Disc医药发布2025年第二季度财务报告并提供业务更新

• 公司有望在 2025 年 10 月通过加速审批途径提交用于治疗红细胞生成性原卟啉症 (EPP) 的 bitopertin 新药申请 (NDA)，并成功召开了 NDA 前会议
• 预计 2025 年第四季度将获得 DISC-0974 针对骨髓纤维化 (MF) 贫血患者的 2 期临床研究的初步数据以及 DISC-0974 针对非透析依赖性慢性肾病 (NDD-CKD) 贫血患者的 1b 期临床研究的多剂量数据
• 启动 DISC-3405 治疗真性红细胞增多症 (PV) 的 2 期临床研究，初步数据预计于 2026 年公布
• 在欧洲血液学协会 (EHA) 年度大会上展示了整个产品组合的积极临床数据更新，包括来自 EPP 中 bitopertin 的 HELIOS 试验的长期疗效和安全性数据、来自 MF 贫血的 DISC-0974 1b 期研究的耐久性数据以及来自 DISC-3405 研究的健康志愿者数据
• 截至第二季度，财务状况强劲，现金、现金等价物和有价证券总额达 6.5 亿美元；预计可为 2028 年的运营提供资金
  

马萨诸塞州沃特敦，2025 年 8 月 7 日（GLOBE NEWSWIRE）——Disc Medicine, Inc.（纳斯达克股票代码：IRON）是一家临床阶段生物制药公司，专注于为患有严重血液病的患者发现、开发和商业化新型治疗方法，今天公布了截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度财务业绩，并回顾了最近的计划和公司发展情况。

Disc首席执行官兼总裁John Quisel博士表示：“我们对上个季度持续的良好发展势头感到欣慰，临床数据报告的发布突显了我们各项项目的进一步推进，并持续推进着我们首个新药申请（NDA）的提交。在NDA预会上获得积极反馈后，我们有望于10月通过加速审批程序提交bitopertin用于EPP的新药申请。” “我们在其他产品线也取得了巨大进展，启动了DISC-3405治疗真性红细胞增多症的2期临床试验，并期待在下半年获得DISC-0974治疗骨髓纤维化（MF）贫血的2期临床试验数据以及治疗NDD-CKD贫血的1b期临床试验数据。我们团队的执行力，加上强劲的资产负债表，为2028年提供了充足的现金流，使Disc能够为bitopertin的潜在商业化做好准备，并在进入下一增长阶段时推进产品线的开发。”

近期亮点和预期里程碑：

Bitopertin：GlyTI 抑制剂（血红素合成调节剂）

• 展示了 HELIOS 的数据，这是一项正在进行的开放标签扩展研究，旨在研究比托泊汀在 EPP 中的应用，该研究显示了良好的长期疗效和安全性，并持续降低原卟啉 IX (PPIX) 剂量，改善生活质量，并改善肝脏生物标志物
• 正在开展比特培汀治疗成人和青少年 EPP 的验证性 3 期 APOLLO 临床试验
• 与 FDA 顺利完成 NDA 前会议，确认与 FDA 就 EPP 中 bitopertin 的 NDA 提交计划的预期时间、格式和内容达成一致
• 预计将于 2025 年 10 月根据 Disc 现有的数据包，按照 FDA 的加速审批途径提交 NDA
• 与波士顿儿童医院合作开展的一项临床前研究结果发表，该研究表明，在小鼠中，bitopertin 除能改善血液 PPIX 水平外，还能帮助预防 EPP 患者的肝病。论文“GLYT1 抑制剂 bitopertin 可减轻红系原卟啉症患者的红系 PPIX 生成和肝病”发表于《临床研究杂志》 （通讯作者：Sarah Ducamp 和 Paul Schmidt）。

