Alterity Therapeutics 在美國神經學會年會上展示 ATH434-201 第二期數據

ATH434 在改善病情进展方面表现出了具有临床意义的疗效，并且在 50 毫克和 75 毫克剂量下均具有良好的耐受性

澳大利亚墨尔本和旧金山，2025 年 9 月 15 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Alterity Therapeutics (ASX: ATH, NASDAQ: ATHE)（“Alterity”或“公司”），一家致力于开发神经退行性疾病疾病改良疗法的生物技术公司，今天宣布，在马里兰州巴尔的摩举行的第 150^届美国神经病学协会 (ANA) 年会上公布了 ATH434-201 随机、双盲 2 期多系统萎缩 (MSA) 临床试验的数据。

范德堡大学医学中心神经病学教授、ATH434-201 二期研究协调研究员 Daniel Claassen 医学博士、理学硕士展示了题为“ATH434 在二期多系统萎缩研究中减缓病情进展”的海报。研究中，ATH434 在 50 毫克和 75 毫克剂量下均表现出显著的减缓病情进展的临床疗效，并通过减少多系统萎缩 (MSA) 患者脑区铁蓄积达到靶向作用。数据分析还表明，两组患者基线病情严重程度的差异很大程度上解释了 50 毫克和 75 毫克治疗组的不同疗效。ATH434 耐受性良好，不良事件发生率与安慰剂相似，且未发现与研究药物相关的严重不良事件。

Alterity 首席执行官 David Stamler 医学博士表示：“在 ANA 大会上进行展示，使我们能够向专注于神经系统疾病的领先研究人员和临床医生展示 ATH434 的 II 期双盲研究结果。数据持续展现出显著的临床效果，包括在 MSA 日常生活活动量表上降低病情严重程度、改善核心症状以及维持门诊功能。这些结果强化了 ATH434 作为疾病修饰疗法的治疗潜力，并正在为整个医学界带来持续的乐观。”

海报展示可在 Alterity 的网站上找到。

关于ATH434

Alterity 的领先候选药物 ATH434 是一种口服药物，旨在抑制与神经退行性疾病相关的病理蛋白聚集。临床前研究表明，ATH434 可通过在临床前模型中恢复脑内正常铁平衡来减轻 α-突触核蛋白病理并维持神经元功能。作为铁伴侣，它具有治疗帕金森病以及各种帕金森病（例如多系统萎缩 (MSA)）的卓越潜力。1 期研究表明，该药物耐受性良好，并且在 MSA 动物模型中达到的脑内有效浓度相当。在 MSA 患者中进行的随机、双盲、安慰剂对照 2 期临床试验的积极结果证明了其强大的临床疗效、对关键生物标志物的靶向作用以及良好的安全性。在更晚期 MSA 患者中进行的第二期 2 期开放标签生物标志物试验的积极数据进一步证实了这些结果。 ATH434 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的快速通道资格，以及 FDA 和欧盟委员会授予的用于治疗 MSA 的孤儿药资格。

关于ATH434-201 2期临床试验

ATH434-201 II期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估MSA患者接受ATH434治疗12个月的效果。该研究评估了ATH434的疗效、安全性和药代动力学，以及其对神经影像学和蛋白质生物标志物的影响。研究还使用可穿戴传感器评估患者在诊所外的运动活动能力。研究招募了77名成年人，他们被随机分配接受ATH434 50毫克或75毫克每日两次的治疗，或接受相应的安慰剂治疗。数据显示，与安慰剂相比，ATH434在改良统一多系统萎缩评定量表(UMSARS)第一部分（一种评估MSA患者日常生活活动能力的功能评定量表）上取得了临床和统计学上显著的改善。额外的疗效评估表明，患者的病情有所改善，与 UMSARS 第一部分的积极发现一致，包括帕金森病加量表、临床总体印象严重程度量表和直立性低血压症状评估（患者报告的结果）上的运动表现有所改善。可穿戴传感器数据表明，ATH434 还可提高门诊患者的活动能力。使用生物标志物评估相对于安慰剂的潜在药物作用和靶向作用。两种剂量水平均减少了 MSA 患者脑区的铁蓄积，并有保持脑容量的趋势。ATH434 耐受性良好，不良事件发生率与安慰剂相似，且未发现与 ATH434 有关的严重不良事件。有关该 II 期试验的更多信息，请访问ClinicalTrials.gov，标识符：NCT05109091 。

关于多系统萎缩

多系统萎缩 (MSA) 是一种罕见的神经退行性疾病，其特征是自主神经系统衰竭和运动障碍。其症状反映了大脑和脊髓中不同类型神经细胞的逐渐功能丧失和死亡。该疾病进展迅速，会导致严重残疾。MSA 是一种帕金森病，其特征包括运动减慢和/或僵硬、影响非自主功能（例如维持血压和膀胱控制）的自主神经不稳定以及易跌倒的平衡和/或协调障碍。MSA 的一个病理特征是 α-突触核蛋白在胶质细胞（中枢神经系统的支持细胞）内积聚，以及多个脑区神经元的丢失。MSA 在美国影响至少 15,000 人，虽然部分 MSA 症状可以通过药物治疗，但目前尚无能够减缓疾病进展的药物，也无法治愈^。1

¹ 多系统萎缩 | 美国国家神经疾病和中风研究所（nih.gov）

关于Alterity Therapeutics Limited

Alterity Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者创造新的未来。公司最初专注于开发帕金森病及相关疾病的疾病改良疗法。Alterity已在一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验中，证明了其主要药物ATH434在多系统萎缩症(MSA)患者（一种罕见且进展迅速的帕金森病）中显示出具有临床意义的疗效。ATH434最近在其针对晚期MSA的开放标签2期临床试验中报告了积极的数据。此外，Alterity拥有广泛的药物研发平台，可生成可获得专利的化合物，用于治疗神经系统疾病的潜在病理。公司总部位于澳大利亚墨尔本和美国加利福尼亚州旧金山。欲了解更多信息，请访问公司网站www.alteritytherapeutics.com 。

授权及附加信息
此公告由 Alterity Therapeutics Limited 首席执行官 David Stamler 授权。

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投资者关系咨询解决方案
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