Zevra Therapeutics向欧洲药品管理局提交营销授权申请，以审查Arimoclomol用于治疗尼曼-皮克病C型

佛罗里达州瑟莱布瑞申，2025年7月28日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于为罕见病患者提供治疗的商业化阶段公司Zevra Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：ZVRA）（Zevra或该公司）宣布，该公司已向欧洲药品管理局（EMA）提交了上市许可申请（MAA），以评估arimoclomol用于治疗C型尼曼匹克病（NPC）的疗效。NPC是一种极为罕见的神经系统疾病，由基因突变引起，导致细胞脂质堆积，引发内脏、神经和精神症状。Arimoclomol是唯一被证实能够通过增加基因表达来改善脂质清除，从而直接针对NPC潜在病理的治疗方法。用于治疗NPC的Arimoclomol已被EMA指定为孤儿药。Arimoclomol在美国以MIPLYFFA®的商品名销售。

Zevra 总裁兼首席执行官 Neil F. McFarlane 表示：“此次向 EMA 提交申请标志着公司的一个重要里程碑，我们将继续扩大 MIPLYFFA® 在全球鼻咽癌患者中的应用。同时，我们继续推进全球扩展获取计划 (Expanded Access Program)，截至第二季度末，欧洲已有 89 名患者入组，这进一步增强了 MIPLYYFA 作为欧洲市场基础治疗方案的潜力。我们向所有参与者致以最深切的谢意，尤其是那些参与我们临床开发项目的患者和临床医生，并期待 arimoclomol 能够在欧洲获得批准，从而扩大我们去年在美国的获批范围。”

欧洲药品管理局 (EMA) 将根据集中上市许可程序审查该申请。如果获得欧盟委员会的上市许可，则该许可在所有欧盟成员国以及欧洲经济区 (EEA) 国家（冰岛、列支敦士登和挪威）均有效。

Zevra 首席医疗官 Adrian Quartel 医学博士补充道：“arimoclomol 的大量数据显示，通过 2/3 期临床试验、开放标签扩展 (OLE) 研究、扩展获取计划 (EAP) 和儿科子研究，在超过 270 名鼻咽癌患者中，该药物在 5 至 7 年的随访中，取得了长期且有意义的临床疗效。这是迄今为止鼻咽癌领域最广泛的临床开发项目。我们对 MAA 数据包的实力充满信心，并期待与 EMA 的互动。”

Zevra 目前为某些欧洲国家的 NPC 患者提供 EAP，更多信息请访问： https://zevra.com/patients-and-providers/expanded-access-policy 。

关于Arimoclomol

Arimoclomol是Zevra公司用于治疗C型尼曼匹克病（NPC）的疗法，已于2024年9月20日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。Arimoclomol可增加转录因子EB（TFEB）和E3（TFE3）的活化，从而上调协调溶酶体表达和调控（CLEAR）基因。Arimoclomol还被证明可以降低人NPC成纤维细胞溶酶体中的未酯化胆固醇。这些发现的临床意义尚不完全清楚。在关键的3期临床试验中，以唯一经过验证的疾病进展测量工具——NPC临床严重程度量表（NPC Clinical Severity Scale）衡量，与安慰剂相比，arimoclomol在12个月的试验期间内阻止了疾病进展。Arimoclomol还获得了欧洲药品管理局（EMA）颁发的用于治疗NPC的孤儿药资格。

关于C型尼曼匹克病（NPC）

C 型尼曼匹克病 (NPC) 是一种极为罕见的进行性神经退行性溶酶体贮积症，其特征是身体无法在细胞内运输胆固醇和其他脂质，导致这些物质在包括神经元在内的各种细胞类型中积累。该疾病是由负责制造NPC1和NPC2溶酶体蛋白的NPC1或NPC2基因突变引起的。儿童和成人都可能患上 NPC，其临床表现各不相同。NPC 患者可能会因身体和认知能力受限而失去独立性，主要的神经系统损害表现在言语、认知、吞咽、行走和精细运动技能方面。疾病诊断通常需要数年时间，病情进展不可逆，常常导致早期死亡。

关于 Zevra Therapeutics, Inc.

Zevra Therapeutics, Inc. 是一家处于商业化阶段的罕见病公司，致力于将科学、数据和患者需求相结合，为治疗选择有限或缺乏治疗方案的疾病创造变革性疗法。我们的使命是为罕见病患者带来改变人生的疗法。凭借独特的数据驱动型开发和商业化策略，公司正在克服复杂的药物开发挑战，为罕见病患者群体提供新的疗法。

如需了解更多信息，请访问www.zevra.com或在X和LinkedIn上关注我们。

关于前瞻性陈述的警告说明

本新闻稿可能包含《1995年私人证券诉讼改革法》所界定的前瞻性陈述。前瞻性陈述包括所有并非仅与历史或当前事实相关的陈述，包括但不限于关于我们临床前或临床试验数据的前景和潜在影响；或我们任何产品对任何特定疾病的潜在益处的陈述。前瞻性陈述基于 Zevra 目前掌握的信息及其当前计划或预期。前瞻性陈述受若干已知和未知的不确定性、风险和其他重要因素的影响，这些因素可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述中明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异。这些及其他重要因素在 Zevra 于 2025 年 3 月 12 日提交的截至 2024 年 12 月 31 日的 10-K 表年度报告、于 2025 年 5 月 13 日提交的截至 2025 年 3 月 31 日的 10-Q 表季度报告以及 Zevra 向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的其他文件中的“风险因素”部分中有详细描述。我们可能会选择在未来某个时间点更新此类前瞻性陈述，除非法律另有规定，但我们不承担任何更新此类陈述的义务，即使后续事件导致我们的观点发生变化。尽管我们认为此类前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但我们无法保证此类预期最终会正确无误。这些前瞻性陈述不应被视为代表我们在本新闻稿发布日期之后任何日期的观点。

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