CAMP4发布2025年第二季度财务结果及企业亮点

• 在第 28^届美国基因与细胞治疗学会 (ASGCT) 年会上展示了 SYNGAP1 相关疾病项目的积极转化数据，展示了其在人源化 SYNGAP 小鼠模型中的疗效以及在非人类灵长类动物中的蛋白质增加
  
  
• 2025年第三季度启动GLP毒理学研究，评估CMP-SYNGAP-01
  
  
• CMP-CPS-001 的多剂量递增 (MAD) 队列 3 的给药已完成，单剂量递增 (SAD) 和 MAD 队列的数据预计将于 2025 年第四季度公布
  

马萨诸塞州剑桥，2025 年 8 月 14 日（GLOBE NEWSWIRE）—— CAMP4 Therapeutics Corporation （“CAMP4”）（纳斯达克股票代码：CAMP）是一家临床阶段生物制药公司，正在开发一系列调控 RNA 靶向疗法，旨在上调基因表达，以恢复健康的蛋白质水平来治疗多种遗传疾病，今天公布了截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度财务业绩，并提供了公司最新情况。

CAMP4 总裁兼首席执行官 Josh Mandel-Brehm 表示：“上个季度，我们公布了 SYNGAP1 项目令人信服的转化数据，这增强了我们对 CMP-SYGNAP-01 改变这种毁灭性神经系统疾病患者生活的潜力的信心。目前尚无针对该疾病根本病因的获批疗法。凭借强大的转化成果和明确的未满足需求，我们将继续致力于紧急推进 CMP-SYNGAP-01 的研发，并有望在第三季度启动 GLP 毒理学研究，这将支持在 2026 年下半年启动针对 SYNGAP 患者的全球 1/2 期临床试验。”

Mandel-Brehm先生继续说道：“我们持续看好CMP-CPS-001作为一流、针对最常见UCD的疾病修饰疗法的巨大潜力，并计划于第四季度公布正在进行的健康志愿者I期临床试验中SAD和MAD部分的安全性和生物标志物数据。这些数据将使CMP-CPS-001成为一项宝贵的资产，其安全性已得到确认，并已准备好在有症状的个体中进行评估，使其成为潜在合作伙伴或进一步内部开发的理想候选药物。”

公司亮点：

• 在第 28 ^届美国基因和细胞治疗学会年会上展示了 SYNGAP1 相关疾病项目的新转化数据，并强调了正在进行的 1 期 UCD 试验的中期安全性结果。
  • 在人源化疾病相关小鼠模型中，单次脑室内注射 CMP-SYNGAP-01 可将 SYNGAP1 蛋白恢复到接近正常水平，两次剂量可挽救运动和空间学习缺陷，这反映了患者的疾病状态。
  • 在使用临床给药途径的非人类灵长类动物研究中，每两周鞘内注射 CMP-SYNGAP-01 导致 SYNGAP1 蛋白显著增加，其水平被认为与多个疾病相关的脑区具有治疗相关性。
  • 展示了正在进行的 CMP-CPS-001 第 1 阶段试验的积极安全性和药代动力学数据。
• 预计将于 2025 年第三季度启动评估 CMP-SYNGAP-01 的 GLP 毒理学研究；最早可能于 2026 年下半年启动全球 1/2 期试验。
• 已完成正在进行的 CMP-CPS-001 第 1 阶段临床试验中第三个 MAD 队列的给药；预计将于 2025 年第四季度报告 SAD 部分所有四个队列和试验 MAD 部分前三个队列的数据，包括安全性、药代动力学和药效学生物标志物结果。

2025年第二季度财务业绩
截至 2025 年 6 月 30 日的现金、现金等价物和有价证券为 3910 万美元，而截至 2025 年 3 月 31 日为 4930 万美元。

研发费用：截至 2025 年 6 月 30 日的季度研发费用为 1030 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的季度研发费用为 940 万美元。这些费用主要是由于临床和临床前研究成本的增加所致。

一般及行政费用：截至 2025 年 6 月 30 日的季度，一般及行政费用为 420 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的季度为 330 万美元。这些费用主要是由于人员相关费用和间接费用的增加所致。

净亏损：截至 2025 年 6 月 30 日的季度净亏损为 1260 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的季度净亏损为 1260 万美元。

