Avadel Pharmaceuticals通过从XWPharma Ltd获得Valiloxybate的独家许可，加强了其睡眠医学产品组合

– 扩展 Avadel 的产品线，推出无盐、无人工甜味剂、睡前服用一次的羟丁酸盐，用于治疗发作性睡病和特发性嗜睡症 –

– 初步药代动力学 (PK) 和比较生物利用度研究将于 2025 年第四季度启动，关键 PK 试验计划于 2026 年下半年进行–

– XWPharma 将获得 2000 万美元的预付款；此外，还可能获得开发、监管和销售里程碑付款以及未来净销售额的特许权使用费 –

都柏林和加州红木城，2025年9月3日（GLOBE NEWSWIRE）——Avadel Pharmaceuticals plc（纳斯达克股票代码：AVDL）是一家专注于改造药物以改变生活的生物制药公司，该公司与XWPharma Ltd.（简称“XWPharma”）今日共同宣布，Avadel已与XWPharma达成独家全球许可协议，将开发和商业化GABA _B受体激动剂valiloxybate，用于所有适应症，包括治疗睡眠障碍，例如发作性睡病和特发性嗜睡症（“IH”）。Valiloxybate旨在通过睡前服用一次、无盐和无人工甜味剂的配方，提供与羟丁酸盐疗法相同的疗效。

Avadel Pharmaceuticals 首席执行官 Greg Divis 表示：“valiloxybate 是唯一一款睡前服用一次、无盐、无人工甜味剂的缓释型羟丁酸盐药物，此次加入我们的产品组合进一步体现了 Avadel 在睡眠医学领域的领先地位。LUMRYZ 的广泛应用证明了睡前服用一次的羟丁酸盐疗法能够为患者及其家属带来革命性的益处。作为睡眠障碍治疗领域的创新者，我们很高兴将 valiloxybate 加入我们的产品线。”

XWPharma 执行董事长 James Huang 表示：“我们很高兴与 Avadel 达成这项许可协议。Avadel 是睡前单次服用羟丁酸疗法的临床和商业化领域公认的领导者，也是推动 Valiloxybate 上市的理想合作伙伴。我们很高兴有机会为广大睡眠障碍患者提供这种创新疗法。”

珍妮特·魏斯儿童医院盖辛格医疗中心儿科神经内科主任安妮·玛丽·莫尔斯博士表示：“我很高兴看到 Avadel 能够继续推进其使命，通过利用团队在创新和新型药物输送系统开发方面的专业知识，改善嗜睡症患者的生活。我们计划开发用于治疗嗜睡症和嗜睡症的伐洛昔康，并采用夜间一次给药系统，这将增强我们为更多嗜睡症患者提供个性化护理的能力。”

Morse博士继续说道：“对于嗜睡症和嗜睡性高（IH）患者来说，羟丁酸盐是具有变革意义的药物，因为它们疗效持久，并且能够应对这些疾病全天候不间断的特性。虽然钠敏感性只影响一小部分患者，但所有患者都应该享受个性化护理，并选择睡前一次服用的无钠溶液。我相信，增加睡前一次服用无钠缬草酸（valiloxybate）的选项将进一步扩大其应用范围，最重要的是，惠及更多患者。”

关于许可协议

根据协议条款，XWPharma授予Avadel在除中国大陆、香港和澳门地区外的全球范围内开发、生产和商业化valiloxybate的独家全球许可。XWPharma将从Avadel获得2000万美元的预付款，并有资格获得与某些开发里程碑相关的最高3000万美元的里程碑付款。Avadel还同意，如果XWPharma的年净销售额首次达到7.5亿美元，Avadel将向XWPharma支付总计最高1.55亿美元的基于绩效的分级销售里程碑付款。如果XWPharma的年净销售额首次超过7.5亿美元且不超过35亿美元，Avadel将向XWPharma支付相当于每个销售里程碑10%的基于绩效的销售里程碑付款。此外，Avadel 已同意支付分级特许权使用费，从高个位数到中等十几位数不等，作为许可产品净销售额的一定百分比，并且在美国 FDA 批准发作性睡病和 IH 以外的每种适应症后，在美国首次商业销售后还额外支付 1000 万美元的里程碑付款。

Avadel 预计将于 2025 年第四季度将其 valiloxybate 配方推进到初步 PK 研究阶段，随后于 2026 年下半年进行关键 PK 试验。该项目预计将受益于 Avadel 现有的基础设施和商业能力，有可能通过生物等效性途径实现高效的临床和监管推进，如果获得批准，还可以简化商业发布。

