安迅生发布2025年第二季度财务结果、投资组合进展及关键预期里程碑

Tanruprubart（原名 ANX005）用于治疗格林-巴利综合征（GBS）的药物正在通过监管互动取得进展；预计将于2026年第一季度在欧洲提交上市许可申请（MAA）；目前正在与FDA讨论支持生物制品许可申请（BLA）的通用方案

Vonaprument（以前称为 ANX007）用于治疗伴有 GA 的干性 AMD 的全球 3 期 ARCHER II 试验加速完成患者入组；入选 EMA PRIME 产品开发候选试点项目；ARCHER II 顶线数据预计将于 2026 年下半年公布

ANX1502 首创口服 C1s 抑制剂在禁食患者中的暴露量超过目标浓度；概念验证性 CAD 研究正在进行中，评估其与食物摄入量的关系，预计 2025 年底完成更新

2.27亿美元现金支持佐治亚州Vonaprument公司2026年第四季度的运营，通过其第三阶段的Topline数据

加州布里斯班，2025 年 8 月 14 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Annexon, Inc. （纳斯达克股票代码：ANNX）是一家生物制药公司，致力于为患有毁灭性的经典补体介导的身体、大脑和眼睛神经炎症疾病的患者提供新型疗法的后期临床平台，今天重点介绍了产品组合进展，宣布了预期的关键里程碑，并报告了 2025 年第二季度的财务业绩。

Annexon 总裁兼首席执行官 Douglas Love 表示：“我们创新的 C1 平台已在多个潜在的同类最佳疗法中持续验证，我们完全有能力实现我们的使命，帮助数百万患有严重补体介导疾病的患者过上最好的生活。在格林-巴利综合征 (GBS) 的 III 期研究中，约 90% 接受 tanruprubart 治疗的患者在第 1 周病情有所改善，与安慰剂组相比，在第 26 周恢复正常健康状态的患者数量是安慰剂组的两倍多。因此，我们正积极参与全球监管合作，以将 tanruprubart 带给全球患者，其中包括准备在 2026 年第一季度向欧洲药品管理局 (EMA) 提交上市许可申请 (MAA)。同时，我们还在与美国食品药品监督管理局 (FDA) 合作，以明确通用性方案，从而支持提交生物制品许可申请 (BLA)。

Love先生继续说道：“我们也对vonaprument在治疗伴有地图样萎缩(GA)的干性年龄相关性黄斑变性(AMD)方面所展现出的积极势头感到越来越兴奋，这体现在我们3期ARCHER II试验患者入组速度的加快，以及已建立的全球注册途径，这将为全球800万GA患者提供一种潜在的新型视力保护疗法。我们正按计划在2026年下半年提供关键性顶线数据。对于我们的口服C1s抑制剂ANX1502，我们持乐观态度，因为迄今为止，在未同时进食的患者中，其暴露量已超过我们的目标阈值。我们正在禁食患者中验证这些发现，以实现这一首创口服项目的概念验证(POC)，并预计将在今年晚些时候提供更新信息。最后，我们将严格执行财务和运营执行，并通过GA方面的关键3期数据，将收益转化为2026年第四季度的收益。”

近期公司和临床项目更新

Tanruprubart (ANX005) 治疗格林-巴利综合征 (GBS)：单次输注即可快速抑制GBS引起的侵袭性神经炎症和损伤。GBS是一种罕见的急性神经肌肉急症，全球每年约有15万人患病。目前尚无FDA批准的GBS疗法，且目前GBS标准治疗(SOC)疗法的有效性证据有限。

