普莱姆医药发布2025年第二季度财务报告并提供业务更新

-- 宣布慢性肉芽肿病 (CGD) 1/2 期临床试验中两名患者的阳性数据，为 Prime Editing 提供临床概念验证；计划根据当前数据集进行监管互动 --

-- 完成后续发行，募集资金总额达 1.442 亿美元，并将现金流延长至 2027 年 --

-- 获得囊性纤维化基金会高达 2400 万美元的额外资助，用于推进囊性纤维化 Prime Editors 的研发 --

-- 宣布领导层换届和战略重组：Allan Reine 医学博士被任命为首席执行官；重点致力于推进肝脏特许经营和通过外部合作伙伴资助的项目 --

马萨诸塞州剑桥，2025 年 8 月 7 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Prime Medicine, Inc.（纳斯达克股票代码：PRME）是一家致力于提供新型差异化一次性治愈性基因疗法的生物技术公司，今天公布了截至 2025 年 6 月 30 日的季度财务业绩并提供了业务更新。

Prime Medicine 首席执行官 Allan Reine 医学博士表示：“最近几个月对 Prime Medicine 来说是变革性的几个月。我们公布了 CGD 项目的初步数据，提供了 Prime Editing 可能治愈人类遗传疾病的首个临床证据，并概述了战略重组，这强化了我们致力于高效运营和财务纪律的承诺，同时我们也在提供我们强大的技术力量。” “迈入 2025 年下半年，我们将保持强劲势头，专注于推进我们内部资助的治疗威尔逊氏病和 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的项目，这两种疾病是针对肝脏治疗的两种最大的遗传疾病；同时，我们还将专注于治疗囊性纤维化的项目，以及与 BMS 合作开发的用于血液学、免疫学和肿瘤学的 Prime Edited CAR-T 产品。重要的是，我们对 CGD 项目前两名受试者的临床数据感到非常鼓舞，我们打算根据我们现有的数据集与 FDA 接洽，探索将这种药物提供给有需要的患者的有效方法。”

Reine 博士继续说道：“最近几周，我们宣布成功完成 1.442 亿美元融资，并获得了囊性纤维化基金会的额外资助。这些举措体现了人们对 Prime Editing 变革力量的广泛信任，以及众多行业利益相关者对我们专注战略的坚定信心。我们感谢新老股东一直以来的支持，感谢他们支持我们努力兑现 Prime Editing 改变患者生活的巨大承诺。”

Prime Medicine 的产品线：

Prime Medicine 目前正在推进体内治疗两种最大的遗传性肝病——威尔逊氏病和 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的项目，预计这两个项目的初步临床数据将于 2027 年公布。Prime Medicine 还在囊性纤维化基金会的支持下推进体内囊性纤维化 (CF) 项目，并与百时美施贵宝合作，致力于开发用于血液学、免疫学和肿瘤学的 Prime Edited CAR-T 产品。

最近的业务更新

• Prime Medicine公布了其PM359治疗慢性肉芽肿病(CGD)的1/2期临床研究的更多临床数据。与2025年5月报告的数据一致，第二例患者的初步结果显示，细胞快速植入，NADPH氧化酶活性恢复至远高于临床获益阈值（经二氢罗丹明(DHR)检测），且安全性令人鼓舞。此外，第二例患者的数据显示CGD的炎症标志物有所改善，粪便钙卫蛋白（一种肠道炎症指标）在第45天从基线正常上限的15倍恢复至正常水平。Prime Medicine不打算独立推进PM359的临床开发，但公司计划与美国食品药品监督管理局(FDA)进行监管互动。
• 2025年7月，Prime Medicine宣布囊性纤维化基金会同意向公司提供高达2400万美元的额外资金，以加速开发用于治疗囊性纤维化（CF）的Prime Editors。借助囊性纤维化基金会的这笔资金，Prime Medicine将首先专注于G542X突变的研究，G542X突变是与CF相关的最常见的无义突变之一，目前可用的疗法对其无效，同时Prime Medicine将继续推进其基于PASSIGE的疗法。

近期公司动态：

• 2025年8月，Prime Medicine完成了普通股的承销公开发行。扣除承销折扣、佣金和发行费用前，Prime Medicine从此次发行获得的总收益为1.442亿美元。
• 2025 年 5 月，Prime Medicine 宣布任命医学博士 Allan Reine 为首席执行官兼董事会成员，任命公司董事会成员 Jeff Marrazzo 为执行主席。
• 同样在2025年5月，Prime Medicine宣布了战略重组以及成本和人员削减。这些举措旨在大幅降低Prime Medicine的运营支出和现金消耗，预计到2027年，其现金需求将减少近一半。

2025年第二季度财务业绩

• 研发费用：截至 2025 年 6 月 30 日的三个月，研发费用为 4140 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的三个月为 4310 万美元。研发费用的减少主要是由于 Prime Medicine 的战略重点是推进其体内肝脏特许经营权、降低其 CGD 计划的优先级，以及因裁员导致的研发人员减少。
• 一般及行政 (G&A) 费用：截至 2025 年 6 月 30 日的三个月，G&A 费用为 1,310 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的三个月为 1,260 万美元。G&A 费用的增加主要包括一次性遣散费和其他员工解雇相关费用以及 Prime Medicine 的公司法律费用的增加。
• 净亏损：截至 2025 年 6 月 30 日的三个月的净亏损为 5260 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的三个月的净亏损为 5530 万美元。
• 现金状况：截至 2025 年 6 月 30 日，现金、现金等价物、投资及受限现金为 1.154 亿美元，而截至 2024 年 12 月 31 日为 2.045 亿美元。截至 2025 年 6 月 30 日的现金不包括公司后续承销公开发行普通股（于 2025 年 8 月完成）所得的 1.442 亿美元总收益。

