4DMT公布4D-150 SPECTRA临床试验在DME中的60周积极结果及监管更新

• 4D-150 耐受性良好，在任何时间点或剂量水平均未观察到眼内炎症
• 4D-150 表现出持久且剂量依赖性的临床活性，视力和解剖控制持续改善
• 与预期的阿柏西普 2mg Q8W 相比，第 3 阶段剂量（3E10 vg/眼）实现了临床意义上的治疗负担减少 78%
• EMA 与拟议的单项 3 期临床试验相一致，可用于 DME 中 4D-150 的监管提交，这与之前宣布的与 FDA 的一致

加州埃默里维尔，2025 年 7 月 31 日（GLOBE NEWSWIRE）——4D Molecular Therapeutics（纳斯达克股票代码：FDMT、4DMT 或公司）是一家领先的后期生物技术公司，致力于推进持久和针对疾病的治疗方法，有可能改变治疗模式并为患者提供前所未有的益处，今天宣布了 SPECTRA 临床试验的积极结果，该试验评估了 4D-150 对糖尿病性黄斑水肿 (DME) 患者的疗效，并与欧洲药品管理局 (EMA) 就 4D-150 在 DME 中的注册途径达成一致。这些数据包括 52 周主要终点和 60 周分析，由伊利视网膜研究中心的医学博士、工商管理硕士、哲学博士 David Almeida 在^第43 届美国视网膜专科医生协会 (ASRS) 科学会议上以口头报告的形式进行了汇报，题为“SPECTRA 2a 期临床试验评估玻璃体内注射 4D-150 治疗糖尿病性黄斑水肿成人的中期结果”。

“SPECTRA 试验的积极结果证明了 4D-150 在治疗糖尿病性黄斑水肿 (DME) 方面的耐受性以及持续一致的临床疗效，凸显了该候选产品成为骨干疗法的潜力，与每八周服用 2 毫克阿柏西普的标准治疗方案相比，该疗法可显著减轻治疗负担，”医学博士、工商管理硕士、哲学博士 David Almeida 表示。“4D-150 有可能从根本上改变糖尿病性黄斑水肿 (DME) 的治疗，因为它通过设计上符合依从性的产品来减轻治疗负担，同时提供有意义且持久的视力改善。这对于经常发生在劳动年龄人群中的糖尿病性黄斑水肿 (DME) 尤为重要。”

4D-150 SPECTRA 临床试验的临床试验设计和中期数据（数据截止日期为 2025 年 5 月 2 日）：

• 目的：评估安全性和耐受性，并确定进一步评估的剂量水平
• 研究人群：
  • 入选患者疾病活动度较高（以中央亚区厚度 (CST) 衡量）
  • 共有 22 名患者参与了 3 个剂量水平的试验：
    • 3E10 vg/眼（n=9）（第 3 阶段剂量）
    • 较低剂量（1E10 vg/眼，n=12；5E9 vg/眼，n=1）
      • 2 名接受 1E10 vg/眼剂量治疗的患者错过了 50% 以上的研究访问，因此无法评估注射负担或其他疗效参数
• 60 周的安全性结果 (n=22) ：
  • 4D-150 耐受性良好，在任何时间点均未出现眼内炎症
    • 没有受试者需要修改局部皮质类固醇治疗方案，并且所有患者目前均已停用皮质类固醇
  • 未报告眼压过低、眼内炎、血管炎、脉络膜积液或视网膜动脉阻塞
  • 平均眼压在正常范围内

• 60周疗效结果：
  • 采用严格的补充阿柏西普标准，在评估初始临床活动的同时最大限度地保障患者安全
  • 第 3 阶段剂量：
    • 最佳矫正视力 (BCVA) 持续增加 +9.7 个字母
    • 解剖控制持续改善，CST 减少（通过光学相干断层扫描 (OCT) 测量）-174 µm
  • 补充注射：阿柏西普负荷剂量后 (3)，接受 3 期剂量治疗的患者所需的补充注射次数明显少于接受较低剂量或预计按说明书服用 2mg Q8W 阿柏西普（预期 3 期对照药）的患者：
    • 每位患者平均补充注射次数：
      • 第3阶段剂量：1.6
      • 较低剂量：3.7
      • 预计阿柏西普 2mg Q8W 的标签疗效：7.0
      • 第 3 阶段剂量与较低剂量的剂量反应观察结果（注射次数减少 58%）
      • 与预期的阿柏西普 2mg Q8W 相比，第 3 阶段剂量减少了 78%
    • 0-1次注射：
      • 总体而言，9 例中有 5 例（第 3 阶段剂量），11 例中有 2 例（较低剂量）
    • 免注射：
      • 总体而言，9 例中有 4 例（第 3 阶段剂量），而总体而言，11 例中有 1 例（较低剂量）

