Ultragenyx開始向美國FDA滾動提交生物製品許可申請（BLA），以用於治療Isa型糖胞質儲存病（GSDIA）的DTX 401 AAC基因療法

公司預計在2025年第四季度完成BLA提交

加利福尼亞州諾瓦託2025年8月18日（GLOBE NEWSWIRE）-- Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（納斯達克：RARE）今天宣佈開始向美國食品藥品監督管理局（FDA）滾動提交生物製品許可申請（BLA），尋求批准DTX 401 AAV基因療法治療Ia型糖原累積病（GSDIa）。該公司已向FDA提交了非臨牀和臨牀模塊，並計劃在2025年第四季度完成完整的BLA，包括提交化學，製造和控制（CMC）模塊。

「啟動DTX 401的BLA，用於GSDIa的潛在治療，是受這種疾病影響的個人和家庭急需的治療選擇的一個重要里程碑。目前，患者需要頻繁服用大劑量的玉米澱粉，以保護自己免受可能危及生命的低血糖的風險，」醫學博士Eric Crombez説，Ultragenyx的首席醫療官。「通過進行滾動審查，FDA可以開始審查BLA的非臨牀和臨牀部分，在這些部分中，我們證明玉米澱粉負擔在臨牀上顯着減少並改善臨牀結果，同時我們主動解決在我們的UX 111計劃中瞭解到的任何相關的CMS和設施問題。在接下來的幾個月里，我們預計將解決FDA的觀察結果，然后在今年第四季度完成我們的DTX 401 BLA提交。」

DTX 401的BLA包括之前披露的隨機、安慰劑對照3期研究的96周數據，該研究表明，與48周數據相比，正在進行的DTX 401組（-60%）和交叉安慰劑至DTX 401組（-64%）中，患者在末次訪視時每日玉米澱粉總量與基線相比下降幅度更大。它還將包括更新，以主動迴應在CMS部分和公司基因治療生產設施的UX 111完整回覆信中確定的相關FDA觀察結果。

關於DTX 401 DTX 401是一種研究性的ALA 8基因療法，旨在在天然啟動子的控制下提供G6 RST-a的穩定表達和活性，以使治療的肝細胞對旨在管理葡萄糖的正常激素信號做出反應，包括胰島素、胰高血糖素和皮質醇。DTX 401單次靜脈輸注給藥，臨牀前研究表明可以改善G6 SYS-a活性並降低肝糖元水平（一種廣為人知的疾病進展生物標誌物）。DTX 401已獲得美國FDA的孤兒藥認定、再生醫學高級治療（RMAT）認定和快速通道認定，以及歐洲藥品管理局的優先藥物（PRIME）和孤兒藥認定。

關於Isa型糖元儲存病（GSDIA）GSDIA是一種嚴重的遺傳性糖元儲存病。它是由編碼酶G6 ð-a的缺陷基因引起的，導致無法調節血糖（葡萄糖）。GSDIA患者的低血糖症可能危及生命，而某些器官和組織中複合糖糖元的積累可能會損害這些組織正常運作的能力。如果長期不加治療，患者可能會出現嚴重的乳酸性酸中毒，發展爲腎衰竭，並可能在嬰兒期或兒童期死亡。沒有批准的藥物療法。據估計，GSDira將影響商業訪問地區的約6，000人。

關於Ultragenyx Ultragenyx是一家生物製藥公司，致力於為患者提供新型療法，用於治療嚴重罕見和超罕見遺傳性疾病。該公司建立了多元化的批准藥物和候選治療組合，旨在解決醫療需求未滿足且生物學明確的疾病，而這些疾病通常沒有批准的治療方法來治療基礎疾病。

該公司由一支在罕見病療法開發和商業化方面經驗豐富的管理團隊領導。Ultragenyx的戰略基於時間和成本效益的藥物開發，目標是為最緊迫的患者提供安全有效的治療方法。

有關Ultragenyx的更多信息，請訪問該公司網站：www.ultragenyx.com。

前瞻性陳述和數字媒體的使用除本文包含的歷史信息外，本新聞稿中列出的事項，包括與Ultragenyx對其未來經營業績和財務業績的預期和預測、DTX 401的業務計劃和目標、對DTX 401的耐受性和安全性的預期、對支持DTX 401上市申請和批准的臨牀數據充足性的期望、公司提交DTX 401上市申請和其他監管批准的意圖以及潛在的時間和成功，對BLA提交時間和獲得DTX 401潛在批准的預期、對DTX 401患者患病率的預期、未來的監管互動，對公司與FDA解決完整回覆信中觀察結果的能力的期望，以及DTX 401產生的價值，DTX 401的未來臨牀和監管發展是1995年《私人證券訴訟改革法案》「安全港」條款含義內的前瞻性陳述。此類前瞻性陳述涉及重大風險和不確定性，可能導致我們的臨牀開發計劃、與第三方的合作、未來結果、績效或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的存在重大差異。此類風險和不確定性包括臨牀藥物開發的不確定性以及獲得監管批准的不可預測性和漫長過程、公司成功開發DTX 401的能力、公司在預期時間內實現其預期開發目標的能力、與不良副作用相關的風險、與依賴第三方合作伙伴代表公司開展某些活動相關的風險，公司運營自己的製造設施的經驗有限，公司及其第三方製造商遵守監管要求的能力、公司產品和候選產品的市場機會小於預期、製造風險、來自其他療法或產品的競爭，以及可能影響現有現金、現金等值物和短期投資為運營提供資金的充足性、公司未來的經營業績和財務業績、臨牀試驗活動的時間和報告結果，以及Ultragenyx產品和候選藥物的可用性或商業潛力的其他事項。Ultragenyx不承擔更新或修改任何前瞻性陳述的義務。

有關可能導致實際結果與這些前瞻性陳述中表達的不同的風險和不確定性的進一步描述，以及與Ultragenyx總體業務相關的風險，請參閱Ultragenyx於2025年8月6日向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-Q表格季度報告，以及隨后向美國證券交易委員會提交的定期報告。

除了向美國證券交易委員會提交的文件、新聞稿和公開電話會議外，Ultragenyx還利用其投資者關係網站和社交媒體發佈有關公司的重要信息，包括可能被視為對投資者重要的信息，並遵守FD法規規定的披露義務。有關Ultragenyx的財務和其他信息定期發佈，並可在Ultragenyx的投資者關係網站（https：//ir.ultragenyx.com/）和LinkedIn網站（https：//www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmacy-inc-/）上獲取。

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投資者Joshua Higa ir@ultragenyx.com

媒體傑西·羅蘭茲media@ultragenyx.com