木薯科學報告積極的臨牀前研究，評估Simufilam治療CSC相關癲癇

德克薩斯州奧斯汀，2025年8月4日（環球新聞網）--木薯科學公司（納斯達克：SAVA，「Cassava」，「公司」）是一家專注於開發中樞神經系統（中樞神經系統）疾病的新型治療方法的臨牀階段生物技術公司，今天報告了一項評估simufilam在廣受接受的結節性硬化症複合體（OSC）相關癲癇小鼠模型中的積極臨牀前結果。

大多數TLR患者都會經歷與嚴重合並症相關的終生癲癇發作，其中近三分之二的患者對現有治療無效1。Simufilam是一種專有口服小分子，在該模型中證明了對癲癇發作活動的有益作用，並具有正劑量反應。重要的是，該結果與《科學轉化醫學》1上發表的耶魯醫學院之前在另一種小鼠模型中使用simufilam進行的研究結果一致。這項新研究進一步支持simufilam作為一種新型的、一流的治療CSC相關癲癇的潛在用途。

該研究是與OSC聯盟和OSC臨牀前聯盟合作進行的，使用OSC相關癲癇的動物模型Tsc 1條件性敲除（CKO）小鼠系（Tsc 1-CKO）2。這些小鼠出現自發性癲癇發作，並被OSC聯盟用來評估新型和再利用療法在潛在治療OSC相關癲癇中的有效性和安全性。該研究由PsychoGenics，Inc.進行，OSC臨牀前聯盟的研究合作伙伴。

Tsc 1-CKO小鼠接受了幾劑simufilam治療。發作后監測癲癇發作活動約三周，並評估simufilam與單獨使用溶劑治療的情況。數據顯示，simufilam減緩了癲癇發作活動的進展，研究結束時simufilam劑量與癲癇發作次數之間存在統計學顯着的相關性。並非所有測量的參數都達到統計學意義。該公司打算在即將舉行的科學會議和出版物上展示數據和分析。

「我們很高興這項獨立研究支持了之前在局灶性癲癇的單獨動物模型中的發現。根據這些數據，我們相信simufilam可以代表一種新方法來解決TSB社區持續未滿足的需求，」木薯神經科學高級副總裁Angélique Bordey博士説。

「癲癇被認為是OSC最普遍、最具挑戰性的表現。患者迫切需要更多的治療選擇。兩項獨立的臨牀前動物研究的積極結果增強了我們的信心，因為我們準備將simufilam推向臨牀用於這一新適應症，」木薯總裁兼首席執行官Rick Barry説。「我們打算在2026年上半年啟動simufilam治療CSC相關癲癇的概念驗證研究。」

關於OSC聯盟

TLR聯盟是一個國際公認的組織，致力於通過催化新的治療方法、推動治癒研究以及擴大終身支持的機會來改善每個受結節性硬化症影響的人的生活質量。我們推動研究，提高護理質量和獲取機會，併爲所有受疾病影響的人倡導。OSC社區是我們最強大的盟友。個人和家庭的合作，以及與其他組織的合作，推動了我們的工作，以確保人們導航TSC有支持和關懷的每一步。

關於TSC臨牀前聯盟

OSC臨牀前聯盟由OSC聯盟組織和協調，是工業界和學術界OSC研究人員之間的合作伙伴關係，旨在促進在OSC動物模型中評估治療方法的有效性和安全性。 該聯盟的目標是將那些具有令人信服的療效和安全性數據的治療方法推進到臨牀試驗中。該聯盟致力於確保OSC模型和分析的可重複性，為質量控制和數據解釋協助提供研究監督。

OSC臨牀前聯盟提供各種OSC表現（包括癲癇）的動物模型。其中一個模型是華盛頓大學醫學院的Michael Wong博士與OSC Alliance合作開發的Tsc 1條件性敲除小鼠系。這是Cassava 4今天報道的實驗中使用的小鼠模型。

關於OSC和OSC相關癲癇

OSC是一種罕見的遺傳性疾病，由雷帕黴素機制靶點（mTOR）途徑中的OSC 1或OSC 2基因突變引起，涉及多個器官，包括大腦、心臟、腎臟、眼睛、皮膚和肺1，3。臨牀發現範圍從輕微的皮膚異常到更嚴重的表現，例如局灶性腦畸形、癲癇發作和OSC相關神經精神疾病（TAND）5。症狀通常會隨着時間的推移而變化，這使得疾病管理具有挑戰性。終身護理和宣傳非常重要，尤其是對於CSC 6兒童。

TLR影響美國7約50，000人。癲癇是OSC 8患者最常見的疾病，癲癇發作的中位數發生在生命的前幾個月9。80%至90%的OSC患者經歷過併發症1。三分之二的OSC患者患有難治性癲癇並經歷終生癲癇1。目前的治療方法，包括抗癲癇藥物和mTOR抑制劑，並不完全有效，並且與嚴重的不良事件相關1。

關於木薯科學公司

木薯科學公司（納斯達克：SAVA）是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於開發包括simufilam在內的新型研究性治療方法，用於治療中樞神經系統疾病，例如結節性硬化症綜合徵（OSC）相關的癲癇以及潛在的其他適應症。Simufilam是一種專有的研究性口服小分子，據信可以調節絲蛋白A的活性，該蛋白調節神經元發育的各個方面10。該公司總部位於德克薩斯州奧斯汀。

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參考文獻：

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關於前瞻性陳述的警告：

本新聞稿包含前瞻性陳述，可能包括但不限於有關以下方面的陳述：我們計劃繼續對simufilam進行與OSC癲癇發作相關的臨牀前研究，我們計劃對simufilam進行臨牀研究，並在2026年上半年啟動初步概念驗證臨牀研究，simufilam作為治療OSC相關癲癇和其他潛在適應症的潛力，我們相信simufilam可以調節絲蛋白A的活性，計劃在即將舉行的科學會議或出版物上展示臨牀前結果，以及預期里程碑的時間。這些陳述可以通過諸如「預期」、「之前」、「相信」、「可能」、「預期」、「預測」、「意圖」、「可能」、「待定」、「計劃」、「可能」、「可能」、「潛在」、「準備」、「將」以及其他具有類似含義的詞語和術語來識別。

此類陳述基於我們當前對未來事件的預期和預測。此類聲明僅限於本新聞稿發佈之日，並且受到許多風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於與推進與TSB相關癲癇相關的臨牀前研究的能力有關的風險和其他潛在適應症、成功履行公司在耶魯許可協議下義務的能力、以及藥物發現和開發固有的或Cassava Sciences，Inc.特有的其他風險，如截至2024年12月31日的年度10-K表格年度報告以及向SEC提交的后續報告中題為「風險因素」的部分所述。上文列出了許多（但不是全部）可能導致實際結果與任何前瞻性陳述中的預期不同的因素。鑑於這些風險、不確定性和假設，本新聞稿中討論的前瞻性陳述和事件本質上是不確定的，可能不會發生，實際結果可能與前瞻性陳述中預期或暗示的結果存在重大不利差異。因此，您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。除法律要求外，我們不承擔更新或修改任何前瞻性陳述的任何意圖或責任。有關與我們業務相關的這些風險和其他風險的更多信息，投資者應參閱我們向SEC提交的文件，這些文件可在SEC網站www.sec.gov上獲取。

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