欧维德治疗公司发布业务更新及2025年第二季度财务结果

• OV329 第一阶段安全性、耐受性和生物标志物研究的主要结果有望于 2025 年第三季度公布
• 与 Immedica Pharma AB 签署价值 700 万美元的特许权使用费货币化协议，用于未来加奈索酮的特许权使用费，通过非管道资产为公司提供资金
• OV4071 是首个口服 KCC2 直接激活剂，目前正在完成 IND 申报；Ovid 预计将于 2026 年第二季度开展首次人体研究
• 截至 2025 年 6 月 30 日，现金、现金等价物和有价证券总额为 3,830 万美元，预计将支持目前计划的运营和开发项目，直至 2026 年下半年初

纽约，2025 年 8 月 13 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Ovid Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：OVID）是一家致力于开发用于治疗具有重大未满足需求的脑部疾病的小分子药物的生物制药公司，该公司今天公布了截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度业务更新和财务业绩。

Ovid Therapeutics 董事长兼首席执行官 Jeremy Levin 博士（哲学博士、医学学士、临床学士）表示：“我们的研发管线正在多个领域持续推进，预计近期和中期将公布多项关键数据。我们正按计划分享 OV329 的 I 期安全性、耐受性和生物标志物数据，OV329 有望成为治疗由过度神经元兴奋引起的疾病（包括难治性癫痫和疼痛）的同类最佳药物。”与此同时，我们的KCC2项目进展顺利。我们预计将在年底前公布首款人体KCC2直接激活剂OV350的安全性和耐受性数据，这将为我们更广泛的口服KCC2直接激活剂产品线奠定基础。我们还正在完成OV4071的IND申报工作，并计划于2026年初启动一项针对健康志愿者和患者的1/1b期临床试验。总而言之，这些里程碑可能为药物给药并直接激活大脑中具有巨大治疗潜力的新靶点提供令人信服的降低风险证据。

关键研发管线和业务更新

OV329：第一阶段顶线数据公布计划于 2025 年第三季度完成

OV329 是新一代 GABA-氨基转移酶 (GABA-AT) 抑制剂，目前正在健康志愿者中进行 1 期临床试验。预计 2025 年第三季度末将公布包括药效学 (PD)、安全性和探索性靶点参与数据在内的主要结果。

OV329 的设计旨在成为一种更安全、耐受性更好的 GABA-AT 抑制剂，其作用机制已被验证，可降低神经元兴奋，从而减少癫痫发作。OV329 已被证明能够内源性地提高脑内主要抑制性神经递质 GABA 的水平。OV329 旨在取代第一代 GABA-AT 抑制剂氨己烯酸 (vigabatrin)。氨己烯酸存在严重的安全隐患，包括导致不可逆的眼部病变，甚至导致部分患者失明，这限制了其临床应用。

OV329 的药效显著优于氨己烯酸，临床前研究表明，OV329 在九种不同的动物癫痫模型中表现出突触和突触外抑制作用，以及抗惊厥活性。在预期治疗剂量下，OV329 已显示出潜在的良好治疗指数，且未引起镇静。OV329 正在开发用于治疗耐药性癫痫 (DRE) 的可能性，并有望在与神经元过度兴奋相关的一系列适应症中拥有更广泛的应用潜力。

OV329：临床开发

在先前完成的队列研究中，OV329 耐受性良好，迄今为止未观察到严重不良事件。公司认为，这一新兴特性支持 OV329 作为一种利用已验证作用机制 (MOA) 的新型疗法的潜力，同时解决了第一代 GABA-AT 抑制剂长期以来限制其临床广泛应用的安全性限制。

这项在健康志愿者中进行的1期临床研究采用了高度合理的生物标志物驱动的临床开发策略，并结合了评估中枢GABA能活性的尖端工具。目前，多种探索性生物标志物正被用于评估OV329的预期药效学效应。这些生物标志物包括用于评估皮质抑制的经颅磁刺激(TMS)、用于测量内侧顶叶GABA水平的磁共振波谱(MRS)以及用于评估脑电波模式的定量脑电图(EEG)。此前，TMS已在接受第一代GABA-AT抑制剂氨己烯酸(vigabatrin)治疗的健康志愿者中进行过研究，这为解读OV329的预期中枢神经系统效应提供了一个经过部分验证且具有临床相关性的对照物。这些转化生物标志物共同作用，为药效学效应提供了早期洞察，并为制定合理且差异化的抗癫痫药物研发计划奠定了坚实的基础。