关于 CAMP4 Therapeutics
CAMP4 正在开发针对多种遗传疾病的疾病修饰疗法，其中扩增健康蛋白质可能带来治疗益处。我们的方法是通过利用基因调控的基本机制来扩增 mRNA。为了扩增 mRNA，我们的治疗性 ASO 候选药物靶向调节性 RNA (regRNA)，regRNA 局部作用于转录因子，是基因表达的主要调控因子。CAMP4 专有的 RAP Platform™ 平台能够绘制 regRNA 的图谱，并生成针对与单倍体不足和隐性部分功能丧失疾病相关基因相关的 regRNA 的治疗候选药物。此类疾病有超过 1,200 种，其中蛋白质表达的轻微增加可能具有临床意义。欲了解更多信息，请访问 camp4tx.com。

前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述，这些陈述涉及风险、不确定性和偶然事件，其中许多超出公司的控制范围，可能导致实际结果、业绩或成就与预期结果、业绩或成就存在重大差异。本新闻稿中除历史事实陈述以外的所有陈述均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可以”、“打算”、“目标”、“预计”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”等术语或这些术语的否定形式或其他类似表达来识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。前瞻性陈述包括但不限于有关公司对 CMP-CPS-001 的临床开发计划和期望的陈述；公司正在进行的和未来临床试验的预期时间和结果，包括对将公司的 SYNGAP1 项目推进到临床试验阶段和报告 CMP-CPS-001 临床试验数据的时间的预期；公司启动与其 SYNGAP1 项目相关的 GLP 毒理学研究的预期时间；以及公司候选产品的治疗潜力。本新闻稿中的前瞻性陈述仅代表本新闻稿发布之日的观点，并受许多已知和未知的风险、不确定性和假设的影响，这些风险、不确定性和假设可能导致公司的实际结果与前瞻性陈述中的预期存在重大差异，包括但不限于：公司有限的经营历史，自公司成立以来已发生重大亏损，并预计在可预见的未来将发生重大且不断增加的亏损；公司需要大量额外融资才能实现公司的目标；临床开发的不确定性，临床开发过程漫长且昂贵，且结果不确定，以及与完成或未能完成公司当前或未来产品候选物的开发和商业化的额外成本或延迟相关的风险；临床试验患者入组和给药的延迟或困难；公司产品候选物引起的任何重大不良事件或不良副作用的影响；潜在竞争，包括来自大型和专业制药和生物技术公司的竞争；公司实现当前或未来合作或许可安排的效益的能力以及成功建立未来伙伴关系的能力；公司获得监管部门批准在美国或任何其他司法管辖区商业化任何产品候选物的能力，以及任何此类批准的适应症可能比公司寻求的更窄的风险；公司对公司高级管理人员和其他临床和科学人员服务的依赖，以及公司留住这些人员或招聘更多管理或临床和科学人员的能力；公司发展组织、管理公司业务增长和扩张的能力；与公司候选产品制造相关的风险（该过程很复杂）以及公司第三方制造商在生产中可能遇到困难的风险；公司为公司候选产品或公司可能开发的任何未来候选产品获得并维持足够的知识产权保护的能力；公司依赖第三方进行公司临床前研究和临床试验的情况；公司是否遵守他人授予公司的许可项下的义务，以获得开发和商业化公司候选产品的权利；与公司供应商的运营相关的风险；以及公司截至2024年12月31日止年度的10-K表年度报告和截至2025年6月30日止季度的10-Q表季度报告中“风险因素”部分所述的其他风险和不确定性，以及公司向美国证券交易委员会提交的其他信息。本新闻稿中的前瞻性陈述本身具有不确定性，并非对未来事件的保证。由于前瞻性陈述本身受风险和不确定性的影响，其中一些无法预测或量化，且有些超出公司的控制范围，因此您不应过分依赖这些前瞻性陈述。前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际未来结果、活动水平、业绩以及事件和情况可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。此外，公司在不断变化的环境中运营。新的风险和不确定性可能不时出现，管理层无法预测所有风险和不确定性。投资者、潜在投资者及其他人士应仔细考虑这些风险和不确定性。除适用法律要求外，本公司不承担因任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因而公开更新或修改本文包含的任何前瞻性陈述的责任。

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投资者关系：
丹·费里（美国）
生命科学顾问
daniel@lifesciadvisors.com

媒体：
Jason Braco 博士
生命科学通讯
jbraco@lifescicomms.com

^{(1) 营运资本定义为流动资产总额减去流动负债总额。有关我们流动资产和流动负债的更多详情，请参阅我们截至2025年6月30日六个月的10-Q表季度报告中的未经审计简明合并财务报表及其相关附注。}