Fulstival Therapeutics公佈最近的業務亮點和2025年第二季度財務業績

- 公佈了波西瑞德治療鐮狀細胞病（BCD）的1b期PIONEER試驗12毫克劑量隊列（n=16）的結果;波西瑞德總體耐受良好，沒有發生與治療相關的嚴重不良事件（SAEs）-

- 觀察到胎兒血紅蛋白（GbF）的全細胞強勁而快速增加;溶解和貧血的關鍵標誌物有意義的改善;血管阻塞性危象（VOC）的令人鼓舞的趨勢-

- 有望在2025年底之前提供20毫克劑量隊列的臨牀數據-

-2025年第二季度結束，現金、現金等值物和有價證券為2.141億美元;現金跑道將持續到2028年-

馬薩諸塞州劍橋2025年7月29日（環球新聞網）--Fulspel Therapeutics，Inc.®（Fulspel）（納斯達克股票代碼：FULC）是一家臨牀階段生物製藥公司，專注於開發小分子以改善遺傳罕見疾病患者的生活，今天報告了2025年第二季度的財務業績並提供了業務更新。

Alex C.説：「Fullize本季度取得了重大進展，PIONEER試驗的12毫克隊列報告了非常有希望的結果。」薩皮爾，Fulspel總裁兼首席執行官。「我們相信，這些數據表明，pociredis有可能將胎兒血紅蛋白增加到可以改善SPD免疫學的水平，並通過每天一次的口服治療選擇改變護理標準。我們期待在今年晚些時候報告20毫克的數據，並將pociredi推進后期開發。」

近期業務亮點

2025年第二季度財務業績

更新現金跑道指南

根據其當前的運營計劃，Fulspel現在預計其當前現金、現金等值物和有價證券將足以為其2028年之前的運營需求提供資金。

關於Fulstival Therapeutics Fulstival Therapeutics是一家臨牀階段生物製藥公司，專注於開發小分子，以改善醫療需求高度未滿足的地區患有遺傳罕見疾病的患者的生活。Fullectin的主要臨牀項目是pociredir，這是一種旨在增加HbF表達以治療SCD的小分子。Fulspel使用專有技術來識別可以調節基因表達的藥物靶點，以治療基因錯誤表達的已知根本原因。欲瞭解更多信息，請訪問www.fulcrumtx.com並在Twitter/X（@FulcrumTX）和LinkedIn上關注我們。

關於Pociredis Pociredis是一種研究性口服胚胎外表皮發育（EED）小分子抑制劑，是使用Fulstival的專有發現技術發現的。EED的抑制會導致關鍵胎兒珠蛋白抑制物（包括BCC 11 A）的強烈下調，從而導致血紅蛋白升高。Pociredis正在開發用於治療BCD。PIONEER 1b期臨牀試驗中SPD的初始數據顯示了概念驗證，並實現了與潛在總體患者受益相關的絕對水平的GbF增加。通過12毫克劑量隊列的完成，證明多西瑞德在暴露長達三個月的ASD患者中通常耐受良好，沒有報告與治療相關的嚴重不良事件。Pociredis已獲得FDA快速通道認證和治療ASD的孤兒藥認證。要了解有關pociredis臨牀試驗的更多信息，請訪問ClinicalTrials. gov。

關於鐮狀細胞病BCD是一種由HBB基因突變引起的紅細胞遺傳性疾病。該基因編碼一種蛋白質，該蛋白質是血紅蛋白的關鍵成分，血紅蛋白是一種蛋白質複合物，其功能是在體內運輸氧氣。突變的結果是氧氣運輸效率降低，並形成鐮刀形紅細胞。這些鐮刀形細胞比健康細胞靈活性差得多，可以阻塞血管或使細胞破裂。患有ASD的人通常會遭受嚴重的臨牀后果，其中可能包括貧血、疼痛、感染、中風、心臟病、肺動脈高壓、腎衰竭、肝臟疾病和預期壽命縮短。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的「前瞻性陳述」，涉及重大風險和不確定性。本新聞稿中包含的所有陳述（除歷史事實陳述外）均為前瞻性陳述，包括有關Fulstival的1b期PIONEER pociredi臨牀試驗的明確或暗示陳述，包括該試驗的計劃數據公告; pociredi有可能將血紅蛋白水平提高到可以改善ASD症狀並改變護理標準的水平; Fulspel推進其早期開發計劃和與此相關的計劃IND文件的能力;以及其預計的現金跑道等。「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「預期」、「打算」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「項目」、「應該」、「目標」、「將」、「將」和類似表達旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。任何前瞻性陳述均基於管理層當前對未來事件的預期，並受到許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與此類前瞻性陳述中所述或暗示的結果存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於與Fulspel在臨牀試驗中繼續推進其候選產品的能力相關的風險;在預期或根本時間軸啟動和招募臨牀試驗;獲得並維持FDA和其他監管機構的必要批准;在臨牀試驗中複製臨牀前研究和/或早期臨牀試驗中發現的積極結果;獲取、維護或保護與候選產品相關的知識產權;管理費用;實現裁員和戰略調整的預期效益並管理與之相關的風險;以及籌集實現其業務目標所需的大量額外資本等。有關其他風險和不確定性以及其他重要因素的討論（其中任何一個都可能導致富通的實際結果與前瞻性陳述中包含的結果不同），請參閱「風險因素」部分，以及富通最近提交給美國證券交易委員會的文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。此外，本新聞稿中包含的前瞻性陳述代表了Fulspel截至本文日期的觀點，不應被視為代表Fulspel截至本文日期之后任何日期的觀點。富利蘭預計隨后的事件和事態發展將導致富利蘭的觀點發生變化。然而，雖然Fulspel可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但Fulspel明確否認有任何這樣做的義務。

（1）Fullium將營運資本定義為流動資產減去流動負債。

聯繫人：Alan Musso首席財務官amusso@fulcrumtx.com