Septerna宣布启动SEP-631的1期临床试验，首次对受试者进行给药，SEP-631是一种口服的小分子MRGPRX2负变构调节剂，用于治疗肥大细胞驱动的疾病

旨在评估SEP-631在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的试验

加州南旧金山，2025年8月21日（GLOBE NEWSWIRE）——Septerna, Inc.（纳斯达克股票代码：SEPN）是一家临床阶段生物技术公司，致力于开创G蛋白偶联受体(GPCR)药物研发的新纪元。该公司今天宣布，其SEP-631一期临床试验的首批受试者已开始给药。SEP-631是一种选择性口服小分子Mas相关G蛋白偶联受体X2 (MRGPRX2)负变构调节剂(NAM)，正在开发用于治疗慢性自发性荨麻疹(CSU)和其他肥大细胞驱动疾病。该一期单次递增剂量(SAD)和多次递增剂量(MAD)临床试验将评估SEP-631在健康成年志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学(PK)和药效动力学(PD)。

Septerna 首席医疗官 Jae Kim 医学博士表示：“肥大细胞驱动的疾病在全球范围内代表着巨大的未满足医疗需求，影响着数百万患者，他们常常因现有疗法无法充分缓解症状而苦苦挣扎。我们很高兴启动 SEP-631 的首次人体试验，SEP-631 是一种小分子 NAM，旨在通过选择性阻断 MRGPRX2（一种在肥大细胞活化和脱颗粒中起关键作用的 GPCR）来抑制肥大细胞活化。SEP-631 有望为 CSU 和其他肥大细胞驱动疾病患者提供一种便捷的口服治疗选择。随着这项 1 期试验的启动，我们期待进一步展示我们 Native Complex Platform™ 的潜力，探索调节 GPCR 靶点的新方法，从而为需要更好治疗方案的患者开发新型药物。”

CSU 是一种最常见的肥大细胞驱动疾病之一，是一种全身性炎症性皮肤病，其特征是自发性且持续复发的瘙痒、疼痛性荨麻疹和血管性水肿。虽然目前尚无已知诱因，但肥大细胞的激活和脱颗粒以及组胺和其他炎症介质的释放会导致这些令人衰弱的症状。虽然患者最初接受抗组胺药治疗，但很大一部分患者对治疗没有反应，这凸显了对新的口服治疗方案的需求。肥大细胞还与多种其他疾病有关，包括哮喘、特应性皮炎、间质性膀胱炎和偏头痛，这为 MRGPRX2 靶向治疗提供了更多潜在机会。

这项随机、安慰剂对照的1期SAD/MAD临床试验预计将招募约150名健康成年志愿者。SAD部分的给药正在进行中，将评估SEP-631在逐渐增加口服剂量下的安全性和耐受性。MAD部分将评估SEP-631在治疗期间口服剂量的安全性和耐受性，并将通过艾替班特皮肤激发试验来评估药效学 (PD)。

关于SEP-631
Septerna 正在开发 SEP-631，这是一种选择性口服小分子 Mas 相关 G 蛋白偶联受体 X2 (MRGPRX2) 负变构调节剂 (NAM)，用于治疗慢性自发性荨麻疹 (CSU) 和其他肥大细胞驱动疾病。MRGPRX2 已知在肥大细胞活化和脱颗粒中发挥重要作用，并与其他炎症介质结合，导致患者出现令人衰弱的症状。除 CSU 外，MRGPRX2 还在与多种疾病相关的肥大细胞中高度且独特地表达，包括哮喘、特应性皮炎、间质性膀胱炎和偏头痛。在临床前研究中，SEP-631 在表达人类 MRGPRX2 受体的转基因小鼠中表现出强效且持久的 MRGPRX2 抑制作用，并阻断了介质诱导的皮肤外渗。

关于 Septerna
Septerna, Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，拥有世界一流的 GPCR 专家和药物研发团队，致力于推进尖端科学，以充分释放 GPCR 疗法的潜力，造福具有重大未满足需求的患者。公司专有的 Native Complex Platform™ 旨在为 GPCR 药物研发提供新方法，并已开发出一系列新型口服小分子候选药物。Septerna 正在独立或与合作伙伴共同推进内分泌学、免疫学和炎症、代谢疾病以及其他治疗领域的项目。欲了解更多信息，请访问 www.septerna.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法》所界定的前瞻性陈述，包括但不限于有关Septerna对以下方面信念和期望的明示和暗示陈述：其MRGPRX2 NAM计划的持续推进，包括SEP-631为CSU和其他肥大细胞驱动疾病患者提供便捷口服治疗选择的潜力；MRGPRX2在肥大细胞驱动疾病中的作用；招募患者并完成SEP-631第一阶段临床试验的能力；开展其研发计划的安全性和有效性结果，包括SEP-631临床开发的潜在成果；以及其专有的Native Complex Platform™的潜力。 “预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预计”、“打算”、“也许”、“或许”、“目标”、“正在进行”、“计划”、“预测”、“预计”、“潜在”、“应该”或“将”或这些术语的否定形式或其他类似术语旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念，并受多种风险、不确定性和重要因素的影响，这些因素可能导致实际事件或结果与本新闻稿中任何前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下方面相关的风险：临床开发结果，包括意外的安全性或有效性发现；临床前研究的结果或临床研究不能预测未来研究的结果；Septerna 能够建立和维护的涵盖其 Native Complex Platform™ 及其候选产品（包括 SEP-631）的知识产权保护范围；以及一般经济、行业和市场状况。这些及其他风险和不确定性在 Septerna 截至 2024 年 12 月 31 日的 10-K 表年度报告的“风险因素”章节以及随后向美国证券交易委员会提交的任何文件中有更详细的描述。此外，任何前瞻性陈述仅代表Septerna截至今日的观点，不应被视为代表其任何后续日期的观点。Septerna明确表示不承担根据适用法律规定更新任何前瞻性陈述的义务。Septerna不对任何此类前瞻性陈述的准确性作出任何明示或暗示的陈述或保证。

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