Dianthus Therapeutics 宣布其 Claseprubart (DNTH103) 在全身性重症肌無力的二期 MaGic 試驗中取得正面數據，支持其潛在的首選療效藥物地位

Claseprubart 300mg 和 600mg Q2W 剂量在第 13 周均在重症肌无力日常生活活动能力 (MG-ADL) 和定量重症肌无力 (QMG) 评分方面取得了具有统计学意义和临床意义的改善

Claseprubart 表现出快速且持续的起效作用，两种剂量在第一周均实现了 MG-ADL 和 QMG 评分的统计学显著改善

Claseprubart 300mg Q2W 剂量在其他关键疗效终点方面也具有统计学意义和临床意义，包括最小症状表现 (MSE)、重症肌无力综合 (MGC) 评分和重症肌无力生活质量量表 (MG-QoL-15r)

300mg 和 600mg 剂量的 claseprubart 在关键疗效终点方面均具有可比性，支持其目标产品特性，即每两周一次，使用单次、方便的 300mg/2mL 自行皮下注射自动注射器

Claseprubart 具有良好的安全性，没有相关的严重感染、新发自身免疫性疾病的临床症状或药物相关的严重不良事件或停药，支持其目标产品特性，即没有针对脑膜炎球菌感染的黑框警告或 REMS

300mg/2mL Q2W 和 Q4W 剂量 gMG 与安慰剂对比试验预计将于 2026 年启动

投资者电话会议和网络直播将于美国东部时间 2025 年 9 月 8 日上午 8:00 举行

纽约和马萨诸塞州沃尔瑟姆，2025 年 9 月 8 日（GLOBE NEWSWIRE）——Dianthus Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：DNTH）是一家临床阶段生物技术公司，致力于推进下一代抗体补体疗法以治疗严重的自身免疫性疾病，今天宣布了第 2 阶段 MaGic 试验的积极顶线数据，该试验评估了 claseprubart（DNTH103）对患有乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR+）全身性重症肌无力（gMG）的成年人的安全性和有效性。

“MaGic 的结果标志着 Dianthus 的一个重要里程碑，也是 gMG 患者向前迈出的重要一步。这些结果也体现了整个 Dianthus 团队的奉献精神和才华，我要感谢他们出色地完成了这项临床试验，”Dianthus Therapeutics 总裁兼首席执行官 Marino Garcia 表示。“MaGic 试验的疗效和安全性数据一致性，有力地支持了我们针对 gMG 患者，将 claseprubart 300mg/2mL Q2W 打造成同类最佳的目标产品，并增强了我们执行 CIDP 和 MMN 临床项目的信心。”

关于第二阶段 MaGic 试验
MaGic 试验是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的 II 期临床试验，纳入了 65 名患有重症肌无力 (gMG) 的乙酰胆碱受体 (AChR) 阳性患者。初始负荷剂量后，每两周 (Q2W) 皮下 (SC) 注射 claseprubart，剂量分别为 300mg/2mL 或 600mg/4mL。初始随机治疗持续时间为 13 周，随后进行 52 周的开放标签延长期。该研究的主要终点是安全性和耐受性。次要和探索性疗效终点包括重症肌无力日常生活活动量表 (MG-ADL) 和定量重症肌无力 (QMG) 评分评估，以及最小症状表现 (MSE)、重症肌无力综合评分 (MGC) 和重症肌无力生活质量量表 (MG-QOL-15r)。

MaGic 第 2 阶段试验的总结结果
Claseprubart 300mg 和 600mg 在第 1 周和第 13 周均显示出比安慰剂更快、具有统计学意义和临床意义的改善，以 MG-ADL 和 QMG 衡量。claseprubart 300mg Q2W 剂量在其他关键疗效终点方面也具有统计学意义和临床意义，包括最小症状表现 (MSE)、重症肌无力综合 (MGC) 评分和重症肌无力生活质量量表 (MG-QoL-15r)。

Claseprubart 总体耐受性良好，未发生与药物相关的严重不良事件 (SAE)，亦未因任何相关不良事件而停药。Claseprubart 的临床安全性与安慰剂相当，未观察到与治疗相关的严重细菌感染，也未观察到突发自身免疫性疾病的临床症状。

“我要感谢MaGic的研究人员和现场工作人员，是他们让这项研究的顺利进行成为可能，”Dianthus Therapeutics首席医疗官Simrat Randhawa医学博士表示。“在这项2期试验中，两个治疗组在多项标准MG疗效指标中均表现出一致且有意义的治疗效果，这让我和我的团队对我们成功开展3期试验的能力充满信心。”

“gMG 是一种慢性疾病，可以通过补体和 FcRn 抑制剂治疗。理想的药物应该能够持续控制症状，并具有较低的感染风险、较少的副作用、便捷的给药方案以及最小的给药负担，”南佛罗里达大学莫尔萨尼医学院神经病学教授 Tuan Vu 博士说道。“如果这些令人印象深刻的结果在 3 期试验中得到复制，那么 claseprubart 可能成为 gMG 患者的差异化治疗选择。”

