Applied Therapeutics 2025年第二季度财务报告

- CMT-SORD 项目取得进展；计划于 2025 年第三季度与 FDA 举行会议，讨论使用 govorestat 治疗 CMT-SORD

- 在 PNS 2025 年会上展示了 govorestat 用于治疗 CMT-SORD 的 INSPIRE 2/3 期试验的完整 12 个月临床结果和新的顶线数据，重点强调了 24 个月时通过 MRI 观察到的疾病进展减缓

- 推出新的赞助山梨醇检测试剂盒，以支持识别疑似患有 CMT-SORD 的患者

- 与 Biossil, Inc. 就 AT-001 签订对外授权协议

- 将在 2025 年 ASHG 年会上公布关于 govorestat 治疗 PMM2-CDG 的新数据

- 针对经典半乳糖血症的 govorestat 开发计划的持续审查进展如计划中所述

纽约，2025 年 8 月 13 日（GLOBE NEWSWIRE）——Applied Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：APLT）（“公司”），一家致力于创造罕见疾病变革性治疗方法的临床阶段生物制药公司，今天公布了截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度财务业绩。

“2025年上半年是一段重要的执行期，我们加强了内部临床运营，在解决优先事项方面取得了重大进展，同时协调了我们整个产品线的未来规划。我们已做好准备，在第三季度与FDA接洽，就戈沃瑞斯塔（govorestat）用于治疗CMT-SORD的潜在新药申请（NDA）提交事宜进行沟通，以保持前进的势头。我们新推出的山梨醇检测试剂盒彰显了我们对CMT-SORD群体的承诺，该试剂盒免费提供给医疗保健提供者，为患者消除了诊断和治疗的潜在障碍，”公司临时首席执行官兼首席财务官Les Funtleyder表示。“展望今年剩余时间，我们将专注于整个产品线的监管协调。我们始终不变的首要任务仍然是改变罕见病患者的生活，特别是CMT-SORD、经典半乳糖血症和PMM2-CDG。”

近期亮点

CMT-SORD

• 已安排与FDA举行会议，讨论Govorestat用于治疗CMT-SORD。公司已获准与美国食品药品监督管理局（FDA）举行会议，以协调其计划中的govorestat新药申请（NDA）提交策略，会议预计将于2025年第三季度举行。公司计划讨论govorestat用于治疗山梨醇脱氢酶缺乏症（SORD）的最新综合数据，SORD是腓骨肌萎缩症（CMT）的一种亚型。
  
  
• 推出赞助检测项目，通过尿液山梨醇检测识别 CMT-SORD 患者。公司于 2025 年 7 月推出了一项赞助尿液山梨醇检测项目，用于识别 CMT-SORD 患者。该项目旨在支持医疗保健提供者通过尿液山梨醇测量识别疑似 CMT-SORD 病例，采用经临床验证且合规的检测工作流程。尿液山梨醇检测项目免费向医疗保健提供者开放，患者和护理人员均可使用，从而消除患者在诊断、护理管理和治疗方面可能面临的潜在障碍。
  
  
• INSPIRE 2/3 期试验的完整 12 个月临床结果和最新顶线数据在外周神经学会 (PNS) 2025 年年会上以最新口头报告的形式分享。2025年 5 月，公司公布了 govorestat 用于治疗 CMT-SORD 患者的 INSPIRE 2/3 期试验的完整 12 个月临床结果以及 18 个月和 24 个月患者水平顶线分析。Govorestat 总体上仍然安全且耐受性良好，活性药物治疗组和安慰剂治疗组的不良事件发生率相似。Govorestat 治疗在 12 个月时在关键次要终点方面显示出统计学上显著的改善，包括 CMT 健康指数 (HI)、山梨醇绝对减少量与 10 米步行/跑步测试 (10MWRT) 变化之间的相关性以及 CMT 功能结果测量 (FOM) 下肢领域以及血液山梨醇水平的降低。此外，对 24 个月 MRI 数据的检查表明，govorestat 减缓了病情的进展。
  

经典半乳糖血症

• Govorestat 用于治疗经典半乳糖血症的开发项目正在进行审查，进展顺利。公司正在持续评估其对完整回复函（“CRL”）的回应，该函是针对公司用于治疗经典半乳糖血症的 govorestat 新药申请 (NDA) 发出的，包括任何与 FDA 就公司经典半乳糖血症项目的潜在监管进展提出的会议请求。
  

PMM2-CDG

• Govorestat 治疗 PMM2-CDG 的结果将于 2025 年美国人类遗传学学会 (ASHG) 年会上公布。一项正在进行的、由研究者发起的单例患者试验的结果将于 2025 年 10 月 14 日至 18 日在马萨诸塞州波士顿举行的 ASHG 年会上公布。PMM2-CDG 是 PMM2 基因的一种极罕见突变，也是最常见的先天性糖基化障碍，属于一组极罕见的遗传性代谢疾病。这是一种严重的疾病，在儿科患者中死亡率很高。Govorestat 已获得 FDA 授予的用于治疗 PMM2-CDG 的孤儿药资格和罕见儿科疾病资格。
  

公司的

• 与Biossil公司就AT-001签订了对外授权协议。 2025年7月，公司与Biossil公司就AT-001签订了对外授权协议。AT-001是公司在研的新型醛糖还原酶抑制剂（“ARI”），旨在开发用于治疗糖尿病性心肌病（“DbCM”）的口服疗法。根据协议条款，Biossil公司获得了AT-001的全球独家开发和商业化权利，但部分罕见疾病适应症除外。作为交换，Applied公司获得了预付款，并有资格获得未来的特许权使用费和里程碑付款。
  