关于 Valiloxybate

Valiloxybate是一种GABA _B受体激动剂，旨在通过睡前一次服用、无盐无人工甜味剂的配方，发挥羟丁酸盐疗法的治疗优势。该分子的特性使其能够缓释，从而与传统的羟丁酸盐疗法形成潜在的差异化。重要的是，初步临床数据表明，Valiloxybate与Avadel的LUMRYZ（首个也是唯一一个针对7岁及以上发作性睡病患者猝倒症或白天过度嗜睡(EDS)的睡前一次治疗药物）之间可能具有生物等效性。因此，成功完成药代动力学(PK)临床项目，并符合FDA对我们监管方法的要求，可能会为Valiloxybate带来一条简化且资本高效的开发路径。

关于 LUMRYZ™（羟基丁酸钠）缓释口服混悬液

LUMRYZ 是一种缓释型羟基丁酸钠药物，于 2023 年 5 月 1 日获得 FDA 批准，作为首个也是唯一一个用于治疗成人发作性睡病患者猝倒症或白天过度嗜睡 (EDS) 的睡前一次治疗药物。2024 年 10 月 16 日，LUMRYZ 又被批准用于治疗 7 岁及以上发作性睡病患儿的猝倒症或白天过度嗜睡 (EDS) 的睡前一次治疗药物。

LUMRYZ 获得 FDA 批准是基于 REST-ON™ 的结果。REST-ON™ 是一项针对发作性睡病成人患者的随机、双盲、安慰剂对照、关键性 3 期临床试验。与安慰剂相比，LUMRYZ 在三个共同主要终点方面均表现出统计学上显著且具有临床意义的改善：EDS（MWT）、临床医生对患者功能的总体评估 (CGI-I) 以及猝倒发作。在三个评估剂量下，LUMRYZ 均显示出与安慰剂组相比具有统计学上显著且具有临床意义的改善。

FDA 于 2023 年 5 月和 2024 年 10 月批准 LUMRYZ，并授予其 7 年的孤儿药独占权，用于治疗成人发作性睡病患者的猝倒症或勃起功能障碍 (EDS)，以及 7 岁及以上儿童发作性睡病患者，理由是 LUMRYZ 的临床疗效优于目前可用的羟基丁酸盐类药物。FDA 特别指出，LUMRYZ 提供每晚一次的给药方案，避免夜间醒来服用第二剂，从而为患者护理做出了重大贡献。

LUMRYZ 目前仅获准用于治疗七岁及以上发作性睡病患者的猝倒症或 EDS，Avadel 不会将 LUMRYZ 出售用于发作性睡病以外任何适应症。

适应症
LUMRYZ（羟基丁酸钠）缓释口服混悬液是一种处方药，用于治疗七岁及以上发作性睡病患者的以下症状：

• 突然出现肌肉无力或瘫痪（猝倒症）
• 白天过度嗜睡（EDS）

重要安全信息

如果您或您的孩子正在服用其他安眠药或镇静剂（引起嗜睡的药物）、饮酒或患有一种罕见的琥珀酸半醛脱氢酶缺乏症，请勿服用 LUMRYZ 。

请将 LUMRYZ 存放在安全的地方，以防止滥用和误用。出售或赠送 LUMRYZ 可能会对他人造成伤害，并且违法。如果您或您的孩子曾经滥用或依赖酒精、处方药或街头毒品，请告知您的医生。

任何服用 LUMRYZ 的患者在服用 LUMRYZ 后至少六 (6) 小时内，均不应进行任何需要完全清醒或危险的活动，包括驾驶汽车、操作重型机械或驾驶飞机。在了解 LUMRYZ 对您的影响之前，请勿进行这些活动。

快速入睡，包括站着或从床上起身时，会导致跌倒受伤，有些人甚至需要住院治疗。

LUMRYZ 可能会引起严重的副作用，包括以下内容：

• 呼吸问题，包括呼吸减慢、呼吸困难和/或睡眠时短时间呼吸暂停（例如睡眠呼吸暂停）。已有呼吸或肺部疾病的患者服用 LUMRYZ 后，出现呼吸问题的几率更高。
• 心理健康问题，包括意识混乱、看到或听到不真实的东西（幻觉）、异常或令人不安的想法（异常思维）、焦虑或不安、抑郁、自杀念头或自杀行为、疲劳加剧、内疚感或无价值感以及注意力难以集中。如果您或您的孩子患有或曾患有抑郁症，或曾试图自残，请告知您的医生。如果您或您的孩子出现心理健康问题的症状，或体重或食欲发生变化，请立即致电您的医生。
• 梦游。梦游可能导致受伤。如果您或您的孩子开始梦游，请立即就医。
  
