帕尔维拉治疗公司完成QTORIN™雷帕霉素治疗皮肤静脉畸形的二期TOIVA试验入组

TOIVA II 期试验成功达到招募目标，在领先的血管异常中心招募了 16 名受试者；预计 2025 年 12 月中旬获得顶线数据

静脉畸形是最常见的血管畸形类型，约有 50-80% 的患者受累及皮肤，可导致出血、血栓形成、溃疡、毁容和增生

QTORIN™ 雷帕霉素有望成为美国首个获批的治疗药物，适用于约 75,000 名美国皮肤 VM 患者

宾夕法尼亚州韦恩市，2025年9月15日（GLOBE NEWSWIRE）——（纳斯达克股票代码：PVLA）——Palvella Therapeutics, Inc.（简称Palvella）是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发和商业化新型疗法，用于治疗患有严重罕见遗传性皮肤病且目前尚无美国食品药品监督管理局（FDA）批准疗法的患者。该公司今日宣布，QTORIN™ 3.9% 雷帕霉素无水凝胶（简称QTORIN™ 雷帕霉素）用于治疗皮肤静脉畸形（简称皮肤VM）的II期临床试验TOIVA已成功完成。该II期临床试验在领先的血管畸形中心招募了16名受试者，达到了最初约15名受试者的招募目标。

明尼苏达州罗切斯特市梅奥诊所儿科皮肤科医生、TOIVA首席研究员Megha Tollefson博士表示：“皮肤静脉畸形会严重影响生活质量，导致大量皮肤疾病和功能障碍，但目前尚无FDA批准的疗法来满足这一尚未满足的巨大需求。我们很高兴看到TOIVA的结果，并希望更好地了解QTORIN™雷帕霉素对皮肤静脉畸形患者的潜在益处。”

皮肤静脉曲张 (VM) 是一种严重的罕见遗传性疾病，由基因突变引起，导致 PI3K/mTOR 信号通路过度激活，从而导致皮肤静脉功能障碍。TOIVA 二期研究是一项单组、开放标签、基线对照临床试验，研究对象为 QTORIN™ 雷帕霉素。QTORIN™ 雷帕霉素是一种新型、已获专利的 3.9% 雷帕霉素无水凝胶。该研究旨在充分利用 mTOR 抑制剂雷帕霉素的潜在治疗益处，同时最大限度地减少雷帕霉素的全身暴露量以及全身治疗相关的潜在不良反应。在 TOIVA 试验中，QTORIN™ 雷帕霉素每日一次局部给药。安全性和耐受性将根据不良事件的发生率和严重程度进行评估。这项概念验证研究还包含多项疗效指标，包括临床医生和患者从基线到第 12 周的总体印象评估变化，以及对造成疾病负担的特定个体临床表现的评估。

Palvella 创始人兼首席执行官 Wes Kaupinen 表示：“我们迫切需要一种经 FDA 批准的、针对性的局部疗法来治疗皮肤 VM。这项 2 期概念验证研究获得的见解对于指导未来临床试验的设计以及推进 Palvella 的使命至关重要，即为美国约 7.5 万名患有皮肤 VM 的患者提供首个经 FDA 批准的疗法。”

TOIVA 的顶线结果预计将于 2025 年 12 月中旬公布。

关于Palvella Therapeutics
Palvella Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：PVLA）由罕见病药物研发资深专家创立并领导，是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发和商业化新型疗法，用于治疗目前尚无FDA批准疗法的严重罕见遗传性皮肤病患者。Palvella正在基于其专利的QTORIN™平台开发一系列候选产品，初期重点关注严重罕见遗传性皮肤病，其中许多疾病具有终身性。Palvella的领先候选产品QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶（QTORIN™雷帕霉素）目前正在进行针对微囊性淋巴管畸形的3期SELVA临床试验和针对皮肤静脉畸形的2期TOIVA临床试验的评估。欲了解更多信息，请访问www.palvellatx.com或在LinkedIn或X （原Twitter）上关注Palvella。

QTORIN™ 雷帕霉素仅供研究使用，尚未获得 FDA 或任何其他监管机构的批准或许可用于任何适应症。

前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述（包括经修订的1934年证券交易法第21E条和经修订的1933年证券法第27A条（《证券法》）中定义的前瞻性陈述）。这些陈述可能基于Palvella管理层当前的信念、假设和当前掌握的信息，讨论未来计划、趋势、事件、经营业绩或财务状况等目标、意图和预期。前瞻性陈述通常包含预测性质的陈述，这些陈述取决于或提及未来事件或情况，并包含诸如“可能”、“将”、“应该”、“会”、“预期”、“预期”、“计划”、“很可能”、“相信”、“估计”、“预计”、“打算”等词语及其他类似表述或其否定或复数形式，或其他用于预测或指示未来事件或前景的类似表述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。非历史事实的陈述属于前瞻性陈述。前瞻性陈述包括但不限于关于正在进行的临床试验数据呈现的预期时间、Palvella 的临床开发计划及相关预期开发里程碑、Palvella 的现金和财务资源及预期现金流，以及 Palvella 项目（包括 QTORIN™ 雷帕霉素）的潜力和预期，以及其研究阶段机会（包括其预期治疗潜力和市场机会）。前瞻性陈述基于当前的信念和假设，这些信念和假设受风险和不确定性的影响，并非对未来表现的保证。由于各种因素，实际结果可能与任何前瞻性陈述中的结果存在重大差异，包括但不限于：筹集额外资本以资助运营的能力；通过临床前和临床开发推进候选产品的能力；获得监管部门批准并最终将 Palvella 候选产品（包括 QTORIN™ 雷帕霉素）商业化的能力；Palvella 候选产品早期临床试验的结果，包括这些试验满足相关政府或监管要求的能力；临床研究的数据和结果不一定能代表未来的结果；Palvella 在设计临床试验方面的经验有限，并且缺乏进行临床试验的经验；识别并转向可能比 Palvella 当前候选产品更有利可图或更成功的其他项目、候选产品或适应症的能力；Palvella 在发现、开发或商业化产品方面面临的巨大竞争；全球事件对运营的负面影响，包括正在进行和计划中的临床试验以及正在进行和计划中的临床前研究；吸引、聘用和留住优秀高管和员工的能力；Palvella 保护其知识产权和专有技术的能力；对第三方、合同制造商和合同研究组织的依赖；以及 Palvella 向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件中描述的风险和不确定性，包括 10-K 表年度报告、10-Q 表季度报告和 8-K 表当前报告。这些文件已提交或提供给 SEC，可在 www.sec.gov 上查阅。我们前瞻性陈述中反映的事件和情况可能不会实现或发生，实际结果可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。新的风险因素和不确定性可能不时出现，管理层不可能预测 Palvella 可能面临的所有风险因素和不确定性。除适用法律要求外，Palvella 不打算公开更新或修改本文中包含的任何前瞻性陈述，无论其是否因任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因而发生。本新闻稿包含指向不被视为通过引用纳入本新闻稿的信息的超链接。

联系信息

投资者
韦斯利·H·考皮宁
Palvella Therapeutics 创始人兼首席执行官
wes.kaupinen@palvellatx.com

媒体
马西·纳努斯
Trilon Advisors LLC 执行合伙人
mnanus@trilonadvisors.com