附錄4C -25財年第四季度季度現金流報告

亮點

澳大利亞墨爾本和舊金山，2025年7月30日（環球新聞）-- Alterity Therapeutics（ASX：ASH，納斯達克：亞瑟）（「Alterity」或「公司」）是一家致力於開發神經退行性疾病的疾病修飾療法的生物技術公司，今天發佈了附錄4C季度現金流報告以及截至2025年6月30日季度（25財年第四季度）公司活動的更新。

醫學博士David Stamler表示：「美國FDA快速通道指定ASA中的ATS 434是最近一個季度的亮點，我們的II期雙盲試驗還獲得了額外的積極臨牀數據。」Alterity首席執行官。「獲得快速通道指定以及我們已經獲得的孤兒藥物指定強調了這種潛在的疾病改善療法的前景，以解決患有MCA的個人的緊迫需求。此外，我們在重要的醫學會議上展示了來自ATS 434 -201雙盲試驗的額外療效數據，包括在統一MTA評級量表或UMSARS上減緩疾病進展、改善MTA的關鍵症狀以及在門診環境中保持活動。」

「我們還非常高興地宣佈，本周ATH 434 -202開放標籤II期臨牀試驗取得了積極結果，其中ATH 434在UMSARS和全球神經症狀評估中表現出臨牀益處。神經影像生物標誌物顯示目標參與並減緩腦萎縮，與雙盲研究結果一致。重要的是，ATS 434繼續表現出良好的安全性。在我們準備與美國FDA互動時，這些數據增強了我們對MTA計劃的信心，」Stamler博士總結道。

Alterity 2025年6月30日的現金狀況為4，066萬澳元，本季度運營現金流出為235萬澳元。根據ASX上市規則第4.7C條，附錄4C第6.1項中包含的向關聯方及其聯繫人支付的119，000澳元包括董事費、諮詢費、薪酬和按商業利率計算的退休金。

業務活動

美國FDA快速指定ATS 434

2025年5月，美國食品和藥物管理局（FDA）授予AthH 434快速通道認證，用於治療MCA。這一指定旨在加速ATS 434等新型研究產品的開發和審查，並認識到其作為一種創新方法的潛力，可以解決治療MTA（一種尚未獲得批准的治療方法的疾病）的高度未滿足的需求。候選藥物的快速通道指定具有以下部分或全部好處：在整個開發過程中與FDA進行更頻繁、更早期的溝通的機會;對未來的新葯申請進行滾動審查;如果符合相關標準，則有資格獲得加速批准和優先審查。

快速通道資格需要證明具有臨牀意義的益處的潛力，其中可能包括作用機制、臨牀前研究或患者研究的數據。Alterity之前與FDA的互動表明，修改后的統一多系統萎縮評級量表第一部分（UMSRS I）1量表被認為是一個具有臨牀意義的MTA終點。Alterity的Fast Track應用程序包括來自ATS 434 -201隨機、雙盲、安慰劑對照2期臨牀試驗的頂級數據，該試驗證明了對改良的UMSARS I的有效性，此外還證實ATS 434是一種中等親和力鐵伴侶，並在動物模型中表現出有效性。MTA。

ATH 434 -201：在MTA中進行的隨機、雙盲、安慰劑對照II期臨牀試驗

2025年5月，ATH 434 -201試驗的額外分析在國際MTA大會上提交。該演講題為「多系統萎縮2期研究中的ATS 434疾病進展緩慢」，評估了臨牀分析人羣（n=71），這些人羣至少對關鍵臨牀終點（改良的UMSARS I日常生活活動量表）進行了一次基線后評估。在這一終點上，與安慰劑相比，TH 434表現出具有臨牀意義的疾病嚴重程度降低，50毫克劑量下的相對治療效果為48%（p=0.02）'，第52周時75毫克劑量下的相對治療效果為30%。

額外的功效評估顯示改善與UMSARS I的結果一致。嚴重程度量表2的臨牀總體印象與安慰劑相比，在兩個劑量水平下均有所改善，50毫克劑量組的差異達到了名義統計學意義（p=0.0088）。在直立性低血壓症狀評估（患者報告的結果）中，安慰劑患者在52周內平均惡化了約6分，而兩個ATS 434治療組在同一時期均有所改善。疾病嚴重程度的基線差異可能解釋了50毫克和75毫克治療組的不同反應。

與試驗中使用的安慰劑相比，通過可穿戴運動傳感器測量，在兩個劑量水平下觀察到門診環境中的活動增加，步數、行走次數、總行走時間和總站立時間均獲得具有臨牀意義的改善。ATS 434耐受性良好，不良事件發生率與安慰劑相似，並且沒有歸因於ATS 434的嚴重或嚴重不良事件。關於61名參與者的神經影像學數據，與安慰劑相比，ATH 434通過穩定或減少兩個劑量水平下的鐵積累來證明目標參與。此外，與安慰劑相比，ATH 434在兩個劑量水平下都表現出減少腦萎縮的趨勢。總體而言，研究結果支持ATS 434在治療MCA方面的持續進步。

在此期間，還就ATH 434 -201試驗的積極結果發表了多項額外演講：

ATH 434 -202：高級MTA的開放標籤、生物標誌物2期臨牀試驗

期結束后，2025年7月28日，Alterity宣佈了在MTA患者中進行的ATH 434 -202開放標籤II期臨牀試驗的陽性頂線數據。入組了十（10）名參與者，並接受每日兩次口服ATH 434 75毫克治療，持續12個月。該研究評估了ATS 434治療在臨牀和生物標誌物終點方面的安全性和有效性，並評估了比雙盲2期試驗中研究的疾病更晚期的患者人羣。頂線數據顯示，ATH 434為MCA受損區域帶來了臨牀益處，並穩定了支撐疾病病理的關鍵生物標誌物。

