奧庫根公司宣佈歐洲藥品管理局關於OCU410ST修飾基因治療Stargardt病的批准途徑的積極科學建議

賓夕法尼亞州馬爾科姆2025年8月13日（環球新聞網）-- Ocugen，Inc.（奧庫根或公司）（納斯達克：OCGN）是失明疾病基因治療領域的生物技術先驅者，今天宣佈，歐洲藥品管理局（EMA）的人用藥品委員會（CHMP）審查了研究設計，正在進行的關鍵確認性OCU 410 ST II期/的終點和計劃統計分析3 GARDian 3針對Stargardt病的臨牀試驗，並提供了單一美國-基於提交營銷授權申請（MAA）的試驗。

EMA基於OCU 410 ST在I期GARDian試驗中證明的安全性和耐受性提供了這一意見，包括與未治療的眼睛相比，12個月隨訪時，可評估的治療眼睛的最佳矯正視力（BCVA）增加近2行/9個字母，具有統計學意義（p=0.031）和臨牀意義。這項2/3期研究將招募51名被診斷患有Stargardt病的參與者。其中，34名患者將在視力較差的眼睛中接受一次性視網膜下注射OCU 410 ST（200 μL，濃度為1.5 x 10 ½載體基因組/毫升），而17名患者將被分配到未治療的對照組。該試驗獨特的適應性設計包括對研究中24名受試者（治療組16名，對照組8名）8個月時的掩蔽中期分析。該試驗的主要目的是評估萎縮性病變尺寸的縮小。與對照組相比，關鍵次要終點包括BCVA和低亮度視力（LLVA）的改善。一年隨訪的數據將用於支持公司計劃在歐盟申請的生物製品許可證（BLA）和MAA。

Ocugen董事長、首席執行官兼聯合創始人Shankar Musunuri博士表示：「這種積極的意見支持以單一試驗作為BLA和MAA提交的基礎，並使我們更接近為美國和歐洲的約100，000名Stargardt患者提供一次性修飾基因療法。」「我們對解決這些目前沒有批准的治療選擇的患者存在的未滿足醫療需求的前景感到非常鼓舞。」EMA的意見是一個極其有利的結果，因為它可能會減少在歐盟獲得營銷授權的時間和成本。OCU 410 ST計劃最近取得了重要里程碑，包括5月的罕見兒科疾病認定（RPDD）、6月的IND批准以及7月的首次患者給藥。由於註冊計劃於2026年第一季度完成，該公司仍有望在2027年上半年提交BLA，這與其在未來三年內完成三項BLA的目標一致。關於OCU 410 ST OCU 410 ST利用AAC輸送平臺進行RORA（VAR相關孤兒受體A）基因的視網膜輸送。它代表了Ocugen的修飾基因治療方法，該方法基於核激素受體（NHR）RORA，調節與Stargardt病相關的病理生理途徑，例如脂褐素形成、氧化應激、補充形成、炎症和細胞生存網絡。

關於Stargardt病Stargardt病是一種遺傳性眼部疾病，會導致視網膜變性和視力喪失。Stargardt病是最常見的遺傳性視網膜病變形式。與Stargardt病相關的進行性視力喪失是由視網膜中央部分稱為斑點的感光細胞變性引起的。

由於斑點光感受器喪失而導致的中心視力下降是Stargardt病的標誌。通常會保留一些周邊視覺。Stargardt病通常發生在兒童期或青春期，但發病年齡和進展速度可能有所不同。視網膜色素內皮細胞（RPE）是一層支持光感受器的細胞，也會受到Stargardt病患者的影響。

關於奧庫根公司奧庫根公司是一家生物技術公司，專注於發現、開發和商業化新型基因療法，以解決主要失明疾病併爲全球患者帶來希望。我們正在通過勇敢的創新--開闢利用我們獨特的智力和人力資本的新科學路徑，對患者的生活產生影響。我們突破性的修飾基因治療平臺有可能通過我們的基因不可知方法解決大量患者羣體未滿足的醫療需求。請訪問www.ocugen.com瞭解更多信息，並在X和LinkedIn上關注我們。

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