生成生物宣布其新型ctLNP递送系统及早期T细胞项目的新数据，并公布2025年第二季度财务结果

• 新数据证实了细胞靶向脂质纳米颗粒 (ctLNP) 的高选择性特性以及首次将 siRNA 递送至非人类灵长类动物的 T 细胞

• 领先的 siRNA 候选药物显示出对 LAT1 和 VAV1 的强效敲低，这些靶点可能与 T 细胞驱动的自身免疫性疾病相关

• 公司正在评估战略替代方案，以最大限度地提高其输送系统的价值以及为股东带来T细胞驱动自身免疫性疾病的潜在疗法

• 截至 2025 年 6 月 30 日的现金余额为 1.414 亿美元

• 最近的诉讼和解消除了租赁责任

马萨诸塞州剑桥，2025年8月12日（环球新闻社）——致力于改变T细胞驱动自身免疫性疾病患者治疗可能性的生物技术公司Generation Bio Co. （纳斯达克股票代码：GBIO）今日公布新数据，证明其细胞靶向脂质纳米颗粒（ctLNP）系统能够选择性地将siRNA递送至非人类灵长类动物的T细胞，这进一步证实了该公司对其ctLNP能够将多种基因药物有效载荷递送至多种新细胞类型的信念。该公司还公布了2025年第二季度的财务业绩。

Generation Bio 专有的 ctLNP 是一个模块化系统，旨在将基因药物递送至多种细胞类型，从而有望开辟新的治疗组织。该公司的 ctLNP 与其他 LNP 的不同之处在于，它采用了专有的“隐形”基底结构，可避免脱靶吸收，从而使结合到表面的生物配体能够高效且高选择性地递送至目标细胞类型。该公司一直在探索利用 ctLNP 将 siRNA 递送至 T 细胞，以治疗 T 细胞驱动的自身免疫性疾病。

Generation Bio 近期一项非人类灵长类动物 (NHP) 研究的数据显示，0.5 mg/kg 剂量的 ctLNP-siRNA 在三周内显著敲低了 T 细胞中 β-2 微球蛋白（一种报告蛋白）。该研究显示，递送具有选择性、强效，不会诱导 T 细胞活化标志物，并且单次和重复给药耐受性良好。这些结果与先前的 NHP 研究一致，这些研究已证明 ctLNP 能够高效、选择性且特异性地递送至多种细胞类型，并可递送不同的载体，包括 mRNA 和该公司专有的免疫静默 DNA (iqDNA)。

作为探索治疗一系列 T 细胞驱动的自身免疫性疾病的潜力的一部分，Generation Bio 还开发了领先的 siRNA，证明可以敲低 LAT1 和 VAV1 这两个上游分子，从而抑制 T 细胞的活化、增殖和分化。

Generation Bio 首席执行官 Geoff McDonough 医学博士表示：“我们模块化 ctLNP 递送系统的独特之处在于，它能够选择性地将多种核酸有效载荷递送至新的细胞类型和组织。我们相信，这份新的 NHP 数据集首次展示了 siRNA 向 T 细胞的递送，并凸显了该系统可能具有高效性、良好的耐受性以及可重复性。ctLNP 可以通过将递送范围扩展到多种基因医学负载的新细胞类型，从而解决基因医学领域的一个重大瓶颈。”

McDonough博士继续说道：“虽然我们的交付系统已经成熟，但我们的项目数据尚处于早期阶段，我们认识到在患者身上实现概念验证需要大量的时间和投入，并且延长我们目前的现金流也存在不确定性。我们正在评估各种战略选择，以最大限度地提升我们资产的价值，为股东创造价值，并使其有潜力为患者带来切实的益处。”

公司将评估战略替代方案，并已聘请TD Cowen担任顾问。可能探讨的方案包括但不限于收购、合并、业务合并、资产出售或其他战略交易。我们无法保证此次评估最终能否达成交易，也无法保证任何交易的条款是否有效，也无法保证任何交易（如有）能够顺利完成。公司尚未设定完成此评估流程的时间表，且除非公司认为有必要披露，否则不打算披露进一步进展。

