科罗斯宣布美国FDA已授予KER-065针对杜氏肌营养不良症治疗的孤儿药认定

马萨诸塞州列克星敦，2025 年 8 月 20 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Keros Therapeutics, Inc.（“Keros”）（纳斯达克股票代码：KROS）是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发和商业化新型疗法，以治疗与转化生长因子-β（“TGF-β”）蛋白家族信号传导功能障碍相关的各种疾病患者，今天宣布美国食品药品监督管理局（“FDA”）授予 KER-065 孤儿药称号，用于治疗杜氏肌营养不良症（“DMD”）。

“KER-065 获得孤儿药资格认定凸显了杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者尚未满足的巨大医疗需求，”总裁兼首席执行官 Jasbir S. Seehra 表示。“这项资格认定对 Keros 来说是一个重要的里程碑，我们正在推进 KER-065 针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的 2 期临床试验。”

FDA 授予孤儿药资格认定，用于治疗在美国影响不到 20 万人的罕见疾病或病症的在研疗法。该资格认定将带来一些潜在益处，包括符合条件的临床试验的税收抵免、FDA 申请费的减免或部分支付，以及（如果获得批准）七年的市场独占权。

关于KER-065
KER-065 是一种新型配体捕获剂，由源自激活素受体 IIA 型和激活素受体 IIB 型的修饰配体结合结构域组成，该结构域与人源抗体的 Fc 结构域融合。KER-065 旨在作为配体捕获剂，抑制肌生长抑制素和激活素 A（两种通过激活素受体发出信号的配体）的生物学效应，从而促进骨骼肌再生、增加肌肉大小和力量、减少体脂、减少骨骼肌纤维化并增加骨骼强度。我们正在开发 KER-065 用于治疗神经肌肉疾病，初期重点关注杜氏肌营养不良症 (DMD)。

关于杜氏肌营养不良症（DMD）
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是最常见的肌营养不良症，会导致肌肉退化和过早死亡。DMD 是由基因突变导致的，导致功能性抗肌营养不良蛋白 (dystrophin) 缺失，而这种蛋白有助于维持肌纤维的稳定性。抗肌营养不良蛋白是肌肉细胞的重要结构成分，缺乏这种蛋白会导致肌肉细胞更容易受到损伤并逐渐死亡。此外，肌肉细胞中抗肌营养不良蛋白的缺失会导致严重的细胞损伤，最终导致肌肉细胞死亡，肌肉被纤维化和脂肪组织取代。脂肪和纤维化组织取代肌肉纤维会导致肌肉力量和功能逐渐丧失，最终导致行动不便以及呼吸和心脏并发症。在 DMD 患者中，心肌细胞逐渐死亡并被瘢痕组织取代。这种心肌病最终会导致心力衰竭，而心力衰竭目前是 DMD 患者的主要死因。美国国家罕见疾病组织估计，全球每 3,500 名男性新生儿中约有 1 名患有 DMD。

关于 Keros Therapeutics, Inc.

Keros 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化新型疗法，用于治疗与 TGF-β 蛋白家族信号传导功能障碍相关的各种疾病。Keros 在理解 TGF-β 蛋白家族的作用方面处于领先地位，TGF-β 蛋白家族是调节多种组织（包括血液、骨骼、骨骼肌、脂肪和心脏组织）生长、修复和维持的主要调节器。基于这一理解，Keros 发现并正在开发蛋白质疗法，这些疗法有可能为患者带来有意义的、甚至可能改善病情的益处。Keros 的主要候选产品 KER-065 正在开发用于治疗神经肌肉疾病，初步重点是杜氏肌营养不良症 (DMD)。Keros 最先进的候选产品 elritercept 正在开发用于治疗骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化患者的血细胞减少症，包括贫血和血小板减少症。

关于前瞻性陈述的警告说明

本新闻稿中包含的关于非历史事实事项的陈述均属于经修订的 1995 年私人证券诉讼改革法所定义的“前瞻性陈述”。诸如“预期”、“相信”、“继续”、“期望”、“使能够”、“意图”、“潜在”和“将”等词语或类似表述旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述的示例包括有关以下内容的陈述：Keros 对 KER-065 临床试验的策略、进展和时间的预期；以及 KER-065 获得 DMD 孤儿药称号的潜在益处。由于此类陈述受风险和不确定性的影响，实际结果可能与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。这些风险和不确定性包括但不限于：Keros 有限的运营历史和历史亏损；Keros 筹集额外资金以完成其候选产品的开发和任何商业化的能力； Keros 对其候选产品 KER-065 和 elritercept 成功的依赖；Keros 可能会延迟启动、招募或完成任何临床试验；来自开发类似用途产品的第三方的竞争；Keros 获取、维护和保护其知识产权的能力；以及 Keros 在制造、临床试验和临床前研究方面对第三方的依赖。

这些风险及其他风险在 Keros 提交给美国证券交易委员会（“SEC”）的文件中进行了更详细的描述，包括公司于2025年8月6日提交给SEC的10-Q表季度报告中的“风险因素”部分，以及随后提交或提供给SEC的其他文件。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅代表截至其发布之日的观点。除法律要求外，Keros 不承担更新此类陈述以反映其发布之日后发生的事件或存在的情况的义务。

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