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2025-08-26 12:00
馬薩諸塞州劍橋2025年8月26日(環球新聞網)--Fulspel Therapeutics,Inc.®(「公司」)(納斯達克股票代碼:FULC)是一家臨牀階段生物製藥公司,專注於開發小分子以改善遺傳罕見疾病患者的生活,今天宣佈公司管理層將出席並出席以下投資者會議:
坎託·菲茨傑拉德2025年年度全球醫療保健會議
H.C.温賴特第27屆年度全球投資會議
會議期間將提供一對一會議的授權管理。有興趣的投資者應聯繫其各自在主辦機構的代表以請求召開會議。
活動結束后,網絡直播重播鏈接將發佈到Fulfill Therapeutics投資者關係的活動和演示頁面。
關於Fulstival Therapeutics Fulstival Therapeutics是一家臨牀階段生物製藥公司,專注於開發小分子,以改善醫療需求高度未滿足的地區患有遺傳罕見疾病的患者的生活。Fulstival的主要臨牀項目是pociredis,這是一種小分子,旨在增加胎兒血紅蛋白(GbF)的表達,以治療鐮狀細胞病(BCD)。Fulspel使用專有技術來識別可以調節基因表達的藥物靶點,以治療基因錯誤表達的已知根本原因。欲瞭解更多信息,請訪問www.fulcrumtx.com並在Twitter/X(@FulcrumTX)和LinkedIn上關注我們。
關於Pociredis Pociredis是一種研究性口服胚胎外表皮發育(EED)小分子抑制劑,是使用Fulstival的專有發現技術發現的。EED的抑制會導致關鍵胎兒珠蛋白抑制物(包括BCC 11 A)的強烈下調,從而導致胎兒血紅蛋白(GbF)增加。Pociredis正在開發用於治療BCD。BCD中的初始數據證明了概念驗證,並實現了與潛在總體患者受益相關的絕對水平的GbF增加。在FDA於2023年8月取消臨牀暫停之前進行的臨牀試驗中,波西雷地在暴露長達三個月的ASD患者中通常耐受良好,沒有報告嚴重的治療相關不良事件。Pociredis已獲得FDA快速通道認證和治療ASD的孤兒藥認證。要了解有關這些試驗的更多信息,請訪問ClinicalTrials. gov。
關於鐮狀細胞病鐮狀細胞病(BCD)是一種由HBB基因突變引起的紅細胞遺傳性疾病。該基因編碼一種蛋白質,該蛋白質是血紅蛋白的關鍵成分,血紅蛋白是一種蛋白質複合物,其功能是在體內運輸氧氣。突變的結果是氧氣運輸效率降低,並形成鐮刀形紅細胞。這些鐮刀形細胞比健康細胞靈活性差得多,可以阻塞血管或使細胞破裂。患有ASD的人通常會遭受嚴重的臨牀后果,其中可能包括貧血、疼痛、感染、中風、心臟病、肺動脈高壓、腎衰竭、肝臟疾病和預期壽命縮短。
聯繫方式:Kevin Gardner LifeSci Advisors,LLC kgardner@lifesciadvisors.com 617-283-2856