Sionna Therapeutics 公布 2025年第二季度财务报告

宣布 SION-719 和 SION-451 的积极 I 期数据，表明这两种首创的 NBD1 稳定剂总体耐受性良好，且超过了药代动力学目标

SION-719 作为囊性纤维化患者标准治疗的补充，其 2a 期概念验证试验预计将于 2025 年下半年启动，预计 2026 年中期获得顶线数据

SION-451 两种专有双重组合的 I 期健康志愿者临床试验进展顺利，预计将于 2025 年下半年完成，并预计于 2026 年中期获得顶线数据

保持强劲的现金状况，现金和现金等价物约为 3.373 亿美元，预计将为 2028 年的运营提供资金

马萨诸塞州沃尔瑟姆，2025 年 8 月 11 日（GLOBE NEWSWIRE）——Sionna Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：SION）是一家临床阶段生物制药公司，致力于通过开发使囊性纤维化跨膜传导调节器 (CFTR) 蛋白功能正常化的新型药物，彻底改变囊性纤维化 (CF) 的现有治疗模式，该公司今天公布了截至 2025 年 6 月 30 日的季度财务业绩，并提供了业务更新。

Sionna 总裁兼首席执行官 Mike Cloonan 表示：“我们对上个季度取得的进展感到满意，这尤其体现在我们首创 NBD1 稳定剂 SION-719 和 SION-451 的 I 期临床试验中，其耐受性和药代动力学数据令人鼓舞。这些数据增强了我们将这两种 NBD1 稳定剂推进到下一开发阶段的信心。我们正准备在今年启动 SION-719 作为标准治疗补充的 IIa 期概念验证试验，以及 SION-451 双药联合治疗的 I 期试验，并期待在 2026 年中期分享这两项研究的最终结果。在清晰的开发计划和强劲的财务状况的支持下，我们很高兴能够推进囊性纤维化 (CF) 疗法，这些疗法有可能为受该疾病影响的人们带来有意义的改变。”

管道更新

NBD1稳定剂

• SION-719 和 SION-451 的 I 期临床试验结果积极： 2025 年 6 月， Sionna 宣布其首创核苷酸结合域 1 (NBD1) 稳定剂 SION-719 和 SION-451 的 I 期临床试验数据积极。这项随机、双盲、安慰剂对照试验招募了 200 多名健康志愿者，并在单剂量和多剂量递增组中评估了每种化合物的安全性、耐受性和药代动力学 (PK)。两种 NBD1 稳定剂均具有良好的耐受性，并且超过了 Sionna 基于其囊性纤维化人支气管上皮 (CFHBE) 模型所确定的目标暴露水平，Sionna 认为，这些稳定剂有潜力作为标准治疗 (SOC) 的附加疗法或与互补调节剂的专有双药组合，带来具有临床意义的益处。这些数据坚定了 Sionna 将 SION-719 和 SION-451 推进到下一开发阶段的决定。
• SION-719 的 2a 期概念验证试验： Sionna 计划于 2025 年下半年将 SION-719 推进至概念验证 (POC) 试验，评估该化合物作为 CF 患者 SOC 的补充治疗效果，预计 2026 年中期获得顶线数据。该试验旨在展示 NBD1 稳定的独特机制，以及在目前 SOC（以汗液氯化物定义）的基础上改善 CFTR 功能的潜在机会。咪达唑仑药物相互作用研究旨在确认 SION-719 可按照其说明书与 SOC 联合使用，该研究已启动，并将在 2a 期试验启动前完成。
• SION-451 与互补调节剂的 1 期双重组合试验： Sionna 有望在 2025 年下半年推进 1 期健康志愿者试验，评估 SION-451 与跨膜结构域 1 (TMD1) 导向 CFTR 校正剂 SION-2222 (galicaftor) 以及与细胞内环 4 (ICL4) 导向 CFTR 校正剂 SION-109 的组合作用。预计 2026 年中期将获得顶线数据。
• 在第48^届欧洲囊性纤维化大会上公布的临床前数据： 2025年6月， Sionna在欧洲囊性纤维化协会(ECFS)第48届年会上公布了临床前数据，^证明Sionna的NBD1稳定剂与专有互补调节剂的双重组合，能够完全纠正CF模型中的F508del-CFTR。Sionna认为，这些发现凸显了其双重组合疗法在恢复CFTR功能方面的强大机制原理和协同效应，表明这些双重组合疗法有可能产生有意义的临床疗效，并改善CF患者的生活质量。

