Clene展示支持CNM-Au8®治疗帕金森病的临床前数据

• 帕金森病的新型人类临床前神经元模型证明了 CNM-Au8 能够改善线粒体健康、恢复细胞代谢、减少炎症，并使家族性和散发性帕金森病中失调的基因表达正常化

• 今天在纽约市迈克尔·J·福克斯基金会主办的 H2 治疗管理会议上公布了研究结果

• 结合第 2 阶段研究的结果，该研究表明口服 CNM-Au8 可以有利地改变 PD 患者的关键脑能量代谢物 NAD+、NADH 和 ATP，这些新数据支持继续开发 CNM-Au8 作为 PD 的治疗方法
  

盐湖城，2025 年 9 月 4 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Clene Inc.（纳斯达克股票代码：CLNN）（连同其子公司，简称“Clene”）及其全资子公司 Clene Nanomedicine Inc.，一家临床阶段生物制药公司，专注于改善线粒体健康和保护神经元功能以治疗神经系统疾病，今天宣布了新的临床前数据，表明 CNM- ^Au8®改善了帕金森病 (PD) 新型多巴胺能神经元模型中细胞健康的关键指标。研究结果将于今天在纽约举行的迈克尔·J·福克斯基金会 H2 治疗管理会议上由副教授 Jerome Mertens 公布，他与索尔克研究所的 Fred Gage 博士和 Clene 转化医学副总裁 Karen S. Ho 博士合作进行了这项研究。这项工作得到了迈克尔·J·福克斯基金会 (MJFF) 的资助。

该研究使用了8名散发性帕金森病 (sPD) 患者、14名家族性帕金森病 (fPD) 患者（其中13名携带LRRK2基因突变，1名携带PARK基因突变）以及13名健康个体的皮肤细胞。这些皮肤细胞被直接转化为多巴胺能神经元，这种脑细胞对运动至关重要，也是帕金森病患者最易退化的细胞。这种创新方法保留了帕金森病患者捐赠者的年龄相关特征，使研究人员能够研究老年疾病相关神经元中疾病的发生过程。

CNM-Au8 治疗的主要发现包括：

• 改善家族性帕金森病患者的线粒体健康：CNM-Au8 可改善线粒体健康（膜电位）并增加线粒体体积，同时降低 fPD 神经元中的有害活性氧 (ROS)。在 sPD 神经元中也观察到了类似但相对温和的影响。
  
• 减少散发性 PD 中的炎症：CNM-Au8 降低了 sPD 神经元中与衰老相关的炎症蛋白（包括 CD40 和 CXCL10）的水平，有助于减少加剧 PD 进展的神经炎症。
  
• 恢复细胞代谢：CNM-Au8 剂量依赖性地提高了 NAD+/NADH 比率（细胞能量代谢的指标）。此外，CNM-Au8 纠正了 fPD 神经元中 36% 的代谢物细胞内水平和 sPD 神经元中 17% 的代谢物细胞内水平，尤其是在三羧酸 (TCA) 循环中的能量产生以及核苷酸代谢（例如黄嘌呤、肌苷）方面，半靶向代谢组学分析证实了这一点。
• 正常化失调基因表达：CNM-Au8 治疗 PD 神经元导致 sPD 和 fPD 多巴胺能神经元中整体疾病相关基因表达谱的逆转，使大多数所有顶部上调和下调的 PD 差异表达基因转录本的表达正常化至接近控制水平。
• 良好的安全性：CNM-Au8 在所有测试剂量下均未表现出对 PD 多巴胺能细胞有毒性的证据，这一发现与临床观察结果一致，即 CNM-Au8 在人类治疗中拥有超过 1,000 个患者年的 ALS 和 MS 暴露数据，没有显著的安全问题。

索尔克研究所的梅尔滕斯博士表示：“帕金森病的病因复杂且多因素，但线粒体功能障碍、慢性炎症和代谢紊乱是其一致特征。这些结果基于一个反映帕金森病遗传学和衰老过程的先进模型，进一步证明了CNM-Au8对线粒体健康、能量代谢、神经炎症和基因表达的催化代谢作用可能在治疗帕金森病和其他神经退行性疾病方面具有广泛的治疗潜力。”

Clene 医疗总监 Benjamin Greenberg 医学博士表示：“CNM-Au8 具有独特的纳米催化作用机制，有利于其应用于多种以线粒体功能障碍和能量衰竭为核心的神经退行性疾病。随着我们推进 CNM-Au8 的后期临床研究，以证明其在治疗 ALS 方面的有效性，并与 FDA 合作支持 3 期 MS 临床项目，我们也期待设计和实施 CNM-Au8 用于治疗帕金森病的 2 期临床研究。我们感谢 MJFF 对这项工作的支持，也感谢索尔克研究所如此有意义的合作。这些令人鼓舞的临床前结果进一步强化了支持 CNM-Au8 用于治疗帕金森病的进一步临床开发的证据。”

关于Clene
Clene Inc., (Nasdaq: CLNN)（连同其子公司“Clene”和其全资子公司 Clene Nanomedicine, Inc.）是一家后期临床阶段生物制药公司，专注于改善线粒体健康和保护神经元功能，以治疗神经退行性疾病，包括肌萎缩侧索硬化症、帕金森病和多发性硬化症。CNM- ^Au8®是一种研究性的同类首创疗法，通过针对线粒体功能和 NAD 通路同时减少氧化应激的机制来改善中枢神经系统细胞的存活和功能。CNM- ^Au8®是 Clene Nanomedicine, Inc. 的联邦注册商标。该公司总部位于犹他州盐湖城，在马里兰州设有研发和制造业务。欲了解更多信息，请访问 www.clene.com 或在X （原Twitter ）和LinkedIn上关注我们。

关于CNM- ^Au8®
CNM-Au8是一种金纳米晶体口服混悬液，旨在通过增加能量产生和利用来恢复神经元的健康和功能。CNM-Au8的催化活性纳米晶体能够驱动关键的细胞能量产生反应，从而通过增强神经元和神经胶质细胞对疾病相关应激源的适应性，实现神经保护和髓鞘再生。CNM- ^Au8®是Clene Nanomedicine, Inc.的联邦注册商标。

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