Sangamo Therapeutics在2025年國際先天性代謝異常大會上展示了法布里病註冊STARAR研究的詳細數據

總體數據支持異黃酮作為法布里病潛在病理的一次性、持久治療方法的潛力，可以提供高於當前護理標準的有意義的、多器官的臨牀益處

STAAR研究表明，該研究中所有給藥患者在52周時的平均年化估計的小球過濾率（BEP）斜坡均為正值，美國食品和藥物管理局（FDA）已同意將其作為批准的主要依據

硫柳汞烯西帕羅維克表現出良好的安全性和耐受性特徵

Sangamo計劃在2026年根據加速批准途徑提交生物製品許可申請（BLA）

加利福尼亞州里士滿九月2025年4月（環球新聞）-- Sangamo Therapeutics，Inc.（納斯達克：基因組醫學公司SGMO）今天宣佈了註冊1/2期STAAR研究的詳細數據，該研究評估isaralgene civaparvovec（ST-920），這是一種用於治療成人法布里病的全資研究性基因療法。

這些數據於2025年9月4日在日本京都舉行的2025年先天代謝錯誤國際大會（ICIEM 2025）上以海報演示（海報參考號：P-662）的形式展示。這些數據也可以在Sangamo網站的演示頁面上找到。

「這些STAAR研究數據證明了ST-920為法布里病患者提供有意義的臨牀益處的潛力，」醫學博士John Bernat博士説，博士，愛荷華大學、1/2期STAAR研究的研究員。「一年和兩年時的平均BEP斜坡均為正值，與已批准的Fabry治療相比，而且心臟功能穩定，這些都是令人興奮的發展，特別是考慮到傳統上Fabry患者的腎臟和心臟功能下降。患者停止使用繁重的酶替代療法的能力進一步支持了ST-920作為法布里病患者單劑量、持久治療選擇的潛力。」

Sangamo首席開發官Nathalie Dubois-Stringfellow博士説：「法布里病是一種使人衰弱且多方面的疾病，存在嚴重的醫療需求未得到滿足。」「我們對ST-920為廣泛的法布里病患者提供長期臨牀益處的潛力感到興奮。腎功能和穩定的心臟功能的改善，以及生活質量和額外的臨牀益處，表明ST-920有能力解決法布里病的潛在病理，併爲法布里病患者提供潛在的變革性治療。我們期待與衞生當局分享這些數據。」

更新1/2期STAAR研究結果（截至2025年4月10日截止日期）

療效（32名接受給藥的患者至少隨訪12個月）

安全性（所有給藥患者）：

Sangamo認為，這些數據支持硫柳汞作為法布里病潛在病理的一次性、持久治療方法的潛力，可以提供高於當前護理標準的有意義的臨牀益處，並將構成根據加速批准途徑提交BLA的基礎，最早將於2026年第一季度。

STAAR研究招募了正在接受ERT、ERT偽天真（定義為已停止ERT六個月或更長時間）或ERT天真的男性和女性患者。參與該研究的患者的中位年齡為42歲，中位隨訪持續時間為24個月，治療時間最長的患者已隨訪4.5年。

Isaralgene cisaparvovec已獲得FDA授予的孤兒藥、快速通道和RMAT稱號，歐洲藥品管理局授予的孤兒藥稱號和PRIME資格，以及英國的創新許可和准入途徑藥品和保健產品監管機構。

Sangamo正在推進isaralgene cisaparvovec的BLA準備活動，同時繼續參與潛在的Fabry商業化協議的業務發展談判。

Sangamo將提交一份總結1/2階段STAAR研究數據的表格8-K當前報告，本新聞稿以表格8-K中提供的進一步細節爲準。

關於STAAR研究1/2期STAAR研究是一項全球開放標籤、單劑量、劑量範圍、多中心臨牀研究，旨在評估艾薩爾基加烯civaparvovec（ST-920），一種用於法布里病患者的基因治療候選產品。Isaralgene cisaparvovec需要一次性輸注，無需預處理。

關於法布里病法布里病是一種由半乳糖苷酶阿爾法基因（GLA）突變引起的三體儲存症，導致阿爾法-半乳糖苷酶A（a-Gal A）酶活性缺陷，而這是代謝Globotriaosylceramide（Gb 3）所必需的。細胞中Gb 3的積累會對重要器官造成嚴重損害，包括腎臟、心臟、神經、眼睛、腸道和皮膚。法布里病的症狀可能包括出汗減少或缺乏、耐熱、血管角化瘤（皮膚瑕疵）、視力問題、腎病、心力衰竭、胃腸道障礙、情緒障礙、神經性疼痛和四肢刺痛。

