Lexeo Therapeutics发布2025年第二季度财务业绩及运营亮点

LX2006 获得突破性疗法认定，基于 I/II 期临床试验的中期数据，该数据表明弗里德赖希共济失调的心脏和神经系统指标有显著改善

LX2006 被选为 FDA 化学、制造和控制开发与准备试点 (CDRP) 项目，该项目旨在促进 CMC 注册准备并支持更快的患者获取

八名受试者已接受 LX2020 针对 PKP2-ACM 的 I/II 期临床试验 (HEROIC-PKP2) 给药；中期临床数据更新预计将于 2025 年下半年进行

与 Perceptive Xontogeny Venture Funds 和 venBio Partners 建立战略合作伙伴关系，以推进
基于RNA的非病毒遗传性心脏病疗法

8000万美元股权融资用于支持临床阶段产品线的开发；1.525亿美元的现金、现金等价物和有价证券投资预计将为2028年提供运营支持

Louis Tamayo 被任命为首席财务官

纽约，2025 年 8 月 14 日（GLOBE NEWSWIRE）——Lexeo Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：LXEO）是一家致力于开拓心血管疾病新型治疗方法的临床阶段基因医学公司，今天提供了其产品组合的业务更新，并报告了 2025 年第二季度的财务业绩。

Lexeo Therapeutics首席执行官R. Nolan Townsend表示：“过去几个月，Lexeo在推进临床阶段项目方面取得了重大进展，通过建立战略合作伙伴关系实现了产品线的多元化，我们相信这使我们能够始终站在心血管科学的前沿，并进一步增强了我们的资产负债表。” Lexeo Therapeutics首席执行官R. Nolan Townsend表示：“LX2006获得FDA突破性疗法认定，彰显了该基因疗法候选药物的潜力。我们正尽快与患者权益倡导者、临床医生和FA（心律失常性心肌病）社区密切合作，争取在明年初启动一项注册性研究。我们还在继续推进针对心律失常性心肌病的LX2020项目，目前已有8名受试者接受给药，预计数据更新将于今年下半年公布。”

业务和项目更新

• LX2006 在弗里德赖希共济失调（FA）中的应用：
  • 监管更新：2025年7月，Lexeo公司获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予LX2006突破性疗法认定，该认定基于中期临床数据，该数据表明FA（心脏和神经系统疾病）指标取得了具有临床意义的改善。LX2006还被选中参与FDA化学、制造和控制（CMC）开发准备试点（CDRP）项目，该项目旨在加快CMC注册准备工作，从而缩短临床开发时间。Lexeo公司预计将于2025年第三季度末至第四季度初与FDA就LX2006注册研究达成最终协议。
  • 自然史：CLARITY-FA 自然史研究目前正在招募，预计将作为计划中的注册研究的并行外部对照组。
  • 安全性：LX2006 总体耐受性良好，没有临床显著的补体激活，也没有新的治疗相关严重不良事件报告。
  • 后续步骤：Lexeo 预计将于 2026 年初启动一项注册研究，并于 2027 年公布潜在疗效数据。

• PKP2-ACM 中的 LX2020 ：
  
  • 剂量更新：HEROIC-PKP2 I/II 期临床试验迄今已有 8 名受试者接受给药，包括低剂量组 1（2x10 ¹³ vg/kg）的 3 名受试者、高剂量组 2（6x10 ¹³ vg/kg）的 3 名受试者以及剂量扩展组 3（6x10 ¹³ vg/kg）的 2 名受试者。第 3 组仍在招募中，最多可再招募两名受试者。
  • 安全性：LX2020 总体耐受性良好，没有临床显著的补体激活，迄今为止所有剂量组均未出现与治疗相关的严重不良事件。
  • 后续步骤：Lexeo 预计将在 2025 年下半年分享中期临床数据更新。

• 完成 8000 万美元股权融资：   2025年5月，Lexeo宣布完成8000万美元股权融资，以进一步推进其临床阶段基因药物候选药物的开发。Lexeo预计，通过2027年LX2006注册研究的潜在疗效评估，其现有现金、现金等价物和有价证券将足以支持公司2028年的运营和资本支出。

• 与 Perceptive Xontogeny Venture Funds 和 venBio Partners 开展研究合作：2025 年 6 月，Lexeo 宣布建立战略合作伙伴关系，利用新型非病毒 RNA 平台开发遗传性心脏病疗法。PXV Funds 和 venBio 将向一家新成立的实体提供高达 4000 万美元的私募股权融资，该实体致力于治疗现有 AAV 平台无法治疗的心脏遗传疾病。Lexeo 将为该合作伙伴贡献其在心脏遗传药物方面的专业知识和技能、临床前知识产权和技术，并在交易完成时持有新实体两位数的股权，并享有未来里程碑付款、特许权使用费以及某些项目的选择权。

