Agios的PYRUKYND®（mitapivat）獲准用於沙特阿拉伯成人地中海貧血

馬薩諸塞州劍橋2025年8月4日（環球新聞網）-- Agios Pharmaceuticals，Inc.（納斯達克：AGIO）是一家專注於為罕見疾病患者提供創新葯物的商業階段生物製藥公司，今天宣佈，沙特食品藥品管理局（SFDA）已批准PYRUKYND®（米他派特）用於治療患有非輸血依賴性和輸血依賴性阿爾法或β地中海貧血的成年患者。

Agios首席執行官Brian Goff表示：「SFDA的決定標誌着一個重要的里程碑，沙特阿拉伯成為第一個批准PYRUKYND治療成人地中海貧血患者的國家，為長期面臨使人衰弱、往往危及生命的症狀且治療選擇有限或沒有的社區帶來了新的希望。」「鑑於沙特阿拉伯地中海貧血的沉重負擔和高患病率，我們很自豪能夠與新橋製藥公司（一家專門在中東和北非提供創新治療的公司）合作，幫助確保這些患者可以使用PYRUKYND。我們期待將PYRUKYND帶給全球更多地中海貧血患者，並正在積極準備在美國的潛在推出，阿拉伯聯合酋長國和歐洲。」

SFDA批准PYRUKYND治療地中海貧血是基於分別在非輸血依賴和輸血依賴的成人中進行的全球、隨機、雙盲、安慰劑對照CLARGIZE和CLARGIZE-T III期試驗的結果。PYRUKYND的新葯申請（NDA）已在SFDA的突破性藥物計劃下獲得批准，該計劃旨在促進和加速新葯的開發和審查，以解決治療嚴重或危及生命的疾病中未滿足的醫療需求。

2024年，Agios與NewBridge Pharmaceuticals達成分銷協議，以推進PYRUKYND在海灣合作委員會（GCC）地區（包括沙特阿拉伯、阿拉伯聯合酋長國、科威特、卡塔爾、阿曼和巴林）的監管備案和商業化。新橋製藥公司成立於2010年，是全球製藥公司開發的一流創新療法商業化平臺，其使命是彌閤中東和北非的准入差距。

「地中海貧血是一種罕見的終身遺傳性疾病，會導致慢性貧血，並可能導致嚴重的併發症，包括器官損傷和心臟病，」醫學博士阿里·塔赫爾説，博士，醫學、血液學與腫瘤學教授兼Naef K主任黎巴嫩貝魯特美國大學醫學中心巴西爾癌症研究所。「到目前為止，治療選擇一直有限，並且往往伴隨着嚴重的風險。CLARGIZE和CLARGIZE-T試驗的結果支持PYRUKYND作為地中海貧血的一種改善疾病的口服療法，為滿足該患者羣體的關鍵需求提供了急需的新選擇。」

「從歷史上看，治療選擇是有限的，並且通常針對某些地中海貧血亞型或輸血需求，導致太多患者得不到充分服務，」醫學博士Khaled Musallam説，博士，阿拉伯聯合酋長國，阿布扎比，阿拉伯聯合酋長國「隨着這一批准，PYRUKYND現在在沙特阿拉伯適用於所有患有α或β地中海貧血的成年患者，無論輸血依賴狀態如何。這一廣泛的適應症代表了整個地中海貧血社區真正有意義的進步。

美國衞生當局正在審查PYRUKYND在成人地中海貧血患者中的監管申請，阿拉伯聯合酋長國和歐盟。美國食品和藥物管理局規定的《處方藥使用者費用法案》（PDUFA）目標日期為2025年9月7日。

PYRUKYND在美國還被批准用於治療丙酮酸同工酶（PK）缺乏症成人的貧血，並用於治療歐盟和英國成年患者的PK缺乏症。

關於PYRUKYND®（mitapivat）美國適應症PYRUKYND是一種丙酮酸同工酶激活劑，適用於治療丙酮酸同工酶（PK）缺乏症成人的貧血。

美國重要安全信息急性出血：在一項劑量範圍研究中，突然中斷或停止PYRUKYND后觀察到急性出血並隨后出現貧血。避免突然停止PYRUKYND。如果可能的話，逐漸減少PYRUKYND的劑量以停止治療。停止治療時，監測患者是否有急性溶解和貧血的跡象，包括黃疸、硬膜外黃疸、尿黑、頭暈、意識模糊、疲勞或呼吸急促。

