CRISPR Therapeutics将在2025年美国心脏协会（AHA）科学会议期间发布最新数据

瑞士楚格和美国波士顿，2025年9月9日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于研发用于治疗严重疾病的变革性基因药物的生物制药公司CRISPR Therapeutics（纳斯达克股票代码：CRSP）今日宣布，将于2025年11月7日至10日在路易斯安那州新奥尔良举行的美国心脏协会(AHA) 2025年科学年会上进行一项最新的口头报告，重点介绍其在研CRISPR/Cas9体内基因编辑疗法CTX310™的I期临床数据。该疗法靶向血管生成素相关蛋白3 (ANGPTL3)，用于治疗心血管和心脏代谢疾病。此外，该公司还将进行壁报展示，介绍其靶向血管紧张素原(AGT)用于治疗难治性高血压的体内临床前研究项目CTX340™。

摘要标题：针对 ANGPTL3 的 CRISPR-Cas9 基因编辑疗法首次人体 I 期临床试验
摘要编号： 4392851
会议类型：最新科学进展（口头报告）
会议主题：LBS.01 心脏代谢治疗的突破性试验
会议日期和时间： 2025 年 11 月 8 日星期六，上午 8:30（中部标准时间）

摘要标题：肝细胞内血管紧张素原的体内基因编辑在临床前模型中安全有效地降低血压
摘要编号： 4391815
会议类型：最新基础科学（海报展示）
会议标题： LBBS.APS.01 心力衰竭的精准干预：遗传、代谢和免疫前沿
会议日期和时间： 2025 年 11 月 8 日星期六，下午 2:30（中部标准时间）

已录用的摘要标题可在AHA 网站上在线查阅。摘要和演示文稿中的数据在报告发布日期和时间前均不对外公开。报告发布结束后，每份演示文稿的副本可在www.crisprtx.com上获取。

关于体内项目
CRISPR Therapeutics 已建立专有的脂质纳米颗粒 (LNP) 平台，用于将 CRISPR/Cas9 递送至肝脏。该公司的体内研究产品组合包括其领先的在研项目 CTX310（针对血管生成素相关蛋白 3 ( ANGPTL3 )）和 CTX320（针对LPA ，即编码载脂蛋白 (a) [Lp(a)] 的主要成分载脂蛋白 (a) [a)] 的基因）。两者均为心血管和心脏代谢疾病的已验证治疗靶点。CTX310 和 CTX320 分别针对杂合子家族性高胆固醇血症患者、纯合子家族性高胆固醇血症患者、混合性血脂异常患者或重度高甘油三酯血症患者以及脂蛋白 (a) 升高患者开展临床试验。此外，该公司的研究和临床前开发候选药物包括 CTX340 和 CTX450，分别针对难治性高血压的血管紧张素原 ( AGT ) 和针对急性肝卟啉症 ( AHP ) 的 5'-氨基乙酰丙酸合酶 1 ( ALAS1 )。

关于CRISPR Therapeutics
CRISPR Therapeutics公司成立十余年以来，已从一家专注于基因编辑项目的研发公司发展成为行业领导者，并庆祝首个基于CRISPR的疗法获得历史性批准。公司拥有多元化的候选产品组合，涵盖血红蛋白病、肿瘤学、再生医学、心血管疾病、自身免疫性疾病和罕见病等广泛疾病领域。2018年，CRISPR Therapeutics公司将首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法推进至临床，用于研究镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的治疗。自2023年末起， ^CASGEVY® （exagamglogene autotemcel [exa-cel]）已在多个国家获批，用于治疗符合条件的上述两种疾病患者。诺贝尔奖获奖的CRISPR技术彻底改变了生物医学研究，代表了一种强大的、经过临床验证的方法，有望创造出一类全新的变革性药物。为了加速和扩大其业务，CRISPR Therapeutics 已与包括 Vertex Pharmaceuticals 在内的领先公司建立了战略合作伙伴关系。CRISPR Therapeutics AG 总部位于瑞士楚格，其全资美国子公司 CRISPR Therapeutics, Inc. 以及位于马萨诸塞州波士顿和加利福尼亚州旧金山的研发中心。欲了解更多信息，请访问www.crisprtx.com 。

CRISPR THERAPEUTICS ^®标准字符标记和设计标识 CTX310™ 和 CTX340™ 是 CRISPR Therapeutics AG 的商标和注册商标。

CRISPR Therapeutics 前瞻性声明
本新闻稿中关于非历史事实事项的陈述，根据《1995年私人证券诉讼改革法》构成“前瞻性陈述”。由于此类陈述受风险和不确定性影响，实际结果可能与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。此类陈述包括但不限于以下任何或所有方面：(i) CRISPR Therapeutics 的临床前研究、临床试验及产品线及项目，包括但不限于生产能力、此类研究和试验的现状、新适应症的潜在扩展以及对数据、安全性和有效性的总体预期；(ii) 上述口头报告、摘要和任何相关海报中包含的数据，以及使用正在进行和计划中的临床试验数据来设计和启动进一步临床试验的能力；以及 (iii) 基因编辑技术和疗法（包括 CRISPR/Cas9 以及其他技术）的治疗价值、开发和商业潜力。导致前瞻性陈述不确定性的风险包括但不限于 CRISPR Therapeutics 最新 10-K 表格年度报告以及 CRISPR Therapeutics 向美国证券交易委员会提交的任何其他后续文件中“风险因素”部分下讨论的风险和不确定性。敬请现有和潜在投资者不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表其发布之日的观点。除法律要求外，我们不承担更新或修订本新闻稿中任何前瞻性陈述的义务或承诺。

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