• 新的领导层任命：Lexeo 今天宣布，Louis Tamayo 已被任命为首席财务官。Tamayo 先生接替 Kyle Rasbach，后者仍担任 Lexeo 的顾问。随着 LX2006 开发的加速和 LX2020 开发的持续进行，Tamayo 先生将支持 Lexeo 的后期临床和商业化计划，同时负责战略规划、投资组合管理、资本配置和其他财务运营。Tamayo 先生拥有丰富的商业财务经验，曾担任西门子医疗股份公司高级副总裁，负责推动该公司价值 50 亿美元的全球诊断部门的收入增长和市场扩张。在此期间，他建立并领导了高绩效的财务部门，支持了多个全球产品的发布和战略合作伙伴关系，指导了研发资本配置，并监督了大规模的转型计划。加入西门子医疗之前，Tamayo 先生曾担任碧迪公司价值 12 亿美元的全球糖尿病护理业务的业务部门首席财务官。塔马约先生的职业生涯始于辉瑞公司，期间在美国及国际市场担任过一系列财务、战略和分析领导职务。塔马约先生拥有东北大学金融与市场营销学士学位。

• 近期数据展示：Lexeo 在第 28^届美国基因与细胞治疗学会 (ASGCT) 年会上展示了关于通过公司 Sf9-杆状病毒工艺优化 AAV 生产的新数据。数据展示回顾了 Lexeo 的高纯度和高效力产量，以及更高的生产可扩展性和更低的成本。Lexeo 还在全球细胞和基因治疗峰会上展示了数据，该数据基于 FA 和 PKP2 基因治疗研究中的临床监测经验，回顾了 AAVrh10 的良好补体特性，迄今为止未观察到与补体激活相关的临床显著事件。
  

第二季度财务业绩

• 现金状况：截至 2025 年 6 月 30 日，现金、现金等价物和有价证券投资为 1.525 亿美元，Lexeo 认为这足以支持到 2028 年的运营。

• 研发费用：截至 2025 年 6 月 30 日的三个月的研发费用为 1,470 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的三个月的研发费用为 1,660 万美元。

• 一般及行政费用：截至 2025 年 6 月 30 日的三个月的一般及行政费用为 1600 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的三个月的一般及行政费用为 700 万美元。

• 净亏损：截至 2025 年 6 月 30 日的三个月的净亏损为 2610 万美元或每股 0.60 美元（基本亏损和稀释亏损），而截至 2024 年 6 月 30 日的三个月的净亏损为 2120 万美元或每股 0.64 美元（基本亏损和稀释亏损）。

关于Lexeo Therapeutics
Lexeo Therapeutics 是一家位于纽约市的临床阶段基因医学公司，致力于通过应用前沿科学从根本上改变心血管疾病的治疗方式，重塑心脏健康。公司正在推进一系列针对潜在遗传病因的候选药物组合，包括用于治疗弗里德赖希共济失调 (FA) 型心肌病的 LX2006、用于治疗斑块样蛋白-2 (PKP2) 型致心律失常性心肌病的 LX2020，以及其他用于治疗严重疾病且需求高度未得到满足的药物。

关于前瞻性陈述的警告说明
本新闻稿中的某些陈述可能构成联邦证券法所定义的“前瞻性陈述”，包括但不限于Lexeo对其当前候选产品和项目的预期和计划，以及其临床试验数据的接收和公布时间、潜在监管发展和批准的时间和可能性、对其资本资源足以支持其预期运营的时间期限的预期，以及对Lexeo财务状况的估计。诸如“可能”、“或许”、“将”、“目标”、“打算”、“应该”、“可以”、“能够”、“将”、“预期”、“相信”、“设计”、“估计”、“预测”、“潜在”、“开发”、“计划”等词语或其否定形式，以及类似的表述，或关于意图、信念或当前预期的陈述，均属于前瞻性陈述。尽管Lexeo认为这些前瞻性陈述合理，但不应过分依赖任何此类前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于公司目前掌握的信息以及某些估计和假设，并受各种风险和不确定性的影响（包括但不限于 Lexeo 向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中所述），其中许多风险和不确定性超出公司的控制范围并可能发生变化。由于许多因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所示的结果存在重大差异，包括但不限于：与全球宏观经济状况和相关波动有关的风险和不确定性；对 Lexeo 临床前研究、临床试验和研发计划的启动、进展和预期结果的预期；临床前研究结果和临床研究结果之间不可预测的关系；提交监管文件的延迟或未能获得监管部门批准；流动性和资本资源；以及 Lexeo 于 2025 年 5 月 12 日向美国证券交易委员会提交的截至 2025 年 3 月 31 日的季度 10-Q 表季度报告中确定的其他风险和不确定性，以及 Lexeo 可能向美国证券交易委员会提交的后续文件中确定的其他风险和不确定性。新的风险和不确定性可能不时出现，并且无法预测所有风险和不确定性。Lexeo 声称前瞻性陈述受到 1995 年《私人证券诉讼改革法案》中安全港的保护。除非法律另有规定，Lexeo 明确表示不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新或修改任何声明的义务。

媒体回应：
Media@lexeotx.com

投资者回应：
卡洛·坦齐博士
ctanzi@kendallir.com

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