截至2025年6月30日的季度财务业绩

研发费用： 2025 年第二季度的研发费用为 1540 万美元，而 2024 年第二季度为 820 万美元。这一增长主要得益于支持 Sionna 临床管线的直接项目支出。

一般及行政费用： 2025 年第二季度的一般及行政费用为 650 万美元，而 2024 年第二季度为 310 万美元。这一增长主要是由于人员相关成本，包括股票薪酬和专业费用。

净亏损： 2025 年第二季度净亏损为 1810 万美元，而 2024 年第二季度净亏损为 860 万美元。

现金和现金等价物：截至 2025 年 6 月 30 日，现金、现金等价物和有价证券总额为 3.373 亿美元。Sionna 继续预计其目前的现金状况将为 2028 年的运营提供资金。

关于 Sionna Therapeutics

Sionna Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于通过开发能够使囊性纤维化跨膜传导调节蛋白 (CFTR) 功能正常化的新型药物，彻底改变囊性纤维化 (CF) 的现有治疗模式。Sionna 的目标是为 CF 患者提供差异化药物，通过直接稳定 CFTR 的核苷酸结合结构域 1 (NBD1)，使其 CFTR 功能尽可能恢复正常。Sionna 认为，这对于显著改善 CF 患者的临床疗效和生活质量至关重要。Sionna 依托联合创始人十多年来在 NBD1 方面的研究成果，正在推进一系列小分子药物的研发，旨在修复 NBD1 基因中 F508del 突变引起的缺陷。 Sionna 还在开发一系列互补的 CFTR 调节剂，旨在与其 NBD1 稳定剂协同作用，以改善 CFTR 功能。有关 Sionna 的更多信息，请访问www.sionnatx.com 。

Sionna 计划将其投资者关系网站用作披露重大非公开信息并履行其在公平披露规则 (Regulation FD) 下的披露义务的途径。因此，投资者除了关注 Sionna 的新闻稿、SEC 文件、公开电话会议、演示文稿和网络广播外，还应关注 Sionna 的投资者关系网站。

关于前瞻性陈述的警告说明
本新闻稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法》（修订版）所定义的前瞻性陈述，包括但不限于有关 Sionna 对以下方面的信念和期望的明示和暗示陈述：Sionna 的目标是改变 CF 的治疗模式并为 CF 患者提供有临床意义的益处；Sionna 研发计划、临床前研究和临床试验及研究的启动、时间安排、进展和结果，包括计划启动第 2a 阶段概念验证试验和第 1 阶段健康志愿者双重组合试验的时间安排以及这些试验的顶线数据时间安排；临床试验证明 Sionna 候选产品的安全性和有效性的能力；Sionna 的临床前研究预测后期临床试验结果和支持 Sionna 恢复 CFTR 功能的双重组合方法的能力；以及有关 Sionna 的资本资源足以资助其预期运营的时间段的财务预测和预期，包括现金流、资本使用、费用和其他财务结果。在某些情况下，前瞻性陈述可以通过“可能”、“将”、“应该”、“会”、“预期”、“计划”、“预期”、“可以”、“打算”、“目标”、“预计”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”等术语或这些术语的否定形式或其他类似表达来识别。本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念，并受若干风险、不确定性和重要因素的影响，这些因素可能导致实际事件或结果与本新闻稿中的前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。可能导致实际结果不同的因素包括但不限于产品候选物开发固有的风险和不确定性，包括与 Sionna 计划和未来临床试验和研究的启动、时间、进展和结果有关的不确定性；公司在当前或未来临床试验中复制早期临床前研究或临床试验的积极结果的能力； Sionna 证明其 NBD1 稳定剂、补充性 CFTR 调节剂以及任何潜在的未来候选产品对其拟定适应症安全有效的能力；美国及其他国家/地区的监管发展；以及总体经济、行业和市场状况。这些风险和不确定性在 Sionna 最新的 10-Q 表季度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的任何文件中的“风险因素”章节中有描述。前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生。此外，任何前瞻性陈述仅代表 Sionna 截至今日的观点，不应被视为代表其在任何后续日期的观点。Sionna 明确表示不承担更新任何前瞻性陈述的义务，除非法律要求。对于任何此类前瞻性陈述的准确性，不作任何明示或暗示的陈述或保证。

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