FDA批准Tiziana Life Sciences针对多系统萎缩的二期临床试验申请

纽约，2025年8月11日（环球新闻社）—— Tiziana Life Sciences, Ltd.（纳斯达克股票代码： TLSA ）（简称“Tiziana”或“公司”）是一家生物技术公司，致力于开发突破性的免疫调节疗法，其主要候选药物是经鼻给药的foralumab，一种全人源抗CD3单克隆抗体。该公司欣然宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其经鼻给药的foralumab用于治疗多系统萎缩（MSA）患者的2a期临床试验的IND（新药申请）。多系统萎缩是一种尚未得到满足的医疗需求，因为目前尚无FDA批准的疗法来治疗这种限制生命的孤儿病。

这项 2a 期临床试验（ClinicalTrials.gov 标识符： NCT06868628 ）是一项为期六个月的开放标签临床试验，旨在评估经鼻给药 foralumab 对 MSA 患者小胶质细胞活化、临床疗效和安全性的影响。foralumab 是一种全人源抗 CD3 单克隆抗体，靶向 T 细胞介导的神经炎症，通过鼻喷雾剂给药，分 8 个 3 周的给药周期。

多系统萎缩症 (MSA) 是一种罕见病，在美国平均发病率为 0.6/100,000 人年，随着年龄≥50岁，发病率增至 3/100,000 人年。全球 MSA 的患病率估计为每十万人 1.9-4.9 人，这表明环境、遗传和表观遗传因素共同作用于该病的发病机制。MSA 是一种快速进展的神经退行性疾病，影响自主神经功能（例如血压、膀胱控制）和运动控制，导致严重残疾和预期寿命缩短。越来越多的证据表明，神经炎症和小胶质细胞活化是 MSA 发病机制的关键驱动因素，可导致神经元退化。疾病进展使用统一 MSA 评分量表 (UMSARS) 进行评估，该量表评估日常生活活动能力、自主神经和运动功能障碍以及总体残疾情况。该病预后较差，中位生存期为 6-9 年。

“我们很高兴FDA批准了这项IND，允许使用经鼻给药的foralumab治疗MSA患者，”医学博士、哲学博士、Tracy T. Batchelor神经病学特聘讲席教授、运动障碍科主任兼布莱根妇女医院MSA卓越中心主任兼MSA试验首席研究员Vikram Khurana表示。“神经炎症在MSA的快速进展中起着重要作用。经鼻给药的foralumab通过靶向脑内T细胞介导的免疫激活，提供了一种新的治疗途径。我们的目标是观察这种疗法是否能够在六个月内显著影响MSA患者小胶质细胞的活性和重要的临床结果。”

Tiziana Life Sciences 首席执行官 Ivor Elrifi 就 foralumab 用于治疗多发性硬化症 (MSA) 的原理发表了评论：“经鼻给药的 foralumab 可诱导调节性 T 细胞并调节 T 细胞驱动的炎症。它能够降低小胶质细胞活化，为减缓多发性硬化症、阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 和多发性硬化症 (MSA) 等神经炎症和退行性疾病中的神经元损伤提供了一种有前景的治疗策略。这种新颖的非系统性方法旨在激活调节性 T 细胞，促进免疫耐受，同时最大限度地减少全身性免疫抑制。”

关于 Foralumab

Foralumab 是一种全人源抗 CD3 单克隆抗体，是一种生物候选药物，经鼻给药已被证实能够刺激调节性 T 细胞。目前，一项开放标签的中型扩展获取 (EA) 项目 ( NCT06802328 ) 已对 10 名非活动性继发性进展型多发性硬化症 (na-SPMS) 患者进行了给药，所有患者在 6 个月内均观察到病情改善或稳定。此外，目前正在对非活动性继发性进展型多发性硬化症患者进行一项 2a 期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心、剂量范围试验 ( NCT06292923 )。

Foralumab是目前唯一处于临床开发阶段的全人源抗CD3单克隆抗体(mAb)。非活性SPMS鼻腔给药foralumab的2期临床试验(NCT06292923)于2023年11月开始对患者进行筛选。通过鼻腔给药进行免疫调节代表了治疗神经炎症和神经退行性疾病的一种新途径。 ^[1],[2]

关于 Tiziana Life Sciences

Tiziana Life Sciences 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发突破性疗法，利用变革性药物输送技术实现免疫疗法的替代途径。Tiziana 的创新鼻腔给药方式有望比静脉注射 (IV) 给药方式更有效地提高疗效、安全性和耐受性。Tiziana 的领先候选药物 foralumab 经鼻给药，是目前唯一处于临床开发阶段的全人源抗 CD3 单抗，迄今为止的研究已证明其在患者中具有良好的安全性和临床反应。Tiziana 的替代免疫疗法技术已获得专利，另有多项申请正在申请中，预计将广泛应用于临床。

有关 Tiziana Life Sciences 及其创新疗法系列的更多信息，请访问www.tizianalifesciences.com 。

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[1] https://www.pnas.org/doi/10.1073/pnas.2220272120

[2] https://www.pnas.org/doi/10.1073/pnas.2309221120