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2025-08-26 12:00
马萨诸塞州剑桥,2025 年 8 月 26 日(GLOBE NEWSWIRE)——Fulcrum Therapeutics, Inc.® (“公司”)(纳斯达克股票代码:FULC)是一家临床阶段生物制药公司,专注于开发小分子以改善患有基因定义的罕见疾病患者的生活,今天宣布公司管理层将出席以下投资者会议并发表演讲:
Cantor Fitzgerald 2025年度全球医疗保健大会
HC Wainwright 第27届年度全球投资会议
Fulcrum 管理层将在会议期间提供一对一会谈。有意向的投资者请联系其在保荐机构的代表,预约会面。
活动结束后,网络直播重播链接将发布到 Fulcrum Therapeutics 投资者关系部的“ 活动和演示”页面。
关于Fulcrum Therapeutics
Fulcrum Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发小分子药物,以改善基因定义的罕见病患者的生活,这些患者处于医疗需求高度未满足的领域。Fulcrum 的领先临床项目是 pociredir,这是一种旨在增加胎儿血红蛋白 (HbF) 表达以治疗镰状细胞病 (SCD) 的小分子药物。Fulcrum 使用专有技术来识别能够调节基因表达的药物靶点,以治疗已知的基因错误表达的根本原因。欲了解更多信息,请访问www.fulcrumtx.com并在 Twitter/X (@FulcrumTx) 和 LinkedIn 上关注我们。
关于 Pociredir
Pociredir 是一种在研的口服小分子胚胎外胚层发育 (EED) 抑制剂,采用 Fulcrum 专有的发现技术研发而成。EED 抑制可强效下调关键胎儿珠蛋白抑制剂(包括 BCL11A),从而导致胎儿血红蛋白 (HbF) 升高。Pociredir 正被开发用于治疗 SCD。SCD 的初步数据已证实了概念验证,并实现了与潜在患者整体获益相关的 HbF 绝对升高水平。在 FDA 于 2023 年 8 月解除临床暂停之前进行的临床试验中,Pociredir 在 SCD 患者中耐受性良好,最长可达三个月,且未报告严重的治疗相关不良事件。Pociredir 已获得 FDA 快速通道认定和孤儿药认定,用于治疗 SCD。欲了解更多关于这些试验的信息,请访问ClinicalTrials.gov 。
关于镰状细胞病
镰状细胞病 (SCD) 是一种由 HBB 基因突变引起的红细胞遗传性疾病。该基因编码的蛋白质是血红蛋白的关键成分,而血红蛋白是一种蛋白质复合物,其功能是在体内运输氧气。该突变导致氧气运输效率降低,并形成镰状红细胞。这些镰状细胞的柔韧性远低于健康细胞,可能会阻塞血管或导致细胞破裂。SCD 患者通常会遭受严重的临床后果,包括贫血、疼痛、感染、中风、心脏病、肺动脉高压、肾衰竭、肝病以及预期寿命缩短。
接触:
凯文·加德纳
生命科学顾问有限责任公司
kgardner@lifesciadvisors.com
617-283-2856