Crystals因Atumelnant治療先天性腎上腺增生（CAH）而獲得FDA孤兒藥稱號

聖迭戈，2025年8月21日（環球新聞）--Crispid Pharmaceuticals，Inc.（納斯達克：CRNX）今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）授予Atumelnant孤兒藥資格（ODD），Atumelnant是一種新型的、每日一次口服促腎上腺皮質激素（ACTH）受體拮抗劑候選藥物，用於治療典型的先天性腎上腺增生（CAH）。Atumelnant是第一個也是唯一一個在臨牀開發的小分子ACTH受體拮抗劑。

醫學博士達納·皮祖蒂（Dana Pizzuti）表示：「獲得FDA的孤兒藥認定凸顯了CAH患者面臨的嚴重未滿足的需求。」Crystem首席醫療和開發官。「通過atumelnant的創新作用機制，我們為第三期試驗制定了一個雄心勃勃且毫不妥協的終點，該終點可以證明恢復腎上腺雄激素正常水平並將糖皮質激素補充量減少到生理水平的能力。我們還將記錄臨牀疾病標誌物和症狀的其他變化，以改善患者的生活質量。」

2025年1月，Crasis報告了在患有典型CAH的成人中進行的atumelnant II期TouCAHn試驗的穩健陽性頂線結果。該研究表明，不同劑量的關鍵生物標誌物大幅、快速和持續減少，包括雄烯二酮平均減少高達80%。該研究還證明，影響患者健康的疾病的多種臨牀體徵和症狀得到了有意義的改善，包括月經恢復和腎上腺大小縮小。Crystem預計，第一批參與者將於2025年下半年隨機分配到CALM-CAH 3期成人研究和BALANCE-CAH 2/3期兒科研究中。

CAH是由基因突變引起的，導致皮質醇合成受損。皮質醇的缺乏導致反饋機制崩潰，並導致持續高水平的Actih，這反過來又導致類固醇過度分泌，特別是雄激素（如雄烯二酮）和類固醇前體。高水平的雄激素可以表現爲男性和女性的生育能力下降、女性面部毛發過多和痤瘡以及男性痛苦的睾丸腎上腺靜息腫瘤。患者還需要補充皮質醇來補充缺失的皮質醇。然而，目前的治療範式涉及長期糖皮質激素類固醇補充，通常處於超生理水平，這可能會導致與糖皮質激素過量相關的額外重大醫療問題，包括體重增加、糖尿病、心血管問題和骨質疏松症。

FDA為旨在安全有效地治療、診斷或預防影響美國人數少於20萬的罕見疾病的藥物提供ODD地位。該稱號的好處可能包括免除某些FDA費用、對合格臨牀開發的經濟激勵，以及如果該治療獲得批准，在美國享有七年的市場獨佔權。

關於Atumelnant Atumelnant是Crystem的第二種研究化合物，是同類藥物中第一種且唯一一種每日一次的口服促腎上腺皮質激素（Actih）受體阻滯劑，選擇性地作用於腎上腺上的黑素皮質素2型受體（MC 2 R）。與過量促腎上腺皮質激素相關的疾病會對身心健康產生重大影響。新型atumelnant在臨牀前模型中表現出對MC 2 R的強結合親和力，並證明對腎上腺來源的糖皮質激素和受Actih控制的雄激素有抑制作用。一項為期12周的第二階段研究的數據一致證明了atumelnant具有令人信服的治療益處，這一點在不同人羣中快速、實質性和持續的統計學顯着降低證明了關鍵CAH疾病相關生物標誌物（包括A4和17-羥黃體酮）。目前正在開發中，atumelnant有潛力為患有先天性腎上腺增生和促腎上腺皮質激素依賴性庫欣綜合徵的患者提供轉型護理。這一突破可能會徹底改變這些疾病的管理，為前所未有的生活質量改善帶來希望。

關於Crassis Pharmaceuticals Crassis Pharmaceuticals是一家臨牀階段製藥公司，專注於內分泌疾病和內分泌相關腫瘤的新型療法的發現、開發和商業化。該公司的所有候選藥物都是內部藥物發現工作產生的小分子、新化學實體。Crystem的主要開發候選藥物PALSONUTE ™（Paltusotine）是第一種研究性每日一次、口服、選擇性2型生長激素抑制素受體（STS 2）非肽激動劑，正在臨牀開發中治療四肢肥大症。帕圖索汀還處於臨牀開發中，用於治療與神經內分泌腫瘤相關的類癌綜合徵。Atumelnant目前正在開發治療先天性腎上腺增生和促腎上腺皮質激素依賴性庫欣綜合徵。其他發現計劃涉及各種內分泌疾病，如甲狀旁腺功能亢進、多囊腎病、格雷夫斯病（包括甲狀腺眼病）、糖尿病、肥胖症和GPCR靶向腫瘤適應症。

前瞻性陳述本新聞稿包含經修訂的1933年證券法第27 A條和經修訂的1934年證券交易法第21 E條含義內的前瞻性陳述。除本新聞稿中包含的歷史事實陳述外的所有陳述均為前瞻性陳述，包括有關阿圖美南和帕特里索汀臨牀開發計劃和時間表的陳述，包括其治療潛力和臨牀益處或安全性特徵;啟動阿託美南治療CAH的III期項目和阿託美南治療ACTH依賴性庫欣綜合徵的II/III期項目的預期時間;或我們的開發候選藥物過渡到臨牀開發的治療潛力;。在某些情況下，您可以通過「可能」、「將」、「應該」、「預期」、「計劃」、「預期」、「可能」、「意圖」、「目標」、「項目」、「考慮」、「相信」、「估計」、「預測」、「潛在」、「即將」或「繼續」等術語或其他類似表達的否定術語來識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日的情況，並受許多風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於我們報告的數據在完成或對臨牀研究相關數據進行更全面的審查后可能會發生變化，FDA和其他監管機構可能不同意我們對這些結果的解釋;我們可能無法獲得、維護和執行我們的專利和其他知識產權，並且保護這些權利可能非常困難或成本高昂;地緣政治事件可能會擾亂科瑞康及其所依賴的第三方的業務，包括延迟或以其他方式擾亂其臨牀研究和臨牀前研究、製造和供應鏈，或損害員工生產力;公司候選產品的意外不良副作用或功效不足，可能限制其開發、監管批准和/或商業化;公司在產品製造、研究、臨牀前和臨牀測試方面對第三方的依賴; Crystem臨牀研究和非臨牀研究的成功;美國和外國的監管動態或政治變化，包括與定價和藥品報銷相關的政策;臨牀研究和臨牀前研究可能不會在當時或以預期的方式進行，或根本不會進行;研究、開發和監管審查的時間和結果不確定，Crystals的候選藥物可能無法在開發中取得進展或獲得上市批准; Crystals可能會比預期更快地使用其資本資源，或者我們的現金燃燒速度可能會加快;未來對我們業務產生的任何影響超出我們控制範圍的地緣政治發展;以及公司定期向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中描述的其他風險和不確定性。公司前瞻性陳述中反映的事件和情況可能無法實現或發生，實際結果可能與前瞻性陳述中的預測存在重大差異。有關Crystals面臨的風險的更多信息可在Crystals向SEC提交的定期文件中的「風險因素」標題下找到，包括截至2024年12月31日的年度10-K表格年度報告和截至2025年6月30日的季度10-Q表格季度報告。請您不要過度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅限於本文日期。除適用法律要求外，Crystem不打算公開更新或修改本文中包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因。

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