Korro发布2025年第二季度财务结果并提供业务更新

KRRO-110 REWRITE 1/2a 期临床试验中期结果有望于 2025 年下半年完成

—在多个单次递增剂量 (SAD)队列中，超过 80% 的 REWRITE 计划健康志愿者完成了给药，未观察到治疗中出现的严重不良事件 (SAE) 或剂量限制性毒性

—欧洲药品管理局 (EMA) 授予 KRRO-110 孤儿药资格，用于治疗 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)

— Korro 罕见代谢紊乱项目候选药物将于 2025 年底公布

—截至 2025 年第二季度，现金、现金等价物和有价证券总额为 1.196 亿美元

马萨诸塞州剑桥，2025 年 8 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Korro Bio, Inc.（Korro）（纳斯达克股票代码：KRRO）是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发基于编辑 RNA 的新型基因药物，用于治疗罕见和高度流行的疾病，今天公布了 2025 年第二季度的财务业绩并提供了业务更新。

Korro首席执行官兼总裁Ram Aiyar博士表示：“在第二季度，我们在1/2a期REWRITE临床试验中，健康志愿者的给药取得了显著进展。我们预计将在2025年下半年公布中期数据，我们相信这些数据将凸显KRRO-110的同类最佳潜力，这将是公司和AATD领域的一个重要里程碑。我们的3-2-1战略持续赋能，使我们能够在2025年底前宣布罕见代谢性疾病候选药物的研发。我们坚信，我们有能力实现科学的价值，并扩展我们全资拥有的平台，为患者提供可能具有同类最佳潜力的基因药物，以应对高发病率和大量未满足临床需求的疾病。”

管道和业务更新：  

• 继续推进 KRRO-110 用于治疗 AATD 的 1/2a 期 REWRITE 临床试验。迄今为止，超过 80% 的计划健康志愿者已在多个 SAD 队列中接受了 KRRO-110 治疗，包括预计与 PiZZ 患者药理学相关的剂量水平。截至 2025 年 8 月 12 日，KRRO-110 仍然安全且耐受性良好，未观察到治疗中出现的 SAE 或剂量限制性毒性。该研究分为两部分：第一部分为 SAD 部分，第二部分为多次递增剂量 (MAD) 部分。第一部分的中期结果预计将于 2025 年下半年公布，包括第二部分 MAD 部分在内的试验预计将于 2026 年完成。
• KRRO-110 获得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定，用于治疗 AATD。EMA授予用于治疗、预防或诊断危及生命或慢性衰弱性疾病的药物资格，这些疾病在欧盟每 10,000 人中影响不到 5 人，并且该药物必须对患者有显著益处。孤儿药资格认定为公司提供各种开发激励措施，包括方案协助、降低监管费用以及药物获批后的市场独占权。2025 年 3 月，KRRO-110 还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的孤儿药资格认定，用于治疗 AATD。
• 到 2027 年底实施 3-2-1 战略。Korro继续实施 3-2-1 战略，目标是建立三个临床阶段开发项目，利用其寡核苷酸促进 RNA 编辑 (OPERA®) 平台的功能针对两种组织类型。
• 目前的产品线以及与诺和诺德的合作仍在持续推进。除了推进用于治疗AATD的KRRO-110及其第二个罕见代谢疾病项目外，Korro还将继续推进其中枢神经系统项目以及与诺和诺德的合作。在与诺和诺德的合作下，Korro正利用其专有的OPERA平台，通过临床前开发推进最多两个项目，初步目标是治疗心脏代谢疾病。

预计即将到来的里程碑：

• 预计 2025 年下半年将发布 KRRO-110 用于 AATD 的 1/2a 期 REWRITE 临床试验第 1 部分 SAD 的中期读数，预计 2026 年将完成 REWRITE 临床试验（包括第 2 部分 MAD 部分）。
• 在 2025 年底之前宣布其罕见代谢紊乱项目的开发候选药物。该候选药物将通过皮下注射并使用 GalNAc 靶向肝脏，以创建旨在具有治疗作用的从头蛋白质变体。
• 与诺和诺德在发病率高且临床需求大量未满足的心脏代谢疾病领域开展合作。
  
  

2025年第二季度财务业绩：

现金状况：截至 2025 年 6 月 30 日，现金、现金等价物和有价证券为 1.196 亿美元，而截至 2024 年 12 月 31 日为 1.631 亿美元。Korro 预计，截至 2025 年 6 月 30 日的现金、现金等价物和有价证券将为 2027 年的运营费用和资本支出需求提供资金。

合作收入：截至 2025 年 6 月 30 日的三个月的合作收入为 150 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的三个月的合作收入为零。增加的原因是 2025 年第二季度 Korro 与 Novo Nordisk 合作获得的合作收入。

研发费用：截至 2025 年 6 月 30 日的三个月，研发费用为 2100 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的三个月，研发费用为 1710 万美元。增长的主要原因是人事费用以及其他研究和开发前候选人费用的增加。

一般及行政 (G&A) 费用：截至 2025 年 6 月 30 日的三个月，G&A 费用为 760 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的三个月为 700 万美元。增加的主要原因是人员相关费用增加 100 万美元，但专业服务费用减少 40 万美元。

净亏损：截至 2025 年 6 月 30 日的三个月，Korro 的净亏损为 2580 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的三个月，净亏损为 2180 万美元。

