Ventyx Biosciences发布2025年第二季度财务结果并突出显示近期企业进展

• 积极的 2a 期生物标志物数据表明 VTX3232 有望成为帕金森病患者的潜在疾病改良疗法

• 预计 2025 年第四季度将公布 VTX2735 治疗复发性心包炎患者的 2 期临床研究数据

• VTX3232 针对肥胖和心脏代谢风险因素患者的 II 期临床研究已全面入组，预计将于 2025 年第四季度初获得顶线数据

• 截至 2019 年 12 月 31 日，现金、现金等价物和有价证券余额为 2.09 亿美元。
  预计 2025 年 6 月 30 日将为至少 2026 年下半年的计划运营提供资金

圣地亚哥，2025 年 8 月 7 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Ventyx Biosciences, Inc.（纳斯达克股票代码：VTYX）（“Ventyx”、“公司”）是一家临床阶段生物制药公司，专注于为患有自身免疫、炎症和神经退行性疾病的患者开发创新口服疗法，该公司今天公布了第二季度财务业绩，并重点介绍了近期的产品线和业务进展。

“我们持续招募患者参与 VTX2735 治疗复发性心包炎 (RP) 的 2 期临床试验，我们认为 NLRP3 和 Caspase-1 炎症小体的上调是该疾病发病机制的核心。VTX2735 是一种强效抑制 NLRP3 和 Caspase-1 的口服药物，有望取代目前用于治疗重症 RP 患者的生物疗法，并渗透到目前生物疗法尚未充分覆盖的 RP 市场领域。”总裁兼首席执行官 Raju Mohan 博士表示。另一项正在进行的 VTX3232 针对伴有心脏代谢风险因素的肥胖患者开展的 2 期临床试验已全部入组，我们有望在 2025 年第四季度初发布主要结果。最后，回顾 VTX3232 针对早期帕金森病患者的 2a 期临床试验的积极数据，该研究通过展示安全性和耐受性、在脑脊液 (CSF) 中实现高药物暴露量以及有效抑制脑脊液和血浆中 NLRP3 相关生物标志物，实现了其主要目标。如前所述，我们将在学术界和行业专家的指导下，继续推进帕金森病的 2 期临床试验规划。

管道更新和预期里程碑

NLRP3 抑制剂产品组合： Ventyx 处于临床开发阶段的潜在最佳口服 NLRP3 抑制剂产品组合包括 VTX2735（一种外周限制性 NLRP3 抑制剂）和 VTX3232（一种中枢神经系统 (CNS) 渗透性 NLRP3 抑制剂）。

• VTX3232 治疗帕金森病（ 2025 年 6 月， 2a 期临床试验获得阳性顶线数据）： VTX3232 在早期特发性帕金森病患者中开展的 2a 期临床试验达到了其目标，即确定 VTX3232 在该患者群体中的安全性和耐受性，且未观察到与药物相关的治疗中出现的不良事件。该化合物表现出较高的药物暴露量，在每日一次给药后 24 小时内，其在脑脊液和血浆中的稳态浓度超过 NLRP3 抑制的 IC ₉₀ ≥3 倍。VTX3232 还显示出在血浆和脑脊液中靶向作用的明确证据，NLRP3 抑制的下游生物标志物（如 IL-1β、IL-6 和高敏 C 反应蛋白 (hsCRP)）显著降低。此外，VTX3232 治疗与帕金森病的运动和非运动症状改善有关，以 MDS-UPDRS 衡量。
  
  鉴于 2a 期研究符合 Ventyx 持续临床开发的内部标准，该公司已启动计划讨论，对帕金森病以及可能对阿尔茨海默病等其他神经退行性疾病进行安慰剂对照的 2 期试验。
  
  Ventyx 已受邀在今年秋季的两场帕金森病会议上展示 VTX3232 的 2a 期临床试验数据。一份详述 VTX3232 2a 期临床试验结果的摘要已被选为 10 月 5^日至 9^日举行的国际帕金森病和运动障碍大会的口头平台报告。此外，Ventyx 还将在 10 月 16^日举行的迈克尔·J·福克斯基金会帕金森病治疗大会上展示 VTX3232 的 2a 期临床试验结果。

