Rhythm Pharmaceuticals宣布参加即将举行的投资者会议

波士顿，2025 年 8 月 27 日（GLOBE NEWSWIRE）——Rhythm Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：RYTM）是一家全球商业阶段生物制药公司，专注于改变患有罕见神经内分泌疾病的患者的生活，该公司今天宣布，董事长、总裁兼首席执行官 David Meeker 医学博士将参加即将举行的两场投资者会议的炉边谈话：

• 富国银行医疗保健会议将于 2025 年 9 月 3 日星期三上午 9:30（美国东部时间）举行
• 摩根士丹利全球医疗保健会议将于 2025 年 9 月 9 日星期二上午 11:30（美国东部时间）举行
  

炉边谈话将进行网络直播，可在公司网站www.rhythmtx.com投资者关系部分的“活动与演示”下查看，网络直播重播将在演示结束后 30 天内提供。

关于Rhythm Pharmaceuticals
Rhythm 是一家商业化阶段的生物制药公司，致力于改变罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活。Rhythm 的主导产品^IMCIVREE® （setmelanotide）是一种 MC4R 激动剂，已获 FDA 批准用于减轻并长期维持体重减轻，适用于因 Bardet-Biedl 综合征 (BBS) 或基因确诊的促阿片黑素皮质素 (POMC) 缺乏（包括前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 1 型 (PCSK1) 缺乏或瘦素受体 (LEPR) 缺乏）导致的综合征性或单基因肥胖的 2 岁及以上成人和儿童患者。欧盟委员会 (EC) 和英国药品和保健产品管理局 (MHRA) 均已批准 setmelanotide 用于治疗与基因确诊的 BBS 或功能丧失的双等位基因 POMC（包括 PCSK1）缺陷或双等位基因 LEPR 缺陷相关的肥胖症和饥饿控制，适用于成人和 2 岁及以上儿童。此外，Rhythm 公司正在推进 setmelanotide 在其他罕见疾病中的广泛临床开发项目，以及在研的 MC4R 激动剂 bivamelagon 和 RM-718，以及用于治疗先天性高胰岛素血症的一系列临床前小分子药物。Rhythm 总部位于马萨诸塞州波士顿。

Setmelanotide适应症
在美国，setmelanotide 适用于减轻体重并长期维持减肥效果，适用于因 Bardet-Biedl 综合征 (BBS) 或促阿片黑素皮质素 (POMC)、前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 1 型 (PCSK1) 或瘦素受体 (LEPR) 缺乏而导致综合征性或单基因肥胖的 2 岁及以上成人和儿童患者，经 FDA 批准的检测确定 POMC、PCSK1 或 LEPR 基因存在变异，这些变异被解释为致病、可能致病或意义不明 (VUS)。

在欧盟和英国，setmelanotide 适用于治疗与基因确诊的 BBS 或功能丧失的双等位基因 POMC（包括 PCSK1）缺陷或双等位基因 LEPR 缺陷相关的肥胖症和饥饿控制，适用于 2 岁及以上成人和儿童。在欧盟和英国，setmelanotide 应由擅长治疗具有潜在遗传病因的肥胖症的医生开具处方并监督。

使用限制

Setmelanotide 不适用于治疗患有以下疾病的患者，因为预计 Setmelanotide 不会有效：

• 疑似 POMC、PCSK1 或 LEPR 缺陷导致肥胖，且 POMC、PCSK1 或 LEPR 变异被归类为良性或可能良性
• 与 BBS 或 POMC、PCSK1 或 LEPR 缺乏症无关的其他类型肥胖，包括与其他遗传综合征相关的肥胖和一般（多基因）肥胖

禁忌症

既往对setmelanotide或IMCIVREE中的任何赋形剂存在严重过敏反应。已有严重过敏反应（如过敏反应）的报道。

警告和注意事项

性唤起障碍：男性出现自发性阴茎勃起，女性出现性不良反应。告知患者可能发生这些事件，并指导勃起持续时间超过4小时的患者寻求紧急医疗救治。

抑郁和自杀意念：已出现抑郁、自杀意念和抑郁情绪。监测患者是否出现新发或恶化的抑郁、自杀意念或行为。如果患者出现自杀意念或行为，或出现临床显著或持续的抑郁症状，请考虑停用 IMCIVREE。

