Rafael Holdings宣佈公佈正在3歲以下患者中進行的III期TransportNPC™開放標籤、單組子研究的初步數據

在48周的時間內，在該年齡組中使用Trappsol® Cyclo™（羥丙基-β-環糊精）治療NPC 1的第一個數據

在48周的子研究中，9例患者中有7例1顯示CGI-S評分穩定或改善

第15屆國際先天性代謝缺陷大會（ICIEM）

新澤西州紐瓦克九月2025年16日（環球新聞網）--拉斐爾控股公司(NYSE：RFL;紐約證券交易所美國：RFL-WT）今天宣佈，Cyclo Therapeutics的3期TransportNPC™開放標籤、單組子研究的數據在第15屆國際先天性代謝錯誤大會（ICIEM）上公佈，該研究評估Trappsol® Cyclo™（羥丙-β-環戊烯）治療C1型尼曼皮克病（「NPC 1」）。

該公司正在進行的TransportNPC™研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組、多中心研究，旨在評估2，000毫克/公斤劑量的Trappsol® Cyclo™靜脈注射和標準護理（SOC）與安慰劑靜脈注射和單獨SOC相比，在患有NPC 1（一種導致細胞膽固醇積聚的罕見遺傳性疾病）患者中的安全性、耐受性和有效性，主要導致肝臟、肺、脾臟和大腦功能障礙和過早死亡。研究持續時間為96周，並進行48周的比較中期分析。TransportNPC™研究是就NPC 1研究性治療的患者規模、全球足跡、持續時間和臨牀結果而言最全面、最受控的關鍵研究。該研究於2024年5月完成招募。此外，該公司還根據其採用的治療3歲以下新生兒的兒科研究計劃（PIP），招募了十（10）名患者參加其單組子研究。兩名患者在48周后終止參與子研究（護理人員決定）。根據PIP，子研究將通過臨牀總體印象（CGI）量表和藥代動力學從研究者和患者的角度評估安全性和耐受性、描述性療效。該子研究正在根據公司採用的PIP在美國以外的國家進行。

作為ICIEM大會的一部分，以色列索羅卡醫療中心罕見病中心主任、以色列本古里安大學健康科學學院副教授Orna Staretz-Chacham博士展示了一張海報，標題為：「Trappsol Cyclo在TransportNPC子研究中進行開放標籤治療，用於診斷患有C1型尼曼皮克病的3歲以下患者。」

Staretz-Chacham博士海報中呈現的數據摘要

這些初步數據（如果有的話）的潛在臨牀意義將根據子研究的完整結果進行評估。Staretz-Chacham博士評論道：「TransportNPC™子研究中越來越多的有希望的初步發現繼續增強Trappsol® Cyclo™的潛力，以解決NPC 1治療中未滿足的重大醫療需求。重要的是，48周時，患者的臨牀改善令人鼓舞，我們期待從這項正在進行的研究中收集更多數據，並進一步評估Trappsol® Cyclo™對NPC 1進展的潛在影響。」

除了Staretz-Chacham博士的海報演講外，奧克蘭加州大學舊金山分校貝尼奧夫兒童醫院兒科血液腫瘤學家、神經腫瘤學主任和兒科教授Caroline Hastings博士還進行了口頭演講，也是TransportNPC的首席研究員，題為「用於長期治療尼曼·皮克C1型的羥丙-β-環戊烯醚：來自4項臨牀研究和正在進行的擴大使用計劃的有效性和安全性數據。」

有關公司TransportNPC™關鍵第3階段研究的更多信息，請訪問www.ClinicalTrials.gov並參考標識符NCT 04860960。

Cyclo Therapeutics因Trappsol® Cyclo™在美國和歐盟治療NPC 1而獲得了孤兒藥稱號，並在美國獲得了快速通道和罕見兒科疾病稱號。罕見兒科疾病稱號是申辦者在獲得上市授權后在美國獲得優先審查通知的主要要求之一。

關於Trappsol® Cyclo™（羥丙-β-CD）

Trappsol® Cyclo™（羥丙-β-CD）是一種研究藥物，旨在提供一流的適當的CD製劑，通過靜脈注射（IV）來動員髓鞘膽固醇。Trappsol® Cyclo™旨在通過從晚期內體和溶酶體中動員膽固醇來直接影響尼曼-匹克病C1型（NPC 1）的根本原因。在已完成的I期研究（CTD-TCNPC-101）和II期研究（CTD-TCNPC-201）中還發現Trappsol® Cyclo™在靜脈注射后可以穿過血腦屏障，這表明在輸注時間窗口內，中樞神經系統中有可能達到治療濃度。這些濃度的潛在臨牀意義（如果有的話）將根據III期TransportNPC研究的結果進一步評估。

