科罗思治疗公司在美国骨与矿物研究学会2025年年会上公布其KER-065项目更多临床数据

马萨诸塞州列克星敦，2025 年 9 月 8 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Keros Therapeutics, Inc.（“Keros”）（纳斯达克股票代码：KROS）是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发和商业化新型疗法，以治疗与转化生长因子-β（“TGF-β”）蛋白家族信号传导功能障碍相关的各种疾病患者，今天宣布，它于 2025 年 9 月 6 日星期六在美国骨矿研究学会 2025 年年会上展示了其在健康男性志愿者中进行的 KER-065 1 期临床试验的更多临床数据。

“我们很高兴能够提供更多数据，凸显KER-065的广泛治疗潜力，包括其强大的骨合成代谢活性，”总裁兼首席执行官Jasbir S. Seehra表示。“这些数据进一步证明了KER-065在杜氏肌营养不良症（一种因进行性肌肉无力和长期使用皮质类固醇而导致骨质流失的疾病）治疗中的潜力。”

临床表现

KER-065（一种改良的激活素受体配体陷阱）在健康受试者中进行的 I 期临床试验支持杜氏肌营养不良症和骨骼疾病的发展

这项1期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、两部分剂量递增（单次和多次递增剂量）试验，受试者为健康男性志愿者。该试验的主要目的是评估KER-065的安全性、耐受性和药代动力学。探索性终点包括评估其对骨骼、脂肪、肌肉、心脏组织和纤维化的药效动力学效应。该试验的初始顶线数据已于2025年3月公布。

截至2025年4月29日最终数据截止日期，KER-065在所有剂量水平的治疗中均表现出良好的耐受性。未报告剂量限制性毒性或严重不良事件。观察到一例4级治疗中出现的肌酸激酶水平升高不良事件，但被认为与治疗无关。观察到的大多数不良事件严重程度为轻度至中度，并已得到缓解。

截至数据截止日期，该试验的其他结果表明，使用 KER-065 治疗可产生以下效果：

• 骨生物标志物的变化表明骨形成增加、骨吸收减少，这与组织水平的变化一致，如观察到的骨矿物质密度（“BMD”）的增加所证实
• 第 85 天全身 BMD 改善持续至第 141 天（多次递增剂量组中最后一次给药后三个月），表明成骨细胞和破骨细胞活性之间达到平衡
• 持续服用三剂至第 141 天后，腰椎 BMD 有所增加
  

关于KER-065

KER-065 是一种新型配体捕获剂，由源自激活素受体 IIA 型和激活素受体 IIB 型的修饰配体结合结构域组成，该结构域与人源抗体的 Fc 结构域融合。KER-065 旨在作为配体捕获剂，抑制肌生长抑制素和激活素 A（两种通过激活素受体发出信号的配体）的生物学效应，从而促进骨骼肌再生、增加肌肉大小和力量、减少体脂、减少骨骼肌纤维化并增加骨骼强度。我们正在开发 KER-065 用于治疗神经肌肉疾病，初期重点关注杜氏肌营养不良症 (DMD)。

关于杜氏肌营养不良症（DMD）

杜氏肌营养不良症 (DMD) 是最常见的肌营养不良症，会导致肌肉退化和过早死亡。DMD 是由基因突变导致的，导致功能性抗肌营养不良蛋白 (dystrophin) 缺失，而这种蛋白有助于维持肌纤维的稳定性。抗肌营养不良蛋白是肌肉细胞的重要结构成分，缺乏这种蛋白会导致肌肉细胞更容易受到损伤并逐渐死亡。此外，肌肉细胞中抗肌营养不良蛋白的缺失会导致严重的细胞损伤，最终导致肌肉细胞死亡，肌肉被纤维化和脂肪组织取代。脂肪和纤维化组织取代肌肉纤维会导致肌肉力量和功能逐渐丧失，最终导致行动不便以及呼吸和心脏并发症。在 DMD 患者中，心肌细胞逐渐死亡并被瘢痕组织取代。这种心肌病最终会导致心力衰竭，而心力衰竭目前是 DMD 患者的主要死因。美国国家罕见疾病组织估计，全球每 3,500 名男性新生儿中约有 1 名患有 DMD。

关于 Keros Therapeutics, Inc.

Keros 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化新型疗法，用于治疗与 TGF-β 蛋白家族信号传导功能障碍相关的各种疾病。Keros 在理解 TGF-β 蛋白家族的作用方面处于领先地位，TGF-β 蛋白家族是调节多种组织（包括血液、骨骼、骨骼肌、脂肪和心脏组织）生长、修复和维持的主要调节器。基于这一理解，Keros 发现并正在开发蛋白质疗法，这些疗法有可能为患者带来有意义的、甚至可能改善病情的益处。Keros 的主要候选产品 KER-065 正在开发用于治疗神经肌肉疾病，初步重点是杜氏肌营养不良症 (DMD)。Keros 最先进的候选产品 elritercept 正在开发用于治疗骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化患者的血细胞减少症，包括贫血和血小板减少症。

关于前瞻性陈述的警告说明

本新闻稿中关于非历史事实的陈述均属于经修订的 1995 年《私人证券诉讼改革法》所定义的“前瞻性陈述”。诸如“预期”、“相信”、“继续”、“期望”、“使之能够”、“意图”、“潜在”和“将”等词语或类似表述旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述的示例包括有关以下内容的陈述：Keros 对 KER-065 临床试验的策略、进展和时间安排的预期；以及 KER-065 的广泛治疗潜力。由于此类陈述受风险和不确定性的影响，实际结果可能与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。这些风险和不确定性包括但不限于：Keros 有限的运营历史和历史亏损；Keros 筹集额外资金以完成其候选产品的开发和任何商业化的能力；Keros 对其候选产品 KER-065 和 elritercept 成功的依赖； Keros 可能会延迟启动、招募或完成任何临床试验；来自开发类似用途产品的第三方的竞争；Keros 获取、维护和保护其知识产权的能力；以及 Keros 在制造、临床试验和临床前研究方面对第三方的依赖。

这些风险及其他风险在 Keros 提交给美国证券交易委员会（“SEC”）的文件中进行了更详细的描述，包括公司于2025年8月6日提交给SEC的10-Q表季度报告中的“风险因素”部分，以及随后提交或提供给SEC的其他文件。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅代表截至其发布之日的观点。除法律要求外，Keros 不承担更新此类陈述以反映其发布之日后发生的事件或存在的情况的义务。

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