歐盟委員會批准OGSIVEO®（nirogacestat）治療成人硬纖維瘤

OGSIVEO是歐盟第一種也是唯一一種獲得上市許可的治療硬纖維瘤的療法

康涅狄格州斯坦福德2025年8月18日（環球新聞網）-- SpringWorks Therapeutics，Inc.，德國達姆施塔特默克KGaA旗下的醫療保健公司今天宣佈，歐盟委員會（EC）授予OGSIVEO®（nirogacestat）（一種口服γ分泌酶抑制劑）的上市授權，作為單藥治療患有進展性硬纖維瘤的成人需要系統治療。OGSIVEO是歐盟（EU）批准的第一種也是唯一一種治療硬纖維瘤的療法。

「硬纖維瘤會對人們的生活產生深遠的影響，並且由於其侵襲性和高複發率而難以管理。到目前為止，歐洲還沒有獲得批准的藥物，」醫學博士Bernd Kasper説，博士，德國曼海姆海德堡大學曼海姆癌症中心教授、DeFi試驗首席研究員。「OGSIVEO是一種高度創新的療法，其療效數據顯示了有意義的抗腫瘤活性和硬纖維瘤症狀的顯着改善，包括疼痛的顯着減少，這是患者報告的最虛弱的症狀。

「對於歐洲的硬纖維瘤患者、他們的家人和醫生來説，這一批准是期待已久的進步，」硬纖維瘤研究基金會執行主任林恩·埃爾南德斯説。「既然有了批准的治療方法，我們希望患者能夠從對硬纖維瘤的更高認識、更快的診斷和更好的結果中受益。」

硬纖維瘤是在身體結締組織中形成的罕見的局部侵襲性腫瘤。1，2歐盟每年診斷出約1，300至2，300例新的硬纖維瘤病例。3，4，5這些腫瘤可導致劇烈疼痛、功能受限、喪失活動能力、毀容和疲勞。1，6-10由於其不可預測的性質和高複發率，因此管理起來具有挑戰性，這會顯着影響個人的生活質量。2，7，8，11，12硬纖維瘤專家和治療指南現在建議將藥物治療作為大多數需要治療的腫瘤部位的一線干預措施，而不是手術。13，14

德國達姆施塔特默克KGaA醫療保健首席執行官兼執行委員會成員Danny Bar-Zohar醫學博士表示：「我們要向幫助歐盟委員會批准的患者、家人、調查人員和倡導組織表示感謝。」「OGSIVEO已被確立為美國硬纖維瘤系統治療的標準，我們的目標是為歐洲的患者帶來同樣的治療益處。繼上個月歐盟委員會批准我們針對NF 1-PN患者的治療方法后，我們處於獨特的地位，推出了兩種創新治療方法，這凸顯了我們對罕見腫瘤患者羣體的承諾。」

OGSIVEO的EC批准是基於3期DeFi試驗的結果，該試驗招募了142名患有進展性硬纖維瘤的成年患者，並達到了改善無進展生存期（PFS）的主要終點。OGSIVEO與安慰劑相比顯示了統計學顯著的改善，疾病進展風險降低了71%（風險比（HR）= 0.29（95% CI：0.15，0.55）; p< 0.001）。OGSIVEO還證明了客觀緩解率（ORR）的顯著改善。基於RECIST v1.1，OGSIVEO組確認的ORR為41%，安慰劑組為8%（p<0.001）; OGSIVEO組的完全緩解率為7%，安慰劑組為0%。OGSIVEO組首次緩解的中位時間為5.6個月，安慰劑組為11.1個月。此外，OGSIVEO還證明了患者報告的結局（PRO）的早期和持續改善，包括疼痛（p<0.001）、硬纖維瘤特定症狀（p<0.001）、身體/角色功能（p<0.001）和總體健康相關生活質量（p <0.01）。13

OGSIVEO表現出可控的安全性和耐受性。所有研究中88名接受OGSIVEO的患者報告的最常見不良反應（來自DeFi的69名患者和來自早期研究的19名患者）包括腹瀉（85%）、皮疹（65%）、有生育能力的女性卵巢毒性（60%）噁心（59%）、疲勞（50%）、低磷血癥（50%）、頭痛（40%）和口腔炎（40%）。13

