Moleculin公布2025年第二季度财务结果及亮点

- 继续招募患者，并在美国和欧盟开设 2B/3 期 MIRACLE 试验的试验点

- 预计第三季度末将有 20 多个欧洲和美国临床研究中心开始招募

- MIRACLE Part A 预计在 2025 年底前完成数据读取

休斯顿，2025 年 8 月 13 日（GLOBE NEWSWIRE）——Moleculin Biotech, Inc. ，（纳斯达克股票代码：MBRX）（“Moleculin”或“公司”），一家后期制药公司，拥有针对难治癌症和病毒的广泛候选药物组合，今天公布了截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度财务业绩。

“2025年第二季度标志着Moleculin公司发展势头强劲的时期。我们在MIRACLE试验中继续取得有意义的进展，包括在多个国家/地区大幅扩展试验范围，这为我们实现入组目标奠定了基础，更重要的是，我们有望在今年年底前获得预期的关键数据。除了AML项目取得进展外，我们还在1B/2期软组织肉瘤肺转移（STS肺转移）试验中报告了令人信服的顶线数据，并持续积累越来越多的临床前和临床数据，展现了Annamycin在治疗一系列癌症适应症方面潜力的深度和广度，”Moleculin公司董事长兼首席执行官Walter Klemp评论道。“我为团队持续展现的奉献精神感到自豪，我们期待在今年下半年及以后继续巩固这一进展。”

近期亮点

安那霉素用于治疗急性髓系白血病

• 扩大了其 2B/3 期 MIRACLE 试验，并获得格鲁吉亚医疗和药品活动监管机构 (RAMPA) 的批准；
• 目前有四个活跃的 MIRACLE 站点正在对乌克兰、格鲁吉亚、西班牙和美国的受试者进行筛查；
• 预计到 2025 年第三季度末，将在欧盟和美国新增 20 多个站点；
• Annamycin 治疗 R/R AML 儿童的儿科研究计划获得了FDA 的积极反馈，该试验将于 2027 年开始。

其他安那霉素

• 宣布展示 Annamycin 令人鼓舞的临床前数据，证明其对各种原发性及转移性肝癌具有显著疗效；
• 通过授予新的欧洲专利的意向通知，增强了 Annamycin 知识产权组合；
• 聘请行业资深人士Adriano Treve 探索 Annamycin 相关的战略合作伙伴关系；以及
• 报告了美国 1B/2 期临床试验评估 Annamycin 治疗 STS 肺转移 (MB-107) 的积极顶线疗效结果。

临床开发更新

复发或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）

该公司目前正在进行一项3期关键性临床试验，评估Annamycin与阿糖胞苷（又称“Ara-C”）联合用药的效果，该试验用于治疗诱导治疗后复发或难治性AML患者（R/R AML）。这项3期“MIRACLE”试验（源自“分子R /R AML A nnAraC临床评估”）将在全球范围内开展，包括美国、欧洲和中东地区的研究中心。

MIRACLE 研究是一项 2B/3 期临床试验，2B 期数据将与 3 期数据合并，用于测量其主要疗效终点。MIRACLE 试验未来仍需向美国食品药品监督管理局 (FDA) 及其海外同行提交相关申请，并可能获得其进一步反馈。该试验采用自适应设计，在试验的 A 部分，前 75 至 90 名受试者将按 1:1:1 的比例随机分配接受高剂量阿糖胞苷 (HiDAC) 联合安慰剂、190 mg/m2 Annamycin 或 230 mg/m2 Annamycin 治疗。Annamycin 的剂量是 FDA 在公司 1B/2 期会议结束时特别推荐的。

MIRACLE 试验方案允许在 45 名受试者中揭盲初步主要疗效数据（完全缓解或 CR）以及三个组的安全性/耐受性数据，此外，A 部分研究将结束（75 至 90 名受试者）。首次早期揭盲将包括 30 名接受 Annamycin（190 mg/m2 和 230 mg/m2）联合 HiDAC 治疗的受试者，以及 15 名仅接受 HiDAC 加安慰剂治疗的受试者。公司预计将在 2025 年底前完成首次揭盲（45 名受试者），第二次揭盲预计将在 2026 年上半年完成。预计时间表的提前部分归功于公司在 12 月与潜在研究人员就试验招募事宜举行的会议中收到的积极反馈。

正如此前就欧盟所宣布的，EMA 的临床试验批准是基于公司在启动 III 期临床试验（B 部分）之前提交合适的非临床 GLP 研究结果的条件。结果将作为对现有已获批准临床试验申请 (CTA) 的重大修改提交。

在试验的B部分，约220名额外受试者将随机接受HiDAC加安慰剂或HiDAC加最佳剂量Annamycin（随机比例为1:1）治疗。最佳剂量的选择将基于安全性、药代动力学和疗效的总体平衡，这与FDA新的“Project Optimus”计划一致。

患者给药已开始，初始数据读取预计将于2025年下半年完成。欲了解更多关于MIRACLE试验的信息，请访问clinicaltrials.gov ，参考编号为NCT06788756。此外，欧盟临床试验已在euclinicaltrials.eu上进行，参考编号为2024-518359-47-00。

Annamycin AML 开发计划的预期里程碑

• 2025 年第三季度 – MIRACLE 试验场地和招募更新
• 2025 年第三季度 - 首批患者在美国和欧盟接受治疗
• 2025 年第四季度 – 宣布招募第 45^名受试者并读取数据（n=45）非盲疗效/安全性审查
• 2026 年第一季度 – 数据读取（n=45）对监管途径的影响；招募更新
• 2026 年上半年 – MIRACLE 试验中期疗效和安全性数据（n=~75-90）揭盲并设定最佳剂量
• 2027年——开始招收MIRACLE2^第三线科目
• 2027 –^第二线科目招生结束
• 2027 年——准备启动 AML 儿科试验
• 2028 – MIRACLE^二线受试者的主要疗效数据
• 2028 年 – 开始提交用于治疗 R/R AML 的滚动新药申请 (NDA)，以获得 MIRACLE 以 CR 为主要终点的加速批准
• 2028年——^二线受试者的主要疗效数据
  

