Biogen和Stoke Therapeutics在第36屆國際癲癇大會上公佈了Zorevunersen用於治療Dravet綜合徵的潛在研究的臨牀數據

- 來自開放標籤擴展（PLE）研究的3年數據表明，在標準抗癲癇藥物的基礎上，可以通過持久減少癲癇發作以及改善認知和行為來改善疾病改善-

- 通過持續治療觀察到總體癲癇負擔和無癲癇發作天數有顯着改善-

馬薩諸塞州坎布里奇馬薩諸塞州貝德福德，2025年8月25日（環球新聞網）-- Biogen Inc.（納斯達克股票代碼：BIIB）和斯托克治療公司。（納斯達克：STOK）是一家致力於通過RNA醫學利用身體潛力來恢復蛋白質表達的生物技術公司，今天宣佈在第36屆國際癲癇大會（EC）上展示了zorevunersen研究的新臨牀數據，該大會將於2025年8月30日至9月3日在葡萄牙里斯本舉行。Zorevunersen是一種研究性反義寡核苷酸，在全球關鍵性EMPEROR III期研究中被評價為治療Dravet綜合徵的潛在疾病緩解藥物。

「有了這些額外的臨牀數據，我們正在對zorevunersen通過解決Dravet綜合徵的潛在遺傳原因來改善患者預后的潛力進行長期瞭解，」Barry Ticho博士説，博士，Stoke Therapeutics首席醫療官。「已經接受標準抗癲癇藥物的患者癲癇發作的大幅持久減少以及認知和行為的改善支持了疾病改善的潛力。我們期待在這次重要大會上與世界領先的癲癇專家分享和討論我們最新的zorevunersen數據，包括與改善無癲癇發作天數和生活質量相關的新分析。」

凱瑟琳·道森（Katherine Dawson）醫學博士説：「迄今為止生成的zorevunersen數據令人鼓舞，並支持目前招募患者和給藥的3期EMPEROR研究的設計。」Biogen治療開發部門負責人。「到目前為止觀察到的效果讓人們更好地認識到德拉維特綜合症是一種神經發育障礙，同時也引起了人們對皇帝的興趣。」

國際電工委員會的演講詳情如下：

其他公司介紹：

關於Dravet綜合徵Dravet綜合徵是一種嚴重的發育性和癲癇性腦病（DEE），其特徵是嚴重的、複發性癲癇發作以及嚴重的認知和行為障礙。大多數Dravet病例是由一個SNP 1A基因副本的突變引起的，導致大腦神經元細胞中NaV1.1蛋白水平不足。儘管使用了最好的抗癲癇藥物進行治療，但超過90%的患者繼續出現癲癇發作。該疾病的併發症通常導致患者及其護理人員的生活質量較差。發育和認知障礙通常包括智力障礙、發育迟緩、運動和平衡問題、語言和言語障礙、生長缺陷、睡眠異常、自主神經系統中斷和情緒障礙。與一般癲癇人羣相比，患有Dravet綜合症的人癲癇（SUDPP）猝死的風險更高。Dravet綜合徵在全球範圍內發生，並不集中在特定的地理區域或種族羣體。目前，據估計，在美國（約16，000人）、英國、歐盟4國和日本，多達38，000人患有Dravet綜合徵。

關於Zorevunersen Zorevunersen是一種研究性反義寡核苷酸，旨在通過增加SCN 1A基因的非突變（野生型）拷貝在腦細胞中的NaV 1. 1蛋白產生來治療Dravet綜合徵的根本原因。這種高度分化的作用機制旨在降低癲癇發作頻率，超過抗癲癇藥物的效果，並改善神經發育，認知和行為。Zorevunersen已證明具有改善疾病的潛力，並已被FDA和EMA授予孤兒藥資格。FDA還授予zorevunersen罕見兒科疾病稱號和突破性治療稱號，用於治療Dravet綜合徵，該綜合徵在SCN 1A基因中具有與功能獲得無關的確認突變。斯托克城與Biogen達成戰略合作，開發治療Dravet綜合症的zorevunersen並商業化。通過合作，斯托克保留了zorevunersen在美國、加拿大和墨西哥的獨家經營權; Biogen獲得了世界其他地區的獨家商業化權。