DISC-0974：抗血调素抗体（铁调素抑制）

• 于 2025 年 5 月 9 日举办了一场虚拟 MF 贫血 KOL 活动，讨论 DISC-0974 及其在 MF 患者贫血治疗中发挥重要作用的潜力
  • 您可以在公司网站投资者关系部分的活动和演示页面上重播网络直播
• 在 2025 年欧洲血液学会 (EHA) 大会上展示了 DISC-0974 治疗 MF 贫血的 1b 期临床试验延续阶段的临床数据，证明了其持久的血液学反应
• DISC-0974 治疗骨髓纤维化贫血患者的 RALLY-MF 第 2 阶段研究正在进行中，初步数据预计将于 2025 年第四季度公布
  • 接受 momelotinib 或 pacritinib 联合治疗的患者的探索性队列已全部入组，且试验方案已更新，允许接受这些疗法的患者进入主要研究队列
• DISC-0974 针对 NDD-CKD 贫血患者的 1b 期临床试验正在进行中，预计将于 2025 年第四季度获得多剂量数据

DISC-3405：抗TMPRSS6抗体（铁调素诱导）

• 在 2025 年 EHA 大会上，展示了 DISC-3405 在健康志愿者中进行的 I 期临床试验的最新 SAD/MAD 数据，为支持该项目的推进提供了机制证明
• 启动 DISC-3405 对真性红细胞增多症 (PV) 患者的 2 期临床试验，预计 2026 年获得初步数据

公司的：

• 7 月，任命 Cullinan Therapeutics 总裁兼首席执行官 Nadim Ahmed 加入公司董事会，为公司带来超过 25 年的开发和商业领导经验，包括在血液学领域推出多款产品
  

2025年第二季度财务业绩：

• 现金状况：截至 2025 年 6 月 30 日，现金、现金等价物和有价证券为 6.5 亿美元，预计将为 2028 年的运营计划提供资金。
• 研发费用：截至 2025 年 6 月 30 日的三个月，研发费用为 4630 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的三个月的研发费用为 2350 万美元。研发费用的增加主要由于 Disc 产品组合的进展，包括 bitopertin 的临床研究和药物制造、DISC-0974 计划的进展和员工人数的增加，以及在启动 APOLLO 研究时支付 1000 万美元的里程碑费用。
• 销售、一般及行政费用：截至 2025 年 6 月 30 日的三个月，销售、一般及行政费用为 1,510 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的三个月，销售、一般及行政费用为 740 万美元。销售、一般及行政费用的增加主要是由于员工人数增加，包括建立支持潜在商业化的基础设施。
• 净亏损：截至 2025 年 6 月 30 日的三个月的净亏损为 5520 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的三个月的净亏损为 2640 万美元。增加的主要原因是本期运营成本增加，以支持我们管道的持续推进。

关于 Disc Medicine

Disc Medicine (NASDAQ: IRON) 是一家临床阶段生物制药公司，致力于为患有严重血液病的患者发现、开发和商业化新型疗法。我们正在构建一系列创新的、可能成为一流疗法的候选药物，旨在通过靶向红细胞生物学的基本生物学途径，特别是血红素生物合成和铁稳态，来治疗多种血液病。欲了解更多信息，请访问www.discmedicine.com 。

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本新闻稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法案》所定义的“前瞻性陈述”，包括但不限于以下明示或暗示的陈述：Disc 对 bitopertin、DISC-0974 和 DISC-3405 开发计划下一阶段的期望，包括开始和完成临床试验的预计时间表、预计的数据发布时间和其他临床活动；bitopertin 的注册途径，包括加速批准的可能性和提交 NDA 的预计时间表；以及其财务状况的强度和预期的现金流。使用诸如但不限于“相信”、“预期”、“估计”、“预计”、“打算”、“未来”、“潜在”、“继续”、“可能”、“或许”、“计划”、“将”、“应该”、“寻求”、“预期”或“可以”等词语或这些术语的否定形式以及其他类似的词语或表达来识别前瞻性陈述。前瞻性陈述既不是历史事实，也不是对未来表现的保证。相反，它们基于 Disc 对 Disc 未来业务、未来计划和战略、临床结果和其他未来状况的当前信念、预期和假设。新的风险和不确定性可能不时出现，并且不可能预测所有风险和不确定性。对于任何此类前瞻性陈述的准确性，不作任何陈述或保证（明示或暗示）。

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