Ocugen公司宣布获得欧洲药品管理局关于OCU410ST审批途径的积极科学建议——针对斯塔格特病的修饰基因疗法

宾夕法尼亚州马尔文，2025 年 8 月 13 日（GLOBE NEWSWIRE）-- 失明疾病基因治疗领域的先锋生物技术领导者 Ocugen, Inc.（“Ocugen”或“公司”）（纳斯达克股票代码：OCGN）今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）审查了正在进行的针对 Stargardt 病的关键验证性 OCU410ST 2/3 期 GARDian3 临床试验的研究设计、终点和计划统计分析，并接受了在美国进行单次试验以提交营销授权申请 (MAA)。

EMA 之所以给出这一意见，是基于 OCU410ST 在 I 期 GARDian 试验中展现出的安全性和耐受性，包括病变生长减缓 48%，并且在 12 个月的随访中，与未治疗的眼睛相比，接受治疗的眼睛的最佳矫正视力 (BCVA) 提高了近 2 行/9 个字母，这一改善具有统计学意义（p=0.031）和临床意义。这项 II/III 期研究将招募 51 名确诊患有 Stargardt 病的参与者。其中，34 名患者将在视力较差的眼睛接受一次性视网膜下注射 OCU410ST（200 μL，浓度为 1.5 × 10¹¹ 个载体基因组/mL），而 17 名患者将被分配到未治疗的对照组。该试验独特的自适应设计包括在 8 个月时对研究中的 24 名受试者（治疗组 16 名，对照组 8 名）进行盲法中期分析。该试验的主要目的是评估萎缩性病变面积的缩小情况。关键次要终点包括与对照组相比，最佳矫正视力 (BCVA) 和低亮度视力 (LLVA) 的改善。为期一年的随访数据将用于支持公司计划在欧盟提交的生物制剂许可申请 (BLA) 和上市许可申请 (MAA)。

Ocugen 董事长、首席执行官兼联合创始人 Shankar Musunuri 博士表示：“这项积极的意见支持我们仅通过一项试验即可同时提交生物制品许可申请 (BLA) 和上市许可申请 (MAA)，这让我们距离为美国和欧洲总计约 10 万名 Stargardt 患者提供一次性修饰基因疗法的目标更近了一步。我们对能够满足这些目前尚无获批治疗方案的患者尚未满足的医疗需求的前景感到非常鼓舞。”

EMA 的意见是一个非常有利的结果，因为它有可能减少在欧盟获得上市许可的时间和成本。与 EMA 达成一致之前，OCU410ST 项目已取得多项重要里程碑，包括 5 月获得儿科罕见病认定 (RPDD)、6 月获得 IND 批准以及 7 月完成首例患者给药。公司计划于 2026 年第一季度完成患者入组，并有望在 2027 年上半年提交生物制品许可申请 (BLA)，以实现未来三年提交三份 BLA 的目标。

关于OCU410ST
OCU410ST 利用 AAV 递送平台将RORA （RAR 相关孤儿受体 A）基因递送至视网膜。它代表了 Ocugen 的修饰基因治疗方法，该方法基于核激素受体 (NHR) RORA，其调节与 Stargardt 病相关的病理生理通路，例如脂褐素形成、氧化应激、补体形成、炎症和细胞存活网络。

关于Stargart病
斯塔加特病是一种遗传性眼部疾病，会导致视网膜退化和视力丧失。斯塔加特病是最常见的遗传性黄斑变性。斯塔加特病导致的进行性视力丧失是由视网膜中央部分（称为黄斑）的感光细胞退化引起的。

由于黄斑区光感受器细胞丧失，导致中央视力下降是 Stargardt 病的标志。患者通常保留部分周边视力。Stargardt 病通常发病于儿童或青少年时期，但发病年龄和进展速度可能有所不同。Stargardt 病患者的视网膜色素上皮 (RPE)，即一层支持光感受器的细胞，也会受到影响。

关于Ocugen, Inc.
Ocugen, Inc. 是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因疗法，以治疗主要的失明疾病，并为全球患者带来希望。我们通过勇于创新，利用我们独特的智力和人力资本，开辟新的科学途径，从而改善患者的生活。我们突破性的修饰基因治疗平台有望通过我们基因不可知论的方法，满足大量患者群体尚未满足的重大医疗需求。了解更多信息，请访问www.ocugen.com ，并在X和LinkedIn上关注我们。

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