關於EMPEROR研究EMPEROR 3期研究（NCT 06872125）是一項全球、雙盲、假對照研究，旨在評估zorevunersen在2至<18歲患有Dravet綜合徵的兒童中的有效性、安全性和耐受性，該兒童中有一種已確認的與功能獲得無關的SEN 1A基因變體。該試驗預計將在美國，日本，英國和歐盟招募參與者，參與者以1：1的比例隨機接受zorevunersen鞘內給藥或假對照藥物，在8周基線期后進行52周治療。研究完成后，合格受試者將繼續接受zorevunersen治療，作為OLE研究的一部分。該研究的主要終點是與假手術相比，接受zorevunersen的患者在第28周時主要運動癲癇發作頻率較基線的百分比變化。關鍵的次要終點是對主要運動癲癇發作頻率的影響的持久性以及行為和認知改善，由Vineland-3子領域衡量，包括表達性溝通、接受性溝通、人際關係、應對技能和個人技能。其他終點包括安全性、臨牀醫生總體變化印象（CGI-C）、護理人員總體變化印象（CaGI-C）和貝利嬰兒發育量表（BSID-IV）。欲瞭解更多信息，請訪問https://www.emperorstudy.com/。

關於Biogen Biogen成立於1978年，是一家領先的生物技術公司，引領創新科學，提供新葯來改變患者的生活，併爲股東和我們的社區創造價值。我們應用對人類生物學的深刻理解，並利用不同的模式來推進一流的治療或可帶來卓越結果的療法。我們的方法是冒大膽的風險，平衡投資回報，以實現長期增長。

我們定期在我們的網站www.biogen.com上發佈對投資者可能重要的信息。在社交媒體上關注我們- Facebook、LinkedIn、X、YouTube。

關於斯托克治療斯托克治療（納斯達克股票代碼：STOK），是一家生物技術公司，致力於恢復蛋白質表達利用身體的潛力與RNA藥物。使用Stoke專有的TANGO（靶向增強核基因輸出）方法，Stoke正在開發反義寡核苷酸（ASO），以選擇性地恢復天然存在的蛋白質水平。斯托克城正在開發的第一種藥物zorevunersen已經證明了對Dravet綜合徵患者的疾病改善的潛力，目前正在第三期研究中進行評估。斯托克的最初關注點是由正常蛋白質水平損失~50%（單倍不足）引起的中樞神經系統和眼睛疾病。概念證明已在其他器官、組織和系統中得到證實，支持斯托克專有方法的廣泛潛力。斯托克城總部位於馬薩諸塞州貝德福德。欲瞭解更多信息，請訪問https://www.stoketherapeutics.com/。

Biogen Safe Harbour本新聞稿包含前瞻性陳述，其中包括與以下方面有關的前瞻性陳述：zorevunersen的潛在臨牀效果; zorevunersen改善預后和Dravet綜合徵患者的潛力; zorevunersen的潛在益處、安全性和有效性以及繼續使用zorevunersen治療;潛在的監管討論、提交和批准及其時間; Dravet綜合徵的治療; Biogen與Stoke Therapeutics合作安排的預期收益、風險和潛力; Biogen商業業務和管道計劃（包括zorevunersen）的潛力;以及與藥物開發和商業化相關的風險和不確定性。這些前瞻性陳述可能伴隨「目標」、「預期」、「假設」、「相信」、「考慮」、「繼續」、「可能」、「估計」、「預期」、「預測」、「目標」、「指導」、「希望」、「意圖」、「可能」、「目標」、「可能」、「目標」、「前景」、「計劃」、「可能」、「潛在」、「預測」、「項目」、「前景」、「應該」等詞語「目標」、「將」、「將」或這些詞語或其他具有類似含義的詞語和術語的否定。藥物開發和商業化涉及很高的風險，只有少數研發項目才能實現產品的商業化。早期臨牀試驗的結果可能並不表明完整結果或后期或更大規模臨牀試驗的結果，並且不確保監管機構的批准。您不應過度依賴這些陳述。鑑於其前瞻性，這些陳述涉及重大風險和不確定性，這些風險和不確定性可能基於不準確的假設，並可能導致實際結果與此類陳述中反映的結果存在重大差異。

