Capricor Therapeutics迴應FDA發佈的Deramiocel完整迴應信（RTL）

聖地亞哥，9月2025年9月（環球新聞）-- Capricor Therapeutics（納斯達克：CAPR）是一家為罕見疾病開發基於轉化細胞和外來體的療法的生物技術公司，今天就美國食品和藥物管理局（FDA）公開發布其對Deramiocel生物製品許可申請（BLA）的完整迴應信（RTL）發表聲明，該公司的研究性細胞療法用於治療與杜氏肌營養不良症（DID）相關的心肌病。

該公司事先沒有收到將發佈RTL的通知，但承認FDA決定發佈該信函，該信函最初於2025年7月收到。然而，FDA並未發佈Capricor在收到RTL后不久提交的全面初步迴應。這份書面回覆對該機構的反饋進行了澄清，並概述了公司解決懸而未決問題的擬議計劃。爲了確保透明度，Capricor將在其網站的投資者部分公佈其初步迴應，供患者、家庭和其他利益相關者審查。

琳達·馬爾班博士説：「透明度在監管溝通中至關重要，特別是當患者正在等待有可能改變杜興肌營養不良症等毀滅性疾病病程的治療方法時。」行政總裁「我們的重點仍然是與FDA密切合作，以解決懸而未決的問題並推動Deramiocel獲得批准。雖然我們尊重FDA的流程，但我們認為公眾瞭解RTL和我們提交給FDA的詳細書面回覆非常重要。我們現在正在等待最近與FDA審查團隊舉行的A類會議的正式會議記錄，預計將於本季度晚些時候發佈，這將有助於定義我們監管途徑的下一步步驟。展望未來，我們預計2025年第四季度將發佈HOPE-3數據，我們與FDA的討論集中在這些數據將如何為我們重新提交BLA的時間提供信息和支持。」

關於杜興肌營養不良症

杜興肌營養不良症（DID）是一種嚴重的X連鎖遺傳性疾病，其特徵是影響骨骼肌、呼吸肌和心肌的進行性肌肉變性。它是由於缺乏功能性肌萎縮蛋白（肌肉細胞中的關鍵結構蛋白）引起的。美國約有15，000人患有DMZ，主要影響男孩。隨着時間的推移，心肌的惡化會導致心肌病和心力衰竭，這是DMZ死亡的主要原因。目前尚無治癒方法，治療選擇仍然有限。

關於Deramiocel

Deramiocel（CAP-1002）由同種異源心臟球源細胞（CDC）組成，這是一種罕見的心臟細胞羣，臨牀前和臨牀研究已證明，在保存肌營養不良病（如DMZ）中的心臟和骨骼肌功能方面發揮強大的免疫調節和抗纖維化作用。CDC通過分泌稱為外來體的細胞外小泡發揮作用，外來體針對巨噬細胞並改變其表達譜以採取治癒而不是促炎症表型。CDC已在250多篇同行評審的科學出版物中進行了研究，並在多項臨牀試驗中對250多名人類受試者進行了治療。

Deramiocel已獲得美國FDA和歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥指定，用於治療杜興肌營養不良症（DID）。此外，它還在美國獲得再生醫學高級治療（RMAT）稱號，歐洲的高級治療藥品（ATMP）稱號，以及FDA的罕見兒科疾病稱號，Capricor在批准后可能有資格獲得優先審查申請。

關於Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics（納斯達克股票代碼：CAPR）是一家生物技術公司，致力於推進基於變革性細胞和外來體的療法，以重新定義罕見疾病的治療格局。處於我們創新前沿的是我們的領先候選產品Deramiocel，一種異基因心臟源性細胞療法。廣泛的臨牀前和臨牀研究表明，Deramiocel在保護DMZ等肌營養不良症中的心臟和骨骼肌功能方面發揮強大的免疫調節和抗纖維化作用。Deramiocel目前處於治療杜氏肌營養不良症的后期開發階段。Capricor還利用其exosome技術的力量，使用其專有的StealthX™平臺進行臨牀前開發，重點關注疫苗學、寡聚酸靶向遞送、蛋白質和小分子療法等領域，有可能治療和預防各種疾病。在Capricor，我們致力於突破可能性的界限，為有需要的人開闢一條變革性治療之路。欲瞭解更多信息，請訪問capricor.com，並在Facebook，Instagram和Twitter上關注Capricor。

關於前瞻性陳述的警告

本新聞稿中有關Capricor候選產品的有效性、安全性和預期利用的聲明;臨牀試驗的啟動、進行、規模、時間和結果;臨牀試驗的入組速度;有關監管備案、未來研究和臨牀試驗的計劃;涉及產品的監管發展，包括未來與監管機構的互動以及獲得監管批准或以其他方式將產品推向市場的能力;製造能力;監管會議的日期;所需的監管檢查可能會被推迟或不成功，從而推迟或阻止產品批准;實現產品里程碑並從商業合作伙伴處收到里程碑付款的能力; ;以及有關Capricor管理團隊未來期望、信念、目標的任何其他陳述，計劃或前景構成1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的前瞻性陳述。任何不是歷史事實陳述的陳述（包括包含「相信」、「計劃」、「可能」、「預期」、「預計」、「估計」、「應該」、「目標」、「將」、「將」和類似表達的陳述）也應被視為前瞻性陳述。有許多重要因素可能導致實際結果或事件與此類前瞻性陳述所表明的結果或事件存在重大差異。有關可能影響Capricor業務的這些和其他風險的更多信息，請參閱Capricor於2025年3月26日向美國證券交易委員會提交的截至2024年12月31日的年度10-K表格年度報告，以及截至2025年6月30日的季度10-Q表格季度報告，已於2025年8月11日向美國證券交易委員會提交。本新聞稿中的所有前瞻性陳述均基於Capricor截至本新聞稿之日可用的信息，Capricor不承擔更新這些前瞻性陳述的義務。

Capricor已與Nippon Shinyaku Co.達成協議，在美國和日本獨家商業化和分銷用於DMZ的Deramiocel，有限公司（美國子公司：NS Pharma，Inc.）、須經監管機構批准。Deramiocel和StealthX™疫苗是研究候選疫苗，尚未被批准用於任何適應症的商業用途。

欲瞭解更多信息，請聯繫：

Capricor媒體聯繫人：Raquel Cona KCSA戰略傳播rcona@kcsa.com 212.896.1204

Capricor公司聯繫人：AJ Bergmann，首席財務官abergmann@capricor.com 858.727.1755