软组织肉瘤（STS）肺转移

如前所述，公司已完成的美国1B/2期临床试验（MB-107）已公布其积极的疗效数据，该试验旨在评估Annamycin用于治疗软组织肉瘤（STS）肺转移的疗效。MB-107的最终疗效数据显示，作为七线治疗方案（n=36），受试者的中位总生存期（OS）为13.5个月。相比之下，标准治疗方案的OS为8-12个月，而作为二线治疗方案的晚期STS实验性治疗的OS为13.4个月^。1

有关 MB-107 试验的更多信息，请访问clinicaltrials.gov和参考标识符 NCT04887298。

Annamycin STS 肺转移治疗发展计划的预期里程碑

• 2025 年第四季度——确定下一阶段的开发/关键 IIT（研究者发起的试验）项目
  

Annamycin，又名纳柔比星（naxtarubicin），目前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道资格和孤儿药资格认定，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病，以及软组织肉瘤的孤儿药资格认定。此外，Annamycin 还获得了欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病。

WP1066 与脑肿瘤

关于公司的 WP1066 口服制剂，公司在西北大学（Northwestern）有一个外部资助的 1B/2 期临床试验，该试验联合放射治疗脑癌之一的胶质母细胞瘤 (GBM)，目前正在积极招募患者。这是一项由研究者发起的试验，Moleculin 的主要成本是提供药品。迄今为止，西北大学已招募 7 名受试者，其中 5 名已完成治疗并正在接受随访，2 名仍在继续治疗。尚未发布任何数据。此外，公司已与埃默里大学签署协议，使埃默里大学能够在临床前研究中研究各种 WP1066 IV 制剂，目的是选出最佳分子进入临床环境，最有可能用于治疗 GBM 等脑癌。研究药物于 2025 年 4 月交付给埃默里大学，预计此类研究的结果将于 2025 年下半年公布。

2025年第二季度财务业绩摘要

截至2025年6月30日和2024年6月30日的三个月，研发费用分别为360万美元和410万美元。减少50万美元主要由于临床试验活动的减少。

截至 2025 年 6 月 30 日和 2024 年 6 月 30 日的三个月，一般及行政费用分别为 210 万美元。

截至 2025 年 6 月 30 日，公司拥有现金和现金等价物 760 万美元，并相信库存现金足以资助 2025 年第四季度的计划运营。

关于 Moleculin Biotech, Inc.

Moleculin Biotech, Inc. 是一家处于临床三期的制药公司，致力于推进一系列针对难治性肿瘤和病毒的候选药物研发管线。该公司的主导产品 Annamycin 是新一代高效且耐受性良好的蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制，且不具有目前处方蒽环类药物常见的心脏毒性。Annamycin 目前正在开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病 (AML) 和软组织肉瘤 (STS) 肺转移。

公司已启动 MIRACLE（分子生物学/R AML A nnAraC临床评估）试验 (MB-108)，这是一项关键的、适应性设计的 3 期临床试验，旨在评估 Annamycin 与阿糖胞苷（合称 AnnAraC）联合治疗复发或难治性急性髓系白血病的疗效。在 FDA 的协助下，公司成功完成了 1B/2 期临床试验 (MB-106)，相信其已大大降低了 Annamycin 用于治疗 AML 的开发风险。该项研究仍需提交相应的申请，并可能获得 FDA 及其海外同行的进一步反馈。

此外，公司正在开发WP1066，这是一种免疫/转录调节剂，能够抑制p-STAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，靶向治疗脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症。Moleculin还致力于开发一系列抗代谢药物，包括WP1122，该药物有望用于治疗致病病毒以及某些癌症。

有关该公司的更多信息，请访问www.moleculin.com并通过X 、 LinkedIn和Facebook进行联系。

前瞻性陈述

本新闻稿中的一些陈述属于《1933 年证券法》第 27A 条、《1934 年证券交易法》第 21E 条和《1995 年私人证券诉讼改革法》所界定的前瞻性陈述，涉及风险和不确定性。本新闻稿中的前瞻性陈述包括但不限于关于临床试验时间表、潜在监管批准和预期里程碑的陈述。Moleculin 将需要大量额外融资（公司对此没有承诺）才能按照本新闻稿所述开展临床试验，本新闻稿中描述的里程碑假设公司有能力及时获得此类融资。尽管 Moleculin 认为此类前瞻性陈述中反映的预期在作出之日是合理的，但事实证明，这些预期与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。 Moleculin 尝试通过诸如“相信”、“估计”、“预期”、“期望”、“计划”、“预测”、“打算”、“潜在”、“可能”、“或许”、“或许”、“将”、“应该”、“大约”或其他表达未来事件或结果不确定性的词语来识别前瞻性陈述。这些陈述仅为预测，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，包括第 1A 项下讨论的因素。“风险因素”包含在我们最近向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的 10-K 表中，并在我们的 10-Q 表文件和向 SEC 提交的其他公开文件中不时更新。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表发布之日的观点。我们不承担更新本新闻稿中任何前瞻性陈述以反映其日期之后发生的事件或情况或反映意外事件的发生的义务。

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¹ Comandone A 等人；“晚期成人软组织肉瘤的挽救治疗：随机试验的系统评价和荟萃分析”；《肿瘤学家》2017；22：1518-1527