另一種疾病的肝細胞損傷：在接受PYRUKYND治療的另一種疾病的患者中，觀察到肝損傷，劑量高於PK缺乏患者的推薦劑量。這些事件的特徵是治療前6個月內至發作的時間，谷丙氨轉移酶峰值升高>5倍正常上限（ULN），伴或不伴黃疸。所有患者均停止PYRUKYND治療，這些事件在停止治療后有所改善。

在開始PYRUKYND之前進行肝臟檢查，此后前6個月每月進行一次，並根據臨牀指徵進行一次。如果觀察到肝臟檢查出現具有臨牀意義的增加或谷丙氨轉移酶>5x ULN，則排除PYRUKYND。如果懷疑PYRUKYND導致肝損傷，則停止PYRUKYND。

不良反應：PK缺乏患者中最常見的不良反應包括實驗室異常（' 10%）是雌酮減少（男性）、利尿激素增加、背痛、睾酮減少（男性）和關節痛。

藥物相互作用：

肝損害：中度和重度肝損害患者避免使用PYRUKYND。

請查看PYRUKYND的完整處方信息。

關於Agios：在連接的推動下改變罕見疾病在Agios，我們的願景是重新定義罕見疾病治療的未來。在聯繫的推動下，我們與社區建立了值得信賴的合作伙伴關係-合作開發和提供有潛力改變生活的創新葯物。憑藉血液學基礎，我們將生物學專業知識與現實世界的洞察相結合，以推進不斷增長的罕見病藥物管道，反映我們所服務的人羣的優先事項。Agios是一家總部位於馬薩諸塞州劍橋的商業階段生物製藥公司。要了解更多信息，請訪問www.agios.com並在LinkedIn和X上關注我們。

有關前瞻性陳述的警告本新聞稿包含1995年私人證券訴訟改革法案含義內的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括關於PYRUKYND®（mitapivat）的潛在益處; Agios對FDA審查PYRUKYND®在α和β地中海貧血中的sNDA以及其他國家監管機構審查PYRUKYND的期望; Agios對沙特阿拉伯和其他地方PYRUKYND的商業期望;以及Agios戰略計劃和重點的潛在益處。「預期」、「期望」、「目標」、「希望」、「里程碑」、「計劃」、「潛力」、「可能」、「戰略」、「將」、「願景」和類似表達旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。此類陳述受到許多重要因素、風險和不確定性的影響，可能導致實際事件或結果與Agios當前的預期和信念存在重大差異。例如，不能保證Agios正在開發的任何候選產品將成功開始或完成必要的臨牀前和臨牀開發階段，或者Agios任何候選產品的開發將成功繼續。不能保證Agios業務的任何積極發展都會導致股價上漲。管理層的預期以及本新聞稿中的任何前瞻性陳述也可能受到與許多其他重要因素相關的風險和不確定性的影響，包括但不限於：與流行病或其他公共衞生緊急情況對Agios業務、運營、戰略、目標和預期里程碑的影響有關的風險和不確定性，包括其正在進行的和計劃中的研究活動，能夠進行正在進行的和計劃的臨牀試驗、當前或未來候選藥物的臨牀供應、當前或未來批准的產品的商業供應，以及啟動、營銷和銷售當前或未來批准的產品; Agios的臨牀試驗和臨牀前研究的結果，包括對現有數據的后續分析以及從正在進行的和未來的研究中收到的新數據;美國FDA、EMA或其他監管機構、臨牀試驗中心的研究審查委員會和出版審查機構所做決定的內容和時間; Agios獲得和維持必要的監管批准以及招募患者參與其計劃的臨牀試驗的能力;計劃外的現金需求和支出;競爭因素; Agios為正在開發的任何候選產品獲得、維護和執行專利和其他知識產權保護的能力; Agios建立和維護關鍵合作的能力;與出售其腫瘤業務相關的任何特許權使用費或與AG-236的內授權相關的任何里程碑或特許權使用費付款的不確定性，以及任何此類付款時間的不確定性; Agios現金和現金等價物使用結果和有效性的不確定性;以及整體經濟和市場狀況。Agios向美國證券交易委員會提交的公開文件中包含的「風險因素」標題下對這些和其他風險進行了更詳細的描述。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅限於本文日期，Agios明確否認更新任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因，除非法律要求。

聯繫人：

投資者聯繫人Morgan Sanford，投資者關係副總裁Agios Pharmaceuticals morgan. agios.com

媒體聯繫人Eamonn Nolan，企業傳播高級總監Agios Pharmaceuticals eamonn. agios.com