Gain Therapeutics獲得澳大利亞批准1b期給藥延期並報告積極的獨立數據監測委員會建議

正在進行的GT-02287 1b期試驗將對參加最初為期三個月研究設計的參與者額外延長九個月

獨立數據監測委員會（DMC）最近召開會議，建議在不改變研究設計的情況下繼續研究

馬里蘭州貝塞斯達九月2025年4月（環球新聞網）-- Gain Therapeutics，Inc.（納斯達克：GANX）（「Gain」或「公司」）是一家領先下一代變構小分子療法發現和開發的臨牀階段生物技術公司，今天宣佈，該公司已獲得Bellberry人類研究倫理委員會和Alfred醫院倫理委員會的批准，將劑量再延長九個月，其正在進行的GT-022887 1b期臨牀研究，超出了目前方案允許的90天期限。

將向完成90天治療的參與者提供劑量延長，併爲他們提供繼續接受GT-02287治療總共12個月的機會。大多數已經完成90天給藥期的參與者都確認有興趣加入延期。

另外，獨立數據監測委員會（DMC）未發現任何安全性問題，並建議在審查正在進行的GT-02287 1b期研究的中期安全性數據后繼續進行該研究，不發生任何變化。

Gain Therapeutics總裁兼首席執行官Gene Mack表示：「澳大利亞當局批准延長劑量以及DMC的積極建議是GT-02287臨牀開發計劃的重要里程碑。」「我們期待將符合條件的參與者轉入擴展階段，以進一步評估長期安全性、耐受性、根據運動障礙協會統一帕金森病評級量表評分的功能變化以及來自腦脊髓液的生物標誌物活性。額外的數據旨在支持2期計劃，延長給藥的決定反映了患者和臨牀醫生令人鼓舞的早期反饋，同時強調了我們對開發帕金森病疾病修飾療法的承諾，「Mack先生總結道。

關於GT-02287 Gain Therapeutics的主要候選藥物GT-02287正在臨牀開發中，用於治療有或不有GBA 1突變的帕金森病（PD）。口服給藥的腦滲透小分子是一種變構酶調節劑，可以恢復三體酶葡萄糖腦苷脂酶（GCase）的功能，GCase由於GBA 1基因突變而變得錯誤摺疊和受損，GBA 1基因突變是與PD相關的最常見的遺傳異常，或其他與年齡相關的應激因素。在PD的臨牀前模型中，GT-02287恢復了GCase酶功能，減少了ER應激、髓鞘和線粒體病理、聚集的a-突觸核蛋白、神經炎症和神經元死亡，以及血漿神經絲輕鏈（NfL）水平（神經退行性病變的生物標誌物）。在GBA 1-PD和特發性PD的齧齒動物模型中，GT-02287被證明可以挽救運動功能和步態的缺陷，並預防築巢等複雜行為缺陷的發展。

GBA 1-PD和特發性PD模型中令人信服的臨牀前數據證明了GT-02287給藥后具有改善疾病的作用，表明GT-02287可能有潛力減緩或阻止帕金森病的進展。

在健康志願者中進行的GT-02287 1期研究的結果表明，在接受臨牀相關劑量的GT-02287的受試者中，具有良好的安全性和耐受性，血漿和中樞神經系統暴露在預計的治療範圍內，並且目標參與度與葡萄糖腦苷脂酶（GCase）活性增加>50%。

GT-02287目前正在一項1b期臨牀試驗中進行評估，用於治療有或不有GBA 1突變的帕金森病。該試驗目前正在澳大利亞7個地點招募參與者，其主要終點是評估GT-02287在帕金森病患者中給藥3個月后的安全性和耐受性。

Gain的帕金森病主導項目在開發初期就獲得了Michael J. Fox帕金森病研究基金會（MJFF）和Silverstein帕金森病基金會與GBA以及Eurostar-2聯合項目的資金支持，並獲得了歐盟Horizon 2020研究和Innosuisse -瑞士創新機構共同資助的項目。

關於Gain Therapeutics，Inc. Gain Therapeutics，Inc.是一家臨牀階段生物技術公司，領導下一代變構療法的發現和開發。Gain的主要候選藥物GT-02287目前正在1b期臨牀試驗中評估治療有或不有GBA 1突變的帕金森病。GT-02287在治療戈謝氏病、路易體癡呆症和阿爾茨海默病方面具有進一步的潛力。Gain擁有多項未公開的臨牀前資產，針對的是線粒體儲存障礙、代謝疾病和實體瘤。

Gain的獨特方法能夠發現可以恢復或破壞蛋白質功能的新型變構小分子調節劑。Gain部署其高度先進的Magellan™平臺，正在加速藥物發現，併爲無法治療或難以治療的疾病（包括神經退行性疾病、罕見遺傳性疾病和腫瘤學）開闢新型疾病改善療法。

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