财务指导

根据目前的运营计划，Prime Medicine 预计其截至 2025 年 6 月 30 日的预计现金、现金等价物和投资为 2.596 亿美元，其中包括截至 2025 年 6 月 30 日的现金、现金等价物、投资和受限现金 1.154 亿美元，以及后续公开发行的净收益 1.382 亿美元和第三季度从囊性纤维化基金会收到的 600 万美元，将足以满足其 2027 年的运营费用和资本支出需求。

关于 Prime Medicine

Prime Medicine 是一家领先的生物技术公司，致力于为患者创造并提供下一代基因编辑疗法。公司正在部署其专有的 Prime Editing 平台，这是一种多功能、精准且高效的基因编辑技术，旨在开发一类新型差异化、一次性治愈性基因疗法。Prime Editors 旨在仅在基因的正确位置进行正确的编辑，同时最大限度地减少不必要的 DNA 修饰，具有修复几乎所有类型基因突变的潜力，并适用于多种不同的组织、器官和细胞类型。总而言之，Prime Editing 多功能的基因编辑功能有望在数千种潜在适应症中开启新机遇。

Prime Medicine 目前正在推进一系列多元化的在研治疗项目，这些项目围绕我们的核心重点领域展开：肝病、肺病以及免疫学和肿瘤学。在每个核心领域，Prime Medicine 最初专注于一系列高价值项目，每个项目都针对一种生物学机制已充分理解、临床开发和监管路径清晰的疾病，并有望为拓展更多治疗机会奠定基础。未来，公司计划最大限度地发挥 Prime Editing 广泛而多样的治疗潜力以及 Prime Editing 平台的模块化优势，快速高效地拓展现有产品线以外的疾病领域，可能涵盖其他遗传性疾病、免疫性疾病、癌症、传染病，并针对常见疾病中的遗传风险因素，这些疾病共同影响着数百万人。欲了解更多信息，请访问 www.primemedicine.com。

Prime Medicine 可能会不时使用其网站、其 X（原 Twitter）账户 (@PrimeMedicine) 或其领英个人资料 (https://www.linkedin.com/company/prime-medicine) 发布重要信息。其财务及其他重要信息会定期发布于其网站“投资者”专区，网址为 www.primemedicine.com。投资者应定期查看其网站的“投资者”专区，因为公司可能会在该网站上发布公司未以其他方式发布的重大信息。公司网站或社交媒体中包含且可通过其访问的信息未纳入本新闻稿，也不构成本新闻稿的一部分。

© 2025 Prime Medicine, Inc. 保留所有权利。PRIME MEDICINE、Prime Medicine 标识和 PASSIGE 是 Prime Medicine, Inc. 的商标。本文提及的所有其他商标均为其各自所有者的财产。

前瞻性陈述

本新闻稿包含经修订的 1995 年《私人证券诉讼改革法》所定义的前瞻性陈述，包括但不限于关于 Prime Medicine 对以下方面的信念和期望的暗示和明示陈述：其 PM359 1/2 期试验数据对其他管道项目和 Prime Editing 的重要性；基于其 PM359 1/2 期试验数据以及任何此类互动的结果，计划与 FDA 进行的监管互动；对 PM359 的战略替代方案和潜在合作机会的评估，包括其执行和实现其可能寻求的任何战略替代方案的预期收益的能力；与 CF 基金会达成的协议、据此扩大的资金以及由此产生的预期和潜在收益，包括基于科学里程碑收到付款；继续推进基于 PASSIGE 的纠正 G542X 以外的 CF 突变的方法；继续开发和推进其 AATD 和 Wilson 氏病项目，包括 2027 年这两个项目的初步临床数据的时间；其研发计划、临床前研究和未来临床试验的启动、时间安排、进展和结果，包括发布与此相关的数据；Prime Editing 纠正致病突变和治愈疾病的潜力，包括 AATD、威尔逊氏病、CF 和 CGD；其对 2025 年 5 月战略重组和裁员预期收益的预期以及其实施和实现与此相关的预期成本节约的能力；其对 Prime Editing 技术广度及其业务、计划和技术战略计划实施的预期；Prime Editing 在数千种潜在适应症中释放机会的潜力；以及其预期的现金流。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念，并受多种风险、不确定性和重要因素的影响，这些因素可能导致实际事件或结果与本新闻稿中任何前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下方面相关的风险：与 Prime Medicine 进入临床试验的产品候选物相关的不确定性；临床前和 IND 支持研究的授权、启动和进行以及潜在产品候选物的其他开发要求，包括与开启 IND 和获得监管批准相关的不确定性；与新技术的开发和优化相关的风险、临床前研究的结果或临床研究无法预测未来研究的结果；Prime Medicine 能够建立和维护的涵盖其 Prime Editing 技术的知识产权保护范围；Prime Medicine 识别和签订未来许可协议和合作的能力；Prime Medicine 对其现金流预期时间表和未来财务业绩的预期；以及一般经济、行业和市场状况。 Prime Medicine 最新的 10-K 表格年度报告及其后续提交给美国证券交易委员会的文件中，“风险因素”章节对这些及其他风险和不确定性进行了更详细的描述。此外，任何前瞻性陈述仅代表 Prime Medicine 截至今日的观点，不应被视为代表其在任何后续日期的观点。Prime Medicine 明确表示不承担根据适用法律规定更新任何前瞻性陈述的义务。Prime Medicine 对任何此类前瞻性陈述的准确性不作任何陈述或保证（明示或暗示）。

投资者和媒体联系方式

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