Opus Genetics公佈2025年第二季度財務業績並提供公司更新

- 成人隊列中積極的1/2個月1/2期臨牀數據和早期兒科臨牀數據支持OPGx-MCA 5實現有意義的視力恢復的潛力- - FDA授予OPGx-MCA 5再生醫學高級治療（RMAT）稱號-

- 使用0.75%酚妥拉明滴眼液的VEGA-3和LY NX-2 3期試驗報告陽性頂線結果-

- OPGx-BEST 1有望於2025年下半年進入I/II期試驗，用於治療bestrophin-1相關遺傳性視網膜疾病-

- 來自患者倡導團體的非稀釋資金確保用於推進多個早期基因治療計劃-

北卡羅來納州研究三角公園2025年8月13日（環球新聞網）-- Opus Genetics，Inc.（納斯達克：IRD）（「公司」或「Opus Genetics」）是一家臨牀階段生物製藥公司，開發治療遺傳性視網膜疾病（IRD）的基因療法和治療其他眼科疾病的小分子療法，今天公佈了截至2025年6月30日的第二季度財務業績，並提供了公司更新。

「我們在整個管道中取得了重大進展，本季度實現了多個臨牀和監管里程碑，」醫學博士喬治·馬格拉思説，Opus Genetics首席執行官。「我們的OPGx-LCC 5項目獲得RMAT認證凸顯了我們臨牀數據的強大性以及對治療遺傳性視網膜疾病的有效基因療法的迫切需求。迄今為止，在我們的臨牀試驗中觀察到的成人患者的持續功能性視力改善以及兒科隊列的早期療效跡象，我們感到鼓舞。與此同時，我們將OPGx-BEST 1推向臨牀，並與視網膜退化基金和全球RDH 12聯盟合作提名了另外兩個開發候選產品，凸顯了我們IRD管道的廣度。」

「除了基因治療之外，我們的兩項三期酚妥拉明試驗的積極讀數代表着我們朝着為數百萬視力挑戰患者提供新治療選擇的目標邁出的重要一步。隨着即將到來的幾個關鍵里程碑，包括新的臨牀數據、補充新葯申請（sNDA）提交以及關鍵研究的啟動，我們仍然專注於執行，為有重大未滿足需求的患者提供變革性治療，」馬格拉思博士總結道。

管道更新

OPGx-MCA 5-Leber先天性黑色素症（BCA）的基因治療

OPGx-BEST 1-BEST 1相關IRD的基因治療

OPGx-RDH 12和OPGx-MERTK -通過非稀釋支持推進

0.75%酚妥拉明滴眼液-邁向sNDA提交

其他醫療會議演講

即將到來的預期數據讀數和計劃進展

截至2025年6月30日的第二季度財務業績

現金頭寸：截至2025年6月30日，Opus Genetics擁有現金及現金等值物3，240萬美元。根據當前的運營計劃，公司預計其現有現金資源將為2026年下半年的運營提供資金。

收入：2025年第二季度許可和協作收入總計290萬美元，而2024年同期為110萬美元。這兩個時期的收入都是由公司與Viatris，Inc.的合作推動的，主要來自研發服務的報銷。

一般及行政（G&A）開支：2025年第二季度的G&A開支為580萬美元，而2024年同期為340萬美元。這一增長主要是由於與法律和專利相關的費用、工資和業務發展活動相關的成本增加。G&A費用包括2025年和2024年第二季度分別為60萬美元和50萬美元的股票薪酬。

研究與開發（R & D）費用：2025年第二季度的研發費用為600萬美元，而上年同期為610萬美元。小幅下降主要是由於製造和諮詢成本下降，但部分被臨牀試驗、毒理學和工資相關費用的增加所抵消。根據Viatris許可協議，與0.75%酚妥拉明滴眼液相關的研發費用已全額報銷。兩個時期的研發費用中的股票薪酬均為30萬美元。

淨虧損：2025年第二季度淨虧損為740萬美元，即每股基本股和稀釋股（0.12美元），而2024年第二季度淨虧損為780萬美元，即每股基本股和稀釋股（0.30美元）。

SEC備案：有關該公司財務業績的更多詳細信息將在其截至2025年6月30日期間的10-Q表格季度報告中提供，該報告將提交給美國證券交易委員會（SEC）。

關於Opus Genetics

Opus Genetics是一家臨牀階段生物製藥公司，開發治療遺傳性視網膜疾病（IRD）的基因療法和治療其他眼科疾病的小分子療法。該公司的管道功能基於AAV的基因療法針對遺傳性視網膜疾病，包括利伯先天性黑蒙（LCA），bestrophinopathy和視網膜色素變性。其主要候選基因治療是OPGx-BCA 5，該藥物正在進行鍼對BCA 5相關突變的1/2期試驗，以及OPGx-BEST 1，一種針對BEST 1相關視網膜變性的基因治療。Opus還在推進0.75%酚妥拉明滴眼液，這是一種合作療法，目前已批准用於一種適應症，正在兩個3期項目中進行研究，用於老視、降低弱光視力和夜間視覺障礙。該公司總部位於北卡羅來納州三角研究園。欲瞭解更多信息，請訪問www.opusgtx.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的前瞻性陳述。此類陳述包括但不限於與酚妥拉明滴眼液0.75%、OPGx-LGA 5、OPGx-BEST 1、RDH 12和早期階段計劃相關的陳述，以及對我們、我們業務前景的期望，和我們的運營業績，並受到許多因素和事件帶來的某些風險和不確定性的影響，這些因素和事件可能導致我們的實際業務，經營前景和業績與此類前瞻性陳述的預期存在重大差異。可能導致或促成此類差異的因素包括但不限於我們截至2024年12月31日財年的10-K表格年度報告以及我們向美國證券交易委員會提交的其他文件中包含的「風險因素」標題下描述的因素。請讀者不要過度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅限於本新聞稿發佈之日。這些前瞻性陳述基於我們當前的預期，並涉及可能永遠不會實現或可能被證明不正確的假設。由於各種風險和不確定性，實際結果和事件發生的時間可能與此類前瞻性陳述中的預期存在重大差異。在某些情況下，您可以通過以下詞語識別前瞻性陳述：「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「期望」、「意圖」、「目標」、「可能」、「正在進行」、「計劃」、「潛力」、「預測」、「項目」、「應該」、「將」、「將」或這些術語或其他類似術語的否定，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些詞語。我們沒有義務修改任何前瞻性陳述以反映隨后可能發生的事件或情況。

聯繫人：

投資者Jenny Kobin Remy Bernarda IR Advisory Solutions ir@opusgtx.com

媒體Kimberly Ha KWH顧問917-291-5744 kimberly. kkhadvisors.com

資料來源：Opus Genetics，Inc.