在等待I期研究结果期间，Ovid计划启动针对难治性局灶性癫痫成人患者的IIa期临床试验。该研发方法旨在保留灵活性，以便探索其他类型的DRE，并针对成人和儿童人群的特定发育性癫痫和癫痫性脑病(DEE)。

推进首创口服KCC2直接激活剂产品组合进入临床阶段

公司在其针对钾-氯协同转运体2 (KCC2) 的首创直接激活剂产品组合方面取得了重大进展。KCC2 是一种神经元特异性氯离子转运体，在调节神经元兴奋性和使 GABA 发挥其抑制作用方面发挥着核心作用。Ovid 的产品组合包含多种独特分子，这些分子已被证明能够结合并直接激活 KCC2，这体现了一种潜在的差异化、基于机制的治疗严重神经和神经精神脑部疾病的方法。直接激活也被认为有助于提高安全性。

OV350（静脉注射 KCC2 直接激活剂）：公司正在健康志愿者中积极研究首个 KCC2 直接激活剂。OV350 的安全性、耐受性和药代动力学数据预计将于 2025 年第四季度公布。这一里程碑旨在确立这类新型潜在药物——KCC2 直接激活剂——的安全性。该项目的研究结果将有助于指导 Ovid 开发其口服 KCC2 候选药物。

OV4071（口服 KCC2 直接激活剂）：公司首款口服 KCC2 候选药物 OV4071 的 IND 申报工作正在进行中。公司计划于 2026 年初启动概念验证临床研究。OV4071 的初步开发用于治疗精神病，包括帕金森病和路易体痴呆症——这些领域存在大量未满足的治疗需求，且调控通路明确。

更广泛的口服 KCC2 产品组合：除 OV4071 外，该公司还在推进从其专有库中选择的多种口服和注射 KCC2 激活剂方案。

直接激活 KCC2 可能是一种有前途的新治疗方法，可以恢复大脑的抑制张力，并且对多种以神经元兴奋性过度为特征的疾病有潜在用途。

加奈索酮专利费货币化提供战略资本

2025年6月，Ovid与Immedica Pharma AB达成协议，以700万美元的价格出售其全球加奈索酮专利权及许可。此次货币化涵盖100%的专利权，并包含Ovid全球加奈索酮知识产权的转让或许可，Immedica Pharma AB将承担相关的专利维护和诉讼费用。

此次资本交易增强了Ovid的资产负债表，延长了其运营周期，并使公司能够将资本和战略重点集中在其全资拥有的小分子药物研发管线。Ovid目前尚未积极开发加奈索酮，因此此次交易不会对其现有的研发管线项目产生影响。

商业战略和更新

Ovid 预计其现金流将支持其运营和临床开发项目直至 2026 年下半年初，在此期间预计将实现多项研发管线和监管里程碑。这些预期里程碑包括：OV329 安全性、耐受性和生物标志物数据的顶线结果（2025 年第三季度）；OV329 治疗耐药性癫痫的 2a 期患者研究的潜在启动（2026 年第一季度）；OV350 1 期研究结果（2025 年第四季度）；以及首个口服 KCC2 直接激活剂 OV4071 的概念验证试验的潜在启动（2026 年第二季度）。

鉴于公司产品线的广度和深度，以及其可能带来的广泛治疗机会，公司将继续探索一系列战略选择，以加速开发并抵消成本，例如针对特定项目的合作伙伴关系、共同开发和区域合作机会，以及将其候选药物的股权、知识产权和非中枢神经系统应用货币化。公司将继续严格控制财务纪律，管理其临床开发项目、运营和现金支出，以支持实现关键的、创造价值的临床里程碑。