• 持续的监管互动将支持 tanruprubart 实现潜在的全球注册。
  • 预计将于 2026 年第一季度提交 MAA 在欧洲注册。
  • 正在与 FDA 讨论支持 BLA 提交的通用方案，预计在监管进一步明确后将进行更新。
• 与此同时，我们继续与制药公司就合作在不同地区商业化用于治疗格林-巴利综合征的Tanruprubart进行讨论。
• Tanruprubart 通过五项 GBS 研究持续构建的全面且前所未有的数据集，帮助患者比 SOC 更快、更彻底地康复：
  • 完成了在东南亚地区进行的安慰剂对照 POC 和关键性 3 期研究，该地区的疾病患病率很高，并且能够进行黄金标准安慰剂对照研究。
  • 已完成普遍性方案，包括一项真实世界证据研究，该研究将 3 期患者与接受免疫球蛋白 (IVIg) 或血浆置换治疗的西方患者进行匹配，该研究涉及 2,000 名 GBS 患者的前瞻性观察性研究，并将结果与 SOC 进行比较，其中 tanruprubart 在所有评估的临床指标上均表现出优于 SOC 的结果。
  • 完成了包括欧盟和东南亚患者在内的 tanruprubart 与 IVIg 联合使用的药物相互作用安全性研究。
  • 美国和欧洲正在进行的 FORWARD 研究旨在通过测量包括儿科患者在内的多达 30 名受试者的药代动力学 (PK)、药效学 (PD)、第 1 周的早期疗效和安全性，拓宽西方对 tanruprubart 的经验。
• 在 2025 年外周神经学会 (PNS) 年会上，口头和海报展示重点介绍了 3 期试验中 tanruprubart 治疗的积极成果。
• 下一个里程碑：Tanruprubart MAA 预计将于 2026 年第一季度提交，并在通用方案监管进一步明确后更新 FDA BLA 提交时间。
  

Vonaprument (ANX007) 治疗伴有 GA 的干性 AMD 患者：玻璃体内注射 C1q 和经典补体级联的神经保护性抑制剂，用于治疗伴有 GA 的干性 AMD。GA 是全球超过 800 万人失明的主要原因。目前尚无获批的以视力保护为目标的 GA 疗法。

• ARCHER II 是一项全球性、关键性、假对照、双盲 3 期试验，已加速招募 659 名患者。
• 与美国和欧洲监管机构建立的全球注册路径支持 vonaprument 成为欧洲和美国批准的首个用于保护患有 GA 的干性 AMD 患者视力的治疗方法（假设第 3 阶段结果为阳性）。
• Vonaprument 被 EMA 选为独家产品开发协调员 (PDC) 试点项目，该项目于 2025 年 7 月启动，旨在帮助优先药物 (PRIME) 称号持有者有效地应对监管互动，包括加快科学建议、MAA 提交准备活动以及整个开发计划中的临时查询。
• 任命医学博士Lloyd Clark为眼科战略与创新高级副总裁，增强眼科专业实力。Clark博士拥有超过25年的视网膜专科执业经验，在药物开发、产品组合战略以及将新型疗法推向市场方面拥有深厚的专业知识。
• 第 2 阶段 ARCHER 数据显示，视力和视力所必需的中央视网膜光感受器得到了显著保留，该数据在 2025 年视觉和眼科研究协会 (ARVO) 年会和 2025 年视网膜世界大会上公布。
• 下一个里程碑：预计 2026 年下半年公布第 3 阶段 ARCHER II 试验顶线数据。

用于治疗自身免疫性疾病的 ANX1502：首创的口服小分子，可抑制 C1s 的活化形式，C1s 是由 C1q 携带的一种酶，可启动经典级联，它有可能提供选择性上游经典补体抑制的优势，同时具有口服给药的便利性和灵活性。

• 在正在进行的开放标签、单组、POC 研究中，评估了 ANX1502 肠溶片对冷凝集素病 (CAD) 患者的作用，迄今为止，接受治疗的空腹患者的暴露浓度超过了目标浓度。
• 目前正在进行 PK/PD 与食物摄入量关系的评估，以及补体和胆红素标志物的减少作为溶血的衡量标准。
• CAD 患者的 PK/PD 学习预计将为 ANX1502 在其他广泛自身免疫性疾病中的应用提供信息，利用口服给药来潜在地破坏生物制剂治疗的适应症。
• 下一个里程碑：预计 2025 年底前更新 CAD 中的 POC 试验。

2025年第二季度财务业绩

• 现金和运营跑道：截至 2025 年 6 月 30 日，现金和现金等价物以及短期投资为 2.27 亿美元。Annexon 继续预计其截至 2025 年 6 月 30 日的现金、现金等价物和短期投资足以资助公司计划的运营费用以及其主要项目到 2026 年第四季度的后期里程碑。
• 研发费用：截至 2025 年 6 月 30 日的季度，研发费用为 4420 万美元，反映了公司优先项目的进展，包括 GBS、GA 和 ANX1502，而截至 2024 年 6 月 30 日的季度为 2500 万美元。
• 一般及行政 (G&A) 费用：截至 2025 年 6 月 30 日的季度，G&A 费用为 760 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的季度为 860 万美元。
• 净亏损：截至 2025 年 6 月 30 日的季度净亏损为 4920 万美元或每股 0.34 美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的季度净亏损为 2960 万美元或每股 0.23 美元。