  

如果您或您的孩子正在进行限盐饮食，或患有高血压、心力衰竭或肾脏疾病，请告知您的医生。LUMRYZ 含有大量钠（盐），可能不适合您服用。

LUMRYZ 对成人最常见的副作用包括恶心、头晕、尿床、头痛和呕吐。服用较高剂量的 LUMRYZ 可能会加剧副作用。儿童最常见的副作用包括恶心、尿床、呕吐、头痛、体重下降、食欲下降、头晕和梦游。

未按指示服用 LUMRYZ 可能会导致身体依赖和对药物的渴求。以上并非 LUMRYZ 可能产生的所有副作用。

欲了解更多信息，请咨询您的医生或药剂师。请致电您的医生，咨询有关副作用的医疗建议。

我们鼓励您向FDA报告处方药的不良副作用。请访问http://www.fda.gov/medwatch ，或致电1-800-FDA-1088。

请参阅完整的处方信息，包括黑框警告。

关于 Avadel Pharmaceuticals plc

Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL) 是一家专注于改造药物以改变生活的生物制药公司。我们的方法包括应用创新解决方案来开发药物，以应对患者在当前治疗方案中面临的挑战。Avadel 的商业产品 LUMRYZ 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准，成为首个也是唯一一个用于治疗 7 岁及以上发作性睡病患者猝倒症或 EDS 的睡前一次服用的羟丁酸盐药物。欲了解更多信息，请访问www.avadel.com 。

Avadel 计划将其投资者关系网站用作披露重大非公开信息并履行公平披露规则 (Regulation FD) 规定的披露义务的途径。因此，投资者除了关注公司的新闻稿、SEC 文件、公开电话会议、演示文稿和网络直播外，还应关注公司的投资者关系网站。

关于前瞻性陈述的警示性披露

本新闻稿包含《1933 年证券法》第 27A 条和《1934 年证券交易法》第 21E 条所定义的“前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述涉及我们未来的期望、信念、计划、战略、目标、结果、条件、财务表现、前景或其他事件。此类前瞻性陈述包括但不限于对与 XWPharma 的许可协议的期望，包括潜在的里程碑和特许权使用费；valiloxybate 的潜在治疗益处；对 valiloxybate 开发的期望，包括中试和关键性 PK 和生物等效性研究的时间安排以及潜在的简化开发途径；Avadel 现有的基础设施和商业能力对 valiloxybate 开发的潜在益处；公司在睡眠医学领域的领导地位以及作为睡眠障碍治疗创新者的领导地位；LUMRYZ 的市场地位和增长；个性化护理对嗜睡症和间歇性高血压患者的重要性；对公司产品线的预期；以及睡前一次羟丁酸盐疗法的益处。在某些情况下，前瞻性陈述可以通过使用诸如“将”、“或许”、“可以”、“相信”、“预期”、“展望”、“按计划进行”、“指导”、“预期”、“估计”、“预计”、“后续步骤”等词语和类似表述及其否定形式（如适用）来识别。

本公司的前瞻性陈述基于我们在自身业务和运营知识范围内做出的、我们认为合理的估计和假设。然而，本公司的业务和运营面临重大风险，因此，我们无法保证实际结果以及本公司业务和运营的成果不会与此类前瞻性陈述中预期的结果存在重大差异。可能导致实际结果与本公司前瞻性陈述中的预期不同的因素包括本公司最新的10-K表格年度报告第一部分第1A项“风险因素”部分以及随后向美国证券交易委员会提交的文件中所描述之风险和不确定性。

前瞻性陈述仅代表截至其作出之日的观点，不构成对未来业绩的保证。因此，您不应过分依赖前瞻性陈述。除法律规定外，本公司不承担任何公开更新或修订前瞻性陈述的义务。

关于XWPharma

XWPharma是一家专注于神经科学的临床阶段生物制药公司，由一支行业资深团队创立，他们坚信最棘手的问题才是最重要的。XWPharma凭借专有的化学技术、成熟的药物开发和商业化专业知识，以及重塑神经精神科领域陈旧治疗模式的决心，正在推进一系列针对已获临床和商业验证机制的创新项目。每个项目均由公司内部设计，旨在实现同类最佳的潜力、高审批率和持久的知识产权。

了解更多信息请访问www.xwpharma.com

投资者联系方式：
奥斯汀·穆尔塔格
精密空气质量
Austin.Murtagh@precisionAQ.com
(212) 698-8696

媒体联系人：
艾丽莎·拉米雷斯
真正的化学
aramirez@realchemistry.com