Rapport Therapeutics发布2025年第二季度财务报告并提供业务更新

• RAP-219 针对药物难治性局灶性癫痫患者的 2a 期临床试验已全部入组，预计将于 2025 年 9 月公布最终结果
• RAP-219 治疗双相躁狂症的 II 期临床试验已启动并正在招募患者；试验进展顺利，预计将于 2027 年上半年公布最终结果
• 本季度末，公司持有现金、现金等价物和短期投资（不包括限制性现金）2.604 亿美元，预计将为 2026 年底前的运营提供资金
  

波士顿和圣地亚哥，2025 年 8 月 7 日（GLOBE NEWSWIRE）——Rapport Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：RAPP）（“Rapport”或“公司”），一家致力于发现和开发用于治疗神经或精神疾病患者的小分子精准药物的临床阶段生物技术公司，今天公布了截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度财务业绩，并提供了业务更新。

Rapport Therapeutics首席执行官Abraham N. Ceesay表示：“我们有望在9月份公布RAP-219治疗局灶性癫痫患者的IIa期临床试验的最终结果。即将公布的最终结果将成为我们先导项目的关键里程碑，也是展示我们精准神经科学方法优势的绝佳机会。我还很高兴地告诉大家，我们已经启动了RAP-219治疗双相情感障碍躁狂症的II期临床试验，并有望在2027年上半年公布最终结果。这是我们向前迈出的重要一步，因为我们正将RAP-219推进到新的、尚未得到满足的需求领域，并进一步拓展我们的产品线。我们的团队将继续专注于实现这些关键里程碑，并持续投资于我们前景光明的精准神经科学发现项目。我们相信，这种严谨的方法使我们能够为患者提供变革性的治疗方案，并为股东创造长期价值。”

业务亮点

RAP-219 领先计划

• RAP-219 2a 期局灶性癫痫试验的主要结果预计将于 2025 年 9 月公布。RAP -219 治疗药物难治性局灶性癫痫的 2a 期试验目前已全部招募完毕并进展顺利，预计主要结果将于 2025 年 9 月公布。这项概念验证试验是根据顶尖癫痫专家的意见设计的，使用来自 RNS 系统的颅内脑电图 (iEEG) 数据来评估 RAP-219 对长发作 (LE) 的潜在影响，LE 是一种被证明与临床癫痫发作相关的客观生物标志物。

• 入组患者的基线特征。在公司2025年6月的投资者与分析师日上，我们分享了首批入组14例患者（即已获得基线数据的患者）的初步基线特征，表明试验人群代表了以往参与注册局灶性癫痫发作试验的患者。LE（持续性癫痫发作）与脑电图癫痫发作的一致性为92%，入组患者在12周基线期（8周回顾性研究+4周前瞻性研究）内平均每28天经历51次长发作，在4周前瞻性基线期内平均每28天经历10次临床癫痫发作。

• 2a期临床试验总数据预期分析。公司预计于2025年9月报告总数据结果时提供以下数据分析：
  
  • 主要终点分析：
    • 与 12 周基线期相比，8 周治疗期间 LE 减少 ≥30% 的患者比例
    • 与 12 周基线期相比，8 周治疗期间 LE 频率的中位百分比变化
  • 关键次要终点分析：
    • 与 4 周预期基线相比，8 周治疗期间临床癫痫发作减少 ≥50% 的患者比例
    • 与 4 周预期基线相比，8 周治疗期间临床癫痫发作频率的中位百分比变化
  • 治疗中出现的不良事件 (TEAE) 发生率和等级

RAP-219 第一阶段开发更新

• 1期安全性综合摘要。共进行了四项1期试验——一项单次递增剂量试验、两项多次递增剂量试验以及一项多次递增剂量人体正电子发射断层扫描 (PET) 试验。在这些试验中，100名健康志愿者接受了 RAP-219 治疗。

• 2025年6月，公司提供了更新数据，其中包括已完成的三项1期多剂量试验（包括PET试验）。多剂量试验的最终汇总数据（n=64）继续强化了RAP-219的差异化耐受性：
  
  • 所有 TEAE 均为 1 级或 2 级
  • 无严重不良事件 (SAE)，亦无临床显著的实验室检查、生命体征或心电图 (ECG) 异常
  • TEAE 在给药早期发生，无需进一步治疗即可缓解
  • 最常见的 TEAE：头痛（n=12）、口干（n=5）、脑雾（n=5）和疲劳（n=5）
  • 三次停产

局灶性癫痫

• 预计 2025 年 9 月将公布 2a 期临床试验主要结果。试验目前进展顺利，公司预计将于 2025 年 9 月公布针对药物难治性局灶性癫痫患者的 2a 期临床试验主要结果。
  

躁郁症

• RAP-219 正在进入双相情感障碍躁狂症临床研究。该公司已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的 IND 申请批准，并已启动针对双相情感障碍躁狂症患者的 II 期临床试验，目前正在招募患者，预计将于 2027 年上半年公布最终结果。
  

周围神经性疼痛

• 糖尿病周围神经性疼痛 (DPNP) 的 2a 期临床试验计划即将敲定。预计 2025 年将更新 DPNP 试验的启动时间表。2024 年第四季度，提交给 FDA 的 RAP-219 DPNP 临床试验申请 (IND) 被搁置，FDA 要求提供更多信息并修改方案设计。
  

公司动态

• 投资者与分析师日。Rapport 于 2025 年 6 月 2 日星期一举办了首届投资者与分析师日活动，活动期间，公司主要高管发表了演讲，并与癫痫领域权威专家、RAP-219 2a 期临床试验首席研究员Jacqueline A. French医学博士进行了炉边谈话。网络直播和演讲的重播可在此处观看。
  

