BioXcel Therapeutics宣布针对BXCL501用于治疗双相情感障碍或精神分裂症相关激越症状的sNDA提交获得FDA预sNDA会议积极反馈

与 FDA 就 sNDA 包装达成一致，以扩展 IGALMI 标签用于居家（门诊）治疗

sNDA 提交有望于 2026 年第一季度完成

康涅狄格州纽黑文，2025年8月18日（环球新闻社）—— BioXcel Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：BTAI）是一家利用人工智能开发神经科学领域变革性药物的生物制药公司，该公司今日宣布，已收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于其sNDA前会议的积极回复。根据FDA的反馈，该公司认为，计划中的sNDA监管方案足以支持其sNDA提交，该提交预计将于2026年第一季度完成。

此次计划会议的主要目的是就公司计划提交的BXCL501家庭（门诊）补充新药申请(sNDA)的内容和格式与FDA取得一致，包括临床、非临床、化学、生产和控制(CMC)要求。公司认为，根据FDA的书面回复，sNDA前会议的目标已经实现，并决定原定于2025年8月20日举行的会议不再需要。FDA于2025年8月14日收到的sNDA前初步会议意见将作为正式记录。sNDA的接受取决于FDA对完整申请的审查。

BioXcel Therapeutics 首席执行官 Vimal Mehta 博士表示：“我们对 FDA 在 sNDA 会前会议上收到的反馈感到非常满意，这确认了我们计划提交的 sNDA 的内容和格式，并体现了我们共同致力于满足躁郁症或精神分裂症患者迫切需求的承诺。这标志着我们为躁动症患者提供安全有效的门诊治疗的使命中的一个重要里程碑，并有望改变治疗模式。”

IGALMI 目前已获得 FDA 批准上市，用于在医学监督下急性治疗 I 型或 II 型双相情感障碍或精神分裂症相关的躁动症状。IGALMI 有两种剂量规格：120 微克和 180 微克。为了支持其潜在的家用适应症扩展，监管方案的一个重要组成部分将是关键的 III 期 SERENITY 居家试验的数据。该试验是一项双盲、安慰剂对照的 12 周研究，旨在评估 120 微克剂量 BXCL501 用于急性治疗居家环境中双相情感障碍或精神分裂症相关的躁动症状的安全性。试验设计和方案已于 2024 年 3 月举行的 C 类会议上与 FDA 达成一致。公司近期宣布已完成最后一次患者访视 (LPLV)，预计本月将公布顶线数据。

BXCL501 已获得快速通道资格，用于急性治疗双相情感障碍或精神分裂症相关的躁动症状。目前尚无 FDA 批准的居家急性躁动症状治疗方案。

关于 SERENITY 居家三期试验
SERENITY 居家三期试验是一项双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 120 微克剂量 BXCL501 在家治疗双相情感障碍或精神分裂症相关躁动症状的安全性。该试验旨在评估 200 名有躁动发作史的患者，这些患者独自或与照护者/知情者一起居家居住。在 12 周的试验期间，当患者出现躁动发作时，患者自行服用 120 微克 BXCL501 或安慰剂，并在试验期间收集安全性数据（不良事件）。此外，患者或照护者/知情者在服药后两小时完成改良总体严重程度印象 (mCGI) 和临床总体变化印象 (mCGI-C)，作为评估其在门诊环境中应用的探索性终点。

关于BXCL501
BXCL501 除已获美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的^IGALMI® （右美托咪啶）舌下膜剂外，还是一种处于临床研究阶段的专有口腔溶解膜剂型右美托咪啶，一种选择性 α-2 肾上腺素受体激动剂。BioXcel Therapeutics 正在研究 BXCL501 用于急性治疗阿尔茨海默病痴呆相关的躁动症状，以及用于急性治疗双相 I 型或 II 型障碍或精神分裂症相关的躁动症状（居家治疗）。BXCL501 在这些研究用途中的安全性和有效性尚未确定。BXCL501 已被 FDA 授予用于急性治疗痴呆相关躁动症状的突破性疗法认定，以及用于急性治疗精神分裂症、双相情感障碍和痴呆相关躁动症状的快速通道认定。