關於Sangamo Therapeutics Sangamo Therapeutics是一家基因組醫學公司，致力於將突破性的科學轉化為藥物，改變患有嚴重神經系統疾病、沒有足夠或任何治療選擇的患者和家庭的生活。Sangamo認為，其鋅指表觀遺傳調節劑非常適合潛在解決毀滅性的神經系統疾病。此外，Sangamo的SIFTER衣殼發現平臺正在臨牀前研究中推進向中樞神經系統的遞送。Sangamo還通過其模塊化整合酶（MNT）平臺推進下一代基因組編輯。Sangamo的管道包括多個合作項目以及具有合作伙伴和投資機會的項目。要了解更多信息，請訪問www.sangamo.com並通過LinkedIn和Twitter/X與我們聯繫。

1自數據截止日期以來，一名醫生決定為一名退出ERT的接受治療的患者恢復ERT。該患者兩年半多前接受ST-920，維持了超生理水平的a-Gal A活性，截至數據截止日期，他們的lyso-Gb 3水平總體穩定。

前瞻性陳述

本新聞稿包含有關Sangamo當前預期的前瞻性陳述。這些前瞻性聲明包括但不限於與以下內容有關的聲明：isaralgene civaparvovec的安全性、有效性、治療和商業潛力; isaralgene civaparvovec有資格獲得FDA加速批准計劃的潛力，包括在1/2期STAAR研究中生成的數據足以支持任何此類批准;關於isaralgene civaparvovec潛在BLA提交的預期，以及此類提交的時間; Sangamo尋求ST-920商業化合作夥伴的計劃;以及其他非歷史事實的聲明。這些聲明並不保證未來的業績，並受到某些風險和不確定性，難以預測。可能導致實際結果不同的因素包括但不限於與Sangamo缺乏資本資源有關的風險和不確定性，以及需要大量額外資金來執行其運營計劃和繼續作為持續經營企業運營，包括Sangamo將無法以可接受的條款獲得大量額外資金或根本無法獲得推進其臨牀前研究所需的合作伙伴的風險。和臨牀項目，特別是其法布里病項目，並以其他方式作為持續經營，在這種情況下，Sangamo可能被要求完全停止運營，清算其全部或部分資產和/或根據美國尋求保護破產法;臨牀試驗結果的不確定性和不可預測性，包括在1期/最新臨牀數據中觀察到的治療效果的風險2 STAAR研究在患者中不會持久，並且該研究的最終臨牀試驗數據不會驗證異黃酮的安全性和有效性，包括該研究的104周數據將無法驗證異黃酮的臨牀益處或支持FDA批准，並且退出ERT的患者將繼續退出ERT;宏觀經濟因素或金融挑戰對全球商業環境的影響，包括持續的海外衝突、關税、地緣政治不穩定、通貨膨脹和利率波動，Sangamo及其合作者的醫療保健系統以及業務和運營;研發流程;多個監管機構對候選產品的不可預測的監管審批流程;依賴早期臨牀試驗的結果，這些結果不一定能預測未來的臨牀試驗結果，包括Sangamo候選產品的任何註冊試驗的結果; Sangamo使用的技術的技術發展潛力; Sangamo對合作者的依賴以及Sangamo可能無法確保額外合作; Sangamo實現預期未來財務業績的能力。

有關Sangamo未來計劃和預期的所有前瞻性陳述，包括Sangamo對其候選產品的開發計劃，均取決於Sangamo獲得足夠額外資金的能力。無法保證Sangamo及其當前或潛在的未來合作伙伴能夠開發商業上可行的產品。由於上述風險和不確定性以及Sangamo及其合作者的運營和業務環境中存在的其他風險和不確定性，實際結果可能與這些前瞻性陳述中的預測結果存在重大差異。這些風險和不確定性在Sangamo的證券交易委員會（SEC）的文件和報告中得到了更全面的描述，包括Sangamo截至2024年12月31日的10-K表格年度報告，並補充了截至2025年6月30日的季度10-Q表格季度報告，每份報告均向SEC提交，以及Sangamo不時向SEC提交的未來文件和報告。本公告中包含的前瞻性陳述是截至今日做出的，Sangamo不承擔更新此類信息的義務，除非適用法律要求。

觸點

投資者關係Louise Wilkie ir@sangamo.com

媒體詢問Melinda Hutcheon media@sangamo.com