Applied Therapeutics公佈2025年第二季度財務業績

- CMT-SORD項目取得進展;計劃於2025年第三季度與FDA舉行會議，討論govorestat治療CMT-SORD

- 在PNS 2025年會上展示了完整的12個月臨牀結果和來自INSPIRE戈伏司他治療CMT-SORD的2/3期試驗的新背線數據，強調了通過MRI在24個月時觀察到的疾病進展減緩

- 推出新的贊助山梨醇測定，以支持識別疑似患有CMT-SORD的患者

- 與Biossil，Inc.簽訂外部許可協議對於AT-001

- 關於用於治療PMM 2-CDG的govorestat的新數據將在2025年ASHG年會上提交

- 對Classic Galactosemia govorestat開發計劃的持續審查按計劃進展

紐約，2025年8月13日（環球新聞網）-- Applied Therapeutics，Inc.（納斯達克：APLT）（「公司」）是一家致力於為罕見疾病創造變革性治療方法的臨牀階段生物製藥公司，今天公佈了截至2025年6月30日的第二季度財務業績。

「2025年上半年是一段重要的執行時期，我們加強了內部臨牀運營，並在解決優先事項方面取得了重大進展，同時協調整個管道的未來規劃。隨着我們在第三季度與FDA就govorestat治療CMT-SORD的潛在NDA提交事宜與FDA進行接觸，我們已經做好了前進的動力。我們新推出的贊助甘露醇檢測試劑盒凸顯了我們對CMT-SORD社區的承諾，該試劑盒可免費提供給患者的醫療保健提供者，消除了診斷和治療的潛在障礙，」該公司臨時首席執行官兼首席財務官Les Funtleyder表示。「展望今年剩余時間，我們專注於整個管道的監管一致性。我們堅定不移的首要任務仍然是改變罕見疾病患者的生活，特別是CMT-SORD、Classic Galactosemia和PMM 2-CDG。」

最近亮點

CMT-SORD

經典半乳糖血症

PMM 2-CDG

企業

財務業績

關於應用治療學

Applied Therapeutics是一家臨牀階段生物製藥公司，致力於開發針對罕見疾病中經過驗證的分子靶點的新型候選藥物。該公司的主要候選藥物govorestat是一種新型中樞神經系統（「中樞神經系統」）滲透劑ALS還原酶抑制劑（「ARI」），用於治療中樞神經系統罕見代謝疾病，包括經典半乳血癥、Charcot-Marie-Tooth Sorbitol Dehydration缺乏症（「CMT-SORD」）和磷酸甘露突變酶2先天性糖基化障礙（「PMM 2-CDG」）。如需瞭解更多信息，請訪問www.appliedtherapeutics.com並在X上關注該公司@Applied_TX。

前瞻性陳述

本新聞稿包含「前瞻性陳述」，涉及重大風險和不確定性的目的，由1995年私人證券訴訟改革法案提供的安全港。本新聞稿中包含的有關戰略、未來運營、前景、計劃和管理目標的任何陳述，包括「可能」、「將」、「預期」、「預期」、「計劃」、「打算」、」預測」和類似表述，（以及其他涉及未來事件、條件或情況的詞語或表述）均為前瞻性陳述。這些聲明包括但不限於：（i）公司的業務、計劃和前景;（ii）對戈沃司他臨牀開發和商業化的預期，包括在CMT-SORD中提交NDA的可能性、即將與FDA舉行的會議、2025年ASHG年會上的數據展示以及經典半乳糖血症的開發計劃，（iii）贊助的尿液脱水醇檢測試劑盒的好處和（iv）與Biossil簽訂的對外許可協議的好處。本新聞稿中的前瞻性陳述涉及重大風險和不確定性，可能導致實際結果與前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異，因此，我們無法向您保證我們的計劃、意圖、期望或戰略將得到實現或實現。

此類風險和不確定性包括但不限於：（i）我們開發、營銷和商業化候選產品的計劃，（ii）我們當前和未來的臨牀前研究和臨牀試驗以及我們的研發計劃的啟動、時間、進展和結果，（iii）我們利用快速監管途徑的能力，（iv）我們對任何候選產品的估計，未來收入、資本要求和額外融資需求，（v）我們以合理的條款成功收購或許可額外候選產品並將候選產品推進併成功完成臨牀研究的能力，（vi）我們維持和建立合作或獲得額外資金的能力，（vi）我們獲得當前和未來候選產品的監管批准的能力和時機，（八）我們候選產品的預期跡象（如果獲得批准），（ix）我們對潛在市場規模以及此類候選產品的市場接受率和程度的預期，（x）我們為我們的運營資金需求和對我們資本資源充足性的預期提供資金的能力，（xi）我們的業務模式和戰略計劃的實施我們的業務和候選產品，（xii）我們的知識產權地位和專利權的期限，（xiii）有關我們的知識產權或其他專有權的發展或爭議，（xiv）我們對政府和第三方付款人承保和報銷的期望，（xv）我們在我們所服務的市場中的競爭能力，（xvi）政府法律法規及其責任的影響，（xVII）與我們的競爭對手和行業相關的發展，（xVIII）我們從與Advanz Pharma的合作伙伴關係簽訂的協議中實現預期利益的能力，以及（xix）可能影響我們財務業績的其他因素。鑑於這些前瞻性陳述中存在重大不確定性，您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。儘管我們相信我們對本新聞稿中包含的每項前瞻性陳述都有合理的基礎，但我們無法保證前瞻性陳述中反映的未來結果、活動水平、表現或事件和情況將會實現或發生。我們向美國證券交易委員會提交的文件中討論了可能導致實際結果與本新聞稿中前瞻性陳述中表達或暗示的因素不同的因素，包括其中包含的「風險因素」部分中描述的因素。除法律另有要求外，我們否認更新或修改任何前瞻性陳述的任何意圖或義務，這些陳述僅限於其做出之日，無論是由於新信息、未來事件或情況或其他原因。

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