2025年第二季度财务业绩

• 净亏损：2025 年第二季度净亏损为 2670 万美元，而去年同期净亏损为 1810 万美元。
• 研发费用：2025年第二季度研发费用为2270万美元，去年同期为1570万美元。研发费用的增长主要源于与临床开发相关的运营成本以及支持公司整体产品线进展的成本。
• 一般及行政费用 (G&A) ：2025 年第二季度的 G&A 费用为 680 万美元，而去年同期为 510 万美元。一般及行政费用的增长主要源于业务增长相关的成本，以及为满足上市公司运营要求而产生的成本。
• 现金状况：公司第二季度末的现金、现金等价物及短期投资为 2.604 亿美元，而 2025 年 3 月 31 日为 2.854 亿美元。减少的主要原因是 2025 年第二季度经营活动现金流出。
• 现金流：公司预计，截至 2025 年 6 月 30 日的现金、现金等价物和短期投资将使公司能够满足其到 2026 年底的运营费用和资本支出需求。
  

关于RAP-219
RAP-219 是一种临床阶段的 AMPA 受体 (AMPAR) 负变构调节剂 (NAM)，旨在通过选择性靶向受体相关蛋白 (RAP) TARPγ8（与神经元 AMPAR 相关）实现神经解剖学特异性。AMPAR 广泛分布于中枢神经系统，而 TARPγ8 仅在海马体和大脑皮层等局部区域表达，而这些区域往往是局灶性癫痫发作的起源地。相比之下，TARPγ8 在后脑的表达极少，而药物作用通常与后脑的不良事件相关，导致患者难以忍受。凭借这种精准的靶向治疗方案，公司相信 RAP-219 有潜力提供与传统神经科学药物不同的差异化产品。由于 AMPA 生物学在各种神经系统疾病中的作用以及对 TARPγ8 的选择性靶向作用，该公司认为 RAP-219 具有产品管道潜力，并正在评估该化合物作为局灶性癫痫、双相情感障碍和周围神经性疼痛患者的转化疗法。

有关 Rapport Therapeutics 的其他信息的可用性
Rapport Therapeutics 使用并计划继续使用其投资者关系网站和领英 (Rapport Therapeutics) 作为披露重大非公开信息和履行公平披露规则 (Regulation FD) 规定的披露义务的途径。因此，投资者除了关注公司的新闻稿、SEC 文件、公开电话会议、演示文稿和网络直播外，还应关注公司的投资者关系网站和领英。公司网站或社交媒体的内容不应被视为根据经修订的 1933 年《证券法》提交的任何文件中的引用。

关于Rapport Therapeutics
Rapport Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现和开发用于神经或精神疾病患者的小分子精准药物。公司创始人在脑受体相关蛋白 (RAP) 功能方面取得了开创性的发现。这些发现构成了 Rapport RAP 技术平台的基础，该平台能够以差异化的方式生成精准的小分子候选产品，并有可能克服传统神经病学药物研发的诸多局限性。Rapport 的精准神经科学产品线包括公司的先导在研药物 RAP-219，该药物旨在通过选择性靶向仅在大脑特定区域表达的 RAP 来实现神经解剖学特异性。公司目前正在研究 RAP-219 作为局灶性癫痫、双相躁狂症和糖尿病周围神经性疼痛的潜在治疗方法。其他临床前和后期发现阶段的项目也在进行中，包括针对慢性疼痛和听力障碍的治疗。

前瞻性陈述
本新闻稿包含经修订的《1933 年证券法》第 27A 条和《1934 年证券交易法》第 21E 条所定义的“前瞻性陈述”。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预计”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“目标”、“将”和类似表述旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。这些前瞻性陈述包括但不限于以下明示或暗示的陈述：RAP-219 用于治疗药物难治性局灶性癫痫、双相躁狂症和糖尿病周围神经性疼痛的临床开发，包括我们正在进行和计划中的临床试验的启动、时间安排、进展和结果；对 RAP-219 的活性、耐受性和商业潜力的预期； Rapport 的 RAP 技术平台的潜力；以及对 Rapport 的资本使用、支出和财务结果的预期，包括到 2026 年底的现金流。

前瞻性陈述基于管理层当前的预期，并受可能对 Rapport 的业务、经营业绩、财务状况和股票价值产生负面影响的风险和不确定因素的影响。可能导致实际结果与当前预期产生重大差异的因素包括：与公司研发活动相关的风险；Rapport 执行其战略的能力，包括是否能在预期时间内获得必要的监管批准；与临床前和临床开发活动相关的不确定性；公司对第三方进行临床试验、生产其候选产品以及在获得批准后开发和商业化其候选产品（如果获得批准）的依赖；Rapport 吸引、整合和留住关键人才的能力；与公司财务状况以及需要大量额外资金才能完成开发活动和商业化候选产品（如果获得批准）相关的风险；与美国食品药品监督管理局和类似外国监管机构的监管发展和审批流程相关的风险；与建立和维护 Rapport 知识产权保护相关的风险；以及与 Rapport 候选产品的竞争格局相关的风险；以及公司 10-K 表年度报告和最新 10-Q 表季度报告中“风险因素”部分所述的其他风险，以及 Rapport 随后向美国证券交易委员会提交的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。任何前瞻性陈述仅代表 Rapport 截至今日的观点，不应被视为代表其在任何后续日期的观点。除非法律另有规定，Rapport 明确表示不承担任何义务或承诺公开发布对本文中任何前瞻性陈述的任何更新或修订，以反映其预期的任何变化或此类陈述所依据的事件、条件或情况的任何变化，并主张《1995 年私人证券诉讼改革法案》中对前瞻性陈述的安全港保护。

接触
朱莉·迪卡洛
传播与投资者关系主管
Rapport治疗公司
jdicarlo@rapportrx.com