Rafael Holdings宣布其摘要已被接受在第15届国际先天性代谢错误大会（ICIEM）上进行口头和海报展示。

新泽西州纽瓦克，2025 年 8 月 27 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Rafael Holdings, Inc.（纽约证券交易所代码：RFL；纽约证券交易所代码：RFL-WT）今天宣布，其子公司 Cyclo Therapeutics 已从其评估 Trappsol ^® Cyclo™ 治疗 C1 型尼曼匹克病的项目中选出两篇摘要，将在即将于 2025 年 9 月 2 日至 6 日在日本京都举行的第 15 ^届国际先天性代谢错误大会(ICIEM) 上进行展示。

演讲详情如下：

会议：口头报告
标题：羟丙基-β-环糊精用于长期治疗C1型尼曼匹克综合征：来自4项临床研究和正在进行的扩展获取计划的疗效和安全性数据
会议主题：溶酶体疾病 2
演讲者：Caroline Hastings 博士，儿科血液肿瘤学家、神经肿瘤学主任、加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院奥克兰分校儿科教授
日期和时间： 2025年9月3日星期三 14:00 - 16:00（日本标准时间）
地点：京都国际会议中心3号会议室

会议：海报展示
标题： Trappsol Cyclo 开放标签治疗在 TransportNPC 子研究中用于诊断为 C1 型尼曼匹克病的 3 岁以下患者
海报编号： P-75
演讲者： Orna Staretz Chacham 博士，高级新生儿科医生和代谢专家，以色列索罗卡医疗中心罕见疾病中心主任，以色列内盖夫本·古里安大学健康科学学院高级讲师
日期和时间： 2025年9月3日星期三 18:00 - 19:00（日本标准时间）
地点：京都国际会议中心分馆1号海报

有关 ICIEM 的更多信息，请访问会议网站。

关于Trappsol ^® Cyclo™（羟丙基-β-环糊精）

Trappsol ^® Cyclo™（羟丙基-β-环糊精）是一种首创的专有环糊精制剂，通过静脉注射（IV）给药，可动员溶酶体胆固醇。Trappsol ^® Cyclo™旨在通过动员晚期内体和溶酶体中的胆固醇，直接影响C1型尼曼匹克病（NPC1）的根本病因。Trappsol ^® Cyclo™还被证实在静脉注射后能够穿过血脑屏障，这表明在输注时间窗内，药物在中枢神经系统中达到治疗浓度。这些浓度的潜在临床意义将根据3期TransportNPC研究的结果进行评估。

关于 Trappsol ^® Cyclo™ 学习计划

3 期 TransportNPC 研究是一项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估静脉注射 Trappsol ^® Cyclo™（羟丙基-β-环糊精）（每 2 周 2000 mg/kg 剂量）对确诊为 C1 型尼曼匹克病 (NPC1) 的 3 岁及以上患者 (CTD-TCNPC-301；NCT04860960) 的安全性和有效性。TransportNPC 研究在 13 个国家/地区的 25 多个研究中心招募了 94 名患者。研究持续时间为 96 周，当所有患者均达到 48 周时，由独立的 DMC 审查了非盲中期分析，并建议继续进行整整 96 周的研究。介入性研究之后是长达 96 周的 3 期开放标签延伸研究。

TransportNPC 三期研究的主要终点是美国四项鼻咽癌临床严重程度量表 (4D-NPC-CSS) 评分和欧洲五项鼻咽癌临床严重程度量表 (5D-NPC-CSS) 评分的平均变化。4D-NPC-CSS 评分（包括行走、精细运动、言语和吞咽）和 5D-NPC-CSS 评分（包括行走、精细运动、言语、吞咽和认知）是鼻咽癌病情进展的指标，其关注鼻咽癌患者及其照护者和医生认为最相关的项目。重要的次要终点和探索性终点也将通过疾病活动性指标进行评估。

作为该3期临床研究的一部分，一项3期开放标签子研究正在美国境外开展，研究对象为出生至3岁的NPC1患者。目前已招募10名患者并将继续参与研究。该子研究的结果包括安全性、临床表现以及照护者对该疾病的印象。