超敏反应：已有严重超敏反应（例如过敏性休克）的报道。如怀疑有此症状，建议患者立即就医并停用IMCIVREE。

皮肤色素沉着过度、原有痣变黑以及出现新的黑素细胞痣：出现全身或局部皮肤色素沉着增加、原有痣变黑、出现新的黑素细胞痣以及原有黑素细胞痣增大。在开始治疗前以及治疗期间定期进行全身皮肤检查，以监测原有色素病变和新发色素病变。

新生儿和低出生体重婴儿因苯甲醇防腐剂而出现严重不良反应的风险： IMCIVREE 未获准用于新生儿或婴儿。使用苯甲醇防腐剂治疗的新生儿和低出生体重婴儿可能出现包括“喘息综合征”在内的严重甚至致命的不良反应。

不良反应

最常见的不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和阴茎自发勃起。

特定人群的使用

不建议哺乳期妇女使用IMCIVREE治疗。确诊妊娠后，应停用IMCIVREE，除非治疗的益处大于对胎儿的潜在风险。

如需报告疑似不良反应，请联系 Rhythm Pharmaceuticals（电话：+1 (833) 789-6337）或 FDA（电话：1-800-FDA-1088）或访问http://www.fda.gov/medwatch 。有关在欧洲报告疑似不良反应的信息，请参阅《产品特性概要》第 4.8 节。

请参阅完整的处方信息以获取更多重要安全信息。

关于Rhythm Pharmaceuticals
Rhythm 是一家商业化阶段的生物制药公司，致力于改变罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活。Rhythm 的主导产品^IMCIVREE® （setmelanotide）是一种 MC4R 激动剂，旨在治疗暴食症和严重肥胖，已获得 FDA 批准，用于减轻体重并长期维持减重，适用于因 Bardet-Biedl 综合征 (BBS) 或基因确诊的促阿片黑素皮质素 (POMC) 缺乏（包括前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 1 型 (PCSK1) 缺乏或瘦素受体 (LEPR) 缺乏）导致的综合征性或单基因肥胖的 2 岁及以上成人和儿童患者。欧盟委员会 (EC) 和英国药品和保健产品管理局 (MHRA) 均已批准 setmelanotide 用于治疗与基因确诊的 BBS 或功能丧失的双等位基因 POMC（包括 PCSK1）缺陷或双等位基因 LEPR 缺陷相关的肥胖症和饥饿控制，适用于成人和 2 岁及以上儿童。此外，Rhythm 公司正在推进 setmelanotide 在其他罕见疾病中的广泛临床开发项目，以及在研的 MC4R 激动剂 bivamelagon 和 RM-718，以及用于治疗先天性高胰岛素血症的一系列临床前小分子药物。Rhythm 总部位于马萨诸塞州波士顿。

前瞻性陈述
本新闻稿包含《1995年私人证券诉讼改革法》所界定的前瞻性陈述。本新闻稿中所有与历史事实无关的陈述均应视为前瞻性陈述，包括但不限于关于我们任何产品或候选产品在任何剂量或适应症下的安全性、有效性、潜在益处及临床设计或进展的陈述，我们参与即将举行的活动和演示，以及相关活动的日期、时间和内容，以及上述任何活动的时间安排。使用“预期”、“预计”、“相信”、“可能”、“将”等词语及类似术语的陈述也属于前瞻性陈述。此类声明受众多风险和不确定性的影响，包括但不限于我们招募患者参加临床试验的能力、临床试验的设计和结果、竞争的影响、获得必要监管批准的能力、与数据分析和报告相关的风险、不利的定价规定、第三方报销做法或医疗改革举措、与管理我们国际业务的法律法规相关的风险以及任何相关合规计划的成本、我们成功将 setmelanotide 商业化的能力、我们的流动性和费用、我们留住关键员工和顾问以及吸引、留住和激励合格人员的能力以及一般经济状况和其他重要因素，包括 Rhythm 截至2025年6月30日的三个月的10-Q 表季度报告和我们向美国证券交易委员会提交的其他文件中“风险因素”标题下讨论的因素。除法律要求外，我们不承担对本新闻稿中的前瞻性陈述进行任何修改或更新以反映本新闻稿发布日期之后发生的事件或情况的义务，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因。

公司联系方式：
大卫·康诺利
投资者关系和企业传播主管
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
dconnolly@rhythmtx.com

媒体联系人：
莱恩·利辛格
真正的化学
llitsinger@realchemistry.com