4D-150 DME 第 3 阶段监管更新

• 根据美国食品药品监督管理局 (FDA) 于 2025 年 1 月发布的公告，EMA 也同意，基于 SPECTRA 和 PRISM 临床试验中迄今为止为 4D-150 生成的数据，结合 4FRONT 湿性年龄相关性黄斑变性 (wet AMD) 计划中的两项计划中的 3 期临床试验的数据，进行一项 3 期临床试验，可作为 4D-150 在 DME 中提交上市许可申请 (MAA) 的基础
  

4DMT 联合创始人兼首席执行官 David Kirn 医学博士表示：“我们在所有接受 DME 和湿性 AMD 评估的患者中观察到 4D-150 的剂量反应、安全性和有效性数据一致性，这强化了我们的信念，即 4D-150 有潜力成为真正的骨干疗法，并可能显著改善数百万视网膜血管疾病患者的生活。FDA 和 EMA 已同意开展一项 3 期 DME 试验，以补充 4FRONT 湿性 AMD 项目，我们相信，我们已经拥有一条清晰、简化的途径，将 4D-150 带给两种最常见的致盲性视网膜血管疾病中存在大量未满足治疗需求的患者。”

关于4D-150

4D-150 是一款在研药物，有望成为一种骨干疗法，旨在通过单次安全的玻璃体内注射，从视网膜持续多年输送抗 VEGF（阿柏西普和抗 VEGF-C）。4D-150 采用公司定制和改进的玻璃体内载体 R100，该载体由 4DMT 通过公司专有的治疗载体进化平台发明。4D-150 正在开发用于治疗湿性 AMD 和 DME 的药物，这两种疾病都影响着全球数百万患者，其目标是在保护视力的同时，让患者摆脱繁重的注射。

关于DME

糖尿病性黄斑水肿 (DME) 是糖尿病视网膜病变的一种并发症，是一种发病率极高的疾病，存在巨大的未满足医疗需求，且治疗依从性较差。据已发表的数据估计，美国约有 100 万人患有 DME。DME 的特征是由于血管渗漏导致黄斑区炎症肿胀，从而可能导致视力丧失。DME 通常采用玻璃体内注射抗 VEGF 药物治疗，每 4-12 周注射一次，但患者对治疗的依从性较差，导致巨大的未满足医疗需求。

关于 4DMT

4DMT 是一家领先的后期生物技术公司，致力于开发持久且靶向疾病的疗法，有望改变治疗模式，为患者带来前所未有的益处。该公司的主导候选产品 4D-150 旨在成为一种骨干疗法，通过单次安全的玻璃体内注射提供多年持续的抗 VEGF（阿柏西普和抗 VEGF-C）递送，为治疗致盲性视网膜血管疾病奠定基础，从而大幅减轻目前推注的治疗负担。该公司 4D-150 的主要适应症是湿性年龄相关性黄斑变性，目前正处于 3 期研发阶段；其次是糖尿病性黄斑水肿。该公司的第二个候选产品是 4D-710，这是第一个已知的基因药物，证明通过气雾剂递送后，CFTR 转基因能够成功递送至囊性纤维化患者肺部并实现表达。 4D Molecular Therapeutics™、4DMT™、Therapeutic Vector Evolution™ 和 4DMT 徽标是 4DMT 的商标。

本公司所有候选产品均处于临床或临床前开发阶段，尚未获得美国食品药品监督管理局或任何其他监管机构的上市批准。本公司不保证候选产品针对其正在研究的治疗用途的安全性或有效性。

了解更多信息请访问www.4DMT.com并在LinkedIn上关注我们。

前瞻性陈述：
本新闻稿包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法》所定义的前瞻性陈述，包括但不限于关于4D-150的治疗潜力和临床开发计划以及与FDA和EMA相互作用的明示和暗示陈述。“可能”、“或许”、“将”、“可以”、“会”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“打算”、“相信”、“预计”、“估计”、“寻求”、“预测”、“未来”、“预计”、“潜在”、“继续”、“目标”等词语旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词语。本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念，并受多种风险、不确定性和重要因素的影响，这些因素可能导致实际事件或结果与本新闻稿中任何前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异，包括 4D Molecular Therapeutics 于 2025 年 5 月 8 日提交的 10-Q 表最新季度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的任何文件中标题为“风险因素”的部分中更详细描述的风险和不确定性。此外，任何前瞻性陈述均代表 4D Molecular Therapeutics 当前的观点，不应被视为代表其在任何后续时间的观点。4D Molecular Therapeutics 明确否认更新任何前瞻性陈述的义务。对于任何此类前瞻性陈述的准确性，不作任何陈述或保证（明示或暗示）。

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