Cyclo Therapeutics已完成两项研究，包括一项1期研究（CTD-TCNPC-101；NCT02912793）和一项2期研究（CTD-TCNPC-201；NCT02912793）。完成1期研究的患者将继续在正在进行的1期开放标签扩展研究（CTD-TCNPC-102；NCT03893071）中接受^Trappsol® Cyclo™治疗。

关于C1型尼曼匹克病（NPC1）

C1型尼曼匹克病 (NPC1) 是一种罕见的遗传性疾病，全球约有十万分之一的活产婴儿受其影响，并常常导致过早死亡。NPC1 的特征是细胞无法运输和处理胆固醇，导致过量胆固醇积聚并损害受影响的器官，包括肝脏、脾脏和大脑。该疾病可能危及生命，症状包括进行性智力衰退、运动技能丧失、癫痫发作和痴呆。约 95% 的 NPC 患者存在 NPC1 基因突变，5% 存在 NPC2 基因突变。

关于Rafael Holdings, Inc.

Rafael Holdings, Inc. 是一家生物技术公司，对临床和早期制药公司感兴趣，包括对 Cyclo Therapeutics, LLC 的 100% 股权，这是一家致力于开发 Rafael 的主要临床候选药物 Trappsol ^® Cyclo™（羟丙基-β-环糊精）的生物技术公司，该药物正在临床试验中进行评估，包括正在进行的 3 期试验，用于治疗尼曼匹克病 C1 型 (NPC1)，这是一种罕见、致命和进行性遗传疾病。 Rafael 还持有临床阶段制药公司 LipoMedix Pharmaceuticals Ltd. 的多数股权、全资拥有的临床前癌症代谢研究机构 Barer Institute Inc. 的多数股权、Cornerstone Pharmaceuticals, Inc.（前身为 Rafael Pharmaceuticals Inc.，一家基于癌症代谢的治疗公司）的多数股权、Rafael Medical Devices, LLC（一家专注于骨科的医疗器械公司，开发用于推进微创手术的仪器）的多数股权以及 Day Three Labs, Inc. 的多数股权，该公司授权第三方制造商重新构想其现有的大麻产品，使他们能够利用 Day Three 的技术和创新（如 Unlokt™）向市场推出更好、更清洁、更精确和更可预测的版本。

关于 Cyclo Therapeutics, LLC

Cyclo Therapeutics, LLC（“Cyclo”）是 Rafael Holdings, Inc.（纽约证券交易所代码：RFL）的全资子公司。Cyclo 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于通过科学和创新为患有罕见和神经退行性疾病的患者及其家庭开发改变生命的药物。该公司的在研药物 Trappsol ^® Cyclo™（羟丙基-β-环糊精）是美国和欧洲的孤儿药指定产品，目前正在进行四项针对罕见致命遗传病 C1 型尼曼匹克病的正式临床试验（www.ClinicalTrials.gov NCT02939547、NCT02912793、NCT03893071 和 NCT04860960）。 Cyclo 还正在进行一项 2b 期临床试验，使用 Trappsol ^® Cyclo™ 静脉注射治疗早期阿尔茨海默病 (NCT05607615)，该试验基于阿尔茨海默病扩展获取计划 (NCT03624842) 提供的令人鼓舞的数据。

前瞻性陈述

本新闻稿包含《1995年私人证券诉讼改革法》所定义的前瞻性陈述。本新闻稿中所有与历史事实无关的陈述均应视为前瞻性陈述，包括但不限于关于我们对候选产品潜在安全性、有效性以及监管和临床进展的预期；关于进一步评估临床数据的计划；以及我们产品线（包括内部癌症代谢研究项目）潜力的陈述。这些陈述并非承诺或保证，但涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，这些因素可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异，包括但不限于我们截至2024年7月31日的10-K表格年度报告以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件中“风险因素”标题下披露的内容。这些因素可能导致实际结果与本新闻稿中前瞻性陈述所示的结果存在重大差异。任何此类前瞻性陈述均代表管理层截至本新闻稿发布之日的估计。尽管我们可能选择在未来某个时间点更新此类前瞻性陈述，但我们不承担任何更新义务，即使后续事件导致我们的观点发生变化。

接触：
芭芭拉·瑞安
Barbara.ryan@rafaelholdings.com
(203) 274-2825