安尼克斯被欧洲药品管理局选中参与Vonaprument（ANX007）产品开发协调员试点项目 用于治疗干性年龄相关性黄斑变性伴地理萎缩

新试点项目任命指定产品开发协调员，负责协调监管互动、响应临时查询并支持证据规划

Vonaprument 被 EMA 选为试点项目中约 20 个 PRIME 开发项目之一

Vonaprument 有望成为欧洲和美国首个获批的基于视力和视觉结构保护的治疗地图样萎缩干性 AMD 的药物

加州布里斯班，2025 年 8 月 7 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Annexon, Inc. （纳斯达克股票代码：ANNX）是一家生物制药公司，致力于为患有毁灭性的经典补体介导的身体、大脑和眼睛神经炎症疾病的患者提供新型疗法的后期临床平台，今天宣布欧洲药品管理局（EMA）已选择 vonaprument（以前称为 ANX007）参与产品开发协调员（PDC）试点。

Vonaprument 是一种首创的非聚乙二醇化抗原结合片段 (Fab)，旨在通过玻璃体内注射制剂局部阻断眼内 C1q。该药物已获得欧洲优先药物 (PRIME) 认证和美国食品药品监督管理局 (FDA) 快速通道认证，并且是唯一一种在最佳矫正视力 (BCVA) 和低亮度视力 (LLVA) 终点均能显著保留视力的地图状萎缩 (GA) 研究疗法。

EMA 于 2025 年 7 月启动了 PDC 试点项目，旨在通过开发支持活动加强监管。PDC 凭借其在产品治疗领域的背景和专业知识，负责帮助 PRIME 资格持有者高效地应对各种监管互动，包括加快科学建议、上市许可申请 (MAA) 提交准备活动以及整个开发项目期间的临时咨询。

Annexon 监管、质量和临床安全高级副总裁 AJ Acker 表示：“我们很荣幸 vonaprument 被 EMA 选中参与 PDC 试点项目。此次入选体现了 EMA 致力于通过更快速、更灵活、专家驱动的机制，加强对 vonaprument 的开发支持。” “我们珍视与 EMA 实时合作的机会，以帮助其完成一份强有力且全面的申请。作为欧洲首个治疗伴有 GA 的干性 AMD 的潜在药物，我们期待着通过此次试点项目推动 vonaprument 的注册进程。”

Vonaprument目前正在ARCHER II试验中进行评估。ARCHER II是一项全球性、随机、双盲、假手术对照的关键性3期试验，旨在评估视力和结构性指标，以满足美国和欧洲的全球注册途径。ARCHER II试验的入组工作已于2025年7月完成，预计2026年下半年将获得关键性顶线数据。

关于 3 期 ARCHER II 试验
ARCHER II 是一项全球性的随机、双盲、假手术对照的 3 期临床试验，招募了 630 多名晚期干性 AMD/地图状萎缩 (GA) 患者。患者将按 2:1 的比例随机分配接受每月一次的 vonaprument 治疗或假手术治疗。主要终点是预防最佳矫正视力 (BCVA) 下降≥15 个字母，BCVA 代表糖尿病视网膜病变早期治疗研究 (ETDRS) 标准视力表上的三行。主要分析将在服药后至少 12 个月进行。BCVA 下降≥15 个字母的患者比例是一个公认的功能性终点，是美国食品药品监督管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 批准多种眼科药物的基础。ARCHER II 的次要终点包括安全性、低亮度视力 (LLVA) 和光感受器完整性 (EZ)。预计 2026 年下半年将公布主要数据。

关于 Vonaprument（以前称为 ANX007）和 2 期 ARCHER 试验
Vonaprument是一种抗原结合片段(Fab)抗体，旨在作为首创疗法选择性抑制C1q。C1q是经典补体通路的起始分子，也是神经退行性疾病的关键驱动因素。在晚期干性年龄相关性黄斑变性(AMD)或地图样萎缩(GA)中，C1q与感光细胞突触结合，导致经典通路异常激活，从而导致突触丢失、炎症和神经元损伤，最终导致视力丧失。玻璃体内注射vonaprument可完全阻断C1q和经典通路的激活。在动物模型中，vonaprument的鼠类类似物可保护感光细胞免于丢失，从而维持其功能。

Vonaprument 已获得美国食品药品监督管理局的快速通道认证，并且是首个在欧盟获得优先药物 (PRIME) 认证的 GA 治疗候选药物，该认证为有前景的药物开发商提供早期和主动的支持，这些药物可能比现有治疗方法具有显著的治疗优势或使没有治疗选择的患者受益。