2025年第二季度财务业绩

• 截至 2025 年 6 月 30 日的现金、现金等价物和有价证券总额为 3830 万美元。
• 截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度，特许权使用费协议收入为 630 万美元，而 2024 年同期为 169,000 美元。
• 截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度，研发费用为 650 万美元，而 2024 年同期为 1,260 万美元。这一减少与 2024 年第二季度的组织重组有关，该重组旨在重新确定 Ovid 的临床和临床前管线项目的优先顺序。
• 截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度，一般及行政费用为 490 万美元，而 2024 年同期为 810 万美元。减少的原因是组织重组和相关的成本削减措施。
• 截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度，总运营费用为 1130 万美元，而 2024 年同期为 2070 万美元。
• Ovid 报告称，2025 年第二季度净亏损为 470 万美元，即归属于普通股股东的每股基本和稀释净亏损为 0.06 美元，而 2024 年同期净收入为 850 万美元，即归属于普通股股东的每股基本和稀释净收入为 0.12 美元。
  

关于Ovid Therapeutics

Ovid Therapeutics Inc. 是一家总部位于纽约的生物制药公司，致力于开发用于治疗存在重大未满足需求的脑部疾病的小分子药物。Ovid 正在推进一系列新型靶向小分子候选药物，这些药物旨在调节导致多种神经系统和神经精神疾病的神经元过度兴奋的内在和外在因素。Ovid 正在开发：OV329，一种下一代 GABA-氨基转移酶抑制剂，有望用于治疗难治性癫痫和其他未公开的适应症；以及 OV350、OV4071 和其他化合物库中的药物，这些化合物可直接激活 KCC2 转运体，用于治疗多种中枢神经系统疾病。欲了解更多关于这些及其他 Ovid 研究项目的信息，请访问 www.ovidrx.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含 Ovid 的某些披露内容，其中包含“前瞻性陈述”，包括但不限于：关于 Ovid 临床研究的预期启动、完成及结果和数据的陈述；Ovid 对其现金流持续时间的预期以及对其将支持 Ovid 运营和开发计划的预期；OV329、OV350、OV4071 和 Ovid KCC2 直接激活剂库中的其他化合物的潜在用途和开发；OV329、OV350、OV4071 和 Ovid KCC2 直接激活剂库中的其他化合物的潜在治疗机会；OV4071 概念验证试验的预期启动时间和临床开发的提交时间；Ovid 的临床管线战略和未来临床研究计划；其 KCC2 直接激活剂库中的分子的 IND 授权和制剂工作的预期时间以及相关的监管提交时间； Ovid 未来潜在的业务发展机会；以及其他非历史事实的陈述。您可以通过包含“预期”、“相信”、“预计”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”和“将”等词语及类似表述（以及其他提及未来事件、条件或情况的词语或表述）来识别前瞻性陈述。前瞻性陈述基于 Ovid 当前的预期和假设。由于前瞻性陈述与未来相关，因此它们受固有的不确定性、风险和情况变化的影响，这些因素可能与前瞻性陈述中预期的情况存在重大差异。前瞻性陈述既不是历史事实陈述，也不是对未来业绩的保证或担保。可能导致实际结果与前瞻性陈述中的结果大不相同的重要因素包括但不限于：临床前和临床开发及监管审批流程中固有的不确定性、Ovid 实现成本节约预期效益的能力所面临的障碍、与 Ovid 实现其财务目标的能力相关的风险、Ovid 可能无法实现其业务战略预期效益的风险、或与 Ovid 确定业务发展目标或战略合作伙伴的能力、以优惠条件达成战略交易的能力、或完成和实现任何业务发展交易的效益的能力相关的风险，或由于宏观经济和地缘政治条件造成的意外或超出预期的影响或延迟。可能导致实际结果与前瞻性陈述大相径庭的其他风险，已在Ovid最近向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的10-K表年度报告和10-Q表季度报告中的“风险因素”标题下列出，并包含在Ovid向SEC提交的后续及未来文件中。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的观点，除非法律另有规定，否则Ovid不承担更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的义务，无论其是否出现新信息、未来事件、情况变化或其他情况。

接触

投资者关系与媒体
维多利亚堡
VFort@ovidrx.com