關於DeFi試驗

DeFi（NCT 03785964）是一項全球、隨機（1：1）、多中心、雙盲、安慰劑對照的關鍵III期試驗，評估了nirogacestat在患有進展性硬纖維瘤的成年患者中的療效、安全性和耐受性。該研究的雙盲階段隨機分配了142名患者（尼羅加西他，n=70;安慰劑n=72），每天兩次接受150毫克尼羅加西他或安慰劑。關鍵合格標準包括篩選前12個月內根據實體瘤緩解評價標準（RECIST 1.1）測量的腫瘤進展至少20%。主要終點是無進展生存期（通過盲法獨立中心審查評估）或任何原因死亡。次要和探索性終點包括安全性和耐受性指標、客觀緩解率、緩解持續時間、磁共振成像（MRI）評估的腫瘤體積變化以及患者報告的結局變化。DeFi還包括開放標籤擴展階段。

關於硬纖維瘤

硬纖維瘤是一種罕見的、局部侵襲性的軟組織腫瘤，可能會嚴重、使人衰弱，在極少數情況下，當重要結構受到影響時，會危及生命。1，2

硬纖維瘤最常見於20至44歲的患者中，女性的患病率高出兩到三倍。3，11據估計，歐盟每年有1，300 - 2，300例新的硬纖維瘤病例被診斷。3，4，5

儘管硬纖維瘤不會轉移，但手術切除后複發率高達77%。11，12硬纖維瘤專家和治療指南現在建議將系統性治療作為大多數需要治療的腫瘤部位的一線干預。14，15

關於OGSIVEO®（nirogacestat）

OGSIVEO®（nirogacestat）是一種口服、選擇性、小分子γ分泌酶抑制劑，已獲得美國和歐盟批准，作為單藥治療需要全身治療的進展性硬纖維瘤成年患者。

FDA和EMA已授予OGSIVEO孤兒藥稱號，用於治療硬纖維瘤。

重要安全性信息

警告和注意事項

不良反應

藥物相互作用

要報告疑似不良反應，請聯繫SpringWorks Therapeutics，電話1-888-400-SWTX（1-888-400-7989）或FDA，電話1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。

請參閱OGSIVEO的完整處方信息以瞭解更多信息。

關於SpringWorks Therapeutics

SpringWorks Therapeutics是德國達姆施塔特默克KGaA旗下的醫療保健公司，是一家商業階段生物製藥公司，致力於改善罕見腫瘤患者的生活。我們開發並正在商業化第一種也是唯一一種FDA和EC批准的用於成人硬纖維瘤的藥物，以及第一種也是唯一一種FDA和EC批准的用於成人和兒童1型神經纖維瘤病相關叢狀神經纖維瘤（NF 1-PN）的藥物。我們還在為患有其他罕見腫瘤和血液癌症的患者推出一系列新型靶向治療候選產品。

欲瞭解更多信息，請訪問www.springworkstx.com並在X、LinkedIn、Facebook、Instagram和YouTube上關注@SpringWorksTX。

關於默克KGaA，達姆施塔特，德國

德國達姆施塔特的默克KGaA是一家領先的科技公司，業務涵蓋生命科學、醫療保健和電子領域。超過62，000名員工緻力於通過創造更快樂、更可持續的生活方式來為數百萬人的日常生活帶來積極的改變。從提供加速藥物開發和製造的產品和服務，到發現治療最具挑戰性疾病的獨特方法，再到實現設備智能化-該公司無處不在。2024年，德國達姆施塔特默克KGaA在65個國家/地區的銷售額達到212億歐元。

該公司在國際上擁有「默克」名稱和商標的全球權利。唯一的例外是美國和加拿大，德國達姆施塔特默克KGaA的業務部門在生命科學領域以MillipororeSigma、醫療保健領域的MED Serono和電子領域的MED Electronics運營。自1668年成立以來，科學探索和負責任的企業家精神一直是公司技術和科學進步的關鍵。時至今日，創始家族仍然是這家上市公司的多數所有者。

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