普拉克斯精准医学公司宣布在Vormatrigine的RADIANT研究中，局灶性发作癫痫患者的初步结果表现出积极且同类最佳的疗效

服用沃马三嗪 8 周可使癫痫发作频率平均减少 56.3%

约有 22% 的患者在治疗的最后 28 天内癫痫发作频率减少了 100%

疗效迅速且持续，超过 54% 的患者在第一周内达到 50% 的疗效

沃马三嗪总体耐受性良好，并继续表现出良好的安全性

波士顿，2025 年 8 月 4 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Praxis Precision Medicines ，Inc.（纳斯达克股票代码：PRAX）是一家临床阶段生物制药公司，将遗传学见解转化为以神经元兴奋-抑制失衡为特征的中枢神经系统（CNS）疾病的治疗方法的开发，今天宣布了第二阶段 RADIANT 研究的顶线结果，该研究评估了沃马三嗪对局灶性癫痫患者的疗效。

“我们对RADIANT研究首批患者取得的最佳疾病顶线结果感到激动不已，也为该药物有望为局灶性癫痫患者提供快速起效、高效且耐受性良好的治疗方案而感到振奋。在美国，超过300万患有常见癫痫的患者中，许多人需要同时服用多种抗癫痫药物，而沃马三嗪是唯一一款旨在成为一线药物并面向整个市场的在研药物。”

Praxis 总裁兼首席执行官 Marcio Souza 表示：“这些发现基于我们之前的临床数据，这些数据表明，沃马三嗪作为一种速效、无需调整剂量、每日一次的口服药物，无需与食物同服，具有独特的特性，并且具有良好的 DDI 特性，所有这些特性在目前上市或正在开发的 ASM 中都是前所未有的。我们正按计划在第四季度完成关键的 12 周 POWER1 研究，并根据 RADIANT 的结果，预计很快将启动 POWER2 研究。我们衷心感谢为沃马三嗪试验做出贡献的患者、护理人员和临床医生。”

纽约大学朗格尼健康中心综合癫痫中心教授、医学博士杰奎琳·弗兰奇表示：“虽然已有多种钠通道疗法用于治疗局灶性癫痫，但此类疗法仍有很大改进空间。下一代钠通道阻滞剂有望成为弥合这一差距的重要一步。RADIANT 研究的初步结果令我备受鼓舞，并希望未来我们能够为患者提供另一种有效的治疗选择。”

科学演讲

更多数据将于 2025 年 8 月 31 日在葡萄牙里斯本举行的第 36^届国际癫痫大会上公布。

Praxis 已提交了一份最新摘要，将在 2025 年 12 月于佐治亚州亚特兰大举行的美国癫痫协会年会上展示完整的研究结果。

电话会议
Praxis 将于 2025 年 8 月 4 日（美国东部时间）上午 8:30 举行电话会议，讨论研究结果以及 2025 年第二季度的财务业绩和业务亮点。个人用户可点击注册链接注册参加电话会议。注册后，参与者将收到拨号接入信息和唯一 PIN 码，用于接入电话会议。您可以通过公司网站“投资者关系”板块下的“活动与演示”页面收听音频网络直播。

关于沃马三嗪
沃马三嗪是新一代功能选择性小分子药物，靶向作用于脑内钠通道的过度兴奋状态，目前正在开发一种每日一次的口服药物，用于治疗成人局灶性癫痫和全身性癫痫。临床前数据表明，沃马三嗪与标准治疗方案有所不同，有望成为局灶性癫痫的同类最佳药物。体外实验中，沃马三嗪已显示出对疾病状态下钠通道过度兴奋的卓越选择性。体内实验中，沃马三嗪在最大电休克癫痫发作 (MES) 模型中展现出前所未有的效力，该模型是局灶性癫痫疗效的高度预测性转化模型。RADIANT 研究中首批患者的数据显示，沃马三嗪可显著减少癫痫发作，并且总体安全性和耐受性良好。欲了解更多关于 POWER1 研究的信息，请访问POWER1 研究。

关于RADIANT研究：
RADIANT 研究NCT06908356链接

关于 Praxis
Praxis Precision Medicines 是一家临床阶段生物制药公司，致力于将对遗传性癫痫的洞察转化为以神经元兴奋-抑制失衡为特征的中枢神经系统疾病的疗法开发。Praxis 正利用其专有的小分子平台 Cerebrum™ 和反义寡核苷酸 (ASO) 平台 Solidus™，结合我们对大脑中共同的生物靶点和回路的理解，将遗传学洞察应用于罕见和常见神经系统疾病疗法的发现和开发。Praxis 已建立多元化、多模态的中枢神经系统产品组合，包括涵盖癫痫和运动障碍的多个项目，以及四个临床阶段候选产品。欲了解更多信息，请访问www.praxismedicines.com并在Facebook 、 Instagram 、 LinkedIn和Twitter/X上关注我们。

前瞻性陈述
本新闻稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法案》和其他联邦证券法所定义的前瞻性陈述，包括关于 Praxis 未来预期、计划和前景的明示或暗示的陈述，包括但不限于关于沃马三嗪的临床开发和潜在益处、我们临床试验的预期时间以及我们参与即将举行的活动和演示的陈述，以及其他包含“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“努力”、“估计”、“期望”、“预期”、“打算”、“可能”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将”或“会”等词语的陈述和类似表达，这些词语构成《1995 年私人证券诉讼改革法案》下的前瞻性陈述。

本新闻稿中明示或暗示的前瞻性陈述仅为预测，并受诸多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于：临床试验固有的不确定性；临床试验的预期时间、数据读取及其结果，以及提交给政府机构的监管批准或审查；进行试验的监管批准；以及 Praxis 截至 2024 年 12 月 31 日的 10-K 表格年度报告以及向美国证券交易委员会提交的其他文件中所述的与 Praxis 计划和运营相关的其他风险。尽管 Praxis 的前瞻性陈述反映了其管理层的善意判断，但这些陈述仅基于 Praxis 目前已知的信息和因素。因此，敬请谨慎，切勿依赖这些前瞻性陈述。本新闻稿中作出的任何前瞻性陈述均仅在其作出之日有效。Praxis 不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论其是否出现新信息、未来发展或其他情况。

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