FDA批准SKYTROFA®（Lonapegsomatropin-tcgd）每周一次治療生長激素缺乏症成人

丹麥哥本哈根，2025年7月28日（環球新聞網）-- Ascendis Pharma A/S（納斯達克股票代碼：ASND）今天宣佈美國食品藥品管理局（FDA）已批准SKYTROFA®（lonapegegsomatropin-tcgd;開發爲Transcon GH），用於替代患有生長激素缺乏症（GHD）的成年人的內源性生長激素，一種由生長激素產生減少或完全喪失引起的罕見疾病。Lonapegsomatropin（2021年被FDA批准用於治療兒童GHD）是一種生長激素（人生長激素，或GH）的前藥，每周給藥一次，可持續釋放活性的、未修飾的生長激素。

FDA批准SKYTROFA治療成人GHD是基於foresiGht的結果，這是一項3期隨機化、平行組、安慰劑對照（雙盲）和活性對照（開放標籤）臨牀試驗，該試驗比較了每周一次的Transcon GH與每周一次的安慰劑和每日一次的生長激素在成人GHD中的療效和安全性。

「身體成分異常、血脂異常和胰島素抵抗是成人GHD的標誌，使受影響的個體容易出現嚴重的醫學併發症，例如代謝綜合徵、心血管風險增加和生活質量受損，包括認知功能障礙、抑郁、焦慮、睡眠障礙以及身體和精神驅動力下降。儘管如此，堅持每天注射生長激素（25年多來一直是護理標準）仍然是一個問題，」醫學博士Kevin Yuen説，巴羅神經研究所、亞利桑那大學醫學院和亞利桑那州鳳凰城的克雷頓大學醫學院。「毫不奇怪，患者正在尋找一種負擔較輕的治療方案，而SKYTROFA等新的治療選擇，每周注射一次，並獨特地釋放未修飾的生長激素，預計將有助於改善現實世界的依從性和總體結果。」

Ascendis Pharma總裁兼首席執行官Jan Mikkelsen表示：「我們的市場研究表明，SKYTROFA是患者和醫生治療兒童GHD的首選治療方法，我們很高興擴大其在美國的可用性，用於治療開始治療或從另一種生長激素治療轉向的成年人。」「這個重要的里程碑是眾多計劃中的標籤擴張中的第一個，支持我們成為領先的內分泌罕見病公司的目標。」

以下信息僅面向美國觀眾：

重要安全信息和用途

SKYTROFA是一種處方藥，用於：

如果出現以下情況，請勿服用SKYTROFA：

如果您懷孕或計劃懷孕，請告訴您的醫療保健提供者您的所有健康狀況以及您服用的所有藥物。SKYTROFA可能會影響其他藥物的作用方式，其他藥物也可能會影響SKYTROFA的作用方式。

SKYTROFA可能有哪些副作用？

SKYTROFA可能會引起嚴重的副作用，包括：

SKYTROFA在兒童中最常見的副作用包括：病毒感染、發燒、咳嗽、噁心和嘔吐、出血、腹瀉、胃部疼痛、關節疼痛和關節炎

SKYTROFA在成人中最常見的副作用包括：由於液體積聚和甲狀腺激素低而引起的腫脹

這些並不是SKYTROFA所有可能的副作用。致電您的醫生尋求有關副作用的醫療建議。鼓勵您通過1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch向FDA報告副作用。您還可以致電1-844-442-7236向Ascendis Pharma報告副作用。

請點擊此處獲取SKYTROFA完整的處方信息。

關於Ascendis Pharma A/S Ascendis Pharma是一家全球生物製藥公司，專注於應用我們創新的Transcon技術平臺，為患者帶來有意義的改變。在患者、科學和激情的核心價值觀的指導下，並遵循我們的產品創新算法，我們應用TranCon開發新療法，展示出解決未滿足的醫療需求的一流潛力。Ascendis總部位於丹麥哥本哈根，並在歐洲和美國設有其他設施。請訪問ascendispharma.com瞭解更多信息。

前瞻性陳述本新聞稿包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。本新聞稿中包含的有關Ascendis未來運營、計劃和管理目標的所有陳述（歷史事實陳述除外）均為前瞻性陳述。此類聲明的示例包括但不限於與以下內容相關的聲明：（i）Ascendis計劃在2025年第四季度啟動針對ISS、SHOX缺乏症、特納綜合徵和LGA的籃子試驗，以及軟骨發育不全和軟骨發育不全的聯合治療試驗，（ii）SKYTROFA改善現實世界依從性和總體結局的能力，（iii）Ascendis計劃擴大SKYTROFA的標籤，（iv）Ascendis的目標是成為領先的內分泌罕見疾病公司，（v）Ascendis有能力應用其Transcon技術平臺為患者帶來有意義的改變，以及（vi）Ascendis應用其Transcon技術開發新療法，展示出解決未滿足醫療需求的一流潛力。Ascendis可能無法真正實現前瞻性陳述中披露的計劃、實現意圖或滿足預期或預測，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。實際結果或事件可能與前瞻性陳述中披露的計劃、意圖、預期和預測存在重大差異。各種重要因素可能導致實際結果或事件與Ascendis做出的前瞻性陳述存在重大差異，包括以下因素：Ascendis產品和候選產品對第三方製造商、分銷商和服務提供商的依賴; Ascendis開發計劃或上市產品中不可預見的安全性或有效性結果;與任何已批准的Ascendis產品商業化相關的不可預見費用;與Ascendis開發計劃相關的不可預見費用;不可預見的銷售、一般和管理費用、其他研發費用以及Ascendis的一般業務;與製造、監管要求、患者招募速度相關的項目開發延迟或其他不可預見的延迟; Ascendis獲得額外資金（如果需要）以支持其業務活動的能力;國際經濟、政治、法律、合規、社會和商業因素的影響，包括關税和貿易政策。有關可能導致實際結果與這些前瞻性陳述中所表達的不同的風險和不確定性的進一步描述，以及與Ascendis總體業務相關的風險，請參閱Ascendis於2025年2月12日向美國證券交易委員會（SEC）提交的20-F表格年度報告，以及Ascendis提交或提交的其他未來報告SEC。前瞻性陳述並不反映Ascendis可能進入或進行的任何未來許可、合作、收購、合併、處置、合資企業或投資的潛在影響。除法律要求外，Ascendis不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務。

Ascendis、Ascendis Pharma、Ascendis Pharma徽標、公司徽標、Transcon和SKYTROFA®是Ascendis Pharma集團擁有的商標。© 2025年7月Ascendis Pharma A/S。

- * ISS =特發性矮身材SHOX缺陷=矮身材含同胞盒基因缺陷LGA =胎齡較小