這些前瞻性陳述基於管理層當前的信念和假設以及管理層當前可用的信息。鑑於其性質，我們無法保證這些前瞻性陳述中表達的任何結果將全部或部分實現。我們警告説，這些陳述可能受到風險和不確定性的影響，其中許多超出了我們的控制範圍，可能導致未來的事件或結果與本文件中所述或暗示的事件或結果存在重大差異，其中包括我們長期成功開發、許可或收購其他候選產品或現有產品的額外適應症的不確定性;與產品批准、現有產品額外適應症批准、銷售、定價、增長、報銷和上市產品相關的預期、計劃、前景和行動時間;生物製藥和醫療保健行業以及我們競爭的任何其他市場的產品競爭加劇的潛在影響，包括來自新原創療法的競爭加劇，現有產品和根據簡化監管途徑批准的產品的仿製藥、前藥和生物仿製藥;我們有效實施企業戰略的能力;在獲得和維持我們產品的足夠覆蓋範圍、定價和報銷方面遇到困難;我們業務發展的驅動力，包括我們對合作者和其他第三方的開發、監管批准、以及產品商業化和我們業務的其他方面，這超出了我們的完全控制範圍;與生物仿製藥商業化相關的風險，該風險受到與我們對第三方的依賴、知識產權、競爭和市場挑戰以及監管合規性相關的風險的影響;臨牀試驗中的陽性結果可能無法在后續或驗證性試驗中複製或早期臨牀試驗的成功的風險可能無法預測后期或大規模臨牀試驗或其他潛在適應症試驗的結果;與臨牀試驗相關的風險，包括我們充分管理臨牀活動的能力、臨牀試驗期間獲得的額外數據或分析可能產生的意外擔憂、監管機構可能需要額外信息或進一步研究，或者可能無法批准或可能推迟批准我們的候選藥物;以及不良安全事件的發生、對我們產品的使用限制或產品責任索賠;以及我們向美國證券交易委員會提交的其他報告中描述的任何其他風險和不確定性，這些報告可在美國證券交易委員會網站www.sec.gov上查看。

這些聲明僅限於本新聞稿發佈之日，並基於我們目前掌握的信息和估計。如果已知或未知的風險或不確定性成為現實，或者基本假設被證明不準確，實際結果可能與過去的結果以及預期、估計或預測的結果存在重大差異。請投資者不要過度依賴前瞻性陳述。風險、不確定性和其他事項的進一步列表和描述可在截至2024年12月31日財年的10-K表格年度報告以及隨后的10-Q表格報告中找到。除法律要求外，我們不承擔任何義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因。

Stoke Therapeutics關於前瞻性陳述的警告本新聞稿包含1995年私人證券訴訟改革法案「安全港」條款含義內的前瞻性陳述，包括但不限於zorevunersen治療Dravet綜合徵的根本原因並減少癲癇發作或在指定劑量水平或劑量水平下表現出行為和認知改善的能力所有這些，臨牀試驗、數據讀出、監管會議、監管決定和其他演示的時間和預期進展，以及與斯托克城相關的科學家在IEC 2025上進行演示和在IEC 2025上進行數據演示的參與。包括「計劃」、「潛力」、「將」、「繼續」、「期望」等詞語或類似詞語和未來時陳述的陳述均為前瞻性陳述。這些前瞻性陳述涉及風險和不確定性以及假設，如果這些假設被證明不正確或未完全實現，可能會導致斯托克城的業績與此類前瞻性陳述所表達或暗示的業績存在重大差異，包括但不限於與以下相關的風險和不確定性：斯托克斯推進、獲得監管機構批准並最終商業化其候選產品的能力;如果Biogen違反或終止合作，斯托克將無法獲得預期的財務或其他利益;斯托克和Biogen可能無法成功開發zorevunersen，即使成功，他們也可能無法成功商業化zorevunersen;臨牀試驗中的積極結果可能無法在后續試驗中複製，或者早期臨牀試驗的成功可能無法預測后期試驗的結果;斯托克城保護其知識產權的能力;斯托克城資助發展活動並實現2028年中期發展目標的能力;以及截至2024年12月31日年度10-K表格年度報告中「風險因素」標題下描述的其他風險和不確定性，其10-Q表格季度報告，以及向美國證券交易委員會提交的其他文件。這些前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日的情況，斯托克沒有義務修改或更新任何前瞻性陳述以反映本新聞稿發佈之日后的事件或情況。

參考：

Biogen媒體聯繫人：Madeleine Shin Public. biogen.com + 1 781 464 3260

Biogen投資者聯繫方式：Tim Power IR@biogen.com +1 781 464 2442

斯托克媒體和投資者聯繫人：Dawn Kalmar首席傳播官dkalmar@stoketherapeutics.com 781-303-8302

Doug Snow公關與投資者關係總監IR@stoketherapeutics.com 508-642-6485