Intellia Therapeutics 宣布 2025年第二季度财务结果并强调公司近期进展

• nexiguran ziclumeran (nex-z) 治疗伴有心肌病的 ATTR (ATTR-CM) 的全球 3 期 MAGNITUDE 试验的入组人数继续超出预期；预计到年底将累计入组至少 650 名患者
• 将 MAGNITUDE 研究的总入组人数扩大至约 1,200 名患者，但需经卫生部门审查，预计不会对之前预计的入组人数或财务状况产生影响
• 预计在 2026 年上半年完成全球 3 期 MAGNITUDE-2 研究的招募，该研究评估 nex-z 在伴有多发性神经病的遗传性 ATTR 淀粉样变性 (ATTRv-PN) 中的作用
• 预计将于第三季度完成 lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) 治疗遗传性血管性水肿 (HAE) 的全球 3 期 HAELO 研究的随机化
• 预计将于 2025 年下半年公布 lonvo-z 在 HAE 治疗中的 1/2 期临床研究的更多数据，以及 nex-z 在 ATTR-CM 和 ATTRv-PN 治疗中的 1 期临床研究的长期数据
• 截至第二季度，公司持有约 6.305 亿美元的现金、现金等价物和有价证券；预计将为 2027 年上半年的运营和预期的首次商业发射提供资金
  
  

马萨诸塞州剑桥，2025 年 8 月 7 日（GLOBE NEWSWIRE）——Intellia Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：NTLA）是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于利用基于 CRISPR 的疗法彻底改变医学，今天公布了截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度运营亮点和财务业绩。

Intellia总裁兼首席执行官John Leonard医学博士表示：“我们的许多成果都超出了内部预期。患者和医生对Intellia后期项目的热情，带来了强劲的入组人数，这使我们能够计划加强ATTR-CM的3期MAGNITUDE试验，并提前完成HAE的3期HAELO研究，使其比原计划提前完成。我们正全力以赴，致力于让更多患者获得一次性治疗。”

2025年第二季度及近期运营亮点

遗传性血管性水肿（HAE）

• Lonvoguran ziclumeran（lonvo-z，也称为 NTLA-2002）： Lonvo-z 是一种全资拥有的、基于 CRISPR 的体内研究疗法，旨在敲除肝脏中的KLKB1基因，目标是在单剂量后终生控制 HAE 发作。
  • 招募工作于第二季度提前结束，公司目前预计将于 2025 年第三季度完成全球 3 期 HAELO 研究的随机化。
  • Intellia 展示了正在进行的 1/2 期临床研究的 1 期部分患者在接受单剂量 lonvo-z 后的三年随访数据。研究结果于 6 月 15 日在英国格拉斯哥举行的 2025 年欧洲过敏和临床免疫学会 (EAACI) 大会上以口头报告的形式分享。在研究的 1 期部分，患者通过静脉输注一次性剂量 25 毫克 (N=3)、50 毫克 (N=4) 或 75 毫克 (N=3) 的 lonvo-z，并测量血浆激肽释放酶蛋白水平和 HAE 发作情况。截至 2025 年 2 月 12 日数据截止时，所有 10 名患者在中位数近两年内均未发作且未接受治疗。在长达三年的随访中，与治疗前基线相比，在研究期间，单剂量 lonvo-z 可使每月 HAE 发作率平均降低 98%。在所有10名患者中，血浆激肽释放酶蛋白水平持续呈剂量依赖性显著下降，直至最新评估结果。在所有三个剂量水平下，lonvo-z总体耐受性良好，其安全性与2024年EAACI年会上公布的早期数据一致。研究期间最常见的不良事件是输液相关反应 (IRR)。IRR大多为1级，所有患者接受全剂量治疗后均得到缓解。在长达三年的随访中，未观察到治疗中出现的严重不良事件，给药后28天内也未观察到治疗相关不良事件。
  • Intellia 预计将在 2025 年下半年提供正在进行的 1/2 期研究的更多数据。
  • 该公司有望在 2026 年下半年提交生物制品许可申请 (BLA)。
    