关于 IGALMI ^® （右美托咪啶）舌下膜
适应症

^IGALMI® （右美托咪啶）舌下膜剂是一种处方药，需在医疗保健提供者的监督下使用，置于舌下或下唇后方，用于成人精神分裂症和I型或II型双相情感障碍相关的躁动症状的急性治疗。首次服用后24小时以上，尚未对IGALMI的安全性和有效性进行研究。目前尚不清楚IGALMI对儿童是否安全有效。

重要安全信息

IGALMI 可能引起严重的副作用，包括：

• 血压降低、站立时血压低以及心率低于正常值，这些症状在低血容量、糖尿病、慢性高血压患者和老年患者中更常见。IGALMI需在医护人员监督下服用，医护人员会在服用 IGALMI 后监测患者的生命体征（例如血压和心率）和警觉性，以帮助预防跌倒或晕厥。服用 IGALMI 后，患者应补充充足的水分，并坐下或躺下，并告知医护人员是否感到头晕、头重脚轻或晕厥。
• 心律改变（QT间期延长） 。心律失常、有心律不齐病史、心率过慢、低钾、低镁或正在服用其他可能影响心律的药物的患者不应服用IGALMI。有心律失常病史的患者服用IGALMI可能会增加尖端扭转型室性心动过速和猝死的风险。应指导患者如果感到头晕或心悸，应立即告知其医疗保健提供者。
• 嗜睡/困倦。服用 IGALMI 后至少 8 小时内，患者不应进行需要精神警觉的活动，例如驾驶或操作危险机械。
• 戒断反应、耐受性和疗效/药效下降。IGALMI 首次给药后 24 小时内的疗效研究尚未开展。如果 IGALMI 使用时间超过 24 小时，可能会出现身体依赖性、戒断症状（例如恶心、呕吐、躁动）以及对 IGALMI 的疗效下降。

临床研究中，IGALMI最常见的副作用是嗜睡或困倦、口腔刺痛或麻木感、头晕、口干、低血压和站立时低血压。

这些并非IGALMI的所有可能副作用。患者应咨询其医疗保健提供者，以获取有关副作用的医疗建议。

患者应告知其医疗保健提供者其病史，包括是否患有任何已知的心脏疾病、低钾、低镁、低血压、低心率、糖尿病、高血压、昏厥史或肝功能损害。患者还应告知其医疗保健提供者其是否怀孕或哺乳，或是否正在服用任何药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药补充剂。患者尤其应告知其医疗保健提供者其是否正在服用任何降血压、改变心率的药物，或是否正在服用麻醉剂、镇静剂、催眠药和阿片类药物。

鼓励所有人向FDA报告处方药的不良副作用。请访问www.fda.gov/medwatch或致电1-800-FDA-1088。您也可以联系BioXcel Therapeutics, Inc.，电话：1-833-201-1088，邮箱：medinfo@bioxceltherapeutics.com 。

请参阅Igalmi.com上的完整处方信息。

关于BioXcel Therapeutics, Inc.
BioXcel Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：BTAI）是一家生物制药公司，利用人工智能开发神经科学领域的变革性药物。其全资子公司 OnkosXcel Therapeutics 专注于免疫肿瘤学药物的开发。该公司的药物再创新方法利用现有已获批准的药物和/或经临床验证的候选产品，结合大数据和专有机器学习算法来识别新的治疗适应症。欲了解更多信息，请访问bioxceltherapeutics.com 。

