科睿获得欧洲药品管理局对KRRO-110的孤儿药认定

马萨诸塞州剑桥，2025 年 7 月 21 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Korro Bio, Inc.（Korro）（纳斯达克股票代码：KRRO）是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发基于编辑 RNA 的新型基因药物，用于治疗罕见和高度流行的疾病，该公司今天宣布，它已被欧洲药品管理局（EMA）委员会授予孤儿药资格，该委员会对 Korro 用于治疗 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的试验药物 KRRO-110 持积极意见。

Korro首席医疗官Kemi Olugemo医学博士表示：“KRRO-110获得EMA孤儿药资格认定对Korro来说是一个重要的里程碑，凸显了为寻求新型疾病改良疗法的AATD患者提供创新解决方案的迫切需求。基于令人鼓舞的临床前数据，KRRO-110在治疗AATD方面拥有一流的潜力。此次认定代表着KRRO-110朝着将KRRO-110带给欧洲患者迈出了重要一步。”

2025年3月，KRRO-110获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的用于治疗AATD的孤儿药资格认定。目前，KRRO-110正在开展针对AATD的1/2a期REWRITE临床研究，预计将于2025年下半年获得中期数据。

欧洲药品管理局 (EMA) 授予用于治疗、预防或诊断危及生命或慢性衰弱性疾病的药物孤儿药资格，这些疾病在欧盟每10,000人中发病率低于5%，且该药物必须对患者有显著益处。孤儿药资格为公司提供各种开发激励措施，包括方案协助、降低监管费用以及药物获批后的市场独占权。

关于 REWRITE

REWRITE 是一项 I/IIa 期、包含单次和多次剂量递增的临床研究，旨在评估 KRRO-110 在多达 64 名受试者中的安全性和耐受性，受试者包括健康成人和携带 PiZZ 基因型且临床稳定的 AATD 患者。次要终点和探索性终点包括药代动力学和药效动力学参数，这些参数将指导后期研究的最佳剂量选择。第一部分（在健康志愿者和 AATD 患者中进行的单次递增剂量研究）的中期数据预计将于 2025 年下半年公布，研究预计将于 2026 年完成。有关 REWRITE 研究的更多信息，请访问 ClinicalTrials.gov ( NCT06677307 )。

关于 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 和 KRRO-110

AATD 是一种遗传性疾病，最常见的原因是 SERPINA1 基因的单个错义突变（G 到 A）。受累的成年人会出现肺气肿和/或肝硬化，以及终末器官损害。KRRO-110 是 Korro 专有 RNA 编辑平台寡核苷酸促进 RNA 编辑 ( ^OPERA® ) 的首个 RNA 编辑寡核苷酸候选产品。KRRO-110 是一种基于临床前数据的潜在同类最佳化合物，旨在利用内源性酶——作用于 RNA 的腺苷脱氨酶 (ADAR) 来编辑 SERPINA1 RNA 上的“A”变体，修复氨基酸密码子，并恢复正常 AAT 蛋白的分泌。这种内源性蛋白质的修复有可能清除肝细胞内的蛋白质聚集体，从而为肝功能创造潜在的临床差异化益处，并通过提供足量的正常 AAT 蛋白质来维持肺功能。

关于科罗

Korro 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发基于 RNA 编辑的新型基因药物，用于治疗罕见病和高发病。Korro 正在开发一系列差异化项目，旨在利用人体天然的 RNA 编辑过程，实现精确而短暂的单碱基编辑。通过编辑 RNA 而非 DNA，Korro 能够提供更高的精度和可调控性，从而扩大基因药物的覆盖范围，从而有可能提高特异性和改善长期耐受性。Korro 采用基于寡核苷酸的方法，希望利用其专有平台，结合先例的给药方式、制造技术以及已获批准的寡核苷酸药物的成熟监管途径，将其药物带给患者。Korro 总部位于马萨诸塞州剑桥市。欲了解更多信息，请访问 korrobio.com。

Korro 计划利用其投资者关系网站、LinkedIn 和 X (Twitter) 作为披露重大非公开信息和履行《公平披露规则》(Regulation FD) 规定的披露义务的渠道。因此，投资者除了关注 Korro 的新闻稿、SEC 文件、公开电话会议、演示文稿和网络广播外，还应关注 Korro 的投资者关系网站，并在 LinkedIn 和 X (Twitter) 上关注 @KorroBio。

前瞻性陈述

本新闻稿中的某些陈述可能构成《1995 年私人证券诉讼改革法》（修订版）所界定的“前瞻性陈述”。前瞻性陈述包括但不限于关于 Korro 对未来的期望、希望、信念、意图或战略的明示或暗示的陈述，包括但不限于关于以下事项的明示或暗示的陈述：数据读取的时间和 1/2a 期 REWRITE 临床试验的完成情况；KRRO-110 治疗 AATD 肝脏和肺部表现的潜力；KRRO-110 的同类最佳潜力；以及实现 KRRO-110 孤儿药称号所提供的激励措施；等等。此外，任何涉及预测、预报或对未来事件或情况的其他特征的陈述，包括任何基本假设，均为前瞻性陈述。 “预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预计”、“打算”、“或许”、“或许”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“努力”、“将”、“旨在”、“目标”、“承诺”等词语及类似表述可能识别出前瞻性陈述，但没有这些词语并不意味着该陈述不是前瞻性的。前瞻性陈述基于当前的预期和假设，这些预期和假设虽然被认为是合理的，但本质上是不确定的。新的风险和不确定性可能不时出现，并且不可能预测所有风险和不确定性。可能导致实际结果与当前预期存在重大差异的因素包括但不限于各种超出管理层控制范围的因素，包括开展临床研究的风险；与临床研究监管监督相关的风险、入组风险和扩展到其他司法管辖区的风险以及生物制药开发固有的其他风险；与临床前研究和临床研究相关的风险；以及与获得监管批准和保护知识产权相关的其他风险；以及与一般经济状况相关的风险（包括近期地缘政治不确定性和经济政策变化导致的潜在供应链中断）；以及 Korro 向美国证券交易委员会提交的文件中不时指出的其他风险和不确定性，包括第一部分第 1A 项。Korro 向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的 10-Q 表季度报告中的“风险因素”可能会在其向美国证券交易委员会提交的其他文件中进行修改或补充。本新闻稿中的任何内容均不应被视为任何人对本文所述的前瞻性陈述将会实现或此类前瞻性陈述的任何预期结果将会实现的陈述。您不应过分依赖本新闻稿中的前瞻性陈述，这些陈述仅代表其发布之日的观点，并根据本文中的警示性声明对其整体进行限制。除法律要求外，Korro 不承担或接受任何义务公开发布任何前瞻性陈述的更新或修订，以反映其预期或此类陈述所依据的事件、条件或情况的任何变化。本新闻稿并非旨在概述投资 Korro 的所有条件、风险和其他属性。

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