在随机、多中心、双盲、假手术对照的 2 期 ARCHER 临床试验中，vonaprument 在广泛的干性 AMD 和 GA 患者群体中通过多种措施证明了其对视力丧失的持续保护作用。Vonaprument 提供了具有统计学意义的时间和剂量依赖性的视力丧失保护作用，以最佳矫正视力 (BCVA≥15) 读取视力表时丢失≥15个字母来衡量，这是被广泛接受且具有临床意义的功能终点。在其他预先指定的 BCVA 和视觉功能测量中，包括低亮度视力 (LLVA) 和低亮度视觉缺陷 (LLVD)，也显示出对视力丧失的显著保护作用。Vonaprument 的治疗效果在研究的治疗部分不断增强，这表明 vonaprument 可能随着时间的推移提供不断增强和持久的治疗效果。虽然在随后的六个月停药期间，视力下降的获益得以维持，但治疗结束后，BCVA≥15个字母视力的下降速度开始与假手术组持平，这为观察到的治疗保护作用提供了进一步的证据。Vonaprument还被证明能够保护对视力至关重要的关键视网膜结构，包括通过光学相干断层扫描(OCT)测量的对光感受器的显著保护，以及通过眼底自发荧光(FAF)测量的中央凹附近视网膜色素上皮细胞(RPE)丢失减缓，也证实了这一点。Vonaprument在12个月内总体耐受性良好，治疗组和假手术组脉络膜新生血管(CNV)形成率没有增加，也没有报告视网膜血管炎事件。

关于干性AMD和地图样萎缩
干性年龄相关性黄斑变性 (AMD) 是最常见的 AMD 类型，而地图样萎缩 (GA) 是干性 AMD 的晚期类型，干性 AMD 是一种眼病，是老年人失明的主要原因。干性 AMD 和地图样萎缩都是视网膜的慢性进行性神经退行性疾病，涉及外层视网膜感光突触和细胞的丧失。据估计，美国有 100 万人患有地图样萎缩，全球有 800 万人患有地图样萎缩，严重限制了他们的独立生活，并导致沮丧、焦虑和情绪困扰。目前尚无获批的临床试验证明能够显著预防视力丧失，因此仍然需要有效的视力保护疗法。

关于 Annexon
Annexon Biosciences（纳斯达克股票代码：ANNX）正在开发阻止经典补体驱动的神经退行性疾病的疗法，作为数百万患有严重身体、大脑和眼部神经炎症疾病患者的首创疗法。我们采用新颖的科学方法，专注于C1q，它是经典补体强效炎症通路的起始分子，如果被错误引导，会导致组织损伤和损失。我们的免疫疗法靶向C1q，旨在将这种神经炎症级联反应扼杀在萌芽状态。我们的产品线涵盖三个不同的治疗领域——自身免疫性疾病、神经退行性疾病和眼科疾病——并包括旨在满足全球超过800万人未满足需求的靶向研究候选药物。Annexon的使命是为患者提供颠覆性的疗法，使他们能够拥有最美好的生活。欲了解更多信息，请访问annexonbio.com 。

前瞻性陈述
本新闻稿包含经修订的1933年证券法第27A条和经修订的1934年证券交易法第21E条所定义的前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过“旨在”、“预期”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“设计”、“应”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“或许”、“目的”、“计划”、“定位”、“潜在”、“预测”、“寻求”、“应该”、“建议”、“目标”、“按计划进行”、“将”、“会”等术语以及其他类似的表述来识别前瞻性陈述，这些表述是对未来事件和未来趋势的预测或指示，或这些术语或其他类似术语的否定形式。本新闻稿中除历史事实陈述以外的所有陈述均为前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于 vonaprument 阻断上游 C1q 的能力、vonaprument 的临床和监管状态；vonaprument 独特的潜在神经保护作用机制和保护视力和视觉结构的潜力；vonaprument 的潜在治疗益处；III 期 ARCHER II 试验的时间和结果；vonaprument 成为欧洲和美国批准的首个治疗伴有 GA 的干性 AMD 的药物的可能性；以及 Annexon 严格推进中后期临床试验和继续开发公司产品组合的能力。前瞻性陈述并非对未来业绩的保证，并受可能导致实际结果和事件与预期存在重大差异的风险和不确定性的影响，包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定性：ARCHER 试验正在进行的非治疗后续部分和 ARCHER 试验的最终结果；公司的净经营亏损历史；公司获得必要资金以资助其临床项目的能力；公司候选产品临床开发的早期阶段；公共卫生危机对公司临床项目和业务运营的影响；公司获得监管部门批准并成功商业化其候选产品的能力；公司候选产品的任何不良副作用或其他特性；公司对第三方供应商和制造商的依赖；任何未来合作协议的结果；以及公司充分维护其候选产品知识产权的能力。这些风险和其他风险在公司 10-K 表年度报告和 10-Q 表季度报告以及公司向美国证券交易委员会提交的其他文件中“风险因素”章节中有更详细的描述。公司在本新闻稿中做出的任何前瞻性陈述均根据经修订的 1995 年《私人证券诉讼改革法》作出，并且仅代表本新闻稿发布之日的观点。除法律要求外，公司不承担公开更新任何前瞻性声明的义务，无论由于新信息、未来事件还是其他原因。

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