• VTX2735 治疗复发性心包炎（2025 年第四季度数据）：这项正在进行的 2 期多中心开放标签试验，纳入 30 例患者，评估 VTX2735 每日两次给药，用于治疗复发性心包炎患者，初始治疗期为 6 周，随后延长 7 周。关键终点包括安全性、数值评分量表 (NRS) 疼痛评分变化以及 hsCRP 变化。Ventyx 预计将于 2025 年第四季度发布该研究的最终结果。
  
  VTX2735 有可能通过口服药物治疗活动性发作的患者并防止未来复发，从而简化复发性心包炎患者的治疗。

• VTX3232 在心脏代谢疾病中的应用（2025 年第四季度数据）： VTX3232 是一项针对肥胖和心脏代谢风险因素患者的 2 期多中心、双盲、安慰剂对照临床试验，目前已完成入组，受试者随机分为四组，进行为期 12 周的主要治疗：安慰剂单药治疗、VTX3232 单药治疗、索马鲁肽 + 安慰剂联合治疗或索马鲁肽 + VTX3232 联合治疗。关键终点包括安全性和高敏 C 反应蛋白 (hsCRP) 的变化。该试验还将评估一系列探索性终点，包括炎症和心脏代谢疾病的生物标志物，以及用于评估身体成分和肝脏脂肪的影像学检查。
  
  预计第 2 阶段试验的数据将指导该公司 NLRP3 抑制剂在心脏代谢疾病领域的未来开发。

炎症性肠病（IBD）产品组合：

• Tamuzimod（S1P1R调节剂，溃疡性结肠炎） ：发表于《柳叶刀》 （2025年1月， doi:10.1016/S2468-1253(24)00386-8 ）的2期诱导数据显示，与安慰剂相比，接受Tamuzimod治疗的患者获得了强劲的临床和内镜缓解率。我们相信，联合治疗正在成为IBD治疗中一个引人注目的新兴概念，有望突破目前单一疗法临床缓解率不高的现状。Tamuzimod的疗效和安全性使其有望成为未来与其他口服或生物制剂联合治疗方案的支柱。公司正在探索Tamuzimod在溃疡性结肠炎治疗中的合作机会。
  
  
• VTX958（TYK2抑制剂，克罗恩病） ：II期临床试验数据表明，VTX958可能对克罗恩病具有改善病情的益处。克罗恩病研究结果发表于2025年2月欧洲克罗恩病和结肠炎组织(ECCO)第20^届大会，《克罗恩病和结肠炎杂志》， doi.org/ 10.1093/ecco-jcc/jjae190.1175，结果显示，与安慰剂相比，VTX958在第12周表现出强劲的剂量依赖性内镜反应，两种关键炎症生物标志物——CRP和粪便钙卫蛋白——的下降幅度更大。
  
  Ventyx 正在探索继续开发 VTX958 治疗克罗恩病的多种选择，包括合作机会。

第二季度财务业绩

• 现金状况：截至 2025 年 6 月 30 日，现金、现金等价物及有价证券为 2.09 亿美元。我们相信，我们目前的现金、现金等价物及有价证券足以支持我们至少到 2026 年下半年的计划运营。
• 研发(R&D) 费用：2025 年第二季度的研发费用为 2230 万美元，而 2024 年第二季度的研发费用为 2780 万美元。
• 一般及行政 (G&A) 费用：2025 年第二季度的 G&A 费用为 710 万美元，而 2024 年第二季度的 G&A 费用为 790 万美元。
• 净亏损：2025 年第二季度净亏损为 2700 万美元，而 2024 年第二季度净亏损为 3200 万美元。

关于Ventyx Biosciences
Ventyx Biosciences是一家临床阶段生物制药公司，致力于为自身免疫性疾病、炎症性疾病和神经退行性疾病患者开发创新口服疗法。我们在药物化学、结构生物学和免疫学方面的专业知识使我们能够发现差异化的口服小分子疗法，以应对尚未满足的医疗需求。我们在临床开发方面的丰富经验，使这些候选药物能够快速推进临床试验。