    

转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性

• Nexiguran ziclumeran（nex-z，又名NTLA-2001）： Nex-z是一种基于CRISPR的体内研究疗法，旨在灭活肝细胞中的TTR基因，从而阻止转甲状腺素蛋白（TTR）的产生，用于治疗ATTR淀粉样变性。Nex-z通过在单次给药后实现TTR蛋白的深度、持续且可能终生的降低，有望阻止并逆转该疾病。Intellia与Regeneron Pharmaceuticals, Inc.合作，主导nex-z的开发和商业化。
  • ATTR 淀粉样变性伴心肌病 (ATTR-CM)：
    • 全球三期 MAGNITUDE 试验的入组进度超出公司预期，公司计划到年底累计入组至少 650 名患者。Intellia 正在修改 MAGNITUDE 研究，将入组人数从 765 名患者扩大至约 1,200 名患者，但需经卫生部门审查。扩大研究患者人数将提供更可靠的数据集，尤其是在稳定剂层，我们认为这对患者、临床医生和付款人都至关重要。此项变更预计不会对先前预测的入组时间表或公司预计的现金流产生影响。
    • 2025 年 5 月，公司在塞尔维亚贝尔格莱德举行的 2025 年心力衰竭会议上公布了 I 期野生型与变异型 ATTR-CM 的数据。数据显示，nex-z 降低了 TTR 的产生，并显示出治疗野生型 (ATTRwt) 和变异型 (ATTRv) ATTR-CM 的前景，且安全性良好。绝对 TTR 水平从 222.4 μg/mL (ATTRwt) 降至 16.5 μg/mL，从 132.0 μg/mL (ATTRv) 降至 16.6 μg/mL。两组患者的功能能力和临床生物标志物均得到有利影响。在两组患者中，疾病进展标志物的稳定性或改善的证据以相似的速度被观察到。最常见的报告治疗相关不良事件是 IRR，为轻度或中度，未导致任何停药。观察到的肝酶异常并不严重，是无症状的，可自行缓解，无需医疗干预或后遗症。
    • Intellia 预计将在 2025 年下半年的第 1 阶段研究中展示 ATTR-CM 患者的长期数据。数据将包括更新的临床疗效和安全性指标。
  • 遗传性 ATTR 淀粉样变性伴多发性神经病 (ATTRv-PN)：
    • 全球第三期 MAGNITUDE-2 研究的招募工作正在提前进行。Intellia 目前预计招募工作将于 2026 年上半年完成。
    • 2025年5月，该公司在英国爱丁堡举行的2025年外周神经学会（PNS）年会上以口头报告的形式公布了积极的两年随访I期数据。在接受0.3 mg/kg或更高一次性剂量的患者（n=33）中，到第28天，平均血清TTR降低90%（相应的平均绝对血清TTR水平为23.8 µg/mL），且TTR水平在至少24个月内基本保持不变。在18名进行24个月mNIS+7终点评估的患者中，13名患者的改善≥4分，这被认为是一个具有临床意义的阈值。在接受patisiran治疗后病情进展的患者中，大多数患者病情都有所改善，18名患者中仅有1名患者的病情恶化≥4分。Nex-z在所有患者和所有测试剂量水平下均具有良好的耐受性。治疗相关的不良事件与心肌病人群描述的一致。
    • 2025 年 9 月，公司将在意大利巴韦诺举行的^第五届国际 ATTR 淀粉样变性患者和医生会议上的研讨会上展示第 1 阶段的中期扩展数据。
      
      