ATS 434對關鍵臨牀終點UMSARS I表現出益處，從基線到12個月增加了3.5（4.7）個百分點。這些研究數據與類似MTA人羣的歷史數據相比有利，后者在12個月內增加了6.5（6.0）個百分點。3關於總體神經系統症狀，30%（3/10）的參與者在臨牀總體印象變化（CGIC）4和患者總體印象變化（PGIC）5量表上穩定或改善。關於直立性強迫症的重要症狀6，在治療期間，研究參與者的低血壓症狀平均穩定。匯總數據表明，ATS 434在該晚期MTA人羣中具有與ATS 434 -201試驗中早期患者中觀察到的相似的療效。

關鍵生物標誌物終點定義為腦容量從基線到12個月的變化，通過DSA萎縮指數（MSA-AI）7測量。神經影像學結果表明，與研究201中接受安慰劑治療的參與者相比，TH 434可以減緩MCA受影響區域的腦萎縮。此外，對腦容量的影響與研究201中75毫克劑量組參與者觀察到的影響相當。此外，與研究201中接受安慰劑治療的患者相比，TH 434導致殼核和蒼白球中的鐵積聚較低，這為靶點參與提供了進一步的證據。平均而言，在12個月的治療期內，血漿和CSF神經絲輕鏈（NfL）水平保持穩定。

ATS 434耐受性良好，安全性良好。沒有報告與ATS 434相關的嚴重不良事件（SAEs），大多數不良事件的嚴重程度為輕度至中度。

bioMUSE自然史研究

於本期間結束后，於二零二五年七月二十四日，本公司宣佈，Alterity的多系統萎縮進展生物標誌物（bioMUSE）自然史研究中開發的創新神經影像學測量方法已刊登於同行評審期刊Annals of Clinical and Translational Neurology。該出版物題為「MSA萎縮指數（MSA-AI）：多系統萎縮診斷和臨牀進展的成像標記物」，描述了深度學習方法（一種人工智能形式）如何用於精確定義關鍵腦區域的神經解剖學，以及開發一種新的腦萎縮測量方法，用於跟蹤MSA患者一年內的疾病進展。然后將結果與同一時間段內疾病嚴重程度的臨牀指標進行關聯。開發MTA萎縮指數可以增強對MTA進展的瞭解，併爲使用腦萎縮標誌物評估疾病改善療法提供支持。這些工具在疾病嚴重程度的診斷、分期和監測方面提供了潛在的應用，有助於在MTA中實現更個性化的護理。

2025年5月，bioMUSE在5月舉行的國際GMA大會上發表了更多演講：

企業活動

在此期間，Alterity加強了其資產負債表，在完成兩批配股的第二批后，籌集了總計2，630萬澳元的總收益。期內，Alterity還根據澳大利亞政府的研究與開發税收激勵（R & RTI）計劃從澳大利亞税務局獲得了398萬澳元的退款，用於截至2024年6月30日的財年內開展的符合條件的活動。

關於Alterity Therapeutics Limited

Alterity Therapeutics是一家臨牀階段生物技術公司，致力於為神經退行性疾病患者創造另一個未來。該公司最初專注於開發帕金森病及相關疾病的疾病修飾療法。Alterity最近報告了其主要資產ATS 434的積極數據，該試驗在患有多系統萎縮（MCA）（一種罕見且快速進展的帕金森病）的參與者中進行的第二期臨牀試驗中。ATH 434也在晚期MCA的II期臨牀試驗中接受評估。此外，Alterity擁有廣泛的藥物發現平臺，可以產生可申請專利的化合物來治療神經系統疾病的潛在病理。該公司總部位於澳大利亞墨爾本和美國加利福尼亞州舊金山。欲瞭解更多信息，請訪問公司網站www.alteritytherapeutics.com。

參考文獻：1統一GMA評級量表，第一部分（歷史回顧）評估日常生活活動。評估的領域包括言語、吞嚥、手寫、切割食物/搬運用具、着裝、衞生、行走、跌倒、直立症狀、泌尿功能、性功能和腸道功能。2嚴重程度的臨牀總體印象：臨牀醫生對受試者總體情況的評估，包括疾病對功能和痛苦程度的影響3 Wenning等人。多系統萎縮的自然史：一項前瞻性歐洲隊列研究。Lancet Neurol 2013; 12：264-74。4臨牀總體印象變化：臨牀醫生評估，以評估與開始治療前相比的總體神經系統症狀。5患者總體印象變化：與開始治療前相比，評估其總體神經系統症狀的患者評估。6直立性低血壓是低血壓的一種形式，坐着或躺着站起來時可能會導致頭暈、頭暈或暈倒。資料來源：梅奧診所。7 Trujillo等人。GMA萎縮指數（MSA-AI）：多系統萎縮診斷和臨牀進展的成像標記物。2025年臨牀和轉化神經病學年鑑。#所有p值均未更正

授權和其他信息本公告由Alterity Therapeutics Limited首席執行官David Stamler授權。

投資者和媒體聯繫方式：

澳大利亞米莉·麥克唐納投資者關係和業務發展主管mmacdonald@alteritytherapeutics.com +61 3 9349 4906

安娜·路易莎·哈羅普we-aualteritytherapeutics@we-worldwide.com +61 452 510 255

美國Remy Bernarda remy. iradvisory.com +1（415）203-6386

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