Entrada Therapeutics 公布 2025年第二季度财务结果

-- ELEVATE-44-201 试验首例患者完成给药，预计首批患者数据将于 2026 年上半年公布 --

-- ELEVATE-45-201 已启动，预计将于 2025 年第三季度为首位患者给药 --

-- ELEVATE-44-201 和 ELEVATE-45-201 已在英国和欧盟启动多个临床试验点 --

-- 领导团队进一步扩大，新增 Navid Khan 博士担任医学事务高级副总裁，以及 Kiran Patki 医学博士、理学硕士、FFPM 担任临床开发高级副总裁 --

预计2027年第二季度的现金流将达到3.54亿美元，截至2025年6月30日，现金、现金等价物和有价证券将达到3.54亿美元。

波士顿，2025 年 8 月 6 日（GLOBE NEWSWIRE）——Entrada Therapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：TRDA）今天公布了截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度财务业绩，并重点介绍了最近的业务更新。

Entrada Therapeutics 首席执行官 Dipal Doshi 表示：“如今，杜氏肌营养不良症患者比以往任何时候都更需要更安全有效的治疗方案。我们很高兴 ELEVATE-44-201 临床研究首例患者给药，取得了关键的临床里程碑，预计将于 2026 年上半年报告首批患者的数据。ELEVATE-45-201 试验点也已启动，我们有望在今年第三季度完成首例患者给药，使其成为针对适合接受 45 号外显子跳跃疗法的个体开展的最先进的共轭外显子跳跃疗法临床研究。这两个项目有望在 2026 年为我们不断增长的杜氏肌营养不良症特许经营项目带来多份临床数据。”

Doshi先生继续说道：“这一重要进展，加上即将提交的监管文件，将在今年晚些时候启动ELEVATE-50，并在2026年启动ELEVATE-51，将继续推动大量杜氏肌营养不良症患者群体的临床发展，这些患者群体面临着巨大的未满足需求。与此同时，我们正在战略性地加强组织架构，招聘关键人才，以支持我们不断扩展的产品线，同时继续致力于财务纪律。”

第二季度及近期公司亮点

临床阶段开发管线：自 2025 年 1 月以来，Entrada 已在英国、欧盟和美国针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者推进了多个临床项目，这些项目包括：

• ELEVATE-44-201： ENTR-601-44 的全球 1/2 期多次递增剂量 (MAD) 临床研究已完成首例患者给药，该研究针对的是可进行 44 号外显子跳跃疗法的杜氏肌营养不良症 (DMD) 门诊患者。英国和欧盟的多个临床试验中心已启动并正在筛选患者。公司预计将于 2026 年上半年公布第 1 组（患者剂量为 6 mg/kg）的数据，随后将公布第 2 组和第 3 组（剂量最高为 18 mg/kg）的数据。
• ELEVATE-44-102：计划开展的1b期MAD临床研究，研究对象为患有杜氏肌营养不良症（DMD）的可行走和不可行走成人患者。该研究将在美国开展，预计将于2026年上半年启动。
• ELEVATE-45-201：启动了一项针对患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 且适合接受 45 号外显子跳跃疗法的门诊患者的 ENTR-601-45 全球 1/2 期 MAD 临床研究。该研究已在英国（2025 年 3 月）和欧盟（2025 年 5 月）获得授权。多个临床研究中心已启动，研究进展顺利，预计将于 2025 年第三季度对首位患者进行给药。公司预计将于 2026 年中期公布队列 1（5 mg/kg）的数据，随后公布队列 2 和队列 3（最高剂量 15 mg/kg）的数据。
• ENTR-601-50 和 ENTR-601-51：公司预计将于 2025 年第四季度提交 ENTR-601-50 的全球监管申请，并于 2026 年提交 ENTR-601-51 的全球监管申请。
• VX-670： Vertex 正在持续开展 VX-670 针对 1 型强直性肌营养不良症 (DM1) 患者的全球 1/2 期临床试验的 MAD 部分患者招募和给药，该试验将评估其安全性和有效性。Vertex 预计将于 2026 年上半年完成该试验的患者招募和给药。

临床前管线：该公司已从其神经肌肉特许经营权之外的项目（包括新部分）中获得了积极的临床前数据。

• 推进两项遗传性视网膜疾病项目的先导化合物优化，预计在 2025 年底前获得首批临床候选药物提名。
• 在其他神经肌肉和代谢疾病项目方面取得了重大进展。

组织变革：为了支持加速临床增长和其他战略重点，公司对组织进行了如下增强：

• 于 2025 年 8 月任命 Navid Khan博士担任新设立的医学事务高级副总裁一职。Khan 博士在指导神经肌肉疾病（包括 DMD）的商业化前和商业化疗法的医学事务方面拥有丰富的专业知识。
• 2025 年 7 月，任命 Kiran Patki 博士（医学博士、理学硕士、FFPM）为临床开发高级副总裁，扩大了其临床开发领导地位。Patki 博士在罕见疾病方面拥有深厚的专业知识，包括早期和晚期临床开发，并且在获得产品监管部门批准方面拥有良好的记录。
• 于 2025 年 6 月任命 Maha Radhakrishnan 医学博士为公司董事会成员。Radhakrishnan 博士在全球药物开发和商业化方面拥有丰富的经验，曾在多家全球生物制药公司担任医疗高管职务。