疗效结果

MG-ADL

• Claseprubart 300mg 皮下注射，每两周一次，在第13周时，患者的MG-ADL评分较基线平均改善4.6分，具有统计学意义和临床意义（安慰剂校正改善：1.8分；P=0.0113）。早在第1周，300mg 剂量组患者的MG-ADL评分就已显著改善，且具有统计学意义。
• 接受 600 毫克皮下注射，每两周一次的 Claseprubart 治疗的患者，在第 13 周时，其 MG-ADL 评分较基线平均改善了 5.4 分，具有统计学意义和临床意义（安慰剂校正改善：2.6 分；P=0.0006）。600 毫克剂量组患者早在第 1 周就已观察到 MG-ADL 评分显著改善。
• 正如预期的那样，在任何时间点，claseprubart 300mg 和 600mg 组之间的 MG-ADL 评分没有统计学上的显著差异。
  
  

青藏高原

• 接受 300 毫克皮下注射，每两周一次的 Claseprubart 治疗，第 13 周时 QMG 评分较基线平均改善 4.4 分，具有统计学意义和临床意义（安慰剂校正改善：2.4 分；P=0.0144）。早在第 1 周，300 毫克剂量组 QMG 评分就已显著改善，且具有统计学意义。
• 接受 600 毫克皮下注射，每两周一次的 Claseprubart 治疗，第 13 周时 QMG 评分较基线平均改善 4.5 分，具有统计学意义和临床意义（安慰剂校正改善：2.5 分；P=0.0111）。600 毫克剂量组 QMG 评分早在第 1 周就已显著改善，且具有统计学意义。
• 正如预期的那样，在任何时间点，claseprubart 300mg 和 600mg 组之间的 QMG 评分没有统计学上的显著差异。
  
  

第13周疗效总结

*claseprubart 与安慰剂的比较采用单侧 p 值，任何低于 0.1 的 p 值均被认为具有名义上的统计学意义。

安全性和耐受性结果

• Claseprubart 总体耐受性良好，并且在两个治疗组中均表现出与安慰剂相当的临床安全性。
• 没有观察到感染信号，包括治疗组中没有相关的严重细菌感染；唯一相关的严重不良事件（SAE）感染发生在安慰剂组中。
• 没有任何症状表明自身免疫激活。
• 注射部位反应 (ISR) 并不常见且通常较为轻微，并且没有因相关不良事件而停止 RCT 的情况。
  
  

后续步骤
Dianthus Therapeutics 总裁兼首席执行官 Marino Garcia 表示：“基于 MaGic 300mg 和 600mg Q2W 剂量所证实的可比疗效数据，以及开放标签扩展试验令人鼓舞的早期数据，我们计划与 FDA 举行一次 II 期末会议，以就 claseprubart 治疗重症肌无力的 III 期试验的拟议设计达成一致，该试验将研究 300mg Q2W 和 300mg Q4W 剂量与安慰剂的对比效果。2026 年将是催化剂丰富的一年，III 期 gMG 试验将启动，随后是治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP) 的 III 期 CAPTIVATE 试验的中期疗效分析结果，以及治疗多灶性运动神经病 (MMN) 的 II 期 MoMeNtum 试验的顶线结果，这两项结果均将于 2026 年下半年公布。”

投资者电话会议及网络直播将于今日美国东部时间上午 8:00 举行
Dianthus Therapeutics 将于 2025 年 9 月 8 日（美国东部时间）上午 8:00 举办投资者电话会议及网络直播，讨论 MaGic 2 期临床试验结果。请点击此处注册参加本次活动。

您可以通过 Dianthus Therapeutics 网站的“投资者”板块（https://investor.dianthustx.com/ ）观看网络直播。电话会议结束后将提供网络直播的重播。

关于 Claseprubart (DNTH103)
Claseprubart 是一款处于临床阶段的强效单克隆抗体，其设计旨在通过仅抑制 C1s 蛋白（经临床验证的补体靶点）的活性形式来选择性靶向经典途径。Claseprubart 采用 YTE 半衰期延长技术，旨在实现更便捷的皮下、低剂量、自主注射。此外，选择性抑制经典补体途径可通过保留凝集素和替代途径的免疫活性来降低患者感染荚膜细菌的风险。鉴于经典途径在疾病病理学中发挥着重要作用，claseprubart 有望成为治疗一系列自身免疫性疾病（存在大量未满足需求）的同类最佳产品。 Dianthus 正在与 claseprubart 合作建立神经肌肉特许经营权，预计将于 2026 年启动 gMG 的 3 期试验，在 2026 年下半年启动慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病的 3 期 CAPTIVATE 试验的中期反应者分析，并在 2026 年下半年启动多灶性运动神经病的 2 期 MoMeNtum 试验的顶线数据。

Claseprubart 是一种研究药物，尚未在全球任何司法管辖区获得批准用于治疗任何适应症。

关于全身性重症肌无力
全身性重症肌无力 (gMG) 是一种由经典途径驱动的慢性自身免疫性疾病，会导致进行性肌无力。美国有超过 10 万人患有 gMG，约 85% 的患者由乙酰胆碱受体 (AChR) 自身抗体驱动。尽管目前已有多种治疗方案，但仍有相当一部分患者病情未得到控制，他们正在寻求更优的治疗方案，以期获得持久疗效、降低潜在感染风险以及便捷的给药方式。

关于 Dianthus Therapeutics
Dianthus Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，致力于设计和提供具有更高选择性和效力的新型、同类最佳单克隆抗体。Dianthus总部位于纽约市和马萨诸塞州沃尔瑟姆，由一支经验丰富的生物技术和制药高管团队组成，他们正领导下一代抗体补体疗法的开发，旨在为患有严重自身免疫性和炎症性疾病的患者提供变革性药物。

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关于前瞻性陈述的警示声明
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詹妮弗·戴维斯·拉夫
石竹治疗学
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