Keros宣佈KER-065獲得美國FDA孤兒藥稱號，用於治療杜氏肌營養不良症

馬薩諸塞州列剋星敦，2025年8月20日（環球新聞網）-- Keros Therapeutics，Inc.（「Keros」）（納斯達克：Kros）是一家臨牀階段生物製藥公司，專注於開發和商業化新型療法，以治療各種患有與轉化生長因子-β（「TGF-SYS」）蛋白質家族功能失調信號傳遞有關的疾病的患者，今天宣佈，美國食品和藥物管理局（「FDA」）授予KER-065孤兒藥稱號，用於治療杜氏肌營養不良症（「FDA」）DMZ」）。

Jasbir S.説：「KER-065獲得孤兒藥稱號凸顯了DMZ患者未滿足的醫療需求。」Seehra，總裁兼首席執行官。「這一指定對於Keros來説是一個重要的里程碑，因為我們將KER-065推進到在DMZ患者中進行的II期臨牀試驗。」

FDA授予針對美國影響不到20萬人的罕見醫學疾病或病症的研究性療法孤兒藥稱號。這一指定提供了某些潛在好處，包括合格臨牀測試的税收抵免、豁免或部分支付FDA申請費以及七年的市場獨佔權（如果獲得批准）。

關於KER-065 KER-065是一種新型配體陷阱，由衍生自VIA型激活素受體和IIB型激活素受體的修飾配體結合結構域組成，該結構域融合於人抗體的部分，稱為FC結構域。KER-065旨在充當配體陷阱，抑制肌肉生長抑制素和激活素A（兩種通過激活素受體發出信號的配體）的生物學效應，以增加骨骼肌再生，增加肌肉尺寸和力量，減少體脂，減少骨骼肌纖維化並增加骨骼強度。我們正在開發用於治療神經肌肉疾病的KER-065，最初重點關注DMZ。

關於Duchenne肌營養不良症（DID）MED是最常見的肌肉營養不良症形式，會導致肌肉變性和過早死亡。DMZ是由於基因突變引起的功能性肌萎縮蛋白缺乏有助於促進肌纖維穩定性的功能性肌萎縮蛋白。肌營養不良蛋白（肌肉細胞的重要結構成分）的缺乏導致肌肉細胞對損傷的敏感性增加並逐漸死亡。此外，肌肉細胞中缺乏肌萎縮蛋白會導致嚴重的細胞損傷，並最終導致肌肉細胞死亡並用纖維化和脂肪組織取代肌肉。用脂肪和纖維化組織取代肌肉纖維會導致肌肉力量和功能逐漸喪失，從而導致不動以及呼吸道和心臟併發症。在DMZ患者中，心肌細胞逐漸死亡並被疤痕組織取代。這種心肌病最終會導致心力衰竭，這是目前DMZ患者死亡的主要原因。國家罕見疾病組織估計，全球每3，500名男嬰中約有一人受到DMZ的影響。

關於Keros Therapeutics，Inc.

Keros是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於開發和商業化新型療法，以治療廣泛患有與TGF-β蛋白質家族功能失調相關的疾病的患者。Keros是瞭解TGF-RST蛋白質家族作用的領導者，該家族是多種組織（包括血液、骨骼、骨骼肌、脂肪和心臟組織）生長、修復和維持的主要調節者。通過利用這一認識，Keros發現並正在開發蛋白質療法，這些療法有可能為患者提供有意義且可能改善疾病的益處。Keros的主要候選產品KER-065正在開發用於治療神經肌肉疾病，最初的重點是DMD。Keros最先進的候選產品elritercept正在開發用於治療骨髓增生異常綜合徵和骨髓纖維化患者的血細胞減少症，包括貧血和血小板減少症。

關於前瞻性陳述的警告

本新聞稿中包含的關於非歷史事實的事項的陳述是1995年私人證券訴訟改革法案（經修訂）所定義的「前瞻性陳述」。諸如「預期」、」相信」、「繼續」、「期望」、「使能」、「意圖」、「潛在」和「將」或類似表述等詞語旨在識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述的例子包括有關以下方面的陳述：Keros對其KER-065臨牀試驗的策略、進展和時間的期望;以及KER-065在DMZ中獲得孤兒藥稱號的潛在好處。由於此類陳述存在風險和不確定性，因此實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。這些風險和不確定性包括：Keros有限的運營歷史和歷史損失; Keros籌集額外資金以完成其候選產品的開發和商業化的能力; Keros對其候選產品KER-065和elritercept的成功的依賴; Keros可能會推迟啟動、註冊或完成任何臨牀試驗;來自開發類似用途產品的第三方的競爭; Keros獲得、維護和保護其知識產權的能力;以及Keros在製造、臨牀試驗和臨牀前研究方面對第三方的依賴。

Keros向美國證券交易委員會（「SEC」）提交的文件中更全面地描述了這些和其他風險，包括公司於2025年8月6日向美國證券交易委員會提交的10-Q表格季度報告中的「風險因素」部分，以及隨后向美國證券交易委員會提交或提供的其他文件。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅代表其發表之日的情況。除法律要求外，Keros沒有義務更新此類聲明以反映發表之日后發生的事件或存在的情況。

聯繫方式投資者聯繫方式：Justin Frantz jfrantz@kerostx.com 617-221-6042

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