  
• 任命关键领导成员，Evan Bailey 医学博士晋升为首席医疗官，Dottie Caplan 晋升为患者权益及政府事务执行副总裁。2025年6月，公司将 Evan Bailey 医学博士从临床开发高级副总裁晋升为首席医疗官，领导公司的临床开发和医疗事务活动。此外，Dottie Caplan 从患者权益及参与高级副总裁晋升为患者权益及政府事务执行副总裁，领导公司的患者权益及参与工作，以及监管、立法和公共政策职能。
  

财务业绩

• 截至 2025 年 6 月 30 日，现金和现金等价物总额为 3040 万美元，而 2024 年 12 月 31 日为 7940 万美元。
  
• 截至 2025 年 6 月 30 日的三个月的研发费用为 990 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的三个月的研发费用为 1000 万美元。减少约 10 万美元主要与临床和临床前费用的减少有关，但股票薪酬、差旅、咨询、人员、药品制造和配方费用的总体增加抵消了这一影响。
  
• 截至 2025 年 6 月 30 日的三个月，一般及行政费用为 1,320 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的三个月为 1,060 万美元。增加约 260 万美元主要与法律、专业、人事、数据存储和股票薪酬费用的增加有关，但商业和保险费用的整体减少抵消了这一影响。
  
• 2025 年第二季度净亏损为 2130 万美元，即每股基本普通股和稀释普通股净亏损 0.15 美元，而 2024 年第二季度净收入为 290 万美元，即每股基本普通股 0.02 美元，每股稀释普通股净亏损 0.13 美元。
  

关于Applied Therapeutics

Applied Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发针对罕见疾病中已验证的分子靶点的新型候选药物。该公司的先导候选药物govorestat是一种新型中枢神经系统（“CNS”）渗透性醛糖还原酶抑制剂（“ARI”），用于治疗中枢神经系统（CNS）罕见代谢疾病，包括经典半乳糖血症、腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth）山梨糖醇脱氢酶缺乏症（“CMT-SORD”）和磷酸甘露糖变位酶2先天性糖基化障碍（“PMM2-CDG”）。
如需了解更多信息，请访问www.appliedtherapeutics.com并在 X 上关注该公司：@Applied_Tx。

前瞻性陈述

本新闻稿包含“前瞻性陈述”，这些陈述涉及美国 1995 年私人证券诉讼改革法所规定的安全港所定义的重大风险和不确定性。除历史事实陈述外，本新闻稿中有关管理层的战略、未来运营、前景、计划和目标的任何陈述，包括“可能”、“将”、“预期”、“预计”、“计划”、“打算”、“预测”等词语和类似表述（以及其他提及未来事件、条件或情况的词语或表述）均为前瞻性陈述。这些包括但不限于有关（i）公司业务、计划和展望的声明，（ii）对 govorestat 临床开发和商业化的预期，包括在 CMT-SORD 中提交 NDA 的可能性、即将与 FDA 举行的会议、2025 年 ASHG 年会上的数据展示和经典半乳糖血症的发展计划，（iii）赞助的尿液山梨醇检测的益处和（iv）与 Biossil 签订的对外许可协议的益处。本新闻稿中的前瞻性陈述涉及重大风险和不确定性，可能导致实际结果与前瞻性陈述中表达或暗示的结果存在重大差异，因此我们无法向您保证我们的计划、意图、期望或战略将会实现。

该等风险和不确定因素包括但不限于：(i) 我们开发、营销和商业化我们候选产品的计划；(ii) 我们当前和未来临床前研究和临床试验以及我们的研发项目的启动、时间安排、进展和结果；(iii) 我们利用任何候选产品的快速监管途径的能力；(iv) 我们对费用、未来收入、资本要求和额外融资需求的估计；(v) 我们以合理条款成功收购或许可其他候选产品以及推进候选产品进入并成功完成临床研究的能力；(vi) 我们维持和建立合作关系或获得额外资金的能力；(vii) 我们获得当前和未来候选产品监管部门批准的能力和时间安排；(viii) 我们的候选产品（如果获得批准）的预期适应症；(ix) 我们对此类候选产品的潜在市场规模以及市场接受速度和程度的预期；(x) 我们为营运资金需求提供资金的能力以及对我们资本资源充足性的预期；(xi) 我们业务模式的实施以及我们业务和产品的战略计划候选人，（xii）我们的知识产权地位和专利权的期限，（xiii）有关我们的知识产权或其他所有权的发展或争议，（xiv）我们对政府和第三方付款人承保和报销的期望，（xv）我们在所服务市场的竞争能力，（xvi）政府法律法规的影响及其责任，（xvii）与我们的竞争对手和行业有关的发展，（xviii）我们从与 Advanz Pharma 合作达成的协议中获得预期收益的能力以及（xix）可能影响我们财务业绩的其他因素。鉴于这些前瞻性陈述中存在重大不确定性，您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。尽管我们相信本新闻稿中包含的每个前瞻性陈述都有合理的基础，但我们不能保证前瞻性陈述中反映的未来结果、活动水平、业绩或事件和情况将会实现或发生。可能导致实际结果与本新闻稿中前瞻性陈述明示或暗示的结果不同的因素，已在我们提交给美国证券交易委员会的文件中进行了讨论，包括其中“风险因素”部分所述的因素。除非法律另有规定，否则我们概不负责更新或修订任何前瞻性陈述。这些陈述仅代表其发布之日的观点，无论其是否因新信息、未来事件或情况或其他原因而生效。

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