关于 REWRITE

REWRITE 是一项包含单次和多次剂量递增研究的两部分研究，旨在评估 KRRO-110 的安全性和耐受性，研究对象多达 64 名，包括健康成人和携带 PiZZ 基因型且临床稳定的 AATD 患者。次要终点和探索性终点包括药代动力学和药效动力学参数，这些参数将指导后期研究的最佳剂量选择。第一部分（在健康志愿者和 AATD 患者中进行的单次递增剂量研究）的中期数据预计将于 2025 年下半年获得，第二部分（在 AATD 患者中进行的多次递增剂量研究）预计将于 2026 年完成。有关 REWRITE 研究的更多信息，请访问 ClinicalTrials.gov (NCT06677307)。

关于 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 和 KRRO-110

AATD 是一种遗传性疾病，最常见的原因是 SERPINA1 基因的单个错义突变（G 到 A）。受累的成年人会出现肺气肿和/或肝硬化，以及终末器官损害。KRRO-110 是 Korro 专有 RNA 编辑平台寡核苷酸促进 RNA 编辑 (OPERA®) 的首个 RNA 编辑寡核苷酸候选产品。KRRO-110 是基于临床前数据的潜在同类最佳化合物，旨在利用内源性酶——作用于 RNA 的腺苷脱氨酶 (ADAR)，编辑 SERPINA1 RNA 上的“A”变体，修复氨基酸密码子，并恢复正常 AAT 蛋白的分泌。这种对内源性蛋白质的修复有可能清除肝细胞内的蛋白质聚集物，从而为肝功能带来潜在的临床差异化益处，并通过提供足量的正常 AAT 蛋白来维持肺功能。

关于科罗

Korro 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发基于 RNA 编辑的新型基因药物，用于治疗罕见病和高发病。Korro 正在开发一系列差异化项目，旨在利用人体天然的 RNA 编辑过程，实现精确而短暂的单碱基编辑。通过编辑 RNA 而非 DNA，Korro 能够提供更高的精度和可调控性，从而扩大基因药物的覆盖范围，从而有可能提高特异性和改善长期耐受性。Korro 采用基于寡核苷酸的方法，希望利用其专有平台，结合先例的给药方式、制造技术以及已获批准的寡核苷酸药物的成熟监管途径，将其药物带给患者。Korro 总部位于马萨诸塞州剑桥市。欲了解更多信息，请访问 korrobio.com。

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前瞻性陈述

本新闻稿中的某些声明可能构成《1995 年私人证券诉讼改革法》修订版所定义的“前瞻性声明”。前瞻性声明包括但不限于关于 Korro 对未来的期望、希望、信念、意图或战略的明示或暗示的陈述，包括但不限于关于以下事项的明示或暗示的陈述：数据读取的时间和 1/2a 期 REWRITE 临床试验的完成时间；Korro 罕见代谢紊乱项目开发候选药物的宣布时间；KRRO-110 的最佳潜力；为患者提供潜在的最佳基因药物，用于治疗高发病率和大量未满足临床需求的疾病；预期 KRRO-110 剂量水平与 PiZZ 患者具有药理学相关性；3-2-1 战略的执行；Korro 与 Novo Nordisk 的合作；Korro 的现金流及其用途；等等。此外，任何涉及预测、预报或其他对未来事件或情况描述的陈述，包括任何基本假设，均属前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预计”、“打算”、“或许”、“或许”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“努力”、“将”、“旨在”、“目标”、“承诺”等词语及类似表述可能识别为前瞻性陈述，但没有这些词语并不意味着该陈述不具有前瞻性。前瞻性陈述基于当前的预期和假设，这些预期和假设虽然被认为是合理的，但本质上是不确定的。新的风险和不确定性可能不时出现，并且不可能预测所有风险和不确定性。可能导致实际结果与当前预期存在重大差异的因素包括但不限于各种超出管理层控制范围的因素，包括实现 KRRO-110 用于治疗 AATD 的孤儿药指定益处的风险；进行临床试验的风险；与临床试验监管监督相关的风险、入组风险和扩展到其他司法管辖区的风险以及生物制药开发固有的其他风险；与临床前研究和临床试验相关的风险；以及与获得监管批准和保护知识产权相关的其他风险；与第三方合作开发候选产品的风险；以及与一般经济状况相关的风险（包括最近的地缘政治不确定性和由于经济政策变化导致的潜在供应链中断）；以及 Korro 向 SEC 提交的文件中不时指出的其他风险和不确定性，包括第一部分第 1A 项。 Korro 于本新闻稿之日向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的 10-Q 表季度报告中的“风险因素”可能会在其向美国证券交易委员会提交的其他文件中进行修改或补充。本新闻稿中的任何内容均不应被视为任何人对本文所述的前瞻性陈述将会实现或此类前瞻性陈述的任何预期结果将会实现的陈述。您不应过分依赖本新闻稿中的前瞻性陈述，这些陈述仅代表其发布之日的观点，并受本文中的警示性声明的完整限制。除法律要求外，Korro 不承担或接受任何义务公开发布任何前瞻性陈述的更新或修订，以反映其预期或此类陈述所依据的事件、条件或情况的任何变化。本新闻稿并非旨在总结投资 Korro 的所有条件、风险和其他属性。

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