富勒烯治療劑將展示Pociredis治療鐮狀細胞病的1b期PIONEER試驗12毫克劑量隊列的結果

馬薩諸塞州劍橋2025年7月28日（環球新聞網）--Fullium Therapeutics，Inc.®（Fullium）（納斯達克股票代碼：FULC）是一家臨牀階段生物製藥公司，專注於開發小分子以改善遺傳定義的罕見疾病患者的生活，該公司將於2025年7月29日星期二上午8點開始舉辦電話會議和網絡廣播00 a.m. ET，展示pociredir治療鐮狀細胞病的1b期PIONEER試驗12 mg劑量隊列的頂線結果。Fulstival管理層成員將加入Inova費爾法克斯成人鐮狀細胞項目主任、UVA醫學院Inova校區助理教授Sheinei Alan博士，以及VCU成人鐮狀細胞項目主任Wally Smith博士和弗吉尼亞聯邦大學鐮狀細胞疾病教授Florence Neal Cooper Smith。

要註冊參加本次活動，請點擊這里或訪問Fulfill網站的「活動和演示」部分。賽事結束后，Fulstival的網站將提供重播。

關於Fulstival Therapeutics Fulstival Therapeutics是一家臨牀階段生物製藥公司，專注於開發小分子，以改善醫療需求高度未滿足的地區患有遺傳罕見疾病的患者的生活。Fulstival的主要臨牀項目是pociredis，這是一種小分子，旨在增加胎兒血紅蛋白（GbF）的表達，以治療鐮狀細胞病（BCD）。Fulspel使用專有技術來識別可以調節基因表達的藥物靶點，以治療基因錯誤表達的已知根本原因。欲瞭解更多信息，請訪問www.fulcrumtx.com並在Twitter/X（@FulcrumTX）和LinkedIn上關注我們。

關於Pociredis Pociredis是一種研究性口服胚胎外表皮發育（EED）小分子抑制劑，是使用Fulstival的專有發現技術發現的。EED的抑制會導致關鍵胎兒珠蛋白抑制物（包括BCC 11 A）的強烈下調，從而導致胎兒血紅蛋白（GbF）增加。Pociredis正在開發用於治療BCD。BCD中的初始數據證明了概念驗證，並實現了與潛在總體患者受益相關的絕對水平的GbF增加。在FDA於2023年8月取消臨牀暫停之前進行的臨牀試驗中，證實多西雷地在暴露長達三個月的ASD患者中普遍耐受良好，沒有報告嚴重的治療相關不良事件。Pociredis已獲得FDA快速通道認證和治療ASD的孤兒藥認證。要了解有關這些試驗的更多信息，請訪問ClinicalTrials. gov。

關於鐮狀細胞病BCD是一種由HBB基因突變引起的紅細胞遺傳性疾病。該基因編碼一種蛋白質，該蛋白質是血紅蛋白的關鍵成分，血紅蛋白是一種蛋白質複合物，其功能是在體內運輸氧氣。突變的結果是氧氣運輸效率降低，並形成鐮刀形紅細胞。這些鐮刀形細胞比健康細胞靈活性差得多，可以阻塞血管或使細胞破裂。患有ASD的人通常會遭受嚴重的臨牀后果，其中可能包括貧血、疼痛、感染、中風、心臟病、肺動脈高壓、腎衰竭、肝臟疾病和預期壽命縮短。

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艾倫·穆索首席財務官amusso@fulcrumtx.com