2025年第二季度财务业绩

现金状况：截至2025年6月30日，现金、现金等价物及有价证券为3.54亿美元，而截至2024年12月31日为4.20亿美元。减少的主要原因是用于运营的现金。根据目前的运营计划，公司认为截至2025年6月30日的现金、现金等价物及有价证券足以支持其运营至2027年第二季度。

合作收入： 2025 年第二季度的合作收入为 200 万美元，而 2024 年同期为 9470 万美元。这一下降主要归因于与 VX-670 相关的合作研究计划活动基本完成。

研发 (R&D) 费用：2025 年第二季度的研发费用为 3790 万美元，而 2024 年同期为 3200 万美元。增长的主要原因是与公司 DMD 项目相关的额外成本，以及更高的人员成本（包括非现金、股票薪酬）。

一般及行政 (G&A) 费用：2025 年第二季度的 G&A 费用为 1090 万美元，而 2024 年同期为 920 万美元。增加的主要原因是人事成本增加（包括非现金、股票薪酬）。

净收入（亏损）： 2025 年第二季度净亏损为 4310 万美元，而 2024 年同期净收入为 5500 万美元。

关于Entrada Therapeutics
Entrada Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司，旨在通过开发一类新的药物来改变患者的生活，这些药物可以作用于长期以来被认为难以接近的细胞内靶点。该公司的内体逃逸载体 (EEV™) 疗法旨在将多种治疗药物高效地递送至各种器官和组织，从而提高治疗指数。通过这种专有的、多功能的模块化方法，Entrada 正在推进一系列基于 RNA 和蛋白质的项目，用于治疗神经肌肉疾病和眼部疾病等。该公司领先的寡核苷酸项目正在开发中，旨在治疗可进行外显子 44、45、50 和 51 跳跃的杜氏肌营养不良症患者。Entrada 已与合作伙伴合作开发临床阶段项目 VX-670，用于治疗 1 型强直性肌营养不良症。

有关 Entrada 的更多信息，请访问我们的网站www.entradatx.com ，并在LinkedIn上关注我们。

前瞻性陈述
本新闻稿包含明示和暗示的前瞻性陈述，涉及重大风险和不确定性。本新闻稿中包含的所有陈述（历史事实陈述除外），包括有关 Entrada 的战略、未来运营、前景和计划、管理目标、Entrada 方法和 EEV 平台的验证和差异化及其为患者提供潜在治疗的能力的陈述、对 Entrada 在英国和欧盟进行的 ENTR-601-44 第 1/2 期 MAD 临床研究的预期，包括 2026 年上半年发布来自第一批患者的 ELEVATE-44-201 研究数据、对 Entrada 计划在英国和欧盟进行的 ENTR-601-45 第 1/2 期 MAD 临床研究的预期，包括在英国和欧盟启动该研究并对第一位患者进行给药，以及在 2026 年中期发布第一批患者数据、在美国招募和完成 ELEVATE-44-102 研究的能力，包括2026 年上半年在美国上市，招募并完成 ENTR-601-44、ENTR-601-45 和 ENTR-601-50 的全球 2 期临床研究的能力，对计划于 2025 年第四季度进行的 ENTR-601-50 和 2026 年进行的 ENTR-601-51 的 2 期临床研究的全球监管备案时间的预期，对 2025 年视网膜疾病项目候选人提名时间的预期，Entrada EEV 产品候选物的潜在治疗益处以及在神经肌肉疾病以外适应症中推进治疗候选物的能力，包括 ENTR-601-44 成为安全和变革性治疗选择的潜力，ENTR-601-44、ENTR-601-45、ENTR-601-50 和 ENTR-601-51 的持续开发和进步，以实现潜在的治疗 DMD 和合作产品候选 VX-670 用于潜在治疗 DM1 的预期结果、对近期关键员工对公司运营和进展的预期贡献的预期、对 Entrada 与 Vertex 合作的进展和成功的预期、继续扩大和开发其他治疗计划的能力，包括进一步的外显子跳跃计划，以及到 2027 年第二季度的现金资源充足性，构成《1995 年私人证券诉讼改革法案》定义下的前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“可能”、“目标”、“正在进行”、“计划”、“预测”、“项目”、“潜在”、“应该”或“将”或这些术语的否定形式或其他类似术语旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。 Entrada 可能无法真正实现这些前瞻性声明中披露的计划、意图或预期，您不应过分依赖这些前瞻性声明。由于各种重要因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性声明中披露的计划、意图和预期存在重大差异，包括：产品候选物的识别和开发固有的不确定性，包括研究活动的开展以及临床前研究和临床研究的启动和完成；临床前和临床研究结果的可用性和时间的不确定性；Entrada 提交和获得监管部门批准并启动临床研究的时间和能力；临床前研究或临床研究的结果是否可以预测后续临床前研究和临床研究的结果；Entrada 的现金资源是否足以资助公司可预见和不可预见的运营费用和资本支出要求；以及 Entrada 向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件中指出的风险和不确定性，包括公司最新的 10-K 表格以及 Entrada 可能向 SEC 提交的后续文件。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表 Entrada 截至本新闻稿发布之日的观点。Entrada 预计后续事件和发展将导致其观点发生变化。然而，虽然 Entrada 可能选择在未来某个时间点更新这些前瞻性陈述，但它明确否认有义务这样做。这些前瞻性陈述不应被视为代表 Entrada 截至本新闻稿发布之日的任何日期的观点。

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