我们的NLRP3抑制剂产品组合包括VTX2735，一款外周受限的NLRP3抑制剂，目前正处于II期临床开发阶段，用于治疗复发性心包炎；以及VTX3232，一款中枢神经系统渗透性NLRP3抑制剂，目前正处于II期临床开发阶段，用于治疗神经退行性疾病和心脏代谢疾病。我们的炎症性肠病产品组合包括两种处于II期临床开发阶段的化合物：S1P1R调节剂tamuzimod (VTX002)，以及TYK2抑制剂VTX958。

有关 Ventyx 的更多信息，请访问我们的网站https://ventyxbio.com 。

前瞻性陈述
Ventyx 提醒您，本新闻稿中包含的关于非历史事实的陈述属于前瞻性陈述。这些陈述基于 Ventyx 当前的信念和预期。此类前瞻性陈述包括但不限于有关以下方面的陈述：Ventyx 每种候选产品（包括 VTX2735 和 VTX3232）成为同类最佳 NLRP3 抑制剂并在治疗全身炎症性疾病或心脏代谢或神经退行性疾病方面产生安全、有效或改善病情结果的潜力，VTX3232 作为帕金森病和其他神经退行性疾病（如阿尔茨海默病）的疾病改善疗法的潜力，VTX2735 和 VTX3232 的 2 期试验的预期受试者入组时间以及估计入组受试者总数；2025 年第四季度报告 2 期试验数据的时间； VTX2735 进入复发性心包炎市场（无论是否严重）的潜力；管理层认为 NLRP3 和 Caspase-1 炎症小体的上调是 RP 发病机制的核心；管理层关于对帕金森病、阿尔茨海默病或其他神经退行性疾病以及任何心脏代谢疾病患者进行 VTX3232 额外临床试验的计划，包括开始此类试验的时间或资金；管理层关于投入内部资源进行进一步分析或开发的计划，包括未来研究、合作伙伴关系或其他非稀释性融资来源，用于治疗溃疡性结肠炎的 tamuzimod 和治疗克罗恩病的 VTX958，以及关于战略定位的相关声明；VTX3232 和 VTX2735 在多种心脏代谢、全身性或神经系统疾病中的潜力以及与此相关的持续开发；包括他莫德在内的联合治疗方案的实用性、安全性或有效性；在国际帕金森病和运动障碍大会以及 MJFF 帕金森病治疗会议上发表或展示临床试验结果；以及使用当前现金、现金等价物和有价证券为 Ventyx 的运营计划提供资金的预期时间表。

前瞻性陈述的纳入不应被视为 Ventyx 对其任何计划将会实现的陈述。由于 Ventyx 业务固有的风险和不确定性，实际结果可能与本新闻稿中所述的结果不同，包括但不限于：临床试验开始、患者入组和完成的潜在延迟；Ventyx 在产品制造、研究以及临床前和临床测试方面对第三方的依赖；供应链中断，包括制造所需的原材料和研究中使用的动物、场地启动和临床试验患者入组的延迟；临床前研究和临床试验的结果；早期临床试验不一定能预测未来的结果；中期结果不一定能预测最终结果；随着试验的进行、更多患者数据的获取以及更全面的审计和验证程序的实施，一个或多个结果可能会发生重大变化；美国和外国的监管发展；地缘政治条件、关税、军事冲突和通胀波动等因素造成的全球市场经济不确定性； Ventyx 产品候选物的意外不良副作用或疗效不足可能会限制其开发、监管批准和/或商业化，或可能导致召回或产品责任索赔；Ventyx 为其产品候选物获得和维护知识产权保护的能力；Ventyx 比预期更早使用资本资源；以及 Ventyx 之前的新闻稿和 Ventyx 向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件中描述的其他风险，包括 Ventyx 于本新闻稿日期或前后提交的截至 2025 年 6 月 30 日的 10-Q 表季度报告的第二部分第 1A 项（风险因素）以及 Ventyx 随后向 SEC 提交的文件中描述的其他风险。

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投资者关系联系方式：
乔伊斯·阿莱尔
常务董事
生命科学顾问
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