平台和公司更新

• Intellia 正在开拓基于 CRISPR 的新型基因编辑技术，例如基因写入和肝外脂质纳米颗粒 (LNP) 递送技术，以创造高度差异化的体内和体外候选产品。公司正在研发其专有的平台技术，以拓展治疗机会，支持改变重症患者生活的使命，包括开发治愈性基因组编辑疗法的可能性。
• Intellia 已扩大其商业和医疗事务团队，为商业化准备奠定坚实基础。自今年年初以来，公司迎来了两位关键领导：副总裁兼美国销售主管 Jim McNinch 和商业运营副总裁 Ben Newman，以及几位负责商业数据和现场运营、市场营销、定价、患者服务、市场准入、预测和医疗传播的高级领导。公司已基本完成商业和医疗事务领导团队的组建。
  
  

即将举行的活动

公司将于2025年第三季度参与以下活动：

• 花旗2025生物制药返校会议，9月3日，波士顿
• 富国银行医疗保健会议，9 月 4 日，波士顿
• 伯恩斯坦医疗保健论坛，9月23日，纽约
• ^第五届国际 ATTR 淀粉样变性患者和医生会议，9 月 25 日至 26 日，意大利巴韦诺
  
  

2025年第二季度财务业绩

• 现金状况：截至2025年6月30日，现金、现金等价物及有价证券为6.305亿美元，而截至2024年12月31日为8.617亿美元。现金、现金等价物及有价证券的减少包括2025年上半年约6500万美元的非经常性现金支出，这些支出与公司此前宣布的投资组合优化、裁员和房地产整合相关。截至2025年6月30日，公司持有的现金、现金等价物及有价证券预计将为2027年上半年的运营以及预期的首次商业发射提供资金。
• 合作收入： 2025 年第二季度的合作收入为 1420 万美元，而 2024 年第二季度为 690 万美元。730 万美元的增幅主要得益于我们与 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 合作相关的成本报销。
• 研发费用： 2025年第二季度研发费用为9700万美元，而2024年第二季度为1.142亿美元。减少1720万美元的主要原因是员工相关费用、股票薪酬、研究材料和合同服务，但主要项目进展的增加抵消了这一影响。2025年第二季度，包含在研发费用中的股票薪酬费用为1410万美元。
• 一般及行政管理 ( G&A) 费用： 2025 年第二季度的一般及行政管理 (G&A) 费用为 2720 万美元，而 2024 年第二季度为 3180 万美元。460 万美元的减少主要由于股票薪酬支出减少，但部分抵消了与持续建设商业基础设施相关的费用增加。2025 年第二季度，包含在 G&A 费用中的股票薪酬支出为 800 万美元。
• 净亏损： 2025 年第二季度净亏损为 1.013 亿美元，而 2024 年第二季度净亏损为 1.47 亿美元。
  
  

召开电话会议讨论2025年第二季度业绩

公司将于今天（美国东部时间 8 月 7 日星期四）上午 8 点在电话会议上讨论这些结果。
加入通话：

• 美国境内拨打电话：1-833-316-0545，国际拨打电话：1-412-317-5726，请于会议开始前约五分钟拨打。所有参会人员请要求转接至Intellia Therapeutics电话会议。
• 请访问此链接以同步观看此次电话会议的网络直播。
  
  

该电话会议的重播将于美国东部时间 8 月 7 日中午 12 点开始，通过 Intellia 网站 ( intelliatx.com ) 的“投资者与媒体”部分中的“活动与演示”页面提供。

关于Intellia Therapeutics
Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ: NTLA) 是一家领先的临床阶段基因编辑公司，致力于利用基于 CRISPR 的疗法革新医学。自成立以来，Intellia 一直致力于利用基因编辑技术开发新型、一流药物，以满足重要的未满足医疗需求，并改进患者的治疗模式。Intellia 深厚的科研、技术和临床开发经验，以及其员工团队，正在助力树立新型药物的标准。为了充分发挥基因编辑的潜力，Intellia 不断扩展其基于 CRISPR 平台的功能，并采用创新的编辑和递送技术。了解更多信息，请访问intelliatx.com并关注我们的官方账号@intelliatx 。