前瞻性陈述

本报告包含《1995 年私人证券诉讼改革法》所定义的“前瞻性陈述”。我们旨在使此类前瞻性陈述受到《1933 年证券法》（经修订）第 27A 条和《1934 年证券交易法》（经修订）第 21E 条中关于前瞻性陈述的安全港条款的约束。本报告中除历史事实陈述外的所有陈述均应视为前瞻性陈述，包括但不限于与以下事项相关的陈述：公司即将发布的 SERENITY At-Home 第三阶段试验的顶线数据发布、计划提交的 sNDA、为患有躁动症的患者提供安全有效的门诊治疗以及转变治疗模式。本文使用的词语包括“预期”、“相信”、“能够”、“继续”、“或许”、“旨在”、“估计”、“预计”、“预测”、“目标”、“打算”、“或许”、“或许”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“目标”、“将”、“会”和类似表述，旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都使用这些词语或表述。此外，任何涉及期望、信念、计划、预测、目标、业绩或对未来事件或情况的其他描述的陈述或信息，包括任何基本假设，均为前瞻性陈述。所有前瞻性陈述均基于公司当前的期望和各种假设。公司认为其期望和信念具有合理基础，但它们本质上是不确定的。公司可能无法实现其期望，其信念也可能无法证明是正确的。由于各种重要因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所描述或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于：其有限的运营历史；其遭受的重大损失；其需要大量额外资金以及在需要时筹集资金的能力；重新排序的影响；其巨额债务、履行契约义务的能力以及与此类债务和其他合同义务相关的潜在付款义务；对其继续经营能力产生重大怀疑的条件和事件；其在药物发现和药物开发方面的经验有限；与 TRANQUILITY 计划相关的风险；其对 IGALMI™、BXCL501、BXCL502、BXCL701 和 BXCL702 以及其他候选产品的成功和商业化的依赖；激动发作的次数和公司总目标市场的规模可能被高估，并且公司可能获得的批准可能基于对患者群体的更狭窄的定义；其缺乏营销和销售药品的经验；IGALMI 或公司候选产品可能无法被医生或整个医学界接受；公司仍然面临 IGALMI 的广泛且持续的监管要求和义务；其临床研究的初步数据无法预测最终研究结果；其早期临床研究或临床前研究无法预测未来的临床研究；其获得候选产品监管批准的能力；其招募患者参加临床试验的能力；公司候选产品的不良副作用或滥用的可能性可能会影响监管批准；其基于 EvolverAI 或我们的 AI 平台发现和开发候选产品的新方法；对 BioXcel LLC 的重大影响和依赖；未能保持遵守纳斯达克的上市标准；其面临专利侵权诉讼的风险；其对第三方的依赖；其遵守适用于它的广泛法规的能力；数据泄露或网络攻击的影响（如有）；与环境、社会和治理 (ESG) 事项审查加强相关的风险；与联邦、州或外国医疗保健“欺诈和滥用”法律相关的风险；以及其候选产品商业化的能力，以及其最新 10-Q 表季度报告中“风险因素”标题下讨论的因素，这些因素可能会在其向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的其他文件中不时更新。这些因素及其他重要因素可能导致实际结果与本新闻稿中前瞻性陈述所示的结果存在重大差异。任何此类前瞻性陈述均代表管理层截至本报告日期的估计。尽管公司可以选择在未来某个时间点更新此类前瞻性陈述，除非法律另有规定，但即使后续事件导致我们的观点发生变化，公司也不承担任何更新此类陈述的义务。这些前瞻性陈述不应被视为代表公司截至本报告日期之后任何日期的观点。

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来源：BioXcel Therapeutics, Inc.
^IGALMI®是 BioXcel Therapeutics, Inc. 的注册商标。

参考

1. 与精神分裂症或I型或II型双相情感障碍相关的躁动发作相关存档数据。BioXcel Therapeutics, Inc.，康涅狄格州纽黑文，2020年12月。发作次数估算可能无法反映潜在的可治疗发作，实际潜在市场规模可能较小。
2. 数据来源：Wu EQ、Shi L、Birnbaum H 等人。《美国精神分裂症确诊年患病率：理赔数据分析方法》。《心理医学》2006;36(11):1535-1540。估算基于该药物是否获准用于目标患者群体的居家治疗，以及该类患者是否可治疗。发病率估算可能无法反映潜在的可治疗发病率，实际潜在市场规模可能更小。
3. 美国国立精神卫生研究所。成人双相情感障碍患病率。2017年11月。访问日期：2022年12月16日。https://www.nimh.nih.gov/health/statistics/bipolar-disorder 。发病率估计可能无法反映潜在的可治疗发病情况，实际潜在市场规模可能更小。