Generation Bio 计划在参与战略替代方案审查流程期间，初步维持其核心研发能力。配合战略替代方案审查流程，公司正在实施一项战略重组，该重组将分阶段进行，于 2025 年 8 月中旬开始，并于 2025 年 10 月底结束。预计这将导致包括研发部门在内的员工人数减少约 90%。

McDonough博士继续说道：“我们的团队以严谨、创新和对使命的坚定承诺，交付了卓越的成果。他们持续推动ctLNP和iqDNA的进步，这些进步将为患者未来的治疗奠定基础。”

2025年第二季度财务业绩及近期业务亮点

• 现金状况：截至 2025 年 6 月 30 日，现金、现金等价物和有价证券为 1.414 亿美元，而截至 2024 年 12 月 31 日，现金、现金等价物和有价证券为 1.852 亿美元。公司预计，在可预见的未来，其现金、现金等价物和有价证券将为其运营支出提供资金。
• 研发费用：截至 2025 年 6 月 30 日的季度，研发 (R&D) 费用为 1,550 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的季度为 1,640 万美元。
• 一般及行政管理费用：截至 2025 年 6 月 30 日的季度，一般及行政管理 (G&A) 费用为 770 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的季度为 950 万美元。
• 净亏损：截至 2025 年 6 月 30 日的季度，净亏损为 2090 万美元，即每股基本净亏损和稀释净亏损 3.12 美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的季度，净亏损为 2040 万美元，即每股基本净亏损和稀释净亏损 3.07 美元。
• 租赁和解：2025年8月，Generation Bio与马萨诸塞州沃尔瑟姆一家设施的业主签署了一份谅解备忘录，以解决此前披露的诉讼。根据该备忘录，公司将向业主支付3100万美元的一次性款项。此次和解后，Generation Bio预计将于2025年第三季度免除5800万美元的租赁负债。
  

关于 Generation Bio

Generation Bio 是一家生物技术公司，致力于改变 T 细胞驱动型自身免疫性疾病患者的治疗方案。该公司正在开发可重复给药的疗法，通过体内重新编程 T 细胞来减少或消除自身反应性 T 细胞的产生和持续存在。自身反应性 T 细胞会错误地识别并攻击人体自身组织，从而引发自身免疫性疾病。Generation Bio 的创新方法利用细胞靶向脂质纳米颗粒 (ctLNP) 选择性地将小干扰 RNA (siRNA) 递送至 T 细胞。这种选择性递送与细胞内精准基因靶向结合的机制，有望揭示一系列高价值、以往无法用药的自身免疫性疾病驱动基因。

欲了解更多信息，请访问： www.generationbio.com 。

前瞻性陈述

本新闻稿中关于公司未来预期、计划和前景的任何陈述，包括关于公司对战略替代方案的探索和审查、公司通过战略替代方案确定和完成交易的能力、重组和降低成本的计划、公司的现金资源、技术和临床前数据的陈述，以及其他包含“相信”、“预期”、“计划”、“期望”和类似表述的陈述，均构成《1995 年私人证券诉讼改革法》所定义的前瞻性陈述。实际结果可能与此类前瞻性陈述所示的结果存在重大差异，这些因素包括：不确定公司是否有能力以有吸引力的条款成功进行战略替代交易；不确定裁员是否会带来预期的节省；关于我们新技术的不确定性；临床前研究的结果是否可以预测后续临床前研究和临床试验的结果；公司现金资源是否足以满足预期期间的运营费用和资本支出要求；以及公司最新提交给美国证券交易委员会的10-K表年度报告和10-Q表季度报告中“风险因素”部分所述的其他风险和不确定因素，以及公司随后可能向美国证券交易委员会提交的文件。此外，本新闻稿中的前瞻性陈述代表公司截至本新闻稿发布之日的观点。公司预计后续事件和发展将导致公司观点发生变化。然而，虽然公司可能选择在未来某个时间点更新这些前瞻性陈述，但公司明确否认有义务这样做。这些前瞻性陈述不应被视为代表公司在作出这些陈述之日之后的任何日期的观点。

投资者和媒体联系人
马伦·基拉基
生物一代
mkillackey@generationbio.com
857-371-4638