关于 Annexon

Annexon Biosciences（纳斯达克股票代码：ANNX）正在开发能够阻止经典补体驱动的神经炎症的疗法，为数百万患有严重身体、大脑和眼部神经炎症疾病的患者提供首创疗法。我们采用新颖的科学方法，专注于C1q，它是经典补体强效炎症通路的起始分子，如果被错误引导，会导致多种疾病中的组织损伤和损失。我们的免疫疗法靶向C1q，旨在将这种神经炎症级联反应扼杀在萌芽之前。我们的研发管线涵盖三个不同的治疗领域——自身免疫、神经退行性疾病和眼科——并包括旨在满足全球近1000万人未满足需求的靶向研究候选药物。Annexon的使命是为患者提供颠覆性的疗法，使他们能够拥有最美好的生活。了解更多信息，请访问annexonbio.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含经修订的1933年证券法第27A条和经修订的1934年证券交易法第21E条所定义的前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过“旨在”、“预期”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“设计”、“应”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“或许”、“目的”、“计划”、“定位”、“潜在”、“预测”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将”、“会”等类似表述来识别前瞻性陈述。这些表述是对未来事件和未来趋势的预测或指示，或这些表述或其他类似术语的否定形式。本新闻稿中除历史事实陈述以外的所有陈述均为前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于以下方面的陈述：ANX005（若获批）与现有疗法相比的潜在治疗益处；与 ANX005 相关的监管相互作用的预期时间和结果；开放标签 tanruprubart FORWARD 研究的设计、目标和时间安排；公司能否从 FDA 获得关于普遍适用方案的明确信息以支持 BLA 提交；公司能否在 2026 年第一季度提交 MAA 申请进行欧洲注册并获得 ANX005 的监管批准；公司与制药公司就合作在不同地区商业化 tanruprubart 用于治疗格林-巴利综合征 (GBS) 的讨论；ANX007 的潜在治疗益处；第 3 期 ARCHER II 试验的时间安排和结果；ANX007 独特的潜在神经保护作用机制和防止视力丧失的潜力；ANX007 是否有可能成为欧洲和美国首个获批的用于治疗伴有 GA 的干性 AMD 的药物；参与 EMA PDC 试点项目对 PRIME 资格持有者的潜在益处；ANX1502 在治疗冷凝集素病方面的概念验证试验的时间安排以及公司在 2025 年底前提供更新信息的能力；ANX1502 颠覆目前抗体介导自身免疫性疾病治疗方案的可能性；如果获得批准，公司将其候选产品商业化的能力；ANX007 和 ANX1502 的继续开发；预计到 2026 年第四季度的现金流；抗 C1q 疗法治疗的潜在益处；以及公司产品组合的持续改进。前瞻性陈述并非对未来业绩的保证，并且受可能导致实际结果和事件与预期存在重大差异的风险和不确定性的影响，包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定性：3 期 ARCHER II 试验的最终结果；公司净经营亏损历史；公司获得必要资金以资助其临床项目的能力；公司临床试验可能出现延误，包括 FDA 和类似的外国监管机构不接受美国境外产品候选物的临床试验数据；公司产品候选物临床开发的早期阶段；公共卫生危机对公司临床项目和业务运营的影响；公司获得监管部门批准并成功商业化其产品候选物的能力；公司产品候选物的任何不良副作用或其他特性；公司对第三方供应商和制造商的依赖；任何未来合作协议的结果；以及公司充分维护其产品候选物的知识产权的能力。这些风险和其他风险在公司 10-K 表年度报告和 10-Q 表季度报告以及公司向美国证券交易委员会提交的其他文件中的“风险因素”部分有更详细的描述。公司在本新闻稿中做出的任何前瞻性陈述均依据经修订的1995年《私人证券诉讼改革法》作出，且仅在本新闻稿发布之日有效。除法律要求外，公司不承担因新信息、未来事件或其他原因而公开更新任何前瞻性陈述的义务。

投资者联系方式：

乔伊斯·阿莱尔
生命科学顾问
jallaire@lifesciadvisors.com

媒体联系人：

贝丝·凯西希安
917-912-7195
beth@bethkeshishian.com

_______________________