前瞻性陈述
本新闻稿包含 Intellia Therapeutics, Inc.（“Intellia”或“公司”）根据《1995 年私人证券诉讼改革法案》做出的“前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述包括但不限于有关 Intellia 的信念和期望的明示或暗示的陈述，涉及以下方面：根据其临床试验申请（“CTA”）和研究性新药申请（“IND”）提交的 nexiguran ziclumeran 或“nex-z”（也称为 NTLA-2001）治疗转甲状腺素蛋白（“ATTR”）淀粉样变性以及 lonvoguran ziclumeran 或“lonvo-z”（也称为 NTLA-2002）治疗遗传性血管性水肿（“HAE”）的临床项目的安全性、有效性、成功和进展，包括其正在进行的 nex-z 和 lonvo-z 临床试验的数据发布时间、监管反馈、监管备案，以及临床试验的入组、给药和完成情况，例如在 2025 年第三季度完成 3 期 HAELO 研究中患者的随机化，并在 2026 年下半年提交 lonvo-z 的生物制品许可申请（“BLA”），在 2025 年底前入组 3 期 MAGNITUDE 研究并累计入组至少 650 名患者的能力，在 2026 年上半年入组 3 期 MAGNITUDE-2 研究并完成入组的能力，计划在 2025 年下半年提交正在进行的 lonvo-z 1/2 期研究的新数据和 nex-z 的长期 1 期数据，包括最新的临床疗效和安全性指标，nex-z 在单次给药后通过深度、持续且可能终生降低 TTR 蛋白来阻止和逆转疾病的潜力，以及 lonvo-z 在单次给药后终生控制 HAE 发作的潜力剂量；其预期扩大 3 期 MAGNITUDE 研究中的患者数量将提供更强大的数据集，特别是在稳定剂层，并且其相信此类数据集对患者、临床医生和付款人非常重要，同时不会对之前预测的入组时间表或预计的现金跑道产生预期影响；其应用新型基于 CRISPR 的基因编辑技术（例如基因写入）和肝外脂质纳米颗粒（“LNP”）递送技术来创建高度差异化的体内和体外产品候选物的能力，包括其利用这些技术扩大治疗机会的能力和推进此类产品候选物的时间预期；其通过在其商业和医疗事务组织中聘用某些高级领导职位为商业准备奠定坚实基础的能力；其优化合作对其开发项目的影响的能力，包括但不限于与 Regeneron Pharmaceuticals, Inc.（“Regeneron”）的合作及其针对 ATTR 淀粉样变性的联合开发项目；以及其作为一家公司的成长和对其资本使用、支出、未来累计赤字和财务结果的预期，包括其为 2027 年上半年的运营和首次预期的商业发布提供资金的能力。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期和信念，并受多种风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中阐明或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定因素包括但不限于：与 Intellia 保护和维护其知识产权地位的能力有关的风险；与 Intellia 与第三方（包括其合同制造商、合作者、许可方和被许可方）的关系有关的风险；与其许可方保护和维护其知识产权地位的能力有关的风险；与其产品候选物的临床前和临床研究的授权、启动和进行以及其他开发要求有关的不确定性，包括与进行临床试验的监管批准有关的不确定性；与成功开发和商业化任何一种或多种 Intellia 产品候选物的能力有关的风险；与临床前研究或临床研究的结果不能预测未来研究结果有关的风险；临床研究结果不积极的风险；与监管反馈或其他进展导致的计划临床试验潜在延迟相关的风险；以及与 Intellia 与 Regeneron 的合作或其他合作无法继续或不成功相关的风险。有关这些和其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，其中任何一项都可能导致 Intellia 的实际结果与前瞻性陈述中的结果不同，请参阅 Intellia 最新 10-K 表年度报告中标题为“风险因素”的部分，以及 Intellia 向美国证券交易委员会提交的其他文件（包括 10-Q 表季度报告）中有关潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息均截至发布之日，除非法律要求，否则 Intellia 不承担更新此信息的义务。

Intellia联系方式：

投资者：
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投资者关系高级经理
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