關於Trappsol® Cyclo™研究計劃

正在進行的III期TransportNPC研究是一項前瞻性、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估Trappsol® Cyclo™（羥丙-β-CD）靜脈給藥（每2周2000毫克/公斤劑量）在確診為C1型尼曼皮克病（NPC 1）的3歲及以上患者中的安全性和有效性（CTD-TCNPC-301; NCT 04860960）。TransportNPC研究招募了13個國家超過25個地點的94名患者。研究持續時間為96周。當所有患者達到48周時，獨立DMC審查了一項非盲中期分析。2025年6月，Cyclo Therapeutics宣佈在獨立數據監測委員會（DMC）在預先指定的48周中期分析中審查安全性和有效性數據后繼續進行該研究。因此，該研究預計將持續整整96周。干預研究之后進行了一項長達96周的III期開放標籤擴展研究。III期TransportNPC研究的主要終點是美國4域NPC臨牀嚴重程度量表（4D-NPC-CSS）評分的平均變化和歐洲5域NPC臨牀嚴重程度量表（5D-NPC-CSS）評分的平均變化。4D-NPC-CSS評分（包括站立、精細運動、言語和吞嚥）和5D-NPC-CSS評分（包括站立、精細運動、言語、吞嚥和認知）是NPC疾病進展的指標，着眼於NPC患者及其護理人員和醫生已確定為最相關的項目。重要的次要和探索性終點也將通過疾病活動性指標進行評估。作為3期研究的一部分，一項3期開放標籤子研究正在美國境外從出生到3歲的NPC 1患者中進行。已招募了十名患者並正在繼續參與研究。子研究的結果包括安全性、臨牀和護理人員對疾病的印象。Cyclo Therapeutics已完成2項研究，包括1期研究（CTD-TCNPC-101; NCT 02912793）和2期研究（CTD-TCNPC-201; NCT 02912793）。完成1期研究的患者在正在進行的1期開放標籤擴展研究（CTD-TCNPC-102; NCT 03893071）中繼續接受Trappsol® Cyclo™治療。C1型尼曼-匹克病（NPC 1）

尼曼-皮克病C1型（NPC 1）是一種罕見的遺傳性疾病，影響全球約十萬分之一的活產，並經常導致過早死亡。NPC 1的特徵是細胞無法運輸和加工膽固醇，導致過量膽固醇積聚並損害受影響的器官，包括肝臟、脾臟和大腦。這種疾病可能會限制生命，症狀包括進行性智力下降、運動技能喪失、癲癇發作和痴呆。大約95%的NPC患者存在NPC 1基因突變，5%的人存在NPC 2基因突變。

關於拉斐爾控股公司

拉斐爾控股公司是一家生物技術公司，涉足臨牀和早期製藥公司，其中包括Cyclo Therapeutics，LLC的100%權益，這是一家致力於開發Rafael的領先臨牀候選藥物Trappsol® Cyclo™的生物技術公司（羥丙-β-CD），正在臨牀試驗中進行評估，包括一項正在進行的潛在治療C1型尼曼-皮克病（NPC 1）的3期試驗，一種罕見的、致命的、進行性的遺傳性疾病。拉斐爾還持有LipoMetrics Ltd.的多數股權，一家臨牀階段的製藥公司，Barer Institute Inc.，全資擁有的臨牀前癌症代謝研究業務，基石製藥公司的多數股權，原名拉斐爾製藥公司，一家以癌症代謝為基礎的治療公司，拉斐爾醫療設備有限責任公司的多數股權，拉斐爾醫療設備有限責任公司是一家專注於骨科的醫療設備公司，開發儀器以推進微創手術，以及Day Three Labs公司的多數股權，該公司授權第三方製造商重新構想其現有的大麻產品，使這些第三方製造商能夠通過利用第三天的技術和Unlokt™等創新，向市場推出更好、更清潔、更精確和可預測的版本。

關於Cyclo Therapeutics，LLC

Cyclo Therapeutics，LLC（「Cyclo」）是Rafael Holdings，Inc的全資子公司。(NYSE：RFL）。Cyclo是一家臨牀階段生物技術公司，致力於通過科學和創新為患有罕見和神經退行性疾病的患者和家庭開發改變生活的藥物。該公司的研究藥物Trappsol® Cyclo™（羥丙-β-CD）是美國和歐洲指定的孤兒藥，是C1型尼曼-皮克病（一種罕見且致命的遺傳性疾病）的4項正式臨牀試驗的對象（www.ClinicalTrials.gov NCT 02939547、NCT 02912793、NCT 03893071和NCT 04860960）。Cyclo還根據阿爾茨海默病擴展獲取計劃（NCT 03624842）的令人鼓舞的數據，使用Trappsol® Cyclo™靜脈注射治療早期阿爾茨海默病（NCT 05607615）。

前瞻性陳述本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的前瞻性陳述。本新聞稿中包含的所有與歷史事實無關的陳述都應被視為前瞻性陳述，包括但不限於有關我們對候選產品潛在安全性、有效性以及監管和臨牀進展的期望的陳述;有關臨牀數據進一步評估的計劃;以及我們管道的潛力，包括我們的內部癌症代謝研究計劃。這些陳述既不是承諾，也不是保證，而是涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，可能導致我們的實際結果、業績或成就與前瞻性陳述中表達或暗示的任何未來結果、業績或成就存在重大差異，包括但不限於在我們截至2024年7月31日的10-K表格年度報告中的「風險因素」標題下披露的信息，以及我們向SEC提交的其他文件。這些因素可能導致實際結果與本新聞稿中前瞻性陳述所示的結果存在重大差異。任何此類前瞻性陳述代表管理層截至本新聞稿發佈之日的估計。雖然我們可能會選擇在未來的某個時候更新此類前瞻性陳述，但我們不承擔任何這樣做的義務，即使后續事件導致我們的觀點發生變化。

聯繫方式：Barbara Ryan Barbara. rafaelholdings.com（203）274-2825

1名患者